- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT04518878
Fisso Eltrombopag a basso dosaggio e rhTPO per trombocitopenia immunitaria (FIORE)
Combinazione di Eltrombopag fisso a basso dosaggio e rhTPO per il trattamento della trombocitopenia immunitaria
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Eltrombopag, una piccola molecola agonista del recettore della trombopoietina (TPO-RA), è stato raccomandato come trattamento successivo per i pazienti con ITP, che ha già mostrato una solida efficacia. La trombopoietina umana ricombinante (rhTPO) è un TPO glicosilato a lunghezza intera prodotto dal criceto cinese cellule ovariche, che hanno mostrato la sua efficacia nella ITP in una varietà di studi.
Sia eltrombopag che rhTPO hanno dimostrato una buona sicurezza nei pazienti con ITP. A causa della loro natura non immunosoppressiva, entrambi rappresentano una scelta ragionevole durante la pandemia globale di COVID-19.
Dal momento che aumentano il numero di piastrine attraverso meccanismi diversi, e studi precedenti hanno dimostrato che potrebbero esercitare un effetto sinergico. I ricercatori hanno ipotizzato che la combinazione di questi due agenti potrebbe essere un'opzione promettente per il trattamento di pazienti con ITP resistenti ai corticosteroidi o recidivanti.
Tipo di studio
Iscrizione (Anticipato)
Fase
- Fase 1
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
-
-
Beijing
-
Beijing, Beijing, Cina, 100010
- Reclutamento
- Peking University Insititute of Hematology, Peking University People's Hospital
-
-
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Porpora trombocitopenica immunitaria recidivante resistente ai corticosteroidi (ITP) clinicamente confermata
- Il soggetto ha firmato e fornito il consenso informato scritto.
- I pazienti fertili devono usare una contraccezione efficace durante il trattamento e il periodo di osservazione
- Test di gravidanza negativo
Criteri di esclusione:
- Avere una funzionalità renale compromessa come indicato da un livello di creatinina sierica > 2,0 mg/dL
- Avere una funzionalità epatica inadeguata come indicato da un livello di bilirubina totale > 2,0 mg/dL e/o un livello di aspartato aminotransaminasi o alanina aminotransferasi > 3 volte il limite superiore della norma
- Avere una malattia cardiaca di New York Heart Classificazione III o IV
- Avere una storia di grave disturbo psichiatrico o non essere in grado di rispettare le procedure di studio e di follow-up
- Avere un'infezione attiva da epatite B o epatite C
- Avere un'infezione da HIV
- Avere un'infezione attiva che richieda una terapia antibiotica entro 7 giorni prima dell'ingresso nello studio
- - Sono donne in gravidanza o in allattamento o pianificano una gravidanza o una gravidanza entro 12 mesi dall'assunzione del farmaco oggetto dello studio
- Precedente splenectomia
- Aveva una malattia maligna precedente o concomitante
- Non disposto a partecipare allo studio.
- Sopravvivenza attesa < 2 anni
- Intollerante agli anticorpi murini
- Trattamento immunosoppressivo nelle ultime 2 settimane
- Malattia del tessuto connettivo
- Anemia emolitica autoimmune
- Pazienti attualmente coinvolti in un altro studio clinico con valutazione del trattamento farmacologico
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
---|---|
Sperimentale: Fisso Eltrombopag a basso dosaggio e rhTPO
|
Dose fissa di eltrombopag orale 25 mg al giorno
Altri nomi:
Iniezione sottocutanea di Rh-TPO 300U/kg una volta al giorno per 7 giorni consecutivi, seguita da una riduzione graduale della dose nella terapia di mantenimento.
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Risposta completa
Lasso di tempo: 6 settimane
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Una risposta completa (CR) è stata definita come una conta piastrinica sostenuta (≥ 3 mesi) ≥ 100×10^9/L.
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6 settimane
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Risposta
Lasso di tempo: 6 settimane
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Una risposta (R) è stata definita come una conta piastrinica sostenuta (≥ 3 mesi) ≥ 30×10^9/L senza recidiva di trombocitopenia.
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6 settimane
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Nessuna risposta
Lasso di tempo: 6 settimane
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Nessuna risposta (NR) è stata definita come conta piastrinica < 30 × 10^9/L o un aumento inferiore a due volte della conta piastrinica rispetto al basale o presenza di sanguinamento.
La conta piastrinica deve essere misurata in due occasioni a più di un giorno di distanza.
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6 settimane
|
Ricadute
Lasso di tempo: 6 settimane
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Una recidiva è stata definita quando la conta piastrinica scende al di sotto di 30 × 10 ^ 9/L o il sanguinamento si accumula dopo aver raggiunto R o CR.
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6 settimane
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Risposta anticipata
Lasso di tempo: 7 giorni
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La risposta precoce è stata definita come il raggiungimento di una conta piastrinica ≥ 30 × 10⁹ e almeno un raddoppio della conta piastrinica al basale a 1 settimana.
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7 giorni
|
Risposta iniziale
Lasso di tempo: 1 mese
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Il trattamento iniziale è stato definito come il raggiungimento di una conta piastrinica ≥ 30 × 10⁹ e almeno un raddoppio della conta piastrinica al basale a 1 mese.
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1 mese
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TOR (tempo alla risposta)
Lasso di tempo: 6 settimane
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Il tempo per raggiungere una conta piastrinica ≥ 30 × 10 ^ 9/L e un aumento di almeno 2 volte rispetto alla conta basale e l'assenza di sanguinamento dall'inizio del trattamento.
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6 settimane
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DOR (durata della risposta)
Lasso di tempo: 6 settimane
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La durata del raggiungimento di una conta piastrinica ≥ 30 × 10 ^ 9/L e un aumento di almeno 2 volte rispetto alla conta basale e assenza di sanguinamento dall'inizio del trattamento.
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6 settimane
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Eventi avversi associati ai trattamenti
Lasso di tempo: 6 settimane
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Tutti i pazienti sono stati valutati per la sicurezza ogni settimana durante le prime 8 settimane di trattamento e successivamente a intervalli di 2 settimane.
Gli eventi avversi sono stati scalati in base ai Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) versione 5.0.
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6 settimane
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Riduzione dei sintomi di sanguinamento
Lasso di tempo: 6 settimane
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Cambiamenti di sanguinamento dopo trattamento.
Il sanguinamento è stato definito in accordo con la scala di sanguinamento dell'OMS (0, nessun sanguinamento; 1, petecchie; 2, lieve perdita di sangue; 3, perdita di sangue grave; e 4, perdita di sangue debilitante).
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6 settimane
|
Collaboratori e investigatori
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Anticipato)
Completamento dello studio (Anticipato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Processi patologici
- Malattie del sistema immunitario
- Malattie autoimmuni
- Malattie ematologiche
- Emorragia
- Disturbi emorragici
- Disturbi della coagulazione del sangue
- Manifestazioni cutanee
- Disturbi delle piastrine del sangue
- Microangiopatie trombotiche
- Porpora, Trombocitopenica
- Porpora
- Porpora, Trombocitopenica, Idiopatica
- Trombocitopenia
Altri numeri di identificazione dello studio
- ITP-PKU019
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
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Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
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