Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

PTG-300:n tutkimus verensiirrosta riippumattomilla ja verensiirrosta riippuvaisilla beeta-talassemiapotilailla, joilla on krooninen anemia (TRANSCEND)

tiistai 13. heinäkuuta 2021 päivittänyt: Protagonist Therapeutics, Inc.

Vaiheen 2 tutkimus PTG-300:sta verensiirrosta riippumattomilla (NTD) ja verensiirrosta riippuvaisilla (TD) β-talassemiapotilailla, joilla on krooninen anemia

Tämä on vaiheen 2 avoin, yksihaarainen suunnittelututkimus, jossa annosta nostetaan kohortin mukaan. Tutkimus on suunniteltu seuraamaan PTG-300:n turvallisuusprofiilia, jotta saadaan alustavaa näyttöä PTG-300:n tehokkuudesta beeta-talassemian hoidossa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on vaiheen 2 avoin, yksihaarainen suunnittelututkimus, jossa annosta nostetaan kohortin mukaan ja jokaisessa kohortissa on mahdollisuus yksilölliseen titraukseen (annoksen nostaminen tai pienentäminen). Tutkimus on suunniteltu seuraamaan PTG-300:n turvallisuusprofiilia, hankkimaan alustavaa näyttöä PTG-300:n tehokkuudesta β-talassemian kroonisen anemian hoidossa ja arvioimaan PTG-300:n asianmukaista annostelua kohdepopulaatiossa.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

63

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Italia
      • Brindisi, Italia, 72100
        • Presidio Ospedaliero Antonio Perrino
      • Milano, Italia, 20122
        • Fondazione IRCCS CA Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Napoli, Italia, 80138
        • AOU dell'Universita degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli
  • Kreikka
      • Thessaloníki, Kreikka
        • Hippokration Hospital
    • Achaia
      • Patras, Achaia, Kreikka
        • University General Hospital of Patras
    • Attiki
      • Athens, Attiki, Kreikka, 11562
        • Laiko General Hospital of Athens
      • Athens, Attiki, Kreikka
        • Athens General Hospital 'G Gennimatas'
  • Libanon
      • Beirut, Libanon
        • Chronic Care Center
  • Malesia
      • Ampang, Malesia, 68000
        • Hospital Ampang
      • George Town, Malesia, 10990
        • Hospital Pulau Pinang
      • Johor Bahru, Malesia, 80100
        • Hospital Sultanah Aminah
      • Kota Kinabalu, Malesia, 88586
        • Queen Elizabeth Hospital
      • Kuching, Malesia, 93586
        • Hospital Umum Sarawak
  • Thaimaa
      • Bangkok, Thaimaa, 10700
        • Siriraj Hospital Mahidol University
      • Bangkok, Thaimaa, 10330
        • Chulalongkorn University
      • Chiang Mai, Thaimaa, 50200
        • Maharaj Nakorn Chiang Mai Chiang Mai University
      • Khon Kaen, Thaimaa, 40002
        • Khon Kaen University
      • Phitsanulok, Thaimaa, 65000
        • Naresuan University
  • Tunisia
      • Sousse, Tunisia, 4000
        • University Hospital Farhat Hached
      • Tunis, Tunisia, 1006
        • Bone Marrow Transplant Center
      • Tunis, Tunisia, 1008
        • Aziza Othmana Hospital
      • Tunis, Tunisia, 1089
        • Principal Military Hospital
  • Turkki
      • Adana, Turkki, 01130
        • Acibadem Adana Hospital
      • Ankara, Turkki, 06100
        • Hacettepe University Medical Faculty
      • Antalya, Turkki, 07059
        • Akdeniz Universitesi Hastanesi
      • Istanbul, Turkki, 34093
        • Istanbul Universitesi Istanbul Tip Fakultesi Hastanesi
      • Izmir, Turkki, 35100
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi
      • Mersin, Turkki, 33343
        • Mersin University Medical Facult
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Barts Health NHS Trust
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, E1 1BB
        • Barts Health NHS Trust
  • Yhdysvallat
    • California
      • Oakland, California, Yhdysvallat, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Hospital of the University of Pennsylvania

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

12 vuotta - 65 vuotta (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

  1. Miehet ja naiset 18–65-vuotiaat mukaan lukien (kohortit 1–4b).
  2. 12–<18-vuotiaat miehet ja naiset, joiden vähimmäispaino on 30 kg (kohortit 5 ja 6).
  3. Dokumentoitu β-talassemian diagnoosi ilman muita Hgb-poikkeavuuksia.

Vain NTD β-talassemiapotilaille soveltuvat sisällyttämiskriteerit:

  1. Keskimääräinen Hgb < 10,0 g/dl kahdesta mittauksesta (toinen suoritettiin 7-28 päivää ennen annostelua ja toinen 7 päivää ennen annostelua).
  2. Vaatimuksena < 6 yksikköä punasolujen siirtoa 24 viikon aikana ja viimeinen verensiirto vähintään 8 viikkoa ennen seulontaa.

Vain TD β-talassemiapotilaille soveltuvat sisällyttämiskriteerit:

  1. Verensiirtotarve vähintään 6 yksikköä punasoluja 24 viikon aikana ennen seulontaa ilman verensiirtovapaata ajanjaksoa > 45 päivää.
  2. Viimeinen punasolujen siirto 5-10 päivää ennen annostelua.

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

  1. Potilaat, joilla on sirppisolusairaus, Hgb H, Hb Bartin hydrops foetalis tai hemoglobiini S
  2. Infektio, joka vaatii sairaalahoitoa tai suonensisäistä mikrobihoitoa, tai opportunistinen infektio 6 kuukauden kuluessa annostelusta, mikä tahansa infektio, joka vaatii antimikrobista hoitoa 2 viikon sisällä annostelusta; ihmisen immuunikatovirustartunta (HIV).
  3. Tutkittavalla on samanaikainen kliinisesti merkittävä, epästabiili tai hallitsematon sydän- ja verisuoni-, keuhko-, maksa-, munuais-, maha-suoli-, urogenitaalinen, hematologinen, hyytymis-, immunologinen, endokriininen/aineenvaihdunta- tai muu lääketieteellinen häiriö, joka voi tutkijan mielestä hämmentää tutkimuksen tuloksia. opiskella tai aiheuttaa lisäriskiä koehenkilölle osallistumalla tutkimukseen.
  4. Tunnettu primaarinen tai sekundaarinen immuunipuutos.

  5. Anamneesi 6 kuukauden sisällä jonkin seuraavista seulonnasta:

    sydäninfarkti, epästabiili angina pectoris, ohimenevä iskeeminen kohtaus, dekompensoitunut sydämen vajaatoiminta, joka vaatii sairaalahoitoa, kongestiivinen sydämen vajaatoiminta (New York Heart Association luokka 3 tai 4), hallitsemattomat rytmihäiriöt, sydämen revaskularisaatio, aivohalvaus, hallitsematon hypertensio (levossa systolinen verenpaine [BP] > 160 mmHg tai diastolinen lepopaine > 100 mmHg useammin kuin kerran) tai hallitsematon diabetes (Hgb A1c > 9 % tai > yksi vaikea hypoglykemia).

  6. Raskaana olevat tai imettävät naiset.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: PTG-300 aktiivinen
Lääke: PTG-300 ihon alle
Lääke: PTG-300
Ihonalainen (SC)

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
NTD: Vastaajien osuus kullakin annoksella
Aikaikkuna: 4 viikon jakso
NTD-potilaat, jotka saavuttavat Hgb:n nousun ilman verensiirtoa
4 viikon jakso
TD: Kliinisten vasteiden osuus kullakin annoksella
Aikaikkuna: 8 viikon jakso
TD-potilaat, joiden punasolujen (RBC) määrä vähenee 8 viikon aikana
8 viikon jakso

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Protagonist Therapeutics, Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 19. joulukuuta 2018

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 31. heinäkuuta 2020

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 31. heinäkuuta 2020

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 9. tammikuuta 2019

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 10. tammikuuta 2019

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 14. tammikuuta 2019

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 16. heinäkuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 13. heinäkuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. heinäkuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • PTG-300-02

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Krooninen anemia

Kliiniset tutkimukset PTG-300

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Dominican Republic

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa