- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT04518878
Dosis bajas fijas de Eltrombopag y rhTPO para la trombocitopenia inmunitaria (FLOR)
Combinación de dosis bajas fijas de eltrombopag y rhTPO para el tratamiento de la trombocitopenia inmunitaria
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Eltrombopag, un agonista de molécula pequeña del receptor de trombopoyetina (TPO-RA), se recomendó como tratamiento posterior para pacientes con PTI, que también ya mostró una eficacia sólida. La trombopoyetina humana recombinante (rhTPO) es una TPO glicosilada de longitud completa producida por hámster chino. células de ovario, que mostró su eficacia en la PTI en una variedad de estudios.
Tanto eltrombopag como rhTPO demostraron una buena seguridad en pacientes con PTI. Debido a su naturaleza no inmunosupresora, ambos sirven como una opción razonable durante la pandemia mundial de COVID-19.
Ya que aumentan el número de plaquetas a través de diferentes mecanismos, y estudios previos demostraron que podrían ejercer un efecto sinérgico. Los investigadores plantearon la hipótesis de que la combinación de estos dos agentes podría ser una opción prometedora para el tratamiento de pacientes con PTI recidivante o resistentes a los corticosteroides.
Tipo de estudio
Inscripción (Anticipado)
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
-
-
Beijing
-
Beijing, Beijing, Porcelana, 100010
- Reclutamiento
- Peking University Insititute of Hematology, Peking University People's Hospital
-
-
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Púrpura trombocitopénica inmune (PTI) clínicamente confirmada resistente a los corticosteroides o recidivante
- El sujeto ha firmado y dado su consentimiento informado por escrito.
- Los pacientes fértiles deben utilizar métodos anticonceptivos efectivos durante el tratamiento y el período de observación.
- prueba de embarazo negativa
Criterio de exclusión:
- Tener una función renal alterada según lo indicado por un nivel de creatinina sérica > 2,0 mg/dL
- Tener una función hepática inadecuada según lo indicado por un nivel de bilirrubina total > 2,0 mg/dL y/o un nivel de aspartato aminotransaminasa o alanina aminotransferasa > 3 veces el límite superior de lo normal
- Tiene una enfermedad cardíaca de la clasificación cardíaca de Nueva York III o IV
- Tiene antecedentes de trastorno psiquiátrico grave o no puede cumplir con los procedimientos de estudio y seguimiento.
- Tiene una infección activa de hepatitis B o hepatitis C
- Tener una infección por VIH
- Tiene una infección activa que requiere terapia con antibióticos dentro de los 7 días anteriores al ingreso al estudio
- Son mujeres embarazadas o lactantes, o planean quedar embarazadas o embarazadas dentro de los 12 meses posteriores a la recepción del fármaco del estudio.
- Esplenectomía previa
- Tuvo una enfermedad maligna previa o concomitante
- No desea participar en el estudio.
- Supervivencia esperada de < 2 años
- Intolerante a los anticuerpos murinos
- Tratamiento inmunosupresor en las últimas 2 semanas
- Enfermedad del tejido conectivo
- Anemia hemolítica autoinmune
- Pacientes actualmente involucrados en otro ensayo clínico con evaluación de tratamiento farmacológico
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
---|---|
Experimental: Eltrombopag de dosis baja fija y rhTPO
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Dosis fija de eltrombopag oral 25mg diarios
Otros nombres:
Rh-TPO 300U/kg inyección subcutánea una vez al día durante 7 días consecutivos, seguida de una dosis decreciente en la terapia de mantenimiento.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Respuesta completa
Periodo de tiempo: 6 semanas
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Una respuesta completa (RC) se definió como un recuento de plaquetas sostenido (≥ 3 meses) ≥ 100×10^9/L.
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6 semanas
|
Respuesta
Periodo de tiempo: 6 semanas
|
Una respuesta (R) se definió como un recuento de plaquetas sostenido (≥ 3 meses) ≥ 30×10^9/L sin recurrencia de la trombocitopenia.
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6 semanas
|
Ninguna respuesta
Periodo de tiempo: 6 semanas
|
La ausencia de respuesta (NR) se definió como un recuento de plaquetas < 30 × 10^9/L o un aumento de menos del doble en el recuento de plaquetas desde el inicio o la presencia de sangrado.
El recuento de plaquetas debe medirse en dos ocasiones con más de un día de diferencia.
|
6 semanas
|
Recaídas
Periodo de tiempo: 6 semanas
|
Las recaídas se definieron como caídas del recuento de plaquetas por debajo de 30 × 10 ^ 9 / L o acumulación de sangrado después de alcanzar R o CR.
|
6 semanas
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
---|---|---|
Respuesta temprana
Periodo de tiempo: 7 días
|
La respuesta temprana se definió como el logro de un recuento de plaquetas ≥ 30 × 10⁹ y al menos una duplicación del recuento de plaquetas inicial en 1 semana.
|
7 días
|
Respuesta inicial
Periodo de tiempo: 1 mes
|
El tratamiento inicial se definió como el logro de un recuento de plaquetas ≥ 30 × 10⁹ y al menos una duplicación del recuento de plaquetas inicial en 1 mes.
|
1 mes
|
TOR (tiempo de respuesta)
Periodo de tiempo: 6 semanas
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El tiempo para lograr un recuento de plaquetas ≥ 30 × 10 ^ 9 / L y un aumento de al menos 2 veces el recuento inicial y ausencia de sangrado desde el inicio del tratamiento.
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6 semanas
|
DOR (duración de la respuesta)
Periodo de tiempo: 6 semanas
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La duración de lograr un recuento de plaquetas ≥ 30 × 10 ^ 9 / L y un aumento de al menos 2 veces el recuento inicial y ausencia de sangrado desde el inicio del tratamiento.
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6 semanas
|
Eventos adversos asociados a los tratamientos
Periodo de tiempo: 6 semanas
|
Se evaluó la seguridad de todos los pacientes cada semana durante las primeras 8 semanas de tratamiento y, posteriormente, a intervalos de 2 semanas.
Los eventos adversos se escalaron de acuerdo con los Criterios de Terminología Común para Eventos Adversos (CTCAE) versión 5.0.
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6 semanas
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Reducción de los síntomas de sangrado
Periodo de tiempo: 6 semanas
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Cambios de sangrado después del tratamiento.
El sangrado se definió de acuerdo con la escala de sangrado de la OMS (0, sin sangrado; 1, petequias; 2, pérdida de sangre leve; 3, pérdida de sangre importante; y 4, pérdida de sangre debilitante).
|
6 semanas
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Anticipado)
Finalización del estudio (Anticipado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
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Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
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- Enfermedades autoinmunes
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- Trastornos de la coagulación de la sangre
- Manifestaciones de la piel
- Trastornos de las plaquetas sanguíneas
- Microangiopatías trombóticas
- Púrpura Trombocitopénica
- Púrpura
- Púrpura Trombocitopénica Idiopática
- Trombocitopenia
Otros números de identificación del estudio
- ITP-PKU019
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
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Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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