Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af PTG-300 i ikke-transfusionsafhængige og transfusionsafhængige beta-thalassæmi-personer med kronisk anæmi (TRANSCEND)

13. juli 2021 opdateret af: Protagonist Therapeutics, Inc.

Et fase 2-studie af PTG-300 i ikke-transfusionsafhængige (NTD) og transfusionsafhængige (TD) β-thalassæmi-patienter med kronisk anæmi

Dette er et fase 2 åbent, enkeltarms designstudie med dosiseskalering efter emnekohorte. Studiet er designet til at overvåge PTG-300-sikkerhedsprofilen for at opnå foreløbige beviser for effektiviteten af ​​PTG-300 til behandling af β-thalassæmi.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et fase 2 åbent, enkeltarmsdesignstudie med dosiseskalering efter forsøgspersons kohorte og med potentiale for individuel titrering (dosisforøgelse eller -reduktion) inden for hver kohorte. Studiet er designet til at overvåge PTG-300-sikkerhedsprofilen, for at opnå foreløbige beviser for effektiviteten af ​​PTG-300 til behandling af kronisk anæmi ved β-thalassæmi og for at evaluere det passende doseringsregime for PTG-300 i målpopulationen

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

63

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Barts Health NHS Trust
      • London, Det Forenede Kongerige, E1 1BB
        • Barts Health NHS Trust
  • Forenede Stater
    • California
      • Oakland, California, Forenede Stater, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Hospital of the University of Pennsylvania
  • Grækenland
      • Thessaloníki, Grækenland
        • Hippokration Hospital
    • Achaia
      • Patras, Achaia, Grækenland
        • University General Hospital of Patras
    • Attiki
      • Athens, Attiki, Grækenland, 11562
        • Laiko General Hospital of Athens
      • Athens, Attiki, Grækenland
        • Athens General Hospital 'G Gennimatas'
  • Italien
      • Brindisi, Italien, 72100
        • Presidio Ospedaliero Antonio Perrino
      • Milano, Italien, 20122
        • Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Napoli, Italien, 80138
        • AOU dell'Universita degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli
  • Kalkun
      • Adana, Kalkun, 01130
        • Acibadem Adana Hospital
      • Ankara, Kalkun, 06100
        • Hacettepe University Medical Faculty
      • Antalya, Kalkun, 07059
        • Akdeniz Universitesi Hastanesi
      • Istanbul, Kalkun, 34093
        • Istanbul Universitesi Istanbul Tip Fakultesi Hastanesi
      • Izmir, Kalkun, 35100
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi
      • Mersin, Kalkun, 33343
        • Mersin University Medical Facult
  • Libanon
      • Beirut, Libanon
        • Chronic Care Center
  • Malaysia
      • Ampang, Malaysia, 68000
        • Hospital Ampang
      • George Town, Malaysia, 10990
        • Hospital Pulau Pinang
      • Johor Bahru, Malaysia, 80100
        • Hospital Sultanah Aminah
      • Kota Kinabalu, Malaysia, 88586
        • Queen Elizabeth Hospital
      • Kuching, Malaysia, 93586
        • Hospital Umum Sarawak
  • Thailand
      • Bangkok, Thailand, 10700
        • Siriraj Hospital Mahidol University
      • Bangkok, Thailand, 10330
        • Chulalongkorn University
      • Chiang Mai, Thailand, 50200
        • Maharaj Nakorn Chiang Mai Chiang Mai University
      • Khon Kaen, Thailand, 40002
        • Khon Kaen University
      • Phitsanulok, Thailand, 65000
        • Naresuan University
  • Tunesien
      • Sousse, Tunesien, 4000
        • University Hospital Farhat Hached
      • Tunis, Tunesien, 1006
        • Bone Marrow Transplant Center
      • Tunis, Tunesien, 1008
        • Aziza Othmana Hospital
      • Tunis, Tunesien, 1089
        • Principal Military Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

12 år til 65 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Hovedinkluderingskriterier:

  1. Mandlige og kvindelige forsøgspersoner i alderen 18 til 65 år inklusive (kohorte 1-4b).
  2. Mandlige og kvindelige forsøgspersoner i alderen 12-<18 år, med en minimumsvægt på 30 kg (kohorte 5 og 6).
  3. Dokumenteret diagnose af β-thalassæmi uden anden Hgb-abnormitet.

Inklusionskriterier, der kun gælder for NTD β-thalassæmi-personer:

  1. Gennemsnitlig Hgb < 10,0 g/dL af to målinger (den ene udført 7-28 dage før dosering og den anden udført inden for 7 dage før dosering).
  2. Behov for < 6 enheder RBC-transfusion i en 24-ugers periode med den sidste transfusion mindst 8 uger før screening.

Inklusionskriterier, der kun gælder for TD β-thalassæmi-personer:

  1. Transfusionskrav på mindst 6 enheder RBC i de 24 uger før screening uden transfusionsfri periode > 45 dage.
  2. Sidste RBC-transfusion 5-10 dage før dosering.

Vigtigste ekskluderingskriterier:

  1. Personer med seglcellesygdom, Hgb H, Hb Bart's hydrops foetalis eller hæmoglobin S
  2. Infektion, der kræver hospitalsindlæggelse eller IV antimikrobiel behandling, eller opportunistisk infektion inden for 6 måneder efter dosering, enhver infektion, der kræver antimikrobiel behandling inden for 2 uger efter dosering; historie med infektion med humant immundefektvirus (HIV).
  3. Forsøgspersonen har en samtidig klinisk signifikant, ustabil eller ukontrolleret kardiovaskulær, pulmonal, lever-, nyre-, gastrointestinal, genitourinær, hæmatologisk, koagulations-, immunologisk, endokrin/metabolisk eller anden medicinsk lidelse, som efter investigatorens opfattelse kan forvirre resultaterne af undersøgelse eller udgør yderligere risiko for forsøgspersonen ved deres deltagelse i undersøgelsen.
  4. Kendt primær eller sekundær immundefekt.

  5. Anamnese inden for 6 måneder efter screening af et af følgende:

    myokardieinfarkt, ustabil angina, forbigående iskæmisk anfald, dekompenseret hjertesvigt, der kræver hospitalsindlæggelse, kongestiv hjertesvigt (New York Heart Association klasse 3 eller 4), ukontrollerede arytmier, hjerterevaskularisering, slagtilfælde, ukontrolleret hypertension (systolisk blodtryk i hvile [BP] > 160 mmHg eller hvilende diastolisk blodtryk > 100 mmHg ved mere end én lejlighed) eller ukontrolleret diabetes (Hgb A1c > 9 % eller > én episode med alvorlig hypoglykæmi).

  6. Drægtige eller ammende hunner.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: PTG-300 aktiv
Lægemiddel: PTG-300 Subkutan
Medicin: PTG-300
Subkutan (SC)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
NTD: Andel af respondere ved hver dosis
Tidsramme: 4 ugers periode
NTD-personer, der opnår en stigning i Hgb uden transfusion
4 ugers periode
TD: Andel af klinisk respondere ved hver dosis
Tidsramme: 8 ugers periode
TD-personer, der opnår en reduktion i antallet af røde blodlegemer (RBC) påkrævet over en 8 ugers periode
8 ugers periode

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Protagonist Therapeutics, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

19. december 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

31. juli 2020

Studieafslutning (Faktiske)

31. juli 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

9. januar 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

10. januar 2019

Først opslået (Faktiske)

14. januar 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

16. juli 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

13. juli 2021

Sidst verificeret

1. juli 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • PTG-300-02

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Kronisk anæmi

Kliniske forsøg med PTG-300

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Tanzania

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner