- ICH GCP
- Register voor klinische proeven in de VS.
- Klinische proef NCT04518878
Vaste lage dosis Eltrombopag en rhTPO voor immuuntrombocytopenie (FLOWER)
Combinatie van vaste lage dosis eltrombopag en rhTPO voor de behandeling van immuuntrombocytopenie
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Eltrombopag, een kleine molecule-agonist van de trombopoëtinereceptor (TPO-RA), werd aanbevolen als vervolgbehandeling voor ITP-patiënten, die ook al een sterke werkzaamheid vertoonde. Recombinant humaan trombopoëtine (rhTPO) is een geglycosyleerd TPO van volledige lengte geproduceerd door Chinese eierstokcellen, die in verschillende onderzoeken zijn effectiviteit bij ITP hebben aangetoond.
Zowel eltrombopag als rhTPO toonden goede veiligheid bij ITP-patiënten. Vanwege hun niet-immunosuppressieve aard dienen ze allebei als een redelijke keuze tijdens de wereldwijde COVID-19-pandemie.
Omdat ze het aantal bloedplaatjes verhogen via verschillende mechanismen, en eerdere studies hebben aangetoond dat ze een synergisch effect kunnen hebben. De onderzoekers veronderstelden dat de combinatie van deze twee middelen een veelbelovende optie zou kunnen zijn voor de behandeling van corticosteroïd-resistente of recidiverende ITP-patiënten.
Studietype
Inschrijving (Verwacht)
Fase
- Fase 1
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
Beijing
-
Beijing, Beijing, China, 100010
- Werving
- Peking University Insititute of Hematology, Peking University People's Hospital
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Klinisch bevestigde corticosteroïd-resistente of recidiverende immuuntrombocytopenische purpura (ITP)
- De proefpersoon heeft ondertekend en schriftelijke geïnformeerde toestemming gegeven.
- Vruchtbare patiënten moeten effectieve anticonceptie gebruiken tijdens de behandeling en de observatieperiode
- Negatieve zwangerschapstest
Uitsluitingscriteria:
- Een verminderde nierfunctie hebben, zoals blijkt uit een serumcreatininespiegel > 2,0 mg/dL
- Een ontoereikende leverfunctie hebben, zoals blijkt uit een totaal bilirubinegehalte > 2,0 mg/dl en/of een aspartaataminotransaminase- of alanineaminotransferasegehalte > 3×bovengrens van normaal
- Heb een hartaandoening volgens New York Heart Classification III of IV
- Een voorgeschiedenis hebben van een ernstige psychiatrische stoornis of niet in staat zijn om te voldoen aan studie- en vervolgprocedures
- Heb een actieve hepatitis B- of hepatitis C-infectie
- Een hiv-infectie hebben
- Een actieve infectie hebben die antibiotische therapie vereist binnen 7 dagen voorafgaand aan deelname aan het onderzoek
- Zwangere of zogende vrouwen zijn, of van plan zijn om binnen 12 maanden na ontvangst van het onderzoeksgeneesmiddel zwanger of geïmpregneerd te worden
- Eerdere splenectomie
- Had een eerdere of gelijktijdige kwaadaardige ziekte
- Niet bereid om deel te nemen aan het onderzoek.
- Verwachte overleving van < 2 jaar
- Intolerant voor muriene antilichamen
- Immunosuppressieve behandeling in de afgelopen 2 weken
- Bindweefselziekte
- Auto-immuun hemolytische anemie
- Patiënten die momenteel betrokken zijn bij een ander klinisch onderzoek met evaluatie van medicamenteuze behandeling
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
---|---|
Experimenteel: Vaste lage dosis Eltrombopag en rhTPO
|
Vaste dosis eltrombopag oraal 25 mg per dag
Andere namen:
Rh-TPO 300 E/kg subcutane injectie eenmaal daags gedurende 7 opeenvolgende dagen, gevolgd door een afbouwende dosis als onderhoudstherapie.
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
---|---|---|
Volledige reactie
Tijdsspanne: 6 weken
|
Een complete respons (CR) werd gedefinieerd als een aanhoudend (≥ 3 maanden) aantal bloedplaatjes ≥ 100×10^9/l.
|
6 weken
|
Antwoord
Tijdsspanne: 6 weken
|
Een respons (R) werd gedefinieerd als een aanhoudend (≥ 3 maanden) aantal bloedplaatjes ≥ 30×10^9/l zonder terugkeer van trombocytopenie.
|
6 weken
|
Geen antwoord
Tijdsspanne: 6 weken
|
Geen respons (NR) werd gedefinieerd als het aantal bloedplaatjes < 30 × 10^9/L of een minder dan tweevoudige toename van het aantal bloedplaatjes ten opzichte van de uitgangswaarde of de aanwezigheid van bloedingen.
Het aantal bloedplaatjes moet twee keer worden gemeten met een tussenpoos van meer dan een dag.
|
6 weken
|
Terugvallen
Tijdsspanne: 6 weken
|
Een terugval werd gedefinieerd als het aantal bloedplaatjes daalt tot onder 30 × 10 ^ 9 / L of als er bloedingen optreden na het bereiken van R of CR.
|
6 weken
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
---|---|---|
Vroege reactie
Tijdsspanne: 7 dagen
|
Vroege respons werd gedefinieerd als het bereiken van een aantal bloedplaatjes ≥ 30 × 10⁹ en ten minste een verdubbeling van het aantal bloedplaatjes bij aanvang na 1 week.
|
7 dagen
|
Eerste reactie
Tijdsspanne: 1 maand
|
De initiële behandeling werd gedefinieerd als het bereiken van een aantal bloedplaatjes ≥ 30 × 10⁹ en ten minste een verdubbeling van het aantal bloedplaatjes bij aanvang na 1 maand.
|
1 maand
|
TOR (tijd tot reactie)
Tijdsspanne: 6 weken
|
De tijd tot het bereiken van het aantal bloedplaatjes ≥ 30×10^9/L en ten minste een verdubbeling van het basislijnaantal en de afwezigheid van bloedingen sinds de start van de behandeling.
|
6 weken
|
DOR (duur van reactie)
Tijdsspanne: 6 weken
|
De duur van het bereiken van het aantal bloedplaatjes ≥ 30×10^9/L en ten minste een verdubbeling van het basislijnaantal en afwezigheid van bloedingen sinds de start van de behandeling.
|
6 weken
|
Aan behandelingen gerelateerde bijwerkingen
Tijdsspanne: 6 weken
|
Alle patiënten werden gedurende de eerste 8 weken van de behandeling wekelijks beoordeeld op veiligheid, en daarna met tussenpozen van 2 weken.
Bijwerkingen werden geschaald volgens Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) versie 5.0.
|
6 weken
|
Vermindering van bloedingssymptomen
Tijdsspanne: 6 weken
|
Veranderingen van bloeding na behandeling.
Bloeding werd gedefinieerd volgens de WHO-bloedingsschaal (0, geen bloeding; 1, petechiën; 2, licht bloedverlies; 3, grof bloedverlies; en 4, slopende bloedverlies).
|
6 weken
|
Medewerkers en onderzoekers
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Verwacht)
Studie voltooiing (Verwacht)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Pathologische processen
- Ziekten van het immuunsysteem
- Auto-immuunziekten
- Hematologische ziekten
- Bloeding
- Hemorragische aandoeningen
- Bloedstollingsstoornissen
- Manifestaties van de huid
- Bloedplaatjesstoornissen
- Trombotische microangiopathieën
- Purpura, trombocytopenisch
- Purpura
- Purpura, trombocytopenisch, idiopathisch
- Trombocytopenie
Andere studie-ID-nummers
- ITP-PKU019
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .
Klinische onderzoeken op Eltrombopag
-
Novartis PharmaceuticalsVoltooidPurpura, trombocytopenisch, idiopathischRussische Federatie
-
Fondazione Progetto EmatologiaVoltooidChronische lymfatische leukemie | Purpura, trombocytopenisch, idiopathisch | Non Hodgkin-lymfoom | Auto-immune trombocytopenie | Auto-immune trombocytopenische purpuraItalië
-
Weill Medical College of Cornell UniversityNovartisBeëindigdImmuun TrombocytopenieVerenigde Staten
-
Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital...Xijing Hospital; Xi'an Central Hospital; The Second Hospital of Hebei Medical University en andere medewerkersActief, niet wervendEerder behandelde primaire immuuntrombocytopenieChina
-
Tel-Aviv Sourasky Medical CenterNovartisWervingB-cel lymfoom | CART-behandelingIsraël
-
Gruppo Italiano Malattie EMatologiche dell'AdultoVoltooidPrimacy Immune TrombocytopenieItalië
-
Novartis PharmaceuticalsVoltooidPurpura, trombocytopenisch, idiopathisch
-
Nanfang Hospital of Southern Medical UniversityGuangzhou First People's Hospital; Second Affiliated Hospital, Sun Yat-Sen University en andere medewerkersOnbekendAcute myeloïde leukemie | Trombocytopenie | EltrombopagChina
-
IRCCS Policlinico S. MatteoVoltooid