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Étude du PTG-300 chez des sujets bêta-thalassémiques non dépendants des transfusions et dépendants des transfusions atteints d'anémie chronique (TRANSCEND)

13 juillet 2021 mis à jour par: Protagonist Therapeutics, Inc.

Une étude de phase 2 sur le PTG-300 chez des sujets β-thalassémiques non dépendants des transfusions (ATN) et dépendants des transfusions (TD) atteints d'anémie chronique

Il s'agit d'une étude ouverte de phase 2 à un seul bras avec escalade de dose par cohorte de sujets. L'étude est conçue pour surveiller le profil d'innocuité du PTG-300, afin d'obtenir des preuves préliminaires de l'efficacité du PTG-300 pour le traitement de la β-thalassémie.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'une étude ouverte de phase 2, à un seul bras, avec augmentation de la dose par cohorte de sujets et avec possibilité de titration individuelle (augmentation ou diminution de la dose) au sein de chaque cohorte. L'étude est conçue pour surveiller le profil d'innocuité du PTG-300, pour obtenir des preuves préliminaires de l'efficacité du PTG-300 pour le traitement de l'anémie chronique dans la β-thalassémie et pour évaluer le schéma posologique approprié pour le PTG-300 dans la population cible.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

63

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Grèce
      • Thessaloníki, Grèce
        • Hippokration Hospital
    • Achaia
      • Patras, Achaia, Grèce
        • University General Hospital of Patras
    • Attiki
      • Athens, Attiki, Grèce, 11562
        • Laiko General Hospital of Athens
      • Athens, Attiki, Grèce
        • Athens General Hospital 'G Gennimatas'
  • Italie
      • Brindisi, Italie, 72100
        • Presidio Ospedaliero Antonio Perrino
      • Milano, Italie, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Napoli, Italie, 80138
        • AOU dell'Università degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli
  • Liban
      • Beirut, Liban
        • Chronic Care Center
  • Malaisie
      • Ampang, Malaisie, 68000
        • Hospital Ampang
      • George Town, Malaisie, 10990
        • Hospital Pulau Pinang
      • Johor Bahru, Malaisie, 80100
        • Hospital Sultanah Aminah
      • Kota Kinabalu, Malaisie, 88586
        • Queen Elizabeth Hospital
      • Kuching, Malaisie, 93586
        • Hospital Umum Sarawak
  • Royaume-Uni
      • London, Royaume-Uni
        • Barts Health NHS Trust
      • London, Royaume-Uni, E1 1BB
        • Barts Health NHS Trust
  • Thaïlande
      • Bangkok, Thaïlande, 10700
        • Siriraj Hospital Mahidol University
      • Bangkok, Thaïlande, 10330
        • Chulalongkorn University
      • Chiang Mai, Thaïlande, 50200
        • Maharaj Nakorn Chiang Mai Chiang Mai University
      • Khon Kaen, Thaïlande, 40002
        • Khon Kaen University
      • Phitsanulok, Thaïlande, 65000
        • Naresuan University
  • Tunisie
      • Sousse, Tunisie, 4000
        • University Hospital Farhat Hached
      • Tunis, Tunisie, 1006
        • Bone Marrow Transplant Center
      • Tunis, Tunisie, 1008
        • Aziza Othmana Hospital
      • Tunis, Tunisie, 1089
        • Principal Military Hospital
  • Turquie
      • Adana, Turquie, 01130
        • Acibadem Adana Hospital
      • Ankara, Turquie, 06100
        • Hacettepe University Medical Faculty
      • Antalya, Turquie, 07059
        • Akdeniz Universitesi Hastanesi
      • Istanbul, Turquie, 34093
        • Istanbul Universitesi Istanbul Tip Fakultesi Hastanesi
      • Izmir, Turquie, 35100
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi
      • Mersin, Turquie, 33343
        • Mersin University Medical Facult
  • États-Unis
    • California
      • Oakland, California, États-Unis, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • Hospital of the University of Pennsylvania

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

12 ans à 65 ans (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Principaux critères d'inclusion :

  1. Sujets masculins et féminins âgés de 18 à 65 ans inclus (cohortes 1-4b).
  2. Sujets masculins et féminins âgés de 12 à <18 ans, avec un poids minimum de 30 kg (Cohortes 5 et 6).
  3. Diagnostic documenté de β-thalassémie sans autre anomalie de l'Hb.

