Ruxolitinib 治疗意大利伦巴第大区的骨髓纤维化患者
2019年5月18日 更新者:Margherita Maffioli
意大利伦巴第大区骨髓纤维化患者使用 Ruxolitinib 的观察性、回顾性和前瞻性研究
RUXOREL-MF 观察性研究包括在“真实世界”环境中接受口服 JAK1-/JAK2-抑制剂鲁索替尼治疗的原发性和原发性血小板增多症/真性红细胞增多症后骨髓纤维化 (MF) 患者。
根据意大利目前的适应症对患者进行治疗(即具有中间 1、中间 2 和高风险 IPSS(国际预后评分系统)评分和症状性脾肿大和/或全身症状的原发性和继发性 MF 患者)。
患者在意大利伦巴第地区血液学网络 (Rete Ematologica Lombarda) 的相关设施接受治疗。
将收集和分析疗效数据、与感染和血管事件相关的数据、与第二原发性恶性肿瘤相关的数据、与疾病进展/转化相关的数据以及与 ruxolitinib 治疗相关的分子信息。
研究概览
研究类型
观察性的
注册 (预期的)
620
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息,以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Bergamo、意大利
- 招聘中
- ASST Papa Giovanni XXIII
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接触:
- Maria Chiara Finazzi, MD
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Brescia、意大利
- 招聘中
- U.O. Ematologia, ASST Spedali Civili
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接触:
- Mariella D'Adda, MD
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Brescia、意大利
- 招聘中
- U.S.D. Trapianti di Midollo Osseo, ASST Spedali Civili
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接触:
- Nicola Polverelli, MD
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Lecco、意大利
- 招聘中
- U.O.C. di Ematologia Clinica, ASST Lecco
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接触:
- Michela Anghileri, MD
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Milan、意大利
- 招聘中
- U.O. Ematologia, ASST Fatebenefratelli-Sacco
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接触:
- Maria Cristina Carraro, MD
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Milan、意大利
- 招聘中
- U.O. Ematologia, Fondazione IRCCS Istituto Nazionale Tumori
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接触:
- Francesco Spina, MD
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Milan、意大利
- 招聘中
- U.O. Ematologia, Grande Ospedale Metropolitano Niguarda
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接触:
- Marianna Caramella, MD
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Milan、意大利
- 招聘中
- U.O. Ematologia, Humanicas Cancer Center
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接触:
- Marianna Rossi, MD
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Milan、意大利
- 招聘中
- U.O. Ematologia, Ospedale San Raffaele
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接触:
- Simona Malato, MD
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Milan、意大利
- 招聘中
- U.O. Oncoematologia, Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
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接触:
- Alessandra Iurlo, MD
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Monza、意大利
- 招聘中
- Clinica Ematologica, Ospedale San Gerardo
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接触:
- Elena Elli, MD
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Varese、意大利、21100
- 招聘中
- Ospedale di Circolo, ASST Sette Laghi
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接触:
- Margherita Maffioli, MD
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人,称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
取样方法
非概率样本
研究人群
根据 WHO(世界卫生组织)2016 年分类诊断为原发性骨髓纤维化或根据 IWG-MRT(国际骨髓纤维化研究和治疗工作组)2008 年分类诊断为原发性血小板增多症/真性红细胞增多症后骨髓纤维化的患者,具有中间根据 IPSS(国际预后评分系统)的 -1、中间 2 或高风险评分,根据意大利目前的适应症接受 ruxolitinib 治疗,并与意大利伦巴第 (Rete Ematologica Lombarda) 区域血液学网络中心有关.
描述
纳入标准:
- 年龄 >= 18 岁
- 根据 WHO 2016 分类的原发性骨髓纤维化诊断或根据 IWG-MRT 2008 分类的原发性血小板增多症/真性红细胞增多症后骨髓纤维化诊断
- 根据 IPSS(国际预后评分系统)评分为中等 1、中等 2 或高风险的患者
- 根据意大利目前的适应症接受 ruxolitinib 治疗的患者
- 适合或不适合造血干细胞移植或已经接受造血干细胞移植的患者
排除标准:
- 原发性骨髓纤维化或原发性血小板增多症后/真性红细胞增多症后骨髓纤维化以外的诊断
- 接受 ruxolitinib 治疗的患者在治疗开始时血小板计数 <50 x10^9/L
- 因原发性骨髓纤维化或原发性血小板增多症后/真性红细胞增多症后骨髓纤维化以外的病症接受鲁索替尼治疗的患者
学习计划
本节提供研究计划的详细信息,包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的?
设计细节
- 观测模型:队列
- 时间观点:其他
研究衡量的是什么?
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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骨髓纤维化患者暴露于ruxolitinib后的感染事件发生率
大体时间:通过学习完成,平均1年
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通过学习完成,平均1年
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骨髓纤维化患者接受芦可替尼后血管事件发生率
大体时间:通过学习完成,平均1年
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通过学习完成,平均1年
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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脾脏反应率
大体时间:Ruxolitinib 开始后第 3 个月和第 6 个月
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Ruxolitinib 开始后第 3 个月和第 6 个月
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原发性继发性恶性肿瘤发生率
大体时间:通过学习完成,平均1年
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通过学习完成,平均1年
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急性髓性白血病转化率
大体时间:通过学习完成,平均1年
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通过学习完成,平均1年
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根据驱动程序突变状态(即 JAK2、CALR 或 MPL 的突变)的感染事件发生率
大体时间:通过学习完成,平均1年
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感染事件发生率与驱动突变状态的关联
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通过学习完成,平均1年
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根据驱动突变状态(即 JAK2、CALR 或 MPL 的突变)的血管事件发生率
大体时间:通过学习完成,平均1年
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血管事件发生率与驱动突变状态的关联
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通过学习完成,平均1年
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根据驱动突变状态(即 JAK2、CALR 或 MPL 的突变)的脾脏反应率
大体时间:通过学习完成,平均1年
|
脾脏反应率与驱动突变状态的关联
|
通过学习完成,平均1年
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根据驱动突变状态(即 JAK2、CALR 或 MPL 的突变)的原发性继发性恶性肿瘤发生率
大体时间:通过学习完成,平均1年
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原发性继发性恶性肿瘤发生率与驱动突变状态的关联
|
通过学习完成,平均1年
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根据驱动突变状态(即 JAK2、CALR 或 MPL 的突变)的急性髓性白血病转化率
大体时间:通过学习完成,平均1年
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急性髓性白血病转化率与驱动突变状态的关联
|
通过学习完成,平均1年
|
根据额外突变的存在而定的感染事件发生率
大体时间:通过学习完成,平均1年
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感染事件发生率与额外突变存在的关联
|
通过学习完成,平均1年
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根据额外突变的存在而定的血管事件发生率
大体时间:通过学习完成,平均1年
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血管事件发生率与额外突变存在的关联
|
通过学习完成,平均1年
|
根据额外突变的存在,脾脏反应率
大体时间:通过学习完成,平均1年
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脾脏反应率与其他突变存在的关联
|
通过学习完成,平均1年
|
根据额外突变的存在,原发性继发性恶性肿瘤的发生率
大体时间:通过学习完成,平均1年
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原发性继发性恶性肿瘤发生率与其他突变的存在相关性
|
通过学习完成,平均1年
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根据额外突变的存在,急性髓性白血病转化率
大体时间:通过学习完成,平均1年
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急性髓性白血病转化率与其他突变存在的关联
|
通过学习完成,平均1年
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Ruxolitinib 开始和停药(如果适用)后的总生存期评估
大体时间:通过学习完成,平均1年
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通过学习完成,平均1年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员:Francesco Passamonti, MD、Ospedale di Circolo ASST Sette Laghi, Università dell'Insubria, Varese, Italy
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- Arber DA, Orazi A, Hasserjian R, Thiele J, Borowitz MJ, Le Beau MM, Bloomfield CD, Cazzola M, Vardiman JW. The 2016 revision to the World Health Organization classification of myeloid neoplasms and acute leukemia. Blood. 2016 May 19;127(20):2391-405. doi: 10.1182/blood-2016-03-643544. Epub 2016 Apr 11.
- Barosi G, Mesa RA, Thiele J, Cervantes F, Campbell PJ, Verstovsek S, Dupriez B, Levine RL, Passamonti F, Gotlib J, Reilly JT, Vannucchi AM, Hanson CA, Solberg LA, Orazi A, Tefferi A; International Working Group for Myelofibrosis Research and Treatment (IWG-MRT). Proposed criteria for the diagnosis of post-polycythemia vera and post-essential thrombocythemia myelofibrosis: a consensus statement from the International Working Group for Myelofibrosis Research and Treatment. Leukemia. 2008 Feb;22(2):437-8. doi: 10.1038/sj.leu.2404914. Epub 2007 Aug 30. No abstract available.
- Caramazza D, Begna KH, Gangat N, Vaidya R, Siragusa S, Van Dyke DL, Hanson C, Pardanani A, Tefferi A. Refined cytogenetic-risk categorization for overall and leukemia-free survival in primary myelofibrosis: a single center study of 433 patients. Leukemia. 2011 Jan;25(1):82-8. doi: 10.1038/leu.2010.234. Epub 2010 Oct 14.
- Cervantes F, Dupriez B, Pereira A, Passamonti F, Reilly JT, Morra E, Vannucchi AM, Mesa RA, Demory JL, Barosi G, Rumi E, Tefferi A. New prognostic scoring system for primary myelofibrosis based on a study of the International Working Group for Myelofibrosis Research and Treatment. Blood. 2009 Mar 26;113(13):2895-901. doi: 10.1182/blood-2008-07-170449. Epub 2008 Nov 6.
- Cervantes F, Vannucchi AM, Kiladjian JJ, Al-Ali HK, Sirulnik A, Stalbovskaya V, McQuitty M, Hunter DS, Levy RS, Passamonti F, Barbui T, Barosi G, Harrison CN, Knoops L, Gisslinger H; COMFORT-II investigators. Three-year efficacy, safety, and survival findings from COMFORT-II, a phase 3 study comparing ruxolitinib with best available therapy for myelofibrosis. Blood. 2013 Dec 12;122(25):4047-53. doi: 10.1182/blood-2013-02-485888. Epub 2013 Oct 30. Erratum In: Blood. 2016 Dec 22;128(25):3013.
- Gangat N, Caramazza D, Vaidya R, George G, Begna K, Schwager S, Van Dyke D, Hanson C, Wu W, Pardanani A, Cervantes F, Passamonti F, Tefferi A. DIPSS plus: a refined Dynamic International Prognostic Scoring System for primary myelofibrosis that incorporates prognostic information from karyotype, platelet count, and transfusion status. J Clin Oncol. 2011 Feb 1;29(4):392-7. doi: 10.1200/JCO.2010.32.2446. Epub 2010 Dec 13.
- Guglielmelli P, Biamonte F, Rotunno G, Artusi V, Artuso L, Bernardis I, Tenedini E, Pieri L, Paoli C, Mannarelli C, Fjerza R, Rumi E, Stalbovskaya V, Squires M, Cazzola M, Manfredini R, Harrison C, Tagliafico E, Vannucchi AM; COMFORT-II Investigators; Associazione Italiana per la Ricerca sul Cancro Gruppo Italiano Malattie Mieloproliferative (AGIMM) Investigators. Impact of mutational status on outcomes in myelofibrosis patients treated with ruxolitinib in the COMFORT-II study. Blood. 2014 Apr 3;123(14):2157-60. doi: 10.1182/blood-2013-11-536557. Epub 2014 Jan 23.
- Guglielmelli P, Lasho TL, Rotunno G, Mudireddy M, Mannarelli C, Nicolosi M, Pacilli A, Pardanani A, Rumi E, Rosti V, Hanson CA, Mannelli F, Ketterling RP, Gangat N, Rambaldi A, Passamonti F, Barosi G, Barbui T, Cazzola M, Vannucchi AM, Tefferi A. MIPSS70: Mutation-Enhanced International Prognostic Score System for Transplantation-Age Patients With Primary Myelofibrosis. J Clin Oncol. 2018 Feb 1;36(4):310-318. doi: 10.1200/JCO.2017.76.4886. Epub 2017 Dec 9.
- Harrison C, Kiladjian JJ, Al-Ali HK, Gisslinger H, Waltzman R, Stalbovskaya V, McQuitty M, Hunter DS, Levy R, Knoops L, Cervantes F, Vannucchi AM, Barbui T, Barosi G. JAK inhibition with ruxolitinib versus best available therapy for myelofibrosis. N Engl J Med. 2012 Mar 1;366(9):787-98. doi: 10.1056/NEJMoa1110556.
- Harrison CN, Vannucchi AM, Kiladjian JJ, Al-Ali HK, Gisslinger H, Knoops L, Cervantes F, Jones MM, Sun K, McQuitty M, Stalbovskaya V, Gopalakrishna P, Barbui T. Long-term findings from COMFORT-II, a phase 3 study of ruxolitinib vs best available therapy for myelofibrosis. Leukemia. 2016 Aug;30(8):1701-7. doi: 10.1038/leu.2016.148. Epub 2016 May 23. Erratum In: Leukemia. 2017 Mar;31(3):775.
- Heine A, Brossart P, Wolf D. Ruxolitinib is a potent immunosuppressive compound: is it time for anti-infective prophylaxis? Blood. 2013 Nov 28;122(23):3843-4. doi: 10.1182/blood-2013-10-531103. No abstract available.
- Kroger NM, Deeg JH, Olavarria E, Niederwieser D, Bacigalupo A, Barbui T, Rambaldi A, Mesa R, Tefferi A, Griesshammer M, Gupta V, Harrison C, Alchalby H, Vannucchi AM, Cervantes F, Robin M, Ditschkowski M, Fauble V, McLornan D, Ballen K, Popat UR, Passamonti F, Rondelli D, Barosi G. Indication and management of allogeneic stem cell transplantation in primary myelofibrosis: a consensus process by an EBMT/ELN international working group. Leukemia. 2015 Nov;29(11):2126-33. doi: 10.1038/leu.2015.233. Epub 2015 Aug 21.
- Newberry KJ, Patel K, Masarova L, Luthra R, Manshouri T, Jabbour E, Bose P, Daver N, Cortes J, Kantarjian H, Verstovsek S. Clonal evolution and outcomes in myelofibrosis after ruxolitinib discontinuation. Blood. 2017 Aug 31;130(9):1125-1131. doi: 10.1182/blood-2017-05-783225. Epub 2017 Jul 3.
- Passamonti F, Maffioli M. Update from the latest WHO classification of MPNs: a user's manual. Hematology Am Soc Hematol Educ Program. 2016 Dec 2;2016(1):534-542. doi: 10.1182/asheducation-2016.1.534.
- Passamonti F, Cervantes F, Vannucchi AM, Morra E, Rumi E, Pereira A, Guglielmelli P, Pungolino E, Caramella M, Maffioli M, Pascutto C, Lazzarino M, Cazzola M, Tefferi A. A dynamic prognostic model to predict survival in primary myelofibrosis: a study by the IWG-MRT (International Working Group for Myeloproliferative Neoplasms Research and Treatment). Blood. 2010 Mar 4;115(9):1703-8. doi: 10.1182/blood-2009-09-245837. Epub 2009 Dec 14.
- Passamonti F, Mora B, Giorgino T, Guglielmelli P, Cazzola M, Maffioli M, Rambaldi A, Caramella M, Komrokji R, Gotlib J, Kiladjian JJ, Cervantes F, Devos T, Palandri F, De Stefano V, Ruggeri M, Silver R, Benevolo G, Albano F, Caramazza D, Rumi E, Merli M, Pietra D, Casalone R, Barbui T, Pieri L, Vannucchi AM. Driver mutations' effect in secondary myelofibrosis: an international multicenter study based on 781 patients. Leukemia. 2017 Apr;31(4):970-973. doi: 10.1038/leu.2016.351. Epub 2016 Nov 25. No abstract available.
- Passamonti F, Giorgino T, Mora B, Guglielmelli P, Rumi E, Maffioli M, Rambaldi A, Caramella M, Komrokji R, Gotlib J, Kiladjian JJ, Cervantes F, Devos T, Palandri F, De Stefano V, Ruggeri M, Silver RT, Benevolo G, Albano F, Caramazza D, Merli M, Pietra D, Casalone R, Rotunno G, Barbui T, Cazzola M, Vannucchi AM. A clinical-molecular prognostic model to predict survival in patients with post polycythemia vera and post essential thrombocythemia myelofibrosis. Leukemia. 2017 Dec;31(12):2726-2731. doi: 10.1038/leu.2017.169. Epub 2017 May 31.
- Rotunno G, Pacilli A, Artusi V, Rumi E, Maffioli M, Delaini F, Brogi G, Fanelli T, Pancrazzi A, Pietra D, Bernardis I, Belotti C, Pieri L, Sant'Antonio E, Salmoiraghi S, Cilloni D, Rambaldi A, Passamonti F, Barbui T, Manfredini R, Cazzola M, Tagliafico E, Vannucchi AM, Guglielmelli P. Epidemiology and clinical relevance of mutations in postpolycythemia vera and postessential thrombocythemia myelofibrosis: A study on 359 patients of the AGIMM group. Am J Hematol. 2016 Jul;91(7):681-6. doi: 10.1002/ajh.24377. Epub 2016 May 11.
- Rumi E, Pietra D, Pascutto C, Guglielmelli P, Martinez-Trillos A, Casetti I, Colomer D, Pieri L, Pratcorona M, Rotunno G, Sant'Antonio E, Bellini M, Cavalloni C, Mannarelli C, Milanesi C, Boveri E, Ferretti V, Astori C, Rosti V, Cervantes F, Barosi G, Vannucchi AM, Cazzola M; Associazione Italiana per la Ricerca sul Cancro Gruppo Italiano Malattie Mieloproliferative Investigators. Clinical effect of driver mutations of JAK2, CALR, or MPL in primary myelofibrosis. Blood. 2014 Aug 14;124(7):1062-9. doi: 10.1182/blood-2014-05-578435. Epub 2014 Jul 1.
- Spiegel JY, McNamara C, Kennedy JA, Panzarella T, Arruda A, Stockley T, Sukhai M, Thomas M, Bartoszko J, Ho J, Siddiq N, Maze D, Schimmer A, Schuh A, Sibai H, Yee K, Claudio J, Devlin R, Minden MD, Kamel-Reid S, Gupta V. Impact of genomic alterations on outcomes in myelofibrosis patients undergoing JAK1/2 inhibitor therapy. Blood Adv. 2017 Sep 8;1(20):1729-1738. doi: 10.1182/bloodadvances.2017009530. eCollection 2017 Sep 12.
- Thiele J, Kvasnicka HM, Facchetti F, Franco V, van der Walt J, Orazi A. European consensus on grading bone marrow fibrosis and assessment of cellularity. Haematologica. 2005 Aug;90(8):1128-32.
- Vannucchi AM, Kantarjian HM, Kiladjian JJ, Gotlib J, Cervantes F, Mesa RA, Sarlis NJ, Peng W, Sandor V, Gopalakrishna P, Hmissi A, Stalbovskaya V, Gupta V, Harrison C, Verstovsek S; COMFORT Investigators. A pooled analysis of overall survival in COMFORT-I and COMFORT-II, 2 randomized phase III trials of ruxolitinib for the treatment of myelofibrosis. Haematologica. 2015 Sep;100(9):1139-45. doi: 10.3324/haematol.2014.119545. Epub 2015 Jun 11.
- Vannucchi AM, Lasho TL, Guglielmelli P, Biamonte F, Pardanani A, Pereira A, Finke C, Score J, Gangat N, Mannarelli C, Ketterling RP, Rotunno G, Knudson RA, Susini MC, Laborde RR, Spolverini A, Pancrazzi A, Pieri L, Manfredini R, Tagliafico E, Zini R, Jones A, Zoi K, Reiter A, Duncombe A, Pietra D, Rumi E, Cervantes F, Barosi G, Cazzola M, Cross NC, Tefferi A. Mutations and prognosis in primary myelofibrosis. Leukemia. 2013 Sep;27(9):1861-9. doi: 10.1038/leu.2013.119. Epub 2013 Apr 26.
- Verstovsek S, Mesa RA, Gotlib J, Levy RS, Gupta V, DiPersio JF, Catalano JV, Deininger M, Miller C, Silver RT, Talpaz M, Winton EF, Harvey JH Jr, Arcasoy MO, Hexner E, Lyons RM, Paquette R, Raza A, Vaddi K, Erickson-Viitanen S, Koumenis IL, Sun W, Sandor V, Kantarjian HM. A double-blind, placebo-controlled trial of ruxolitinib for myelofibrosis. N Engl J Med. 2012 Mar 1;366(9):799-807. doi: 10.1056/NEJMoa1110557.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查,以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2017年4月11日
初级完成 (预期的)
2021年12月31日
研究完成 (预期的)
2021年12月31日
研究注册日期
首次提交
2019年4月7日
首先提交符合 QC 标准的
2019年5月18日
首次发布 (实际的)
2019年5月22日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2019年5月22日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2019年5月18日
最后验证
2019年5月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索,没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求,请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改,我们的网站上也会自动更新.
芦可替尼的临床试验
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John MascarenhasNational Cancer Institute (NCI); Novartis; Incyte Corporation; Myeloproliferative Disorders-Research...终止
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Azienda USL Toscana Nord OvestAzienda Ospedaliero, Universitaria Pisana; Azienda Ospedaliera Universitaria Senese; Fondazione...未知严重急性呼吸系统综合症冠状病毒 2
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Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital尚未招聘鲁索替尼对 AA HSCT 受者的 aGVHD 的预防价值
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Novartis Pharmaceuticals终止具有高分子风险突变的骨髓纤维化比利时, 西班牙, 英国, 匈牙利, 意大利, 日本, 台湾, 德国, 加拿大, 新加坡, 奥地利, 澳大利亚, 法国, 以色列, 瑞典, 瑞士, 香港, 希腊, 火鸡, 巴西, 俄罗斯联邦, 丹麦, 葡萄牙, 挪威, 波兰