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Un estudio para evaluar rozanolixizumab en participantes del estudio con miastenia grave generalizada

23 de febrero de 2024 actualizado por: UCB Biopharma SRL

Un estudio de extensión de etiqueta abierta para evaluar rozanolixizumab en participantes del estudio con miastenia grave generalizada

El propósito de este estudio es evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia de ciclos de tratamiento adicionales de 6 semanas con rozanolixizumab en participantes del estudio con miastenia grave generalizada (gMG).

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

165

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Essen, Alemania
        • Mg0007 40134
      • Göttingen, Alemania
        • Mg0007 40140
      • Jena, Alemania
        • Mg0007 40139
      • Leipzig, Alemania
        • Mg0007 40078
      • Münster, Alemania
        • Mg0007 40177
  • Canadá
      • Edmonton, Canadá
        • Mg0007 50071
      • Montreal, Canadá
        • Mg0007 50066
      • Montreal, Canadá
        • Mg0007 50124
      • Quebec, Canadá
        • Mg0007 50070
      • Toronto, Canadá
        • Mg0007 50069
  • Chequia
      • Ostrava - Poruba, Chequia
        • Mg0007 40125
      • Praha 2, Chequia
        • Mg0007 40124
  • Dinamarca
      • Aalborg, Dinamarca
        • Mg0007 40128
      • Aarhus, Dinamarca
        • Mg0007 40127
      • Copenhagen, Dinamarca
        • Mg0007 40126
  • España
      • Barcelona, España
        • Mg0007 40160
      • Hospitalet de Llobregat, España
        • Mg0007 40157
      • Murcia, España
        • Mg0007 40350
      • San Sebastián de Los Reyes, España
        • Mg0007 40308
  • Estados Unidos
    • California
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • Mg0007 50092
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94117
        • Mg0007 50099
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • Mg0007 50122
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33144
        • Mg0007 50120
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
        • Mg0007 50073
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Estados Unidos, 30912-0004
        • Mg0007 50075
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Estados Unidos, 96817
        • Mg0007 50323
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Mg0007 50114
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Estados Unidos, 40536-0284
        • Mg0007 50121
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10021
        • Mg0007 50077
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27157
        • Mg0007 50090
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Mg0007 50096
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Mg0007 50113
  • Federación Rusa
      • Novosibirsk, Federación Rusa
        • Mg0007 20169
      • Saint-petersburg, Federación Rusa
        • Mg0007 20001
      • Saint-petersburg, Federación Rusa
        • Mg0007 20028
      • Saint-petersburg, Federación Rusa
        • Mg0007 20055
  • Francia
      • Bordeaux, Francia
        • Mg0007 40129
      • Limoges, Francia
        • Mg0007 40360
      • Nice Cedex 1, Francia
        • Mg0007 40132
      • Paris, Francia
        • Mg0007 40133
      • Strasbourg, Francia
        • Mg0007 40131
  • Georgia
      • Tbilisi, Georgia
        • Mg0007 20160
      • Tbilisi, Georgia
        • Mg0007 20161
      • Tbilisi, Georgia
        • Mg0007 20163
      • Tbilisi, Georgia
        • Mg0007 20164
      • Tbilisi, Georgia
        • Mg0007 20165
  • Italia
      • Bologna, Italia
        • Mg0007 40283
      • Milano, Italia
        • Mg0007 40144
      • Napoli, Italia
        • Mg0007 40307
      • Pavia, Italia
        • Mg0007 40146
      • Roma, Italia
        • Mg0007 40148
      • Roma, Italia
        • Mg0007 40150
  • Japón
      • Bunkyo-ku, Japón
        • Mg0007 20035
      • Chiba-shi, Japón
        • Mg0007 20068
      • Hanamaki-shi, Japón
        • Mg0007 20078
      • Hiroshima, Japón
        • Mg0007 20079
      • Kobe, Japón
        • Mg0007 20075
      • Nagasaki-shi, Japón
        • Mg0007 20071
      • Sendai, Japón
        • Mg0007 20077
      • Shinjuku-ku, Japón
        • Mg0007 20070
      • Shinjuku-ku, Japón
        • Mg0007 20076
      • Suita, Japón
        • Mg0007 20032
  • Polonia
      • Gdansk, Polonia
        • Mg0007 40155
      • Lodz, Polonia
        • Mg0007 40154
      • Lublin, Polonia
        • Mg0007 40151
      • Poznan, Polonia
        • Mg0007 40153
  • Serbia
      • NIS, Serbia
        • Mg0007 40467
  • Taiwán
      • Taipei City, Taiwán
        • Mg0007 20086
      • Taipei City, Taiwán
        • Mg0007 20081

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • El participante del estudio debe cumplir con uno de los siguientes:

    1. completado MG0003 [NCT03971422]
    2. terapia de rescate requerida durante el período de observación en MG0003 o
    3. completó al menos 6 visitas en MG0004 [NCT04124965]
  • Peso corporal ≥35 kg al inicio (Día 1)
  • Los participantes del estudio pueden ser hombres o mujeres.

Criterio de exclusión:

  • El participante del estudio tiene una hipersensibilidad conocida a cualquiera de los componentes del medicamento del estudio u otros medicamentos anti-receptor Fc neonatal (FcRn).
  • Participante del estudio con una infección de tuberculosis (TB) conocida, con alto riesgo de contraer una infección de TB o infección de tuberculosis latente (LTBI), o actual/historial de infección por micobacterias no tuberculosas (NTMBI)
  • El participante del estudio cumplió con cualquier criterio de retiro obligatorio o interrupción obligatoria del fármaco del estudio en MG0003 o MG0004, o interrumpió permanentemente el fármaco del estudio en cualquiera de los estudios
  • El participante del estudio tiene la intención de recibir una vacuna viva durante el curso del estudio o dentro de las 8 semanas posteriores a la dosis final de rozanolixizumab.
  • Participante del estudio con debilidad severa (definida como Grado 3 en la escala de Miastenia Gravis-Actividades de la Vida Diaria [MG-ADL]) que afecta los músculos orofaríngeos o respiratorios, o que tiene una crisis miasténica o una crisis inminente

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Régimen de dosificación de rozanolixizumab 1
Los participantes del estudio aleatorizados/asignados al régimen de dosificación 1 recibirán la dosis asignada de rozanolixizumab para el ciclo inicial. El régimen de dosis puede cambiarse antes del comienzo de cada ciclo de tratamiento posterior según el criterio del investigador.
Droga: Rozanolixizumab
Rozanolixizumab se administrará por infusión subcutánea en el régimen de dosificación 1 o 2.
Otros nombres:
  • UCB7665
Experimental: Régimen de dosificación de rozanolixizumab 2
Los participantes del estudio aleatorizados/asignados al régimen de dosificación 2 recibirán la dosis asignada de rozanolixizumab para el ciclo inicial. El régimen de dosis puede cambiarse antes del comienzo de cada ciclo de tratamiento posterior según el criterio del investigador.
Droga: Rozanolixizumab
Rozanolixizumab se administrará por infusión subcutánea en el régimen de dosificación 1 o 2.
Otros nombres:
  • UCB7665

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Porcentaje de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE)
Periodo de tiempo: Desde el inicio (día 1) hasta el final del estudio (promedio de 20 meses)
Un evento adverso (EA) es cualquier evento médico adverso en un paciente o sujeto de investigación clínica al que se le administra un producto farmacéutico, que no necesariamente tiene una relación causal con este tratamiento. Por lo tanto, un AA podría ser cualquier signo, síntoma o enfermedad desfavorable y no intencionado asociado temporalmente con el uso de un producto medicinal (en investigación), esté o no relacionado con el producto medicinal (en investigación).
Desde el inicio (día 1) hasta el final del estudio (promedio de 20 meses)
Porcentaje de participantes con TEAE que conducen a la retirada del medicamento en investigación (IMP)
Periodo de tiempo: Desde el inicio (día 1) hasta el final del estudio (promedio de 20 meses)
Un evento adverso (EA) es cualquier evento médico adverso en un paciente o sujeto de investigación clínica al que se le administra un producto farmacéutico, que no necesariamente tiene una relación causal con este tratamiento. AA que conducen a la suspensión permanente de la medicación del estudio.
Desde el inicio (día 1) hasta el final del estudio (promedio de 20 meses)

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio (día 1) hasta el día 43 en la puntuación de Miastenia Gravis-Actividades de la vida diaria (MG-ADL) dentro de un ciclo de tratamiento
Periodo de tiempo: Desde el inicio (día 1) hasta el final del ciclo de tratamiento (hasta 6 semanas)

La Medida de Resultado es aplicable para los primeros 3 ciclos de tratamiento. La puntuación total de MG-ADL se obtiene sumando las respuestas a cada elemento individual (8 elementos; Grados: 0, 1, 2, 3). El puntaje varía de 0 a 24, donde un puntaje más alto indica más discapacidad.

Un cambio positivo indica empeoramiento y un cambio negativo indica mejora.
Desde el inicio (día 1) hasta el final del ciclo de tratamiento (hasta 6 semanas)
Cambio desde el inicio (día 1) hasta el día 43 en la puntuación cuantitativa de miastenia grave (QMG) dentro de un ciclo de tratamiento
Periodo de tiempo: Desde el inicio (día 1) hasta el final del ciclo de tratamiento (hasta 6 semanas)
La Medida de Resultado es aplicable para los primeros 3 ciclos de tratamiento. La puntuación total de la QMG se obtiene sumando las respuestas a cada elemento individual (13 elementos; Respuestas: Ninguna=0, Leve=1, Moderada=2, Severa=3). El puntaje varía de 0 a 39, y los puntajes más bajos indican una menor actividad de la enfermedad.
Desde el inicio (día 1) hasta el final del ciclo de tratamiento (hasta 6 semanas)
Cambio desde el inicio (día 1) hasta el día 43 en la puntuación del compuesto de miastenia gravis (MG-C) dentro de un ciclo de tratamiento
Periodo de tiempo: Desde el inicio (día 1) hasta el final del ciclo de tratamiento (hasta 6 semanas)
La Medida de Resultado es aplicable para los primeros 3 ciclos de tratamiento. La puntuación total de MG-C se obtiene sumando las respuestas a cada elemento individual (10 elementos; Grado: 0-9 según el elemento). El puntaje varía de 0 a 50, y los puntajes más bajos indican una menor actividad de la enfermedad.
Desde el inicio (día 1) hasta el final del ciclo de tratamiento (hasta 6 semanas)
Cambio desde el inicio (día 1) hasta el día 43 en la miastenia grave (MG) Síntomas Resultado informado por el paciente (PRO) Puntuación de 'Debilidad muscular Fatigabilidad' dentro de un ciclo de tratamiento
Periodo de tiempo: Desde el inicio (día 1) hasta el final del ciclo de tratamiento (hasta 6 semanas)

La Medida de Resultado es aplicable para los primeros 3 ciclos de tratamiento. El instrumento PRO de síntomas de MG consta de 42 ítems en 5 escalas: síntomas oculares (ítems 1-5); síntomas bulbares (ítems 6-15); síntomas respiratorios (ítems 16-18); fatiga física (ítems 19-33) y debilidad muscular fatigabilidad (ítems 34-42).

Se le pedirá al participante del estudio que elija la opción de respuesta que mejor describa la gravedad de los síntomas oculares, bulbares y respiratorios durante los últimos 7 días usando una escala de Likert de 4 puntos ("ninguno" a "grave") y con qué frecuencia experimenta fatiga física y debilidad muscular fatigabilidad en los últimos 7 días usando una escala de Likert de 5 puntos ("nunca" a "todo el tiempo"), respectivamente.
Desde el inicio (día 1) hasta el final del ciclo de tratamiento (hasta 6 semanas)
Cambio desde el inicio (día 1) hasta el día 43 en la puntuación de 'Fatiga física' PRO de los síntomas de MG dentro de un ciclo de tratamiento
Periodo de tiempo: Desde el inicio (día 1) hasta el final del ciclo de tratamiento (hasta 6 semanas)

La Medida de Resultado es aplicable para los primeros 3 ciclos de tratamiento. El instrumento PRO de síntomas de MG consta de 42 ítems en 5 escalas: síntomas oculares (ítems 1-5); síntomas bulbares (ítems 6-15); síntomas respiratorios (ítems 16-18); fatiga física (ítems 19-33) y debilidad muscular fatigabilidad (ítems 34-42).

Se le pedirá al participante del estudio que elija la opción de respuesta que mejor describa la gravedad de los síntomas oculares, bulbares y respiratorios durante los últimos 7 días usando una escala de Likert de 4 puntos ("ninguno" a "grave") y con qué frecuencia experimenta fatiga física y debilidad muscular fatigabilidad en los últimos 7 días usando una escala de Likert de 5 puntos ("nunca" a "todo el tiempo"), respectivamente.
Desde el inicio (día 1) hasta el final del ciclo de tratamiento (hasta 6 semanas)
Cambio desde el inicio (día 1) hasta el día 43 en la puntuación de 'síntomas bulbares' PRO de síntomas de MG dentro de un ciclo de tratamiento
Periodo de tiempo: Desde el inicio (día 1) hasta el final del ciclo de tratamiento (hasta 6 semanas)

La Medida de Resultado es aplicable para los primeros 3 ciclos de tratamiento. El instrumento PRO de síntomas de MG consta de 42 ítems en 5 escalas: síntomas oculares (ítems 1-5); síntomas bulbares (ítems 6-15); síntomas respiratorios (ítems 16-18); fatiga física (ítems 19-33) y debilidad muscular fatigabilidad (ítems 34-42).

Se le pedirá al participante del estudio que elija la opción de respuesta que mejor describa la gravedad de los síntomas oculares, bulbares y respiratorios durante los últimos 7 días usando una escala de Likert de 4 puntos ("ninguno" a "grave") y con qué frecuencia experimenta fatiga física y debilidad muscular fatigabilidad en los últimos 7 días usando una escala de Likert de 5 puntos ("nunca" a "todo el tiempo"), respectivamente.
Desde el inicio (día 1) hasta el final del ciclo de tratamiento (hasta 6 semanas)
Respondedor de MG-ADL (mejora de ≥2,0 puntos desde el inicio [día 1] hasta el final del día 43) dentro de un ciclo de tratamiento
Periodo de tiempo: Desde el inicio (día 1) hasta el final del ciclo de tratamiento (hasta 6 semanas)
La Medida de Resultado es aplicable para los primeros 3 ciclos de tratamiento. Un respondedor MG-ADL se define como el que logra una mejora de al menos 2,0 puntos en la puntuación de MG-ADL desde el inicio.
Desde el inicio (día 1) hasta el final del ciclo de tratamiento (hasta 6 semanas)
Tiempo hasta la respuesta de MG-ADL (mejora de ≥2,0 puntos desde el inicio [día 1]) dentro de un ciclo de tratamiento
Periodo de tiempo: Desde el inicio (día 1) hasta el final del ciclo de tratamiento (hasta 6 semanas)
La Medida de Resultado es aplicable para los primeros 3 ciclos de tratamiento. Tiempo para lograr la respuesta de MG-ADL, definida como una mejora de al menos 2,0 puntos desde el valor inicial.
Desde el inicio (día 1) hasta el final del ciclo de tratamiento (hasta 6 semanas)
Tiempo entre ciclos de tratamiento consecutivos
Periodo de tiempo: Desde el final del ciclo de tratamiento de 6 semanas (día 43) hasta el siguiente ciclo de tratamiento de 6 semanas (día 1), evaluado hasta 2,5 años
Tiempo entre ciclos de tratamiento consecutivos: Se evaluará a los participantes del estudio para detectar un empeoramiento de la MG antes de los ciclos repetidos. En caso de que los síntomas empeoren (p. ej., un aumento de 2,0 puntos en la MG-ADL o de 3,0 puntos en la escala QMG) entre las evaluaciones, lo que genera la necesidad de un tratamiento adicional, los participantes del estudio se someterán a otro ciclo de tratamiento de 6 semanas seguido de un Periodo de Observación, a criterio del Investigador.
Desde el final del ciclo de tratamiento de 6 semanas (día 43) hasta el siguiente ciclo de tratamiento de 6 semanas (día 1), evaluado hasta 2,5 años

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

UCB Biopharma SRL

Investigadores

  • Director de estudio: UCB Cares, 001 844 599 22733 (UCB)

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

3 de febrero de 2021

Finalización primaria (Actual)

25 de enero de 2024

Finalización del estudio (Actual)

25 de enero de 2024

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

5 de noviembre de 2020

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

24 de noviembre de 2020

Publicado por primera vez (Actual)

3 de diciembre de 2020

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimado)

26 de febrero de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

23 de febrero de 2024

Última verificación

1 de febrero de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • MG0007
  • 2020-003230-20 (Número EudraCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Los datos de este ensayo pueden ser solicitados por investigadores calificados seis meses después de la aprobación del producto en los EE. UU. y/o Europa, o si se interrumpe el desarrollo global, y 18 meses después de la finalización del ensayo. Los investigadores pueden solicitar acceso a datos individuales anónimos a nivel de paciente y documentos de ensayos redactados que pueden incluir: conjuntos de datos listos para el análisis, protocolo de estudio, formulario de informe de caso anotado, plan de análisis estadístico, especificaciones del conjunto de datos e informe de estudio clínico. Antes del uso de los datos, las propuestas deben ser aprobadas por un panel de revisión independiente en www.Vivli.org y será necesario ejecutar un acuerdo de intercambio de datos firmado. Todos los documentos están disponibles solo en inglés, durante un tiempo predeterminado, generalmente 12 meses, en un portal protegido con contraseña. Este plan puede cambiar si se determina que el riesgo de volver a identificar a los participantes del ensayo es demasiado alto una vez finalizado el ensayo; en este caso y para proteger a los participantes, los datos individuales a nivel de paciente no estarían disponibles.

Marco de tiempo para compartir IPD

Los datos de este estudio pueden ser solicitados por investigadores calificados seis meses después de la aprobación del producto en los EE. UU. y/o Europa o la interrupción del desarrollo global, y 18 meses después de la finalización del ensayo.

Criterios de acceso compartido de IPD

Los investigadores calificados pueden solicitar acceso a IPD anónimos y documentos de estudio redactados que pueden incluir: conjuntos de datos sin procesar, conjuntos de datos listos para análisis, protocolo de estudio, formulario de informe de caso en blanco, formulario de informe de caso anotado, plan de análisis estadístico, especificaciones del conjunto de datos e informe de estudio clínico. Antes del uso de los datos, las propuestas deben ser aprobadas por un panel de revisión independiente en www.Vivli.org y se deberá ejecutar un acuerdo de intercambio de datos firmado. Todos los documentos están disponibles solo en inglés, durante un tiempo predeterminado, generalmente 12 meses, en un portal protegido con contraseña.

Tipo de información de apoyo para compartir IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDIO
  • SAVIA
  • RSC

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

Sí

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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