Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A PTG-300 vizsgálata nem transzfúziófüggő és transzfúziófüggő béta-thalassaemiás alanyokon, akik krónikus anémiában szenvednek (TRANSCEND)

2021. július 13. frissítette: Protagonist Therapeutics, Inc.

A PTG-300 2. fázisú vizsgálata nem transzfúziófüggő (NTD) és transzfúziófüggő (TD) β-thalassaemiás alanyokon krónikus anémiában

Ez egy 2. fázisú, nyílt elrendezésű, egykarú tervezési vizsgálat alanyok csoportonkénti dóziseszkalációjával. A vizsgálat célja a PTG-300 biztonsági profiljának nyomon követése, hogy előzetes bizonyítékokat szerezzenek a PTG-300 hatékonyságáról a β-talaszémia kezelésében.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez egy 2. fázisú, nyílt elrendezésű, egykarú tervezési vizsgálat, amelyben a dózist alanyonként emelik, és az egyes kohorszokon belül egyéni titrálási lehetőséggel (a dózis növelésével vagy csökkentésével) jár. A vizsgálat célja a PTG-300 biztonsági profiljának nyomon követése, előzetes bizonyítékok beszerzése a PTG-300 hatékonyságáról a β-thalassemia krónikus anémia kezelésében, valamint a PTG-300 megfelelő adagolási rendjének értékelése a célpopulációban.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

63

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Királyság
      • London, Egyesült Királyság
        • Barts Health NHS Trust
      • London, Egyesült Királyság, E1 1BB
        • Barts Health NHS Trust
  • Egyesült Államok
    • California
      • Oakland, California, Egyesült Államok, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
        • Hospital of the University of Pennsylvania
  • Görögország
      • Thessaloníki, Görögország
        • Hippokration Hospital
    • Achaia
      • Patras, Achaia, Görögország
        • University General Hospital of Patras
    • Attiki
      • Athens, Attiki, Görögország, 11562
        • Laiko General Hospital of Athens
      • Athens, Attiki, Görögország
        • Athens General Hospital 'G Gennimatas'
  • Libanon
      • Beirut, Libanon
        • Chronic Care Center
  • Malaysia
      • Ampang, Malaysia, 68000
        • Hospital Ampang
      • George Town, Malaysia, 10990
        • Hospital Pulau Pinang
      • Johor Bahru, Malaysia, 80100
        • Hospital Sultanah Aminah
      • Kota Kinabalu, Malaysia, 88586
        • Queen Elizabeth Hospital
      • Kuching, Malaysia, 93586
        • Hospital Umum Sarawak
  • Olaszország
      • Brindisi, Olaszország, 72100
        • Presidio Ospedaliero Antonio Perrino
      • Milano, Olaszország, 20122
        • Fondazione IRCCS CA Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Napoli, Olaszország, 80138
        • AOU dell'Universita degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli
  • Pulyka
      • Adana, Pulyka, 01130
        • Acibadem Adana Hospital
      • Ankara, Pulyka, 06100
        • Hacettepe University Medical Faculty
      • Antalya, Pulyka, 07059
        • Akdeniz Universitesi Hastanesi
      • Istanbul, Pulyka, 34093
        • Istanbul Universitesi Istanbul Tip Fakultesi Hastanesi
      • Izmir, Pulyka, 35100
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi
      • Mersin, Pulyka, 33343
        • Mersin University Medical Facult
  • Thaiföld
      • Bangkok, Thaiföld, 10700
        • Siriraj Hospital Mahidol University
      • Bangkok, Thaiföld, 10330
        • Chulalongkorn University
      • Chiang Mai, Thaiföld, 50200
        • Maharaj Nakorn Chiang Mai Chiang Mai University
      • Khon Kaen, Thaiföld, 40002
        • Khon Kaen University
      • Phitsanulok, Thaiföld, 65000
        • Naresuan University
  • Tunézia
      • Sousse, Tunézia, 4000
        • University Hospital Farhat Hached
      • Tunis, Tunézia, 1006
        • Bone Marrow Transplant Center
      • Tunis, Tunézia, 1008
        • Aziza Othmana Hospital
      • Tunis, Tunézia, 1089
        • Principal Military Hospital

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

12 év (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Fő felvételi kritériumok:

  1. 18 és 65 év közötti férfi és női alanyok (1-4b kohorsz).
  2. 12–18 év közötti, legalább 30 kg testtömegű férfi és női alanyok (5. és 6. kohorsz).
  3. A β-thalassaemia dokumentált diagnózisa egyéb Hgb-eltérés nélkül.

Csak az NTD β-thalassaemiás alanyokra érvényes felvételi kritériumok:

  1. Két mérés átlagos Hgb < 10,0 g/dl (az egyiket az adagolás előtt 7-28 nappal, a másikat az adagolás előtti 7 napon belül).
  2. < 6 egység vörösvértest-transzfúzió szükségessége 24 hetes időszakban, az utolsó transzfúziót legalább 8 héttel a szűrés előtt.

Csak a TD β-thalassaemiás alanyokra érvényes felvételi kritériumok:

  1. A szűrést megelőző 24 hétben legalább 6 egység vörösvértest szükséges transzfúziómentes periódus nélkül > 45 nap.
  2. Az utolsó vörösvértest-transzfúzió 5-10 nappal az adagolás előtt.

Fő kizárási kritériumok:

  1. Sarlósejtes betegségben, Hgb H-ban, Hb Bart hydrops foetalisban vagy hemoglobin S-ben szenvedő alanyok
  2. Kórházi kezelést vagy intravénás antimikrobiális kezelést igénylő fertőzés, vagy opportunista fertőzés az adagolást követő 6 hónapon belül, minden olyan fertőzés, amely antimikrobiális kezelést igényel az adagolást követő 2 héten belül; humán immunhiány vírussal (HIV) való fertőzés anamnézisében.
  3. Az alany egyidejű klinikailag jelentős, instabil vagy kontrollálatlan szív- és érrendszeri, tüdő-, máj-, vese-, gasztrointesztinális, urogenitális, hematológiai, véralvadási, immunológiai, endokrin/anyagcsere- vagy egyéb egészségügyi rendellenességben szenved, amely a vizsgáló véleménye szerint megzavarhatja a vizsgálat eredményeit. tanulmányozni, vagy további kockázatot jelentenek az alany számára a vizsgálatban való részvételükkel.
  4. Ismert elsődleges vagy másodlagos immunhiány.

  5. Az alábbiak bármelyikének szűrését követő 6 hónapon belüli előzmények:

    szívinfarktus, instabil angina, átmeneti ischaemiás roham, kórházi kezelést igénylő dekompenzált szívelégtelenség, pangásos szívelégtelenség (New York Heart Association 3. vagy 4. osztály), kontrollálatlan aritmiák, szív revaszkularizáció, stroke, kontrollálatlan magas vérnyomás (nyugalmi szisztolés vérnyomás [BP] > 160 mmHg vagy nyugalmi diasztolés vérnyomás több mint 100 Hgmm) vagy kontrollálatlan cukorbetegség (Hgb A1c > 9% vagy > egy epizód súlyos hipoglikémia).

  6. Terhes vagy szoptató nőstények.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Szekvenciális hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: PTG-300 aktív
Gyógyszer: PTG-300 Subcutan
Drog: PTG-300
Subcutan (SC)

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
NTD: A válaszadók aránya az egyes dózisoknál
Időkeret: 4 hetes időszak
NTD alanyok, akiknél transzfúzió nélkül emelkedik a Hgb
4 hetes időszak
TD: A klinikai válaszadók aránya az egyes dózisoknál
Időkeret: 8 hetes időszak
TD alanyok, akiknél 8 hetes időszak alatt csökken a szükséges vörösvérsejt-egységek (RBC).
8 hetes időszak

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Protagonist Therapeutics, Inc.

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2018. december 19.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2020. július 31.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2020. július 31.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2019. január 9.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2019. január 10.

Első közzététel (Tényleges)

2019. január 14.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2021. július 16.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. július 13.

Utolsó ellenőrzés

2021. július 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • PTG-300-02

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a PTG-300

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in New Zealand

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

Iratkozz fel