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Studio del PTG-300 in soggetti affetti da beta-talassemia non dipendenti da trasfusioni e dipendenti da trasfusioni con anemia cronica (TRANSCEND)

13 luglio 2021 aggiornato da: Protagonist Therapeutics, Inc.

Uno studio di fase 2 sul PTG-300 in soggetti con β-talassemia non dipendenti da trasfusioni (NTD) e dipendenti da trasfusioni (TD) con anemia cronica

Questo è uno studio di fase 2 in aperto, a braccio singolo, con aumento della dose per coorte di soggetti. Lo studio è progettato per monitorare il profilo di sicurezza del PTG-300, per ottenere prove preliminari dell'efficacia del PTG-300 per il trattamento della β-talassemia.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Si tratta di uno studio di fase 2 in aperto, a braccio singolo, con aumento della dose per coorte di soggetti e con possibilità di titolazione individuale (aumento o diminuzione della dose) all'interno di ciascuna coorte. Lo studio è progettato per monitorare il profilo di sicurezza del PTG-300, per ottenere prove preliminari dell'efficacia del PTG-300 per il trattamento dell'anemia cronica nella β-talassemia e per valutare il regime di dosaggio appropriato per il PTG-300 nella popolazione target

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

63

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Grecia
      • Thessaloníki, Grecia
        • Hippokration Hospital
    • Achaia
      • Patras, Achaia, Grecia
        • University General Hospital of Patras
    • Attiki
      • Athens, Attiki, Grecia, 11562
        • Laiko General Hospital of Athens
      • Athens, Attiki, Grecia
        • Athens General Hospital 'G Gennimatas'
  • Italia
      • Brindisi, Italia, 72100
        • Presidio Ospedaliero Antonio Perrino
      • Milano, Italia, 20122
        • Fondazione IRCCS CA Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Napoli, Italia, 80138
        • AOU dell'Universita degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli
  • Libano
      • Beirut, Libano
        • Chronic Care Center
  • Malaysia
      • Ampang, Malaysia, 68000
        • Hospital Ampang
      • George Town, Malaysia, 10990
        • Hospital Pulau Pinang
      • Johor Bahru, Malaysia, 80100
        • Hospital Sultanah Aminah
      • Kota Kinabalu, Malaysia, 88586
        • Queen Elizabeth Hospital
      • Kuching, Malaysia, 93586
        • Hospital Umum Sarawak
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito
        • Barts Health NHS Trust
      • London, Regno Unito, E1 1BB
        • Barts Health NHS Trust
  • Stati Uniti
    • California
      • Oakland, California, Stati Uniti, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Hospital of the University of Pennsylvania
  • Tacchino
      • Adana, Tacchino, 01130
        • Acibadem Adana Hospital
      • Ankara, Tacchino, 06100
        • Hacettepe University Medical Faculty
      • Antalya, Tacchino, 07059
        • Akdeniz Universitesi Hastanesi
      • Istanbul, Tacchino, 34093
        • Istanbul Universitesi Istanbul Tip Fakultesi Hastanesi
      • Izmir, Tacchino, 35100
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi
      • Mersin, Tacchino, 33343
        • Mersin University Medical Facult
  • Tailandia
      • Bangkok, Tailandia, 10700
        • Siriraj Hospital Mahidol University
      • Bangkok, Tailandia, 10330
        • Chulalongkorn University
      • Chiang Mai, Tailandia, 50200
        • Maharaj Nakorn Chiang Mai Chiang Mai University
      • Khon Kaen, Tailandia, 40002
        • Khon Kaen University
      • Phitsanulok, Tailandia, 65000
        • Naresuan University
  • Tunisia
      • Sousse, Tunisia, 4000
        • University Hospital Farhat Hached
      • Tunis, Tunisia, 1006
        • Bone Marrow Transplant Center
      • Tunis, Tunisia, 1008
        • Aziza Othmana Hospital
      • Tunis, Tunisia, 1089
        • Principal Military Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 12 anni a 65 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Principali criteri di inclusione:

  1. Soggetti maschi e femmine di età compresa tra 18 e 65 anni inclusi (Coorti 1-4b).
  2. Soggetti maschi e femmine di età compresa tra 12 e <18 anni, con un peso minimo di 30 kg (Coorti 5 e 6).
  3. Diagnosi documentata di β-talassemia senza altre anomalie dell'Hgb.

Criteri di inclusione applicabili solo per soggetti NTD β-talassemici:

  1. Hgb media < 10,0 g/dL di due misurazioni (una eseguita 7-28 giorni prima della somministrazione e l'altra eseguita entro 7 giorni prima della somministrazione).
  2. Necessità di <6 unità di trasfusione di globuli rossi in un periodo di 24 settimane con l'ultima trasfusione almeno 8 settimane prima dello screening.

Criteri di inclusione applicabili solo ai soggetti TD β-talassemici:

  1. Necessità di trasfusioni di almeno 6 unità di RBC nelle 24 settimane precedenti lo screening senza periodo libero da trasfusioni > 45 giorni.
  2. Ultima trasfusione di globuli rossi 5-10 giorni prima della somministrazione.

Principali criteri di esclusione:

  1. Soggetti con anemia falciforme, Hgb H, idrope fetale di Hb Bart o emoglobina S
  2. Infezione che richiede ospedalizzazione o terapia antimicrobica EV, o infezione opportunistica entro 6 mesi dalla somministrazione, qualsiasi infezione che richieda terapia antimicrobica entro 2 settimane dalla somministrazione; storia di infezione da virus dell'immunodeficienza umana (HIV).
  3. Il soggetto ha un concomitante disturbo cardiovascolare, polmonare, epatico, renale, gastrointestinale, genitourinario, ematologico, della coagulazione, immunologico, endocrino/metabolico o di altro tipo clinicamente significativo, instabile o incontrollato che, secondo l'opinione dello sperimentatore, potrebbe confondere i risultati del studiare o comportare un rischio aggiuntivo per il soggetto con la loro partecipazione allo studio.
  4. Immunodeficienza primaria o secondaria nota.

  5. Storia entro 6 mesi dallo screening di uno dei seguenti:

    infarto del miocardio, angina instabile, attacco ischemico transitorio, insufficienza cardiaca scompensata che richiede ospedalizzazione, insufficienza cardiaca congestizia (classe 3 o 4 della New York Heart Association), aritmie non controllate, rivascolarizzazione cardiaca, ictus, ipertensione non controllata (pressione arteriosa sistolica a riposo [PA] > 160 mmHg o PA diastolica a riposo > 100 mmHg in più di un'occasione) o diabete non controllato (Hgb A1c > 9% o > un episodio di grave ipoglicemia).

  6. Donne in gravidanza o in allattamento.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: PTG-300 attivo
Droga: PTG-300 Sottocutaneo
Droga: PTG-300
Sottocutaneo (SC)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
NTD: percentuale di responder a ciascuna dose
Lasso di tempo: Periodo di 4 settimane
Soggetti NTD che ottengono un aumento di Hgb senza trasfusioni
Periodo di 4 settimane
TD: Proporzione di responder clinici a ciascuna dose
Lasso di tempo: Periodo di 8 settimane
Soggetti TD che ottengono una riduzione delle unità di globuli rossi (RBC) necessarie per un periodo di 8 settimane
Periodo di 8 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Protagonist Therapeutics, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

19 dicembre 2018

Completamento primario (Effettivo)

31 luglio 2020

Completamento dello studio (Effettivo)

31 luglio 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

9 gennaio 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

10 gennaio 2019

Primo Inserito (Effettivo)

14 gennaio 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

16 luglio 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

13 luglio 2021

Ultimo verificato

1 luglio 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • PTG-300-02

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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