固定低剂量艾曲波帕和 rhTPO 治疗免疫性血小板减少症 (FLOWER)
2020年8月31日 更新者：Xiao Hui Zhang、Peking University People's Hospital
联合固定小剂量艾曲波帕和 rhTPO 治疗免疫性血小板减少症
这是一项前瞻性单臂研究，旨在研究 COVID-19 期间固定低剂量艾曲波帕联合重组人血小板生成素 (rhTPO) 治疗皮质类固醇耐药或复发性免疫性血小板减少症 (ITP) 患者的疗效和安全性大流行。
研究概览
详细说明
艾曲波帕是一种小分子血小板生成素受体（TPO-RA）激动剂，被推荐作为ITP患者的后续治疗药物，也已经显示出强大的疗效。重组人血小板生成素（rhTPO）是一种由中国仓鼠产生的全长糖基化TPO卵巢细胞，在各种研究中显示了它在 ITP 中的有效性。
艾曲波帕和 rhTPO 在 ITP 患者中均表现出良好的安全性。 由于它们的非免疫抑制性质，它们都是全球 COVID-19 大流行期间的合理选择。
由于它们通过不同的机制增加血小板的数量，之前的研究表明它们可能发挥协同作用。 研究人员假设，这两种药物的组合可能是治疗皮质类固醇耐药或复发 ITP 患者的一种有前途的选择。
研究类型
介入性
注册 (预期的)
30
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Beijing
-
Beijing、Beijing、中国、100010
- 招聘中
- Peking University Insititute of Hematology, Peking University People's Hospital
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-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 80年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 临床证实的皮质类固醇耐药或复发性免疫性血小板减少性紫癜 (ITP)
- 受试者已签署并提供书面知情同意书。
- 生育患者在治疗和观察期间必须采取有效的避孕措施
- 妊娠试验阴性
排除标准：
- 血清肌酐水平 > 2.0 mg/dL 表明肾功能受损
- 总胆红素水平 > 2.0 mg/dL 和/或天冬氨酸转氨酶或丙氨酸转氨酶水平 > 3×正常上限表明肝功能不佳
- 患有纽约心脏 III 级或 IV 级心脏病
- 有严重精神障碍病史或无法遵守研究和随访程序
- 有活动性乙型肝炎或丙型肝炎感染
- 感染艾滋病毒
- 进入研究前 7 天内有需要抗生素治疗的活动性感染
- 是孕妇或哺乳期妇女，或计划在接受研究药物后 12 个月内怀孕或受孕
- 既往脾切除术
- 既往或合并有恶性疾病
- 不愿意参加研究。
- 预期生存期 < 2 年
- 对鼠抗体不耐受
- 最近 2 周内接受过免疫抑制治疗
- 结缔组织病
- 自身免疫性溶血性贫血
- 目前参与另一项临床试验并评估药物治疗的患者
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：固定低剂量艾曲波帕和 rhTPO
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固定剂量的艾曲波帕口服 25mg 每天
其他名称：
Rh-TPO 300U/kg皮下注射，每天1次，连续7天，维持治疗后逐渐减量。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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完成回复
大体时间：6周
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完全缓解 (CR) 定义为持续（≥ 3 个月）血小板计数≥ 100×10^9/L。
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6周
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回复
大体时间：6周
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反应 (R) 定义为血小板计数持续（≥ 3 个月）≥ 30×10^9/L，且无血小板减少症复发。
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6周
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没有反应
大体时间：6周
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无反应 (NR) 定义为血小板计数 < 30 × 10^9/L 或血小板计数较基线增加不到两倍或存在出血。
必须间隔一天以上两次测量血小板计数。
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6周
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复发
大体时间：6周
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复发定义为血小板计数低于 30×10^9/L 或达到 R 或 CR 后出现出血。
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6周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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早期反应
大体时间：7天
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早期反应定义为血小板计数达到 ≥ 30 × 10⁹ 并且在 1 周时血小板计数至少翻了一番。
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7天
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初步反应
大体时间：1个月
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初始治疗定义为血小板计数达到 ≥ 30 × 10⁹ 并且在 1 个月时血小板计数至少翻了一番。
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1个月
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TOR（响应时间）
大体时间：6周
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达到血小板计数 ≥ 30×10^9/L 和基线计数增加至少 2 倍的时间，并且自治疗开始后无出血。
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6周
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DOR（反应持续时间）
大体时间：6周
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达到血小板计数 ≥ 30×10^9/L 和基线计数增加至少 2 倍的持续时间，并且自治疗开始后无出血。
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6周
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治疗相关不良事件
大体时间：6周
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在治疗的前 8 周内，每周对所有患者进行安全性评估，此后每隔 2 周进行一次。
根据不良事件通用术语标准 (CTCAE) 5.0 版对不良事件进行了缩放。
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6周
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减少出血症状
大体时间：6周
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治疗后出血的变化。
出血根据 WHO 出血量表定义（0，无出血；1，瘀斑；2，轻度失血；3，严重失血；4，衰弱性失血）。
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6周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2020年8月31日
初级完成 (预期的)
2021年12月1日
研究完成 (预期的)
2022年6月1日
研究注册日期
首次提交
2020年8月16日
首先提交符合 QC 标准的
2020年8月16日
首次发布 (实际的)
2020年8月19日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2020年9月1日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2020年8月31日
最后验证
2020年8月1日
更多信息
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