Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie PTG-300 u pacjentów niezależnych od transfuzji i zależnych od transfuzji beta-talasemii z przewlekłą niedokrwistością (TRANSCEND)

13 lipca 2021 zaktualizowane przez: Protagonist Therapeutics, Inc.

Badanie fazy 2 PTG-300 u osób niewymagających transfuzji (NTD) i zależnych od transfuzji (TD) β-talasemii z przewlekłą niedokrwistością

Jest to jednoramienne, otwarte badanie fazy 2 ze zwiększaniem dawki w zależności od kohorty pacjentów. Badanie ma na celu monitorowanie profilu bezpieczeństwa PTG-300 w celu uzyskania wstępnych dowodów skuteczności PTG-300 w leczeniu β-talasemii.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to jednoramienne, otwarte badanie fazy 2 ze zwiększaniem dawki w zależności od kohorty pacjentów i możliwością indywidualnego dostosowywania (zwiększania lub zmniejszania dawki) w każdej kohorcie. Badanie ma na celu monitorowanie profilu bezpieczeństwa PTG-300, uzyskanie wstępnych dowodów skuteczności PTG-300 w leczeniu przewlekłej niedokrwistości w β-talasemii oraz ocenę odpowiedniego schematu dawkowania PTG-300 w populacji docelowej

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

63

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Grecja
      • Thessaloníki, Grecja
        • Hippokration Hospital
    • Achaia
      • Patras, Achaia, Grecja
        • University General Hospital of Patras
    • Attiki
      • Athens, Attiki, Grecja, 11562
        • Laiko General Hospital of Athens
      • Athens, Attiki, Grecja
        • Athens General Hospital 'G Gennimatas'
  • Indyk
      • Adana, Indyk, 01130
        • Acibadem Adana Hospital
      • Ankara, Indyk, 06100
        • Hacettepe University Medical Faculty
      • Antalya, Indyk, 07059
        • Akdeniz Universitesi Hastanesi
      • Istanbul, Indyk, 34093
        • Istanbul Universitesi Istanbul Tip Fakultesi Hastanesi
      • Izmir, Indyk, 35100
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi
      • Mersin, Indyk, 33343
        • Mersin University Medical Facult
  • Liban
      • Beirut, Liban
        • Chronic Care Center
  • Malezja
      • Ampang, Malezja, 68000
        • Hospital Ampang
      • George Town, Malezja, 10990
        • Hospital Pulau Pinang
      • Johor Bahru, Malezja, 80100
        • Hospital Sultanah Aminah
      • Kota Kinabalu, Malezja, 88586
        • Queen Elizabeth Hospital
      • Kuching, Malezja, 93586
        • Hospital Umum Sarawak
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Oakland, California, Stany Zjednoczone, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Hospital of the University of Pennsylvania
  • Tajlandia
      • Bangkok, Tajlandia, 10700
        • Siriraj Hospital Mahidol University
      • Bangkok, Tajlandia, 10330
        • Chulalongkorn University
      • Chiang Mai, Tajlandia, 50200
        • Maharaj Nakorn Chiang Mai Chiang Mai University
      • Khon Kaen, Tajlandia, 40002
        • Khon Kaen University
      • Phitsanulok, Tajlandia, 65000
        • Naresuan University
  • Tunezja
      • Sousse, Tunezja, 4000
        • University Hospital Farhat Hached
      • Tunis, Tunezja, 1006
        • Bone Marrow Transplant Center
      • Tunis, Tunezja, 1008
        • Aziza Othmana Hospital
      • Tunis, Tunezja, 1089
        • Principal Military Hospital
  • Włochy
      • Brindisi, Włochy, 72100
        • Presidio Ospedaliero Antonio Perrino
      • Milano, Włochy, 20122
        • Fondazione IRCCS CA Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Napoli, Włochy, 80138
        • AOU dell'Universita degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Barts Health NHS Trust
      • London, Zjednoczone Królestwo, E1 1BB
        • Barts Health NHS Trust

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

12 lat do 65 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Główne kryteria włączenia:

  1. Mężczyźni i kobiety w wieku od 18 do 65 lat włącznie (kohorty 1-4b).
  2. Mężczyźni i kobiety w wieku od 12 do <18 lat, o minimalnej masie ciała 30 kg (kohorty 5 i 6).
  3. Udokumentowane rozpoznanie β-talasemii bez innych nieprawidłowości Hgb.

Kryteria włączenia mające zastosowanie tylko do pacjentów z NTD β-talasemią:

  1. Średnia Hgb < 10,0 g/dl z dwóch pomiarów (jeden wykonany 7-28 dni przed dawkowaniem, a drugi w ciągu 7 dni przed dawkowaniem).
  2. Konieczność transfuzji < 6 jednostek krwinek czerwonych w okresie 24 tygodni, z ostatnią transfuzją co najmniej 8 tygodni przed skriningiem.

Kryteria włączenia mające zastosowanie tylko do pacjentów z TD β-talasemią:

  1. Konieczność transfuzji co najmniej 6 jednostek krwinek czerwonych w ciągu 24 tygodni przed badaniem przesiewowym bez okresu bez transfuzji > 45 dni.
  2. Ostatnia transfuzja krwinek czerwonych 5-10 dni przed dawkowaniem.

Główne kryteria wykluczenia:

  1. Osoby z niedokrwistością sierpowatokrwinkową, Hgb H, Hb, obrzękiem Barta lub hemoglobiną S
  2. Zakażenie wymagające hospitalizacji lub dożylnej terapii przeciwbakteryjnej lub zakażenie oportunistyczne w ciągu 6 miesięcy od podania dawki, każda infekcja wymagająca leczenia przeciwbakteryjnego w ciągu 2 tygodni od podania dawki; historia zakażenia ludzkim wirusem niedoboru odporności (HIV).
  3. Podmiot ma jednocześnie istotne klinicznie, niestabilne lub niekontrolowane zaburzenie sercowo-naczyniowe, płucne, wątrobowe, nerkowe, żołądkowo-jelitowe, moczowo-płciowe, hematologiczne, krzepnięcia, immunologiczne, endokrynologiczne/metaboliczne lub inne zaburzenie medyczne, które w opinii badacza może zafałszować wyniki badania badania lub stwarzać dodatkowe ryzyko dla uczestnika poprzez swój udział w badaniu.
  4. Znany pierwotny lub wtórny niedobór odporności.

  5. Historia w ciągu 6 miesięcy od badania przesiewowego któregokolwiek z poniższych:

    zawał mięśnia sercowego, niestabilna dusznica bolesna, przemijający napad niedokrwienny, zdekompensowana niewydolność serca wymagająca hospitalizacji, zastoinowa niewydolność serca (klasa 3 lub 4 według New York Heart Association), niekontrolowane zaburzenia rytmu serca, rewaskularyzacja serca, udar, niekontrolowane nadciśnienie tętnicze (spoczynkowe skurczowe ciśnienie krwi [BP] > 160 mmHg lub spoczynkowe ciśnienie rozkurczowe > 100 mmHg więcej niż jeden raz) lub niekontrolowana cukrzyca (Hgb A1c > 9% lub > jeden epizod ciężkiej hipoglikemii).

  6. Samice w ciąży lub karmiące.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: PTG-300 Aktywny
Lek: PTG-300 Podskórnie
Lek: PTG-300
Podskórne (SC)

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
NTD: Odsetek osób reagujących na każdą dawkę
Ramy czasowe: Okres 4 tygodni
Osoby z NTD, które osiągają wzrost Hgb bez transfuzji
Okres 4 tygodni
TD: Odsetek pacjentów z odpowiedzią kliniczną na każdą dawkę
Ramy czasowe: Okres 8 tygodni
Osoby z TD, które osiągnęły zmniejszenie wymaganych jednostek krwinek czerwonych (RBC) w okresie 8 tygodni
Okres 8 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Protagonist Therapeutics, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

19 grudnia 2018

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

31 lipca 2020

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

31 lipca 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

9 stycznia 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

10 stycznia 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

14 stycznia 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

16 lipca 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

13 lipca 2021

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • PTG-300-02

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Przewlekła anemia

Badania kliniczne na PTG-300

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Azerbaijan

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj