Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование PTG-300 у нетрансфузионно-зависимых и трансфузионно-зависимых бета-талассемий с хронической анемией (TRANSCEND)

13 июля 2021 г. обновлено: Protagonist Therapeutics, Inc.

Исследование фазы 2 PTG-300 у пациентов с нетрансфузионно-зависимой (NTD) и трансфузионно-зависимой (TD) β-талассемией с хронической анемией

Это открытое одногрупповое исследование фазы 2 с повышением дозы в зависимости от когорты субъектов. Исследование предназначено для мониторинга профиля безопасности PTG-300, чтобы получить предварительные доказательства эффективности PTG-300 для лечения β-талассемии.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это открытое одногрупповое исследование фазы 2 с повышением дозы в зависимости от когорты субъектов и возможностью индивидуального титрования (увеличение или уменьшение дозы) в каждой группе. Исследование предназначено для мониторинга профиля безопасности PTG-300, получения предварительных доказательств эффективности PTG-300 для лечения хронической анемии при β-талассемии и оценки соответствующего режима дозирования PTG-300 в целевой популяции.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

63

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Греция
      • Thessaloníki, Греция
        • Hippokration Hospital
    • Achaia
      • Patras, Achaia, Греция
        • University General Hospital of Patras
    • Attiki
      • Athens, Attiki, Греция, 11562
        • Laiko General Hospital of Athens
      • Athens, Attiki, Греция
        • Athens General Hospital 'G Gennimatas'
  • Италия
      • Brindisi, Италия, 72100
        • Presidio Ospedaliero Antonio Perrino
      • Milano, Италия, 20122
        • Fondazione IRCCS CA Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Napoli, Италия, 80138
        • AOU dell'Universita degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli
  • Ливан
      • Beirut, Ливан
        • Chronic Care Center
  • Малайзия
      • Ampang, Малайзия, 68000
        • Hospital Ampang
      • George Town, Малайзия, 10990
        • Hospital Pulau Pinang
      • Johor Bahru, Малайзия, 80100
        • Hospital Sultanah Aminah
      • Kota Kinabalu, Малайзия, 88586
        • Queen Elizabeth Hospital
      • Kuching, Малайзия, 93586
        • Hospital Umum Sarawak
  • Соединенное Королевство
      • London, Соединенное Королевство
        • Barts Health NHS Trust
      • London, Соединенное Королевство, E1 1BB
        • Barts Health NHS Trust
  • Соединенные Штаты
    • California
      • Oakland, California, Соединенные Штаты, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • Hospital of the University of Pennsylvania
  • Таиланд
      • Bangkok, Таиланд, 10700
        • Siriraj Hospital Mahidol University
      • Bangkok, Таиланд, 10330
        • Chulalongkorn University
      • Chiang Mai, Таиланд, 50200
        • Maharaj Nakorn Chiang Mai Chiang Mai University
      • Khon Kaen, Таиланд, 40002
        • Khon Kaen University
      • Phitsanulok, Таиланд, 65000
        • Naresuan University
  • Тунис
      • Sousse, Тунис, 4000
        • University Hospital Farhat Hached
      • Tunis, Тунис, 1006
        • Bone Marrow Transplant Center
      • Tunis, Тунис, 1008
        • Aziza Othmana Hospital
      • Tunis, Тунис, 1089
        • Principal Military Hospital
  • Турция
      • Adana, Турция, 01130
        • Acibadem Adana Hospital
      • Ankara, Турция, 06100
        • Hacettepe University Medical Faculty
      • Antalya, Турция, 07059
        • Akdeniz Universitesi Hastanesi
      • Istanbul, Турция, 34093
        • Istanbul Universitesi Istanbul Tip Fakultesi Hastanesi
      • Izmir, Турция, 35100
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi
      • Mersin, Турция, 33343
        • Mersin University Medical Facult

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 12 лет до 65 лет (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Основные критерии включения:

  1. Субъекты мужского и женского пола в возрасте от 18 до 65 лет включительно (группы 1–4b).
  2. Субъекты мужского и женского пола в возрасте от 12 до 18 лет с минимальным весом 30 кг (группы 5 и 6).
  3. Документально подтвержденный диагноз β-талассемии при отсутствии других нарушений Hgb.

Критерии включения, применимые только к субъектам β-талассемии с ДНТ:

  1. Среднее значение Hgb < 10,0 г/дл по результатам двух измерений (одно выполнено за 7–28 дней до введения дозы, а другое — в течение 7 дней до введения дозы).
  2. Необходимость переливания < 6 единиц эритроцитов в течение 24-недельного периода с последним переливанием не менее чем за 8 недель до скрининга.

Критерии включения, применимые только к субъектам β-талассемии TD:

  1. Необходимость в переливании не менее 6 единиц эритроцитов за 24 недели до скрининга без периода без переливания > 45 дней.
  2. Последнее переливание эритроцитов за 5-10 дней до введения дозы.

Основные критерии исключения:

  1. Субъекты с серповидноклеточной анемией, Hgb H, гемоглобином Барта, водянкой плода плода или гемоглобином S
  2. Инфекция, требующая госпитализации или внутривенной противомикробной терапии, или оппортунистическая инфекция в течение 6 месяцев после введения дозы, любая инфекция, требующая противомикробной терапии в течение 2 недель после введения дозы; наличие в анамнезе инфекции вируса иммунодефицита человека (ВИЧ).
  3. Субъект имеет сопутствующие клинически значимые, нестабильные или неконтролируемые сердечно-сосудистые, легочные, печеночные, почечные, желудочно-кишечные, мочеполовые, гематологические, коагуляционные, иммунологические, эндокринные/метаболические или другие медицинские нарушения, которые, по мнению Исследователя, могут исказить результаты исследования. исследования или представлять дополнительный риск для субъекта своим участием в исследовании.
  4. Известный первичный или вторичный иммунодефицит.

  5. История в течение 6 месяцев после скрининга любого из следующего:

    инфаркт миокарда, нестабильная стенокардия, транзиторная ишемическая атака, декомпенсированная сердечная недостаточность, требующая госпитализации, застойная сердечная недостаточность (класс 3 или 4 по Нью-Йоркской кардиологической ассоциации), неконтролируемые аритмии, реваскуляризация сердца, инсульт, неконтролируемая артериальная гипертензия (систолическое артериальное давление в покое [АД] > 160 мм рт. или диастолическое АД в покое > 100 мм рт. ст. более чем один раз) или неконтролируемый диабет (Hgb A1c > 9% или > один эпизод тяжелой гипогликемии).

  6. Беременные или кормящие самки.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Последовательное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: ПТГ-300 Актив
Препарат: ПТГ-300 подкожный
Лекарство: ПТГ-300
Подкожный (SC)

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
NTD: Доля ответивших на каждую дозу
Временное ограничение: 4 недели
Субъекты с ДНТ, достигшие повышения уровня Hgb без переливания крови
4 недели
TD: Доля клинических ответов на каждую дозу
Временное ограничение: 8-недельный период
Субъекты TD, которые достигли снижения единиц эритроцитов (RBC), необходимых в течение 8-недельного периода.
8-недельный период

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Protagonist Therapeutics, Inc.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

19 декабря 2018 г.

Первичное завершение (Действительный)

31 июля 2020 г.

Завершение исследования (Действительный)

31 июля 2020 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

9 января 2019 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

10 января 2019 г.

Первый опубликованный (Действительный)

14 января 2019 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

16 июля 2021 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

13 июля 2021 г.

Последняя проверка

1 июля 2021 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • PTG-300-02

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования ПТГ-300

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Burkina Faso

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться