Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Studie av PTG-300 i icke-transfusionsberoende och transfusionsberoende beta-thalassemipatienter med kronisk anemi (TRANSCEND)

13 juli 2021 uppdaterad av: Protagonist Therapeutics, Inc.

En fas 2-studie av PTG-300 i icke-transfusionsberoende (NTD) och transfusionsberoende (TD) β-thalassemipatienter med kronisk anemi

Detta är en öppen fas 2, enkelarmad designstudie med dosökning efter försöksgrupp. Studien är utformad för att övervaka säkerhetsprofilen för PTG-300, för att erhålla preliminära bevis på effektiviteten av PTG-300 för behandling av β-talassemi.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta är en öppen fas 2, enkelarmad designstudie med dosökning per patientkohort och med potential för individuell titrering (dosökning eller minskning) inom varje kohort. Studien är utformad för att övervaka säkerhetsprofilen för PTG-300, för att erhålla preliminära bevis på effektiviteten av PTG-300 för behandling av kronisk anemi vid β-talassemi och för att utvärdera lämplig doseringsregim för PTG-300 i målpopulationen

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

63

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • Oakland, California, Förenta staterna, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • Hospital of the University of Pennsylvania
  • Grekland
      • Thessaloníki, Grekland
        • Hippokration Hospital
    • Achaia
      • Patras, Achaia, Grekland
        • University General Hospital of Patras
    • Attiki
      • Athens, Attiki, Grekland, 11562
        • Laiko General Hospital of Athens
      • Athens, Attiki, Grekland
        • Athens General Hospital 'G Gennimatas'
  • Italien
      • Brindisi, Italien, 72100
        • Presidio Ospedaliero Antonio Perrino
      • Milano, Italien, 20122
        • Fondazione IRCCS CA Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Napoli, Italien, 80138
        • AOU dell'Universita degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli
  • Kalkon
      • Adana, Kalkon, 01130
        • Acibadem Adana Hospital
      • Ankara, Kalkon, 06100
        • Hacettepe University Medical Faculty
      • Antalya, Kalkon, 07059
        • Akdeniz Universitesi Hastanesi
      • Istanbul, Kalkon, 34093
        • Istanbul Universitesi Istanbul Tip Fakultesi Hastanesi
      • Izmir, Kalkon, 35100
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi
      • Mersin, Kalkon, 33343
        • Mersin University Medical Facult
  • Libanon
      • Beirut, Libanon
        • Chronic Care Center
  • Malaysia
      • Ampang, Malaysia, 68000
        • Hospital Ampang
      • George Town, Malaysia, 10990
        • Hospital Pulau Pinang
      • Johor Bahru, Malaysia, 80100
        • Hospital Sultanah Aminah
      • Kota Kinabalu, Malaysia, 88586
        • Queen Elizabeth Hospital
      • Kuching, Malaysia, 93586
        • Hospital Umum Sarawak
  • Storbritannien
      • London, Storbritannien
        • Barts Health NHS Trust
      • London, Storbritannien, E1 1BB
        • Barts Health NHS Trust
  • Thailand
      • Bangkok, Thailand, 10700
        • Siriraj Hospital Mahidol University
      • Bangkok, Thailand, 10330
        • Chulalongkorn University
      • Chiang Mai, Thailand, 50200
        • Maharaj Nakorn Chiang Mai Chiang Mai University
      • Khon Kaen, Thailand, 40002
        • Khon Kaen University
      • Phitsanulok, Thailand, 65000
        • Naresuan University
  • Tunisien
      • Sousse, Tunisien, 4000
        • University Hospital Farhat Hached
      • Tunis, Tunisien, 1006
        • Bone Marrow Transplant Center
      • Tunis, Tunisien, 1008
        • Aziza Othmana Hospital
      • Tunis, Tunisien, 1089
        • Principal Military Hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

12 år till 65 år (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Huvudkriterier för inkludering:

  1. Manliga och kvinnliga försökspersoner i åldrarna 18 till 65 år, inklusive (kohorter 1-4b).
  2. Manliga och kvinnliga försökspersoner i åldern 12-<18 år, med en minimivikt på 30 kg (kohorter 5 och 6).
  3. Dokumenterad diagnos av β-talassemi utan annan Hgb-avvikelse.

Inklusionskriterier som endast är tillämpliga för NTD β-talassemipatienter:

  1. Genomsnittlig Hgb < 10,0 g/dL av två mätningar (en utförd 7-28 dagar före dosering och den andra inom 7 dagar före dosering).
  2. Krav på < 6 enheter RBC-transfusion under en 24-veckorsperiod med den sista transfusionen minst 8 veckor före screening.

Inklusionskriterier som endast är tillämpliga för TD β-talassemipatienter:

  1. Transfusionskrav på minst 6 enheter RBC under de 24 veckorna före screening utan transfusionsfri period > 45 dagar.
  2. Sista RBC-transfusion 5-10 dagar före dosering.

Huvudsakliga uteslutningskriterier:

  1. Försökspersoner med sicklecellssjukdom, Hgb H, Hb Bart's hydrops foetalis eller hemoglobin S
  2. Infektion som kräver sjukhusvistelse eller IV antimikrobiell terapi, eller opportunistisk infektion inom 6 månader efter dosering, varje infektion som kräver antimikrobiell terapi inom 2 veckor efter dosering; historia av infektion med humant immunbristvirus (HIV).
  3. Försökspersonen har en samtidig kliniskt signifikant, instabil eller okontrollerad kardiovaskulär, pulmonell, lever-, njur-, gastrointestinal, genitourinär, hematologisk, koagulations-, immunologisk, endokrin/metabolisk eller annan medicinsk störning som, enligt utredarens åsikt, kan förvirra resultaten av studera eller utgöra ytterligare risker för försökspersonen genom deras deltagande i studien.
  4. Känd primär eller sekundär immunbrist.

  5. Historik inom 6 månader efter screening av något av följande:

    hjärtinfarkt, instabil angina, övergående ischemisk attack, dekompenserad hjärtsvikt som kräver sjukhusvård, kongestiv hjärtsvikt (New York Heart Association klass 3 eller 4), okontrollerade arytmier, hjärtrevaskularisering, stroke, okontrollerad hypertoni (systoliskt blodtryck i vila [BP] > 160 mmHg eller vilande diastoliskt blodtryck > 100 mmHg vid mer än ett tillfälle) eller okontrollerad diabetes (Hgb A1c > 9 % eller > en episod av svår hypoglykemi).

  6. Dräktiga eller ammande honor.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: PTG-300 Aktiv
Läkemedel: PTG-300 Subkutant
Läkemedel: PTG-300
Subkutan (SC)

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
NTD: Andel responders vid varje dos
Tidsram: 4 veckors period
NTD-personer som uppnår en ökning av Hgb utan transfusion
4 veckors period
TD: Andel kliniska responders vid varje dos
Tidsram: 8 veckors period
TD-personer som uppnår en minskning av antalet röda blodkroppar (RBC) som krävs under en 8-veckorsperiod
8 veckors period

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Protagonist Therapeutics, Inc.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

19 december 2018

Primärt slutförande (Faktisk)

31 juli 2020

Avslutad studie (Faktisk)

31 juli 2020

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

9 januari 2019

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

10 januari 2019

Första postat (Faktisk)

14 januari 2019

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

16 juli 2021

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

13 juli 2021

Senast verifierad

1 juli 2021

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • PTG-300-02

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Kronisk anemi

Kliniska prövningar på PTG-300

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Qatar

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera