Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie van PTG-300 bij niet-transfusie-afhankelijke en transfusie-afhankelijke bèta-thalassemie-proefpersonen met chronische bloedarmoede (TRANSCEND)

13 juli 2021 bijgewerkt door: Protagonist Therapeutics, Inc.

Een fase 2-studie van PTG-300 bij niet-transfusie-afhankelijke (NTD) en transfusie-afhankelijke (TD) β-thalassemiepatiënten met chronische bloedarmoede

Dit is een fase 2 open-label, eenarmig ontwerponderzoek met dosisescalatie per proefpersonencohort. De studie is opgezet om het veiligheidsprofiel van PTG-300 te monitoren, om voorlopig bewijs te verkrijgen van de werkzaamheid van PTG-300 voor de behandeling van β-thalassemie.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een fase 2 open-label, eenarmig ontwerponderzoek met dosisescalatie per proefpersooncohort en met de mogelijkheid van individuele titratie (dosisverhoging of -verlaging) binnen elk cohort. De studie is opgezet om het veiligheidsprofiel van PTG-300 te monitoren, om voorlopig bewijs te verkrijgen van de werkzaamheid van PTG-300 voor de behandeling van chronische anemie bij β-thalassemie en om het juiste doseringsregime voor PTG-300 in de doelpopulatie te evalueren.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

63

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Griekenland
      • Thessaloníki, Griekenland
        • Hippokration Hospital
    • Achaia
      • Patras, Achaia, Griekenland
        • University General Hospital of Patras
    • Attiki
      • Athens, Attiki, Griekenland, 11562
        • Laiko General Hospital of Athens
      • Athens, Attiki, Griekenland
        • Athens General Hospital 'G Gennimatas'
  • Italië
      • Brindisi, Italië, 72100
        • Presidio Ospedaliero Antonio Perrino
      • Milano, Italië, 20122
        • Fondazione IRCCS CA Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Napoli, Italië, 80138
        • AOU dell'Universita degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli
  • Kalkoen
      • Adana, Kalkoen, 01130
        • Acibadem Adana Hospital
      • Ankara, Kalkoen, 06100
        • Hacettepe University Medical Faculty
      • Antalya, Kalkoen, 07059
        • Akdeniz Universitesi Hastanesi
      • Istanbul, Kalkoen, 34093
        • Istanbul Universitesi Istanbul Tip Fakultesi Hastanesi
      • Izmir, Kalkoen, 35100
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi
      • Mersin, Kalkoen, 33343
        • Mersin University Medical Facult
  • Libanon
      • Beirut, Libanon
        • Chronic Care Center
  • Maleisië
      • Ampang, Maleisië, 68000
        • Hospital Ampang
      • George Town, Maleisië, 10990
        • Hospital Pulau Pinang
      • Johor Bahru, Maleisië, 80100
        • Hospital Sultanah Aminah
      • Kota Kinabalu, Maleisië, 88586
        • Queen Elizabeth Hospital
      • Kuching, Maleisië, 93586
        • Hospital Umum Sarawak
  • Thailand
      • Bangkok, Thailand, 10700
        • Siriraj Hospital Mahidol University
      • Bangkok, Thailand, 10330
        • Chulalongkorn University
      • Chiang Mai, Thailand, 50200
        • Maharaj Nakorn Chiang Mai Chiang Mai University
      • Khon Kaen, Thailand, 40002
        • Khon Kaen University
      • Phitsanulok, Thailand, 65000
        • Naresuan University
  • Tunesië
      • Sousse, Tunesië, 4000
        • University Hospital Farhat Hached
      • Tunis, Tunesië, 1006
        • Bone Marrow Transplant Center
      • Tunis, Tunesië, 1008
        • Aziza Othmana Hospital
      • Tunis, Tunesië, 1089
        • Principal Military Hospital
  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk
        • Barts Health NHS Trust
      • London, Verenigd Koninkrijk, E1 1BB
        • Barts Health NHS Trust
  • Verenigde Staten
    • California
      • Oakland, California, Verenigde Staten, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Hospital of the University of Pennsylvania

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

12 jaar tot 65 jaar (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Belangrijkste opnamecriteria:

  1. Mannelijke en vrouwelijke proefpersonen van 18 tot en met 65 jaar (cohorten 1-4b).
  2. Mannelijke en vrouwelijke proefpersonen van 12-<18 jaar, met een minimumgewicht van 30 kg (cohorten 5 en 6).
  3. Gedocumenteerde diagnose van β-thalassemie zonder andere Hgb-afwijking.

Inclusiecriteria die alleen van toepassing zijn op proefpersonen met NTD β-thalassemie:

  1. Gemiddelde Hgb < 10,0 g/dl van twee metingen (één uitgevoerd 7-28 dagen voorafgaand aan de dosering en de andere uitgevoerd binnen 7 dagen voorafgaand aan de dosering).
  2. Eis van < 6 eenheden RBC-transfusie in een periode van 24 weken met de laatste transfusie minimaal 8 weken voor screening.

Inclusiecriteria die alleen van toepassing zijn op proefpersonen met TD β-thalassemie:

  1. Transfusiebehoefte van minimaal 6 eenheden RBC in de 24 weken voorafgaand aan screening zonder transfusievrije periode > 45 dagen.
  2. Laatste RBC-transfusie 5-10 dagen voorafgaand aan dosering.

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

  1. Proefpersonen met sikkelcelziekte, Hgb H, Hb Bart's hydrops foetalis of hemoglobine S
  2. Infectie waarvoor ziekenhuisopname of intraveneuze antimicrobiële therapie nodig is, of opportunistische infectie binnen 6 maanden na dosering, elke infectie waarvoor antimicrobiële therapie nodig is binnen 2 weken na dosering; voorgeschiedenis van infectie met het humaan immunodeficiëntievirus (HIV).
  3. Proefpersoon heeft gelijktijdig een klinisch significante, onstabiele of ongecontroleerde cardiovasculaire, pulmonaire, lever-, nier-, gastro-intestinale, urogenitale, hematologische, coagulatie-, immunologische, endocriene/metabolische of andere medische aandoening die, naar de mening van de onderzoeker, de resultaten van de studie of een extra risico vormen voor de proefpersoon door hun deelname aan de studie.
  4. Bekende primaire of secundaire immunodeficiëntie.

  5. Geschiedenis binnen 6 maanden na screening van een van de volgende:

    myocardinfarct, instabiele angina pectoris, voorbijgaande ischemische aanval, gedecompenseerd hartfalen waarvoor ziekenhuisopname nodig is, congestief hartfalen (New York Heart Association klasse 3 of 4), ongecontroleerde aritmieën, cardiale revascularisatie, beroerte, ongecontroleerde hypertensie (systolische bloeddruk in rust [BP] > 160 mmHg of diastolische bloeddruk in rust > 100 mmHg bij meer dan één gelegenheid) of ongecontroleerde diabetes (Hgb A1c > 9% of > één episode van ernstige hypoglykemie).

  6. Zwangere of zogende vrouwtjes.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: PTG-300 Actief
Geneesmiddel: PTG-300 subcutaan
Geneesmiddel: PTG-300
Subcutaan (SC)

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
NTD: Percentage responders bij elke dosis
Tijdsspanne: Periode van 4 weken
NTD-patiënten die zonder transfusie een verhoging van het Hgb bereiken
Periode van 4 weken
TD: Percentage klinische responders bij elke dosis
Tijdsspanne: Periode van 8 weken
TD-proefpersonen die gedurende een periode van 8 weken een verlaging van de benodigde hoeveelheid rode bloedcellen (RBC) bereiken
Periode van 8 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Protagonist Therapeutics, Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

19 december 2018

Primaire voltooiing (Werkelijk)

31 juli 2020

Studie voltooiing (Werkelijk)

31 juli 2020

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

9 januari 2019

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

10 januari 2019

Eerst geplaatst (Werkelijk)

14 januari 2019

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

16 juli 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

13 juli 2021

Laatst geverifieerd

1 juli 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • PTG-300-02

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Chronische bloedarmoede

Klinische onderzoeken op PTG-300

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Latvia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren