一项在患有全身性重症肌无力的研究参与者中评估 Rozanolixizumab 的研究
2026年8月3日 更新者：UCB Biopharma SRL
一项评估 Rozanolixizumab 在患有全身性重症肌无力的研究参与者中的开放标签扩展研究
本研究的目的是评估在患有全身性重症肌无力 (gMG) 的研究参与者中使用 rozanolixizumab 进行额外 6 周治疗周期的安全性、耐受性和有效性。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
165
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Aalborg、丹麦
- Mg0007 40128
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Aarhus、丹麦
- Mg0007 40127
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Copenhagen、丹麦
- Mg0007 40126
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Tbilisi、乔治亚州
- Mg0007 20160
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Tbilisi、乔治亚州
- Mg0007 20161
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Tbilisi、乔治亚州
- Mg0007 20163
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Tbilisi、乔治亚州
- Mg0007 20164
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Tbilisi、乔治亚州
- Mg0007 20165
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Novosibirsk、俄罗斯
- Mg0007 20169
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Saint Petersburg、俄罗斯
- Mg0007 20001
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Saint Petersburg、俄罗斯
- Mg0007 20028
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Saint Petersburg、俄罗斯
- Mg0007 20055
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Edmonton、加拿大
- Mg0007 50071
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Montreal、加拿大
- Mg0007 50066
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Montreal、加拿大
- Mg0007 50124
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Québec、加拿大
- Mg0007 50070
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Toronto、加拿大
- Mg0007 50069
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Taipei、台湾
- Mg0007 20081
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Taipei、台湾
- Mg0007 20086
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Niš、塞尔维亚
- Mg0007 40467
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Essen、德国
- Mg0007 40134
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Göttingen、德国
- Mg0007 40140
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Jena、德国
- Mg0007 40139
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Leipzig、德国
- Mg0007 40078
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Münster、德国
- Mg0007 40177
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Bologna、意大利
- Mg0007 40283
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Milan、意大利
- Mg0007 40144
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Naples、意大利
- Mg0007 40307
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Pavia、意大利
- Mg0007 40146
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Roma、意大利
- Mg0007 40148
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Roma、意大利
- Mg0007 40150
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Ostrava - Poruba、捷克语
- Mg0007 40125
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Prague、捷克语
- Mg0007 40124
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Bunkyō City、日本
- Mg0007 20035
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Chiba、日本
- Mg0007 20068
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Hanamaki-shi、日本
- Mg0007 20078
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Hiroshima、日本
- Mg0007 20079
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Kobe、日本
- Mg0007 20075
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Nagasaki、日本
- Mg0007 20071
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Sendai、日本
- Mg0007 20077
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Shinjuku-ku、日本
- Mg0007 20070
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Shinjuku-ku、日本
- Mg0007 20076
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Suita、日本
- Mg0007 20032
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Bordeaux、法国
- Mg0007 40129
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Limoges、法国
- Mg0007 40360
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Nice、法国
- Mg0007 40132
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Paris、法国
- Mg0007 40133
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Strasbourg、法国
- Mg0007 40131
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Gdansk、波兰
- Mg0007 40155
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Lodz、波兰
- Mg0007 40154
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Lublin、波兰
- Mg0007 40151
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Poznan、波兰
- Mg0007 40153
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California
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Orange、California、美国、92868
- Mg0007 50092
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San Francisco、California、美国、94117
- Mg0007 50099
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Florida
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Miami、Florida、美国、33136
- Mg0007 50122
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Miami、Florida、美国、33144
- Mg0007 50120
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Tampa、Florida、美国、33612
- Mg0007 50073
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Georgia
-
Augusta、Georgia、美国、30912-0004
- Mg0007 50075
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Hawaii
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Honolulu、Hawaii、美国、96817
- Mg0007 50323
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Indiana
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Indianapolis、Indiana、美国、46202
- Mg0007 50114
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Kentucky
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Lexington、Kentucky、美国、40536-0284
- Mg0007 50121
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New York
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New York、New York、美国、10021
- Mg0007 50077
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North Carolina
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Winston-Salem、North Carolina、美国、27157
- Mg0007 50090
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Pennsylvania
-
Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
- Mg0007 50096
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Texas
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Houston、Texas、美国、77030
- Mg0007 50113
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Barcelona、西班牙
- Mg0007 40160
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L'Hospitalet de Llobregat、西班牙
- Mg0007 40157
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Murcia、西班牙
- Mg0007 40350
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San Sebastián de los Reyes、西班牙
- Mg0007 40308
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
研究参与者必须满足以下条件之一：
- 完成 MG0003 [NCT03971422]
- 在 MG0003 的观察期内需要抢救治疗或
- 在 MG0004 [NCT04124965] 中完成至少 6 次访问
- 基线时体重≥35 kg（第 1 天）
- 研究参与者可能是男性或女性
排除标准：
- 研究参与者已知对研究药物或其他抗新生儿 Fc 受体 (FcRn) 药物的任何成分过敏
- 患有已知结核病 (TB) 感染、获得结核病感染的高风险或潜伏性结核病感染 (LTBI) 或非结核分枝杆菌感染 (NTMBI) 当前/病史的研究参与者
- 研究参与者符合 MG0003 或 MG0004 中的任何强制性退出或强制性研究药物停药标准，或在任一研究中永久停用研究药物
- 研究参与者打算在研究过程中或最后一剂 rozanolixizumab 后 8 周内进行活疫苗接种
- 严重影响口咽或呼吸肌无力（定义为重症肌无力-日常生活活动 (MG-ADL) 量表 3 级）或患有肌无力危象或即将发生危象的研究参与者
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：Rozanolixizumab 给药方案 1
随机/分配给剂量方案 1 的研究参与者将在初始周期接受指定剂量的 rozanolixizumab。
剂量方案可根据研究者的判断在每个后续治疗周期开始前转换。
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Rozanolixizumab 将通过剂量方案 1 或 2 中的皮下输注给药。
其他名称：
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实验性的：Rozanolixizumab 剂量方案 2
随机/分配到剂量方案 2 的研究参与者将在初始周期接受指定剂量的 rozanolixizumab。
剂量方案可根据研究者的判断在每个后续治疗周期开始前转换。
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Rozanolixizumab 将通过剂量方案 1 或 2 中的皮下输注给药。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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患有治疗效果不良事件的参与者百分比（TEAE）
大体时间：从基线（第1天）到研究结束（最多34个月）
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不良事件（AE）是患者或临床研究参与者的任何不良医学发生，该药物不一定与该治疗疗法有因果关系。
因此，AE可能是与使用药用（研究）产品相关的任何不利且意外的迹象，症状或疾病，无论是否与药用（研究）产品有关。
TEAE被定义为在第一次剂量的研究药物产品（IMP）之前未出现的任何事件，或者在治疗后或最后一次剂量的IMP剂量后，在停止研究或IMP的参与者中，在治疗后的强度上持续了长达8周。
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从基线（第1天）到研究结束（最多34个月）
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带有茶水的参与者的百分比导致撤出研究药物（IMP）
大体时间：从基线（第1天）到研究结束（最多34个月）
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不良事件（AE）是患者或临床研究参与者的任何不愉快的医疗事件。
AES导致永久戒除研究药物。
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从基线（第1天）到研究结束（最多34个月）
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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在一个治疗周期内（周期1、2和3周期），从基线（第1天）到第43天（MG-ADL）得分（MG-ADL）得分的变化
大体时间：从基线（第1天）到每个周期的第43天（周期1、2和3）
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MG-ADL是根据QMG开发的8项Pro仪器。
MG-ADL的靶向症状和跨眼部，鳞茎，呼吸道和轴向症状的残疾。
通过对每个单独的项目的响应（8级； 0、1、2、3）的响应来获得总MG-ADL评分，其中0 =没有症状或表现受损，3 =最严重的症状或表现受损。
总分从0到24不等，得分更高，表明更多的残疾。
分数的积极变化表明恶化和负面变化表明改善。
对于按研究周期进行的分析，基线值是在每个周期（基线[第1天]）值之前或在同一施用IMP的同一日期之前的最后一个可用值。
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从基线（第1天）到每个周期的第43天（周期1、2和3）
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在一个治疗周期内（周期1、2和3周期）中，从基线（第1天）到第43天（QMG）得分的变化
大体时间：从基线（第1天）到每个周期的第43天（周期1、2和3）
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QMG是经过验证的评估，规模测试了13个项目，包括眼和面部受累，吞咽，语音，肢体强度和强迫生命力。
总QMG得分是通过求和对每个项目的响应（13个项目；响应：无= 0，中度= 1，中度= 2，严重= 3）的响应，而得分范围为0到39，得分较低，表明疾病活动较低。
分数的积极变化表明恶化，负面变化表明改善。
对于按研究周期进行的分析，基线值是在同一日期或同一日期（以及同一时间（如果收集了单个评估的时间）在每个循环（即，基线[第1天]）值的同一值（同一时间）。
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从基线（第1天）到每个周期的第43天（周期1、2和3）
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在一个治疗周期内（周期1、2和3周期）中，从基线（第1天）到第43天（MG-C）分数的第43天变化
大体时间：从基线（第1天）到每个周期的第43天（周期1、2和3）
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MG-C量表由10个项目组成，其中包括ptosis（得分范围= 0到3），侧面凝视左/右/两者的双重视力（得分范围= 0到4），闭眼（得分范围= 0到2），说话（得分范围= 0到6），咀嚼= 0到6），吞咽= 0至6），吞咽= 0至6），范围= 0到0次，范围= 0 = 0）（nove = 0）（nock = 0），或者= 0（nove = 0），或者= 0（nove = 0），（nock = 0），（nock = 0），（nock = 0），（9），或9）绑架（得分范围= 0到5）和髋屈曲（得分范围= 0至5），较低的分数=较低的疾病活动。
通过将对每个单独的项目的响应求和0-50（较低的疾病活动的得分）来获得的总MG -C分数。
正变化=恶化，负数变化=改进。
对于按研究周期进行的分析，基线值是在每个周期（基线[第1天]）值之前或在同一施用IMP的同一日期之前的最后一个可用值。
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从基线（第1天）到每个周期的第43天（周期1、2和3）
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在一个治疗周期内，从基线（第1天）到第43天（MG）症状的患者报告的结果（PRO）“肌肉无力疲劳”得分（周期1、2和3）
大体时间：从基线（第1天）到每个周期的第43天（周期1、2和3）
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MG症状Pro仪器由5个尺度上的42个项目组成：眼症状（1-5）；鳞茎肌肉无力（6-15）；呼吸道肌肉无力（16-18）；身体疲劳（19-33）和肌肉无力疲劳性（34-42）。
研究参与者必须选择最能使用4点李克特量表（“无”到“严重”的响应选项（在过去的7天内）在过去的7天内（“无”到“严重”），以及在过去7天内经历身体疲劳和肌肉无力疲劳的频率，使用5点李克特量表（1 =“ 1 =”无时间“ - 5 =”所有时间“ - 5 =”）
每个项目得分的总和是线性转换的，其所有域分数范围从0到100，更高的分数表明症状更严重。
对于按研究周期进行的分析，基线值是在每个周期（基线[第1天]）值之前或在同一施用IMP的同一日期之前的最后一个可用值。
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从基线（第1天）到每个周期的第43天（周期1、2和3）
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在一个治疗周期内（周期1、2和3周期），从基线（第1天）变为Mg症状的第43天，
大体时间：从基线（第1天）到每个周期的第43天（周期1、2和3）
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MG症状Pro仪器由5个尺度上的42个项目组成：眼部肌肉无力（1-5）；鳞茎肌肉无力（6-15）；呼吸道肌肉无力（16-18）；身体疲劳（19-33）和肌肉无力疲劳性（34-42）。
研究参与者必须使用5点李克特量表（1 =“无时间” - 5 =“所有时间”），在过去7天内经历身体疲劳的频率（19-33）选择响应选项。
每个项目得分的总和是线性转换的，其所有域分数范围从0到100，得分较高，表明严重的症状。
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从基线（第1天）到每个周期的第43天（周期1、2和3）
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从基线（第1天）到第43天，在一个治疗周期内（第1、2和3周期）中的“鳞茎肌肉无力”评分
大体时间：从基线（第1天）到每个周期的第43天（周期1、2和3）
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MG症状Pro仪器由5个尺度上的42个项目组成：眼部肌肉无力（1-5）；鳞茎肌肉无力（6-15）；呼吸道肌肉无力（16-18）；身体疲劳（19-33）和肌肉无力疲劳性（34-42）。
现在，鳞茎症状被认为是鳞茎肌肉无力。
要求研究参与者选择回答选项，最能使用4点李克特量表（1 =“无”到4 =“严重”）在过去7天内最能描述鳞茎肌肉无力的严重程度（6-15）症状。
每个项目得分的总和是线性转换的，其所有域分数范围从0到100，得分较高，表明严重的症状。
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从基线（第1天）到每个周期的第43天（周期1、2和3）
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在一个治疗周期内（周期1、2和3 [第43天]），Mg-ADL响应率（> = 2.0点的提高[第1天]）
大体时间：第1、2和3周期的第43天
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MG-ADL是基于定量肌无力（QMG）开发的8项Pro仪器。
MG-ADL的靶向症状和跨眼部，鳞茎，呼吸道和轴向症状的残疾。
通过将对每个单独的项目的响应（等级：0、1、2、3）的响应求和，其中0代表表现不症状或表现不佳，而3表示最严重的症状或表现受损。
总分范围为0到24，得分较高，表明残疾人更多。
MG-ADL响应者被定义为在基线的MG-ADL评分中至少取得了2.0分改进（降低）。
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第1、2和3周期的第43天
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在一个治疗周期内（周期1、2和3周期），MG-ADL响应的时间（> = = 2.0点的提高[第1天]）
大体时间：从基线（第1天）到每个周期的第43天（周期1、2和3）
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是时候实现MG-ADL响应的时间，定义为与基线相比至少提高了2.0分。
在研究周期内首次将第一个mg-adl响应（按研究周期逐日）定义为第一个mg-adl响应的日期 - 研究周期内MG-ADL基线的日期 + 1。
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从基线（第1天）到每个周期的第43天（周期1、2和3）
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连续治疗周期之间的时间
大体时间：从6周的治疗周期结束（第43天）到下一个6周的治疗周期（第1天），评估长达2。5年
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连续治疗周期之间的时间：研究参与者在重复循环之前评估了MG恶化。
如果症状恶化（例如，在评估之间增加了2.0点的MG-ADL或QMG量表3.0点），则导致了额外的治疗，研究参与者是基于研究者的判断力，再进行了6周的治疗周期，随后进行了观察期。
处理周期之间的时间计算为：在连续周期中首次输注的日期 - 新循环 + 1之前的最后一次SC输注日期（或审查日期 - 在潜在新循环 + 1之前的最后一次SC输注日期）。
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从6周的治疗周期结束（第43天）到下一个6周的治疗周期（第1天），评估长达2。5年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：UCB Cares、001 844 599 22733 (UCB)
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- Bril V, Druzdz A, Grosskreutz J, Habib AA, Mantegazza R, Sacconi S, Utsugisawa K, Vu T, Boehnlein M, Grimson F, Houston N, Kerbusch V, Pulido-Valdeolivas I, Tarancon T, Vissing J. Long-term use of rozanolixizumab in generalised myasthenia gravis: final pooled analysis of the phase III MycarinG study and two open-label extensions. Ther Adv Neurol Disord. 2026 Jun 29;19:17562864261458532. doi: 10.1177/17562864261458532. eCollection 2026.
- Bril V, Druzdz A, Grosskreutz J, Habib AA, Kaminski HJ, Mantegazza R, Sacconi S, Utsugisawa K, Vu T, Boehnlein M, Gayfieva M, Greve B, Woltering F, Vissing J; MG0004 study investigators. Safety and efficacy of chronic weekly rozanolixizumab in generalized myasthenia gravis: the randomized open-label extension MG0004 study. J Neurol. 2025 Mar 19;272(4):275. doi: 10.1007/s00415-025-12958-9.
- Bril V, Druzdz A, Grosskreutz J, Habib AA, Mantegazza R, Sacconi S, Utsugisawa K, Vissing J, Vu T, Boehnlein M, Bozorg A, Gayfieva M, Greve B, Woltering F, Kaminski HJ; MG0003 study team. Safety and efficacy of rozanolixizumab in patients with generalised myasthenia gravis (MycarinG): a randomised, double-blind, placebo-controlled, adaptive phase 3 study. Lancet Neurol. 2023 May;22(5):383-394. doi: 10.1016/S1474-4422(23)00077-7.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2021年2月3日
初级完成 (实际的)
2024年1月25日
研究完成 (实际的)
2024年1月25日
研究注册日期
首次提交
2020年11月5日
首先提交符合 QC 标准的
2020年11月24日
首次发布 (实际的)
2020年12月3日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年8月20日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年8月3日
最后验证
2026年8月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- MG0007
- 2020-003230-20 (EudraCT编号)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
IPD 计划说明
在产品在美国和/或欧洲获得批准或全球开发停止后六个月，以及试验完成后 18 个月，合格的研究人员可能会要求提供来自该试验的数据。
调查人员可能会要求访问匿名的个体患者数据和编辑过的试验文件，其中可能包括：分析就绪数据集、研究方案、带注释的病例报告表、统计分析计划、数据集规范和临床研究报告。
在使用数据之前，提案需要通过 www.Vivli.org 上的独立审查小组批准
并且需要执行已签署的数据共享协议。
所有文件仅提供英文版本，并在预先指定的时间内（通常为 12 个月）在受密码保护的门户网站上提供。
如果在试验完成后确定重新识别试验参与者的风险过高，则该计划可能会改变；在这种情况下，为了保护参与者，将不会提供个人患者层面的数据。
IPD 共享时间框架
在美国和/或欧洲的产品批准或全球开发停止六个月后，以及试验完成后 18 个月，合格的研究人员可能会要求获得本研究的数据。
IPD 共享访问标准
合格的研究人员可以请求访问匿名 IPD 和编辑的研究文件，其中可能包括：原始数据集、分析就绪数据集、研究协议、空白病例报告表、带注释的病例报告表、统计分析计划、数据集规范和临床研究报告。
在使用数据之前，提案需要通过 www.Vivli.org 上的独立审查小组批准
并且需要签署一份已签署的数据共享协议。所有文件仅提供英文版本，并在预先指定的时间内（通常为 12 个月）在受密码保护的门户网站上提供。
IPD 共享支持信息类型
- 研究方案
- 树液
- 企业社会责任
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
在美国制造并从美国出口的产品
是的
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