Critères d'inclusion applicables uniquement aux sujets NTD β-thalassémie :

  1. Hb moyenne < 10,0 g/dL de deux mesures (une effectuée 7 à 28 jours avant l'administration et l'autre effectuée dans les 7 jours précédant l'administration).
  2. Exigence de < 6 unités de transfusion de GR sur une période de 24 semaines avec la dernière transfusion au moins 8 semaines avant le dépistage.

Critères d'inclusion applicables uniquement aux sujets TD β-thalassémiques :

  1. Besoin transfusionnel d'au moins 6 unités de globules rouges dans les 24 semaines précédant le dépistage sans période sans transfusion > 45 jours.
  2. Dernière transfusion de GR 5 à 10 jours avant l'administration.

Principaux critères d'exclusion :

  1. Sujets atteints de drépanocytose, Hgb H, Hb Bart's hydrops foetalis ou hémoglobine S
  2. Infection nécessitant une hospitalisation ou un traitement antimicrobien IV, ou infection opportuniste dans les 6 mois suivant l'administration, toute infection nécessitant un traitement antimicrobien dans les 2 semaines suivant l'administration ; antécédent d'infection par le virus de l'immunodéficience humaine (VIH).
  3. Le sujet a un trouble cardiovasculaire, pulmonaire, hépatique, rénal, gastro-intestinal, génito-urinaire, hématologique, de la coagulation, immunologique, endocrinien/métabolique ou autre trouble médical cliniquement significatif, instable ou incontrôlé qui, de l'avis de l'investigateur, pourrait fausser les résultats du étude ou présenter un risque supplémentaire pour le sujet par sa participation à l'étude.
  4. Immunodéficience primaire ou secondaire connue.

  5. Antécédents dans les 6 mois suivant le dépistage de l'un des éléments suivants :

    infarctus du myocarde, angor instable, accident ischémique transitoire, insuffisance cardiaque décompensée nécessitant une hospitalisation, insuffisance cardiaque congestive (New York Heart Association Classe 3 ou 4), arythmies non contrôlées, revascularisation cardiaque, accident vasculaire cérébral, hypertension non contrôlée (pression artérielle systolique au repos [TA] > 160 mmHg ou TA diastolique au repos > 100 mmHg à plusieurs reprises) ou diabète non contrôlé (Hb A1c > 9 % ou > un épisode d'hypoglycémie sévère).

  6. Femelles gestantes ou allaitantes.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: PTG-300 Actif
Médicament : PTG-300 sous-cutané
Médicament: PTG-300
Sous-cutané (SC)

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
MTN : Proportion de répondeurs à chaque dose
Délai: Période de 4 semaines
Sujets MTN qui obtiennent une augmentation de l'Hb sans transfusion
Période de 4 semaines
TD : Proportion de répondeurs cliniques à chaque dose
Délai: Période de 8 semaines
Sujets TD qui obtiennent une réduction des unités de globules rouges (RBC) nécessaires sur une période de 8 semaines
Période de 8 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Protagonist Therapeutics, Inc.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

19 décembre 2018

Achèvement primaire (Réel)

31 juillet 2020

Achèvement de l'étude (Réel)

31 juillet 2020

Dates d'inscription aux études

Première soumission

9 janvier 2019

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

10 janvier 2019

Première publication (Réel)

14 janvier 2019

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

16 juillet 2021

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

13 juillet 2021

Dernière vérification

1 juillet 2021

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • PTG-300-02

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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