一项在患有全身性重症肌无力的研究参与者中评估 Rozanolixizumab 的研究
2024年2月23日 更新者：UCB Biopharma SRL
一项评估 Rozanolixizumab 在患有全身性重症肌无力的研究参与者中的开放标签扩展研究
本研究的目的是评估在患有全身性重症肌无力 (gMG) 的研究参与者中使用 rozanolixizumab 进行额外 6 周治疗周期的安全性、耐受性和有效性。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
165
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Aalborg、丹麦
- Mg0007 40128
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Aarhus、丹麦
- Mg0007 40127
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Copenhagen、丹麦
- Mg0007 40126
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Tbilisi、乔治亚州
- Mg0007 20160
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Tbilisi、乔治亚州
- Mg0007 20161
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Tbilisi、乔治亚州
- Mg0007 20163
-
Tbilisi、乔治亚州
- Mg0007 20164
-
Tbilisi、乔治亚州
- Mg0007 20165
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Novosibirsk、俄罗斯联邦
- Mg0007 20169
-
Saint-petersburg、俄罗斯联邦
- Mg0007 20001
-
Saint-petersburg、俄罗斯联邦
- Mg0007 20028
-
Saint-petersburg、俄罗斯联邦
- Mg0007 20055
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Edmonton、加拿大
- Mg0007 50071
-
Montreal、加拿大
- Mg0007 50066
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Montreal、加拿大
- Mg0007 50124
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Quebec、加拿大
- Mg0007 50070
-
Toronto、加拿大
- Mg0007 50069
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Taipei City、台湾
- Mg0007 20086
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Taipei City、台湾
- Mg0007 20081
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NIS、塞尔维亚
- Mg0007 40467
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Essen、德国
- Mg0007 40134
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Göttingen、德国
- Mg0007 40140
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Jena、德国
- Mg0007 40139
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Leipzig、德国
- Mg0007 40078
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Münster、德国
- Mg0007 40177
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Bologna、意大利
- Mg0007 40283
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Milano、意大利
- Mg0007 40144
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Napoli、意大利
- Mg0007 40307
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Pavia、意大利
- Mg0007 40146
-
Roma、意大利
- Mg0007 40148
-
Roma、意大利
- Mg0007 40150
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Ostrava - Poruba、捷克语
- Mg0007 40125
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Praha 2、捷克语
- Mg0007 40124
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Bunkyo-ku、日本
- Mg0007 20035
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Chiba-shi、日本
- Mg0007 20068
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Hanamaki-shi、日本
- Mg0007 20078
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Hiroshima、日本
- Mg0007 20079
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Kobe、日本
- Mg0007 20075
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Nagasaki-shi、日本
- Mg0007 20071
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Sendai、日本
- Mg0007 20077
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Shinjuku-ku、日本
- Mg0007 20070
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Shinjuku-ku、日本
- Mg0007 20076
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Suita、日本
- Mg0007 20032
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Bordeaux、法国
- Mg0007 40129
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Limoges、法国
- Mg0007 40360
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Nice Cedex 1、法国
- Mg0007 40132
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Paris、法国
- Mg0007 40133
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Strasbourg、法国
- Mg0007 40131
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Gdansk、波兰
- Mg0007 40155
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Lodz、波兰
- Mg0007 40154
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Lublin、波兰
- Mg0007 40151
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Poznan、波兰
- Mg0007 40153
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California
-
Orange、California、美国、92868
- Mg0007 50092
-
San Francisco、California、美国、94117
- Mg0007 50099
-
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Florida
-
Miami、Florida、美国、33136
- Mg0007 50122
-
Miami、Florida、美国、33144
- Mg0007 50120
-
Tampa、Florida、美国、33612
- Mg0007 50073
-
-
Georgia
-
Augusta、Georgia、美国、30912-0004
- Mg0007 50075
-
-
Hawaii
-
Honolulu、Hawaii、美国、96817
- Mg0007 50323
-
-
Indiana
-
Indianapolis、Indiana、美国、46202
- Mg0007 50114
-
-
Kentucky
-
Lexington、Kentucky、美国、40536-0284
- Mg0007 50121
-
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New York
-
New York、New York、美国、10021
- Mg0007 50077
-
-
North Carolina
-
Winston-Salem、North Carolina、美国、27157
- Mg0007 50090
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
- Mg0007 50096
-
-
Texas
-
Houston、Texas、美国、77030
- Mg0007 50113
-
-
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-
Barcelona、西班牙
- Mg0007 40160
-
Hospitalet de Llobregat、西班牙
- Mg0007 40157
-
Murcia、西班牙
- Mg0007 40350
-
San Sebastián de Los Reyes、西班牙
- Mg0007 40308
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
研究参与者必须满足以下条件之一：
- 完成 MG0003 [NCT03971422]
- 在 MG0003 的观察期内需要抢救治疗或
- 在 MG0004 [NCT04124965] 中完成至少 6 次访问
- 基线时体重≥35 kg（第 1 天）
- 研究参与者可能是男性或女性
排除标准：
- 研究参与者已知对研究药物或其他抗新生儿 Fc 受体 (FcRn) 药物的任何成分过敏
- 患有已知结核病 (TB) 感染、获得结核病感染的高风险或潜伏性结核病感染 (LTBI) 或非结核分枝杆菌感染 (NTMBI) 当前/病史的研究参与者
- 研究参与者符合 MG0003 或 MG0004 中的任何强制性退出或强制性研究药物停药标准，或在任一研究中永久停用研究药物
- 研究参与者打算在研究过程中或最后一剂 rozanolixizumab 后 8 周内进行活疫苗接种
- 严重影响口咽或呼吸肌无力（定义为重症肌无力-日常生活活动 (MG-ADL) 量表 3 级）或患有肌无力危象或即将发生危象的研究参与者
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：Rozanolixizumab 给药方案 1
随机/分配给剂量方案 1 的研究参与者将在初始周期接受指定剂量的 rozanolixizumab。
剂量方案可根据研究者的判断在每个后续治疗周期开始前转换。
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Rozanolixizumab 将通过剂量方案 1 或 2 中的皮下输注给药。
其他名称：
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实验性的：Rozanolixizumab 剂量方案 2
随机/分配到剂量方案 2 的研究参与者将在初始周期接受指定剂量的 rozanolixizumab。
剂量方案可根据研究者的判断在每个后续治疗周期开始前转换。
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Rozanolixizumab 将通过剂量方案 1 或 2 中的皮下输注给药。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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出现治疗中出现的不良事件 (TEAE) 的参与者百分比
大体时间：从基线（第 1 天）到研究结束（平均 20 个月）
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不良事件 (AE) 是患者或临床研究受试者服用药物产品后发生的任何不良医学事件，不一定与该治疗有因果关系。
因此，AE 可以是任何不利和意外的体征、症状或疾病，与使用药物（研究）产品暂时相关，无论是否与药物（研究）产品相关。
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从基线（第 1 天）到研究结束（平均 20 个月）
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因 TEAE 导致研究性药物产品 (IMP) 撤回的参与者百分比
大体时间：从基线（第 1 天）到研究结束（平均 20 个月）
|
不良事件 (AE) 是患者或临床研究受试者服用药物产品后发生的任何不良医学事件，不一定与该治疗有因果关系。
导致永久停用研究药物的 AE。
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从基线（第 1 天）到研究结束（平均 20 个月）
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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一个治疗周期内重症肌无力-日常生活能力 (MG-ADL) 评分从基线（第 1 天）到第 43 天的变化
大体时间：从基线（第 1 天）到治疗周期结束（最多 6 周）
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结果测量适用于前 3 个治疗周期。 MG-ADL 总分是通过对每个单独项目（8 个项目；等级：0、1、2、3）的响应求和而获得的。 分数范围从 0 到 24，分数越高表示残疾程度越高。 正变化表示恶化，负变化表示改善。 |
从基线（第 1 天）到治疗周期结束（最多 6 周）
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一个治疗周期内定量重症肌无力 (QMG) 评分从基线（第 1 天）到第 43 天的变化
大体时间：从基线（第 1 天）到治疗周期结束（最多 6 周）
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结果测量适用于前 3 个治疗周期。
QMG 总分是通过对每个单独项目（13 个项目；响应：无=0、轻度=1、中度=2、严重=3）的响应求和而获得的。
分数范围从 0 到 39，分数越低表明疾病活动度越低。
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从基线（第 1 天）到治疗周期结束（最多 6 周）
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一个治疗周期内重症肌无力复合 (MG-C) 评分从基线（第 1 天）到第 43 天的变化
大体时间：从基线（第 1 天）到治疗周期结束（最多 6 周）
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结果测量适用于前 3 个治疗周期。
MG-C 总分是通过对每个单独项目（10 个项目；等级：0-9，具体取决于项目）的答复求和而获得的。
分数范围从 0 到 50，分数越低表明疾病活动度越低。
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从基线（第 1 天）到治疗周期结束（最多 6 周）
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一个治疗周期内重症肌无力 (MG) 症状患者报告结果 (PRO)“肌肉无力易疲劳”评分从基线（第 1 天）到第 43 天的变化
大体时间：从基线（第 1 天）到治疗周期结束（最多 6 周）
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结果测量适用于前 3 个治疗周期。 MG symptoms PRO 仪器由 5 个量表的 42 个项目组成：眼部症状（项目 1-5）；延髓症状（第 6-15 项）；呼吸道症状（第 16-18 项）；身体疲劳（第 19-33 项）和肌肉无力疲劳（第 34-42 项）。 研究参与者将被要求选择最能描述过去 7 天内眼部、延髓和呼吸道症状严重程度的选项，使用 4 点李克特量表（“无”到“严重”）以及他们经历的频率过去 7 天的身体疲劳和肌肉无力疲劳度分别使用 5 点李克特量表（“从来没有”到“所有时间”）。 |
从基线（第 1 天）到治疗周期结束（最多 6 周）
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一个治疗周期内 MG 症状 PRO“身体疲劳”评分从基线（第 1 天）到第 43 天的变化
大体时间：从基线（第 1 天）到治疗周期结束（最多 6 周）
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结果测量适用于前 3 个治疗周期。 MG symptoms PRO 仪器由 5 个量表的 42 个项目组成：眼部症状（项目 1-5）；延髓症状（第 6-15 项）；呼吸道症状（第 16-18 项）；身体疲劳（第 19-33 项）和肌肉无力疲劳（第 34-42 项）。 研究参与者将被要求选择最能描述过去 7 天内眼部、延髓和呼吸道症状严重程度的选项，使用 4 点李克特量表（“无”到“严重”）以及他们经历的频率过去 7 天的身体疲劳和肌肉无力疲劳度分别使用 5 点李克特量表（“从来没有”到“所有时间”）。 |
从基线（第 1 天）到治疗周期结束（最多 6 周）
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一个治疗周期内 MG Symptoms PRO“延髓症状”评分从基线（第 1 天）到第 43 天的变化
大体时间：从基线（第 1 天）到治疗周期结束（最多 6 周）
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结果测量适用于前 3 个治疗周期。 MG symptoms PRO 仪器由 5 个量表的 42 个项目组成：眼部症状（项目 1-5）；延髓症状（第 6-15 项）；呼吸道症状（第 16-18 项）；身体疲劳（第 19-33 项）和肌肉无力疲劳（第 34-42 项）。 研究参与者将被要求选择最能描述过去 7 天内眼部、延髓和呼吸道症状严重程度的选项，使用 4 点李克特量表（“无”到“严重”）以及他们经历的频率过去 7 天的身体疲劳和肌肉无力疲劳度分别使用 5 点李克特量表（“从来没有”到“所有时间”）。 |
从基线（第 1 天）到治疗周期结束（最多 6 周）
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一个治疗周期内的 MG-ADL 反应者（从基线 [第 1 天] 到第 43 天结束时改善≥2.0 分）
大体时间：从基线（第 1 天）到治疗周期结束（最多 6 周）
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结果测量适用于前 3 个治疗周期。
MG-ADL 响应者被定义为在 MG-ADL 分数上比基线提高至少 2.0 分。
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从基线（第 1 天）到治疗周期结束（最多 6 周）
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在一个治疗周期内达到 MG-ADL 反应的时间（从基线 [第 1 天] 改善 ≥ 2.0 分）
大体时间：从基线（第 1 天）到治疗周期结束（最多 6 周）
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结果测量适用于前 3 个治疗周期。
达到 MG-ADL 响应的时间，定义为从基线至少提高 2.0 分。
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从基线（第 1 天）到治疗周期结束（最多 6 周）
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连续治疗周期之间的时间
大体时间：从 6 周治疗周期结束（第 43 天）到下一个 6 周治疗周期（第 1 天），评估长达 2.5 年
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连续治疗周期之间的时间：研究参与者将在重复周期之前评估 MG 恶化情况。
如果在两次评估之间症状恶化（例如，MG-ADL 增加 2.0 分或 QMG 量表增加 3.0 分），导致需要额外治疗，研究参与者将接受另一个 6 周的治疗周期，然后是观察期，基于研究者的自由裁量权。
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从 6 周治疗周期结束（第 43 天）到下一个 6 周治疗周期（第 1 天），评估长达 2.5 年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：UCB Cares、001 844 599 22733 (UCB)
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2021年2月3日
初级完成 (实际的)
2024年1月25日
研究完成 (实际的)
2024年1月25日
研究注册日期
首次提交
2020年11月5日
首先提交符合 QC 标准的
2020年11月24日
首次发布 (实际的)
2020年12月3日
研究记录更新
最后更新发布 (估计的)
2024年2月26日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年2月23日
最后验证
2024年2月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- MG0007
- 2020-003230-20 (EudraCT编号)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
IPD 计划说明
在产品在美国和/或欧洲获得批准或全球开发停止后六个月，以及试验完成后 18 个月，合格的研究人员可能会要求提供来自该试验的数据。
调查人员可能会要求访问匿名的个体患者数据和编辑过的试验文件，其中可能包括：分析就绪数据集、研究方案、带注释的病例报告表、统计分析计划、数据集规范和临床研究报告。
在使用数据之前，提案需要通过 www.Vivli.org 上的独立审查小组批准
并且需要执行已签署的数据共享协议。
所有文件仅提供英文版本，并在预先指定的时间内（通常为 12 个月）在受密码保护的门户网站上提供。
如果在试验完成后确定重新识别试验参与者的风险过高，则该计划可能会改变；在这种情况下，为了保护参与者，将不会提供个人患者层面的数据。
IPD 共享时间框架
在美国和/或欧洲的产品批准或全球开发停止六个月后，以及试验完成后 18 个月，合格的研究人员可能会要求获得本研究的数据。
IPD 共享访问标准
合格的研究人员可以请求访问匿名 IPD 和编辑的研究文件，其中可能包括：原始数据集、分析就绪数据集、研究协议、空白病例报告表、带注释的病例报告表、统计分析计划、数据集规范和临床研究报告。
在使用数据之前，提案需要通过 www.Vivli.org 上的独立审查小组批准
并且需要签署一份已签署的数据共享协议。所有文件仅提供英文版本，并在预先指定的时间内（通常为 12 个月）在受密码保护的门户网站上提供。
IPD 共享支持信息类型
- 研究方案
- 树液
- 企业社会责任
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
在美国制造并从美国出口的产品
是的
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.