Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie PTG-300 u pacientů s beta-talasémií, kteří nejsou závislí na transfuzi a u pacientů s chronickou anémií (TRANSCEND)

13. července 2021 aktualizováno: Protagonist Therapeutics, Inc.

Studie 2. fáze PTG-300 u pacientů s β-talasémií bez závislosti na transfuzi (NTD) a závislých na transfuzi (TD) s chronickou anémií

Toto je otevřená studie fáze 2 s jedním ramenem s eskalací dávky podle kohorty subjektů. Studie je navržena tak, aby monitorovala bezpečnostní profil PTG-300, aby se získaly předběžné důkazy o účinnosti PTG-300 pro léčbu β-thalasémie.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je otevřená studie fáze 2 s jednoramenným designem s eskalací dávky podle kohorty subjektů a s možností individuální titrace (zvýšení nebo snížení dávky) v každé kohortě. Studie je navržena tak, aby monitorovala bezpečnostní profil PTG-300, získala předběžné důkazy o účinnosti PTG-300 pro léčbu chronické anémie u β-talasémie a vyhodnotila vhodný dávkovací režim pro PTG-300 v cílové populaci

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

63

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Itálie
      • Brindisi, Itálie, 72100
        • Presidio Ospedaliero Antonio Perrino
      • Milano, Itálie, 20122
        • Fondazione IRCCS CA Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Napoli, Itálie, 80138
        • AOU dell'Universita degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli
  • Krocan
      • Adana, Krocan, 01130
        • Acibadem Adana Hospital
      • Ankara, Krocan, 06100
        • Hacettepe University Medical Faculty
      • Antalya, Krocan, 07059
        • Akdeniz Universitesi Hastanesi
      • Istanbul, Krocan, 34093
        • Istanbul Universitesi Istanbul Tip Fakultesi Hastanesi
      • Izmir, Krocan, 35100
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi
      • Mersin, Krocan, 33343
        • Mersin University Medical Facult
  • Libanon
      • Beirut, Libanon
        • Chronic Care Center
  • Malajsie
      • Ampang, Malajsie, 68000
        • Hospital Ampang
      • George Town, Malajsie, 10990
        • Hospital Pulau Pinang
      • Johor Bahru, Malajsie, 80100
        • Hospital Sultanah Aminah
      • Kota Kinabalu, Malajsie, 88586
        • Queen Elizabeth Hospital
      • Kuching, Malajsie, 93586
        • Hospital Umum Sarawak
  • Spojené království
      • London, Spojené království
        • Barts Health NHS Trust
      • London, Spojené království, E1 1BB
        • Barts Health NHS Trust
  • Spojené státy
    • California
      • Oakland, California, Spojené státy, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Hospital of the University of Pennsylvania
  • Thajsko
      • Bangkok, Thajsko, 10700
        • Siriraj Hospital Mahidol University
      • Bangkok, Thajsko, 10330
        • Chulalongkorn University
      • Chiang Mai, Thajsko, 50200
        • Maharaj Nakorn Chiang Mai Chiang Mai University
      • Khon Kaen, Thajsko, 40002
        • Khon Kaen University
      • Phitsanulok, Thajsko, 65000
        • Naresuan University
  • Tunisko
      • Sousse, Tunisko, 4000
        • University Hospital Farhat Hached
      • Tunis, Tunisko, 1006
        • Bone Marrow Transplant Center
      • Tunis, Tunisko, 1008
        • Aziza Othmana Hospital
      • Tunis, Tunisko, 1089
        • Principal Military Hospital
  • Řecko
      • Thessaloníki, Řecko
        • Hippokration Hospital
    • Achaia
      • Patras, Achaia, Řecko
        • University General Hospital of Patras
    • Attiki
      • Athens, Attiki, Řecko, 11562
        • Laiko General Hospital of Athens
      • Athens, Attiki, Řecko
        • Athens General Hospital 'G Gennimatas'

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

12 let až 65 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Hlavní kritéria pro zařazení:

  1. Muži a ženy ve věku 18 až 65 let včetně (Kohorty 1-4b).
  2. Muži a ženy ve věku 12-<18 let, s minimální hmotností 30 kg (Kohorty 5 a 6).
  3. Zdokumentovaná diagnóza β-talasémie bez jiné abnormality Hgb.

Kritéria pro zařazení platná pouze pro subjekty s NTD β-talasémií:

  1. Střední hodnota Hgb < 10,0 g/dl ze dvou měření (jedno provedené 7-28 dnů před podáním a druhé provedené během 7 dnů před podáním).
  2. Požadavek < 6 jednotek transfuze červených krvinek v období 24 týdnů s poslední transfuzí nejméně 8 týdnů před screeningem.

Kritéria pro zařazení platná pouze pro subjekty s TD β-talasémií:

  1. Potřeba transfuze alespoň 6 jednotek RBC během 24 týdnů před screeningem bez období bez transfuze > 45 dní.
  2. Poslední transfuze červených krvinek 5-10 dní před podáním dávky.

Hlavní kritéria vyloučení:

  1. Subjekty se srpkovitou anémií, Hgb H, Hb Bartův hydrops foetalis nebo hemoglobin S
  2. Infekce vyžadující hospitalizaci nebo IV antimikrobiální léčbu nebo oportunní infekce během 6 měsíců po podání, jakákoli infekce vyžadující antimikrobiální léčbu do 2 týdnů po podání; anamnéza infekce virem lidské imunodeficience (HIV).
  3. Subjekt má souběžnou klinicky významnou, nestabilní nebo nekontrolovanou kardiovaskulární, plicní, jaterní, renální, gastrointestinální, genitourinární, hematologickou, koagulační, imunologickou, endokrinní/metabolickou nebo jinou zdravotní poruchu, která by podle názoru zkoušejícího mohla zkreslit výsledky studovat nebo představovat další riziko pro subjekt svou účastí ve studii.
  4. Známá primární nebo sekundární imunodeficience.

  5. Anamnéza do 6 měsíců od screeningu některého z následujících:

    infarkt myokardu, nestabilní angina pectoris, tranzitorní ischemická ataka, dekompenzované srdeční selhání vyžadující hospitalizaci, městnavé srdeční selhání (New York Heart Association třída 3 nebo 4), nekontrolované arytmie, srdeční revaskularizace, mrtvice, nekontrolovaná hypertenze (klidový systolický krevní tlak [BP] > 160 mmHg nebo klidový diastolický TK > 100 mmHg při více než jedné příležitosti) nebo nekontrolovaný diabetes (Hgb A1c > 9 % nebo > jedna epizoda těžké hypoglykémie).

  6. Březí nebo kojící samice.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: PTG-300 Aktivní
Lék: PTG-300 subkutánně
Lék: PTG-300
Subkutánní (SC)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
NTD: Podíl respondentů na každou dávku
Časové okno: 4 týdenní období
NTD subjekty, které dosáhnou zvýšení Hgb bez transfuze
4 týdenní období
TD: Podíl klinických respondérů na každou dávku
Časové okno: 8 týdenní období
Subjekty s TD, které dosáhly snížení počtu jednotek červených krvinek (RBC), požadované během 8 týdnů
8 týdenní období

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Protagonist Therapeutics, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

19. prosince 2018

Primární dokončení (Aktuální)

31. července 2020

Dokončení studie (Aktuální)

31. července 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

9. ledna 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

10. ledna 2019

První zveřejněno (Aktuální)

14. ledna 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

16. července 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

13. července 2021

Naposledy ověřeno

1. července 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • PTG-300-02

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na PTG-300

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Serbia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit