外用己酮可可碱凝胶治疗白塞病口腔溃疡
2023年8月2日 更新者：Ipekyolu Ilac Ltd. Sti
外用己酮可可碱凝胶治疗白塞病口腔溃疡的临床方案
尽管白塞氏病 (BD) 尚无 FDA 批准的治疗方法，但大量临床报告表明，使用全身摄入的己酮可可碱 (PTX) 治疗时，BD 的口腔溃疡可能会消退。
研究人员在此建议研究溶解在粘膜粘附制剂中并直接应用于口腔病变的 PTX 的治疗潜力。
这项 60 名患者的概念验证试验旨在满足安全方面的监管要求，同时探索该产品的潜在功效和临床实用性。
研究人员假设外用 PTX 的应用将以具有临床意义的方式加速这些病变的愈合，并进一步假设外用 PTX 可以成为 BD 任何其他全身治疗的有价值的辅助手段。
研究概览
详细说明
伊斯坦布尔大学 Cerrahpaşa 医学院的 Behçet 诊所在为 BD 患者提供支持性治疗方面拥有悠久的历史，并被公认为这方面的世界领先者。
根据EULAR 2018白塞病推荐指南，推荐针对复发性口腔溃疡的一线治疗是秋水仙碱。
然而，很大一部分接受秋水仙碱治疗的参与者没有足够的反应，需要后续的免疫调节治疗。
通过将接受秋水仙碱作为支持性护理的一部分的参与者与同时接受外用己酮可可碱 (PTX) 的参与者进行比较，研究人员试图证明外用 PTX 可能具有临床价值的概念。
此外，研究人员试图证明在 BD 患者中使用局部 PTX 的安全性和实用性。
如果 PTX 凝胶疗法在参与者中提供了足够的反应，这些参与者可能不需要接受免疫调节疗法。
PTX 的风险已得到很好的表征，之前报告的不良事件主要是胃肠道。
研究人员预计局部应用 PTX 会导致较少的 GI 症状。
研究人员预计 PTX 的好处可以通过局部应用来优化，但需要通过试验来验证该假设。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
41
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Semsi B Derkunt, PHD
- 电话号码：631-219-6223
- 邮箱：bderkunt@gmail.com
学习地点
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Istanbul、火鸡、34098
- Istanbul Universitesi-Cerrahpaşa Tıp Fakültesi, İç Hastalıkları Anabilim Dalı-Romatoloji
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
16年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 符合白塞氏病的国际研究小组标准
- 呈现至少一个可测量的活动性病变，其中最大的一个被指定为指数溃疡
- 待评估的指标性口腔溃疡应位于口腔粘膜容易触及的区域，并且口腔溃疡在入组前 48 小时内首次出现
- 成年（>18 岁）男性或未怀孕、未哺乳的女性
- 已签署伦理委员会 (EC) 批准的受试者同意书
- 已圆满完成所有筛选程序，被认为是可接受的受试者，并且有资格参加研究
- 愿意并能够遵守协议
- 正在接受秋水仙碱治疗
排除标准：
- 患有白塞氏病以外的严重、急性或慢性全身性疾病，例如充血性心力衰竭、肝衰竭、肾衰竭、系统性红斑狼疮、史蒂文斯-约翰逊综合征、溃疡性结肠炎、癌症、白血病、糖尿病、艾滋病或任何其他疾病这严重损害了免疫系统
- 在入组前 60 天内接受过任何形式的己酮可可碱
- 最近经历过脑出血和/或视网膜出血，或者之前对己酮可可碱或甲基黄嘌呤（如咖啡因、茶碱和可可碱）表现出不耐受的患者
- 同时服用强效 CYP1A2 抑制剂（包括例如 环丙沙星或氟伏沙明）和其他可能增加己酮可可碱暴露的药物
- 入组前 2 周内正在接受免疫抑制或调节治疗（例如阿普司特）或外用皮质类固醇
- 未接受秋水仙碱治疗
- 正在接受牙科疾病的积极治疗，因此在研究期间需要多次牙科诊所就诊，或者出现被认为与白塞氏病无关的口腔疾病，并且根据合格牙医的判断，将需要在研究期间进行治疗学习期间
- 患有已知会导致口腔溃疡的白塞氏病以外的任何医学病症，例如糜烂性扁平苔藓、良性粘膜类天疱疮、系统性红斑狼疮、克罗恩氏病、赖特氏综合症或艾滋病。 有需要治疗的进食障碍和/或精神疾病。 有任何疾病或病症的病史或目前正在表现出任何疾病或病症，在主要研究者看来，这些疾病或病症会使受试者在研究治疗期间面临更高的风险。 血液学或生化变量有任何异常，根据主要研究者的意见，这会使受试者在研究治疗期间面临更高的风险
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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其他：秋水仙碱
秋水仙碱疗法作为伊斯坦布尔 Behcet 诊所常规提供的支持性护理的一部分
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作为 Behcet's Clinic-Istanbul 常规提供的支持性护理的一部分，向口腔溃疡患者提供秋水仙碱疗法。
其他名称：
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实验性的：外用己酮可可碱凝胶和秋水仙碱
除了秋水仙碱疗法外，局部己酮可可碱凝胶给药作为 Behcet's Clinic-Istanbul 常规提供的支持性护理的一部分
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作为 Behcet's Clinic-Istanbul 常规提供的支持性护理的一部分，向口腔溃疡患者提供秋水仙碱疗法。
其他名称：
口服己酮可可碱的局部凝胶形式。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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指数口腔溃疡愈合速度的平均变化
大体时间：参与者将在七个时间点进行评估，从入组开始分配指数溃疡，直至指数口腔溃疡完全愈合（消失）。这个时间框架估计需要两周时间（请参阅协议中的 SoA）。
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指数口腔溃疡的大小将在研究登记时和为期两周的试验期间的七个时间点进行测量（请参阅方案中的活动时间表了解更多详情）。
将在两个研究组之间比较指标溃疡大小的变化。
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参与者将在七个时间点进行评估，从入组开始分配指数溃疡，直至指数口腔溃疡完全愈合（消失）。这个时间框架估计需要两周时间（请参阅协议中的 SoA）。
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口腔溃疡总数的平均变化
大体时间：从注册访问开始到研究访问结束，将在七个时间点对参与者进行评估。这个时间框架估计需要两周时间。
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口腔溃疡的总数将在研究登记时和为期两周的试验期间的七个时间点进行测量（请参阅方案中的活动时间表了解更多详情）。
口腔溃疡的总数将在两个研究组之间进行比较。
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从注册访问开始到研究访问结束，将在七个时间点对参与者进行评估。这个时间框架估计需要两周时间。
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患者报告的结果疼痛评分的平均变化
大体时间：参与者将在 16 个时间点接受评估，从登记访问开始直到最后一次随访访问。这个时间范围估计需要 45 天。请参阅协议中的活动时间表 (SoA)。
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疼痛评分将在两个研究组之间进行比较，因为测量疼痛提供了一个机会，可以将口腔粘膜破坏的简单测量与患者的基本疾病经历相关联。
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参与者将在 16 个时间点接受评估，从登记访问开始直到最后一次随访访问。这个时间范围估计需要 45 天。请参阅协议中的活动时间表 (SoA)。
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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白塞氏病-生活质量评估问卷
大体时间：将在八个时间点对参与者进行评估，从登记访问开始到最后一次跟进访问。此时间范围估计需要 45 天。请参阅协议中的活动时间表 (SoA)。
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参与者的生活质量将通过利兹大学白塞病研究领域的主要意见领袖准备的白塞病特定问卷进行评估。
有关更多详细信息，请参阅协议附录中的“Behcet 病生活质量测量”。
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将在八个时间点对参与者进行评估，从登记访问开始到最后一次跟进访问。此时间范围估计需要 45 天。请参阅协议中的活动时间表 (SoA)。
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白塞氏病活动指数
大体时间：将在八个时间点对参与者进行评估，从登记访问开始到最后一次跟进访问。此时间范围估计需要 45 天。请参阅协议中的活动时间表 (SoA)。
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白塞病活动度指数由国际白塞病学会编制，用于指导医生评估疾病活动度。
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将在八个时间点对参与者进行评估，从登记访问开始到最后一次跟进访问。此时间范围估计需要 45 天。请参阅协议中的活动时间表 (SoA)。
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Gulen Hatemi, MD、Istanbul Universitesi-Cerrahpasa
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2019年3月25日
初级完成 (实际的)
2019年8月31日
研究完成 (实际的)
2019年9月30日
研究注册日期
首次提交
2019年3月21日
首先提交符合 QC 标准的
2019年3月22日
首次发布 (实际的)
2019年3月25日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2023年8月3日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年8月2日
最后验证
2023年8月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- P104375V04
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
IPD 计划说明
在试验期间收集的所有个人参与者数据，在去标识化后将可供其他研究人员使用。
IPD 共享时间框架
出版后 3 个月开始。
没有结束日期。
IPD 共享访问标准
提案应发送至 bderkunt@gmail.com。
任何提供方法合理的提案的人都将被批准进行任何类型的分析以实现提案中的目标。
要获得访问权限，数据请求者需要签署数据访问协议。
数据将在（包含链接）处无限期提供。
IPD 共享支持信息类型
- 研究方案
- 树液
- 国际碳纤维联合会
- 分析代码
- 企业社会责任
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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