Um estudo para avaliar rozanolixizumabe em participantes do estudo com miastenia gravis generalizada
23 de fevereiro de 2024 atualizado por: UCB Biopharma SRL
Um estudo de extensão aberto para avaliar rozanolixizumabe em participantes do estudo com miastenia gravis generalizada
O objetivo deste estudo é avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia de ciclos adicionais de tratamento de 6 semanas com rozanolixizumabe em participantes do estudo com miastenia gravis generalizada (gMG).
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
165
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Essen, Alemanha
- Mg0007 40134
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Göttingen, Alemanha
- Mg0007 40140
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Jena, Alemanha
- Mg0007 40139
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Leipzig, Alemanha
- Mg0007 40078
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Münster, Alemanha
- Mg0007 40177
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Edmonton, Canadá
- Mg0007 50071
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Montreal, Canadá
- Mg0007 50066
-
Montreal, Canadá
- Mg0007 50124
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Quebec, Canadá
- Mg0007 50070
-
Toronto, Canadá
- Mg0007 50069
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Aalborg, Dinamarca
- Mg0007 40128
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Aarhus, Dinamarca
- Mg0007 40127
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Copenhagen, Dinamarca
- Mg0007 40126
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Barcelona, Espanha
- Mg0007 40160
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Hospitalet de Llobregat, Espanha
- Mg0007 40157
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Murcia, Espanha
- Mg0007 40350
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San Sebastián de Los Reyes, Espanha
- Mg0007 40308
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California
-
Orange, California, Estados Unidos, 92868
- Mg0007 50092
-
San Francisco, California, Estados Unidos, 94117
- Mg0007 50099
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Florida
-
Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
- Mg0007 50122
-
Miami, Florida, Estados Unidos, 33144
- Mg0007 50120
-
Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
- Mg0007 50073
-
-
Georgia
-
Augusta, Georgia, Estados Unidos, 30912-0004
- Mg0007 50075
-
-
Hawaii
-
Honolulu, Hawaii, Estados Unidos, 96817
- Mg0007 50323
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
- Mg0007 50114
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Estados Unidos, 40536-0284
- Mg0007 50121
-
-
New York
-
New York, New York, Estados Unidos, 10021
- Mg0007 50077
-
-
North Carolina
-
Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27157
- Mg0007 50090
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Mg0007 50096
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Mg0007 50113
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Novosibirsk, Federação Russa
- Mg0007 20169
-
Saint-petersburg, Federação Russa
- Mg0007 20001
-
Saint-petersburg, Federação Russa
- Mg0007 20028
-
Saint-petersburg, Federação Russa
- Mg0007 20055
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Bordeaux, França
- Mg0007 40129
-
Limoges, França
- Mg0007 40360
-
Nice Cedex 1, França
- Mg0007 40132
-
Paris, França
- Mg0007 40133
-
Strasbourg, França
- Mg0007 40131
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Tbilisi, Geórgia
- Mg0007 20160
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Tbilisi, Geórgia
- Mg0007 20161
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Tbilisi, Geórgia
- Mg0007 20163
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Tbilisi, Geórgia
- Mg0007 20164
-
Tbilisi, Geórgia
- Mg0007 20165
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Bologna, Itália
- Mg0007 40283
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Milano, Itália
- Mg0007 40144
-
Napoli, Itália
- Mg0007 40307
-
Pavia, Itália
- Mg0007 40146
-
Roma, Itália
- Mg0007 40148
-
Roma, Itália
- Mg0007 40150
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Bunkyo-ku, Japão
- Mg0007 20035
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Chiba-shi, Japão
- Mg0007 20068
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Hanamaki-shi, Japão
- Mg0007 20078
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Hiroshima, Japão
- Mg0007 20079
-
Kobe, Japão
- Mg0007 20075
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Nagasaki-shi, Japão
- Mg0007 20071
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Sendai, Japão
- Mg0007 20077
-
Shinjuku-ku, Japão
- Mg0007 20070
-
Shinjuku-ku, Japão
- Mg0007 20076
-
Suita, Japão
- Mg0007 20032
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Gdansk, Polônia
- Mg0007 40155
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Lodz, Polônia
- Mg0007 40154
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Lublin, Polônia
- Mg0007 40151
-
Poznan, Polônia
- Mg0007 40153
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-
-
NIS, Sérvia
- Mg0007 40467
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Taipei City, Taiwan
- Mg0007 20086
-
Taipei City, Taiwan
- Mg0007 20081
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Ostrava - Poruba, Tcheca
- Mg0007 40125
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Praha 2, Tcheca
- Mg0007 40124
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
O participante do estudo deve atender a um dos seguintes itens:
- concluído MG0003 [NCT03971422]
- terapia de resgate necessária durante o período de observação em MG0003 ou
- completou pelo menos 6 visitas em MG0004 [NCT04124965]
- Peso corporal ≥35 kg na linha de base (dia 1)
- Os participantes do estudo podem ser homens ou mulheres
Critério de exclusão:
- O participante do estudo tem uma hipersensibilidade conhecida a qualquer componente da medicação do estudo ou outros medicamentos anti-receptor Fc neonatal (FcRn)
- Participante do estudo com infecção conhecida por tuberculose (TB), com alto risco de adquirir infecção por TB ou infecção latente por tuberculose (LTBI) ou atual/histórico de infecção por micobactérias não tuberculosas (NTMBI)
- O participante do estudo atendeu a qualquer retirada obrigatória ou critério obrigatório de descontinuação do medicamento do estudo em MG0003 ou MG0004, ou descontinuou permanentemente o medicamento do estudo em qualquer um dos estudos
- O participante do estudo pretende ter uma vacinação viva durante o curso do estudo ou dentro de 8 semanas após a dose final de rozanolixizumabe
- Participante do estudo com fraqueza grave (definida como Grau 3 na escala de Miastenia Gravis-Atividades da Vida Diária (MG-ADL)) afetando os músculos orofaríngeos ou respiratórios, ou que tem crise miastênica ou crise iminente
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Esquema posológico de rozanolixizumabe 1
Os participantes do estudo randomizados/atribuídos ao regime de dosagem 1 receberão a dosagem designada de rozanolixizumabe para o ciclo inicial.
O regime de dose pode ser alterado antes do início de cada ciclo de tratamento subsequente com base no critério do investigador.
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Rozanolixizumabe será administrado por infusão subcutânea no esquema posológico 1 ou 2.
Outros nomes:
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Experimental: Esquema posológico de rozanolixizumabe 2
Os participantes do estudo randomizados/atribuídos ao regime de dosagem 2 receberão a dosagem designada de rozanolixizumabe para o ciclo inicial.
O regime de dose pode ser alterado antes do início de cada ciclo de tratamento subsequente com base no critério do investigador.
|
Rozanolixizumabe será administrado por infusão subcutânea no esquema posológico 1 ou 2.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Porcentagem de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs)
Prazo: Da linha de base (dia 1) ao final do estudo (média de 20 meses)
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Um evento adverso (EA) é qualquer ocorrência médica desfavorável em um paciente ou sujeito de investigação clínica administrado com um produto farmacêutico, que não necessariamente tem uma relação causal com esse tratamento.
Um EA pode, portanto, ser qualquer sinal, sintoma ou doença desfavorável e não intencional temporariamente associado ao uso de um medicamento (em investigação), relacionado ou não ao medicamento (em investigação).
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Da linha de base (dia 1) ao final do estudo (média de 20 meses)
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Porcentagem de participantes com TEAEs levando à retirada do medicamento experimental (PIM)
Prazo: Da linha de base (dia 1) ao final do estudo (média de 20 meses)
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Um evento adverso (EA) é qualquer ocorrência médica desfavorável em um paciente ou sujeito de investigação clínica administrado com um produto farmacêutico, que não necessariamente tem uma relação causal com esse tratamento.
EAs levando à retirada permanente da medicação do estudo.
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Da linha de base (dia 1) ao final do estudo (média de 20 meses)
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Mudança da linha de base (Dia 1) para o Dia 43 na pontuação de Miastenia Gravis-Atividades da Vida Diária (MG-ADL) dentro de um ciclo de tratamento
Prazo: Da linha de base (dia 1) até o final do ciclo de tratamento (até 6 semanas)
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A Medida de Resultado é aplicável para os primeiros 3 ciclos de tratamento. A pontuação total do MG-ADL é obtida pela soma das respostas para cada item individual (8 itens; Notas: 0, 1, 2, 3). A pontuação varia de 0 a 24, com uma pontuação mais alta indicando mais incapacidade. Uma mudança positiva indica piora e uma mudança negativa indica melhora. |
Da linha de base (dia 1) até o final do ciclo de tratamento (até 6 semanas)
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Mudança da linha de base (Dia 1) para o Dia 43 na pontuação Quantitativa de Miastenia Gravis (QMG) dentro de um ciclo de tratamento
Prazo: Da linha de base (dia 1) até o final do ciclo de tratamento (até 6 semanas)
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A Medida de Resultado é aplicável para os primeiros 3 ciclos de tratamento.
A pontuação total do QMG é obtida pela soma das respostas para cada item individual (13 itens; Respostas: Nenhuma=0, Leve=1, Moderada=2, Grave=3).
A pontuação varia de 0 a 39, com pontuações mais baixas indicando menor atividade da doença.
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Da linha de base (dia 1) até o final do ciclo de tratamento (até 6 semanas)
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Mudança da linha de base (Dia 1) para o Dia 43 na pontuação da Miastenia Gravis-Composite (MG-C) dentro de um ciclo de tratamento
Prazo: Da linha de base (dia 1) até o final do ciclo de tratamento (até 6 semanas)
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A Medida de Resultado é aplicável para os primeiros 3 ciclos de tratamento.
A pontuação total do MG-C é obtida pela soma das respostas para cada item individual (10 itens; Nota: 0-9, dependendo do item).
A pontuação varia de 0 a 50, com pontuações mais baixas indicando menor atividade da doença.
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Da linha de base (dia 1) até o final do ciclo de tratamento (até 6 semanas)
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Mudança da linha de base (Dia 1) para o Dia 43 em Miastenia Gravis (MG) Sintomas Resultado relatado pelo paciente (PRO) Pontuação de 'Fraqueza muscular Fatigabilidade' dentro de um ciclo de tratamento
Prazo: Da linha de base (dia 1) até o final do ciclo de tratamento (até 6 semanas)
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A Medida de Resultado é aplicável para os primeiros 3 ciclos de tratamento. O instrumento PRO de sintomas de MG consiste em 42 itens em 5 escalas: sintomas oculares (itens 1-5); sintomas bulbares (itens 6-15); sintomas respiratórios (itens 16-18); fadiga física (itens 19-33) e fraqueza muscular fatigabilidade (itens 34-42). O participante do estudo será solicitado a escolher a opção de resposta que melhor descreve a gravidade dos sintomas oculares, bulbares e respiratórios nos últimos 7 dias usando uma escala Likert de 4 pontos ("nenhum" a "grave") e com que frequência eles experimentam fadiga física e fatigabilidade por fraqueza muscular nos últimos 7 dias, usando uma escala de Likert de 5 pontos ("nenhum tempo" a "todo o tempo"), respectivamente. |
Da linha de base (dia 1) até o final do ciclo de tratamento (até 6 semanas)
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Mudança da linha de base (dia 1) para o dia 43 na pontuação de sintomas de MG PRO 'Fadiga física' dentro de um ciclo de tratamento
Prazo: Da linha de base (dia 1) até o final do ciclo de tratamento (até 6 semanas)
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A Medida de Resultado é aplicável para os primeiros 3 ciclos de tratamento. O instrumento PRO de sintomas de MG consiste em 42 itens em 5 escalas: sintomas oculares (itens 1-5); sintomas bulbares (itens 6-15); sintomas respiratórios (itens 16-18); fadiga física (itens 19-33) e fraqueza muscular fatigabilidade (itens 34-42). O participante do estudo será solicitado a escolher a opção de resposta que melhor descreve a gravidade dos sintomas oculares, bulbares e respiratórios nos últimos 7 dias usando uma escala Likert de 4 pontos ("nenhum" a "grave") e com que frequência eles experimentam fadiga física e fatigabilidade por fraqueza muscular nos últimos 7 dias, usando uma escala de Likert de 5 pontos ("nenhum tempo" a "todo o tempo"), respectivamente. |
Da linha de base (dia 1) até o final do ciclo de tratamento (até 6 semanas)
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Mudança da linha de base (dia 1) para o dia 43 na pontuação de sintomas de MG PRO 'sintomas bulbares' em um ciclo de tratamento
Prazo: Da linha de base (dia 1) até o final do ciclo de tratamento (até 6 semanas)
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A Medida de Resultado é aplicável para os primeiros 3 ciclos de tratamento. O instrumento PRO de sintomas de MG consiste em 42 itens em 5 escalas: sintomas oculares (itens 1-5); sintomas bulbares (itens 6-15); sintomas respiratórios (itens 16-18); fadiga física (itens 19-33) e fraqueza muscular fatigabilidade (itens 34-42). O participante do estudo será solicitado a escolher a opção de resposta que melhor descreve a gravidade dos sintomas oculares, bulbares e respiratórios nos últimos 7 dias usando uma escala Likert de 4 pontos ("nenhum" a "grave") e com que frequência eles experimentam fadiga física e fatigabilidade por fraqueza muscular nos últimos 7 dias, usando uma escala de Likert de 5 pontos ("nenhum tempo" a "todo o tempo"), respectivamente. |
Da linha de base (dia 1) até o final do ciclo de tratamento (até 6 semanas)
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Resposta MG-ADL (melhoria ≥2,0 pontos desde a linha de base [Dia 1] até o final do Dia 43) em um ciclo de tratamento
Prazo: Da linha de base (dia 1) até o final do ciclo de tratamento (até 6 semanas)
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A Medida de Resultado é aplicável para os primeiros 3 ciclos de tratamento.
Um respondedor MG-ADL é definido como alcançando uma melhoria de pelo menos 2,0 pontos na pontuação MG-ADL da linha de base.
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Da linha de base (dia 1) até o final do ciclo de tratamento (até 6 semanas)
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Tempo para resposta MG-ADL (melhoria ≥2,0 pontos desde a linha de base [Dia 1]) dentro de um ciclo de tratamento
Prazo: Da linha de base (dia 1) até o final do ciclo de tratamento (até 6 semanas)
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A Medida de Resultado é aplicável para os primeiros 3 ciclos de tratamento.
Tempo para atingir a resposta MG-ADL, definida como pelo menos 2,0 pontos de melhoria da linha de base.
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Da linha de base (dia 1) até o final do ciclo de tratamento (até 6 semanas)
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Tempo entre ciclos de tratamento consecutivos
Prazo: Do final do ciclo de tratamento de 6 semanas (Dia 43) até o próximo ciclo de tratamento de 6 semanas (Dia 1), avaliado até 2,5 anos
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Tempo entre ciclos consecutivos de tratamento: Os participantes do estudo serão avaliados quanto à piora da MG antes dos ciclos repetidos.
Em caso de piora dos sintomas (por exemplo, um aumento de 2,0 pontos no MG-ADL ou 3,0 pontos na escala QMG) entre as avaliações, resultando na necessidade de tratamento adicional, os participantes do estudo passarão por outro ciclo de tratamento de 6 semanas, seguido por um Período de Observação, a critério do Investigador.
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Do final do ciclo de tratamento de 6 semanas (Dia 43) até o próximo ciclo de tratamento de 6 semanas (Dia 1), avaliado até 2,5 anos
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: UCB Cares, 001 844 599 22733 (UCB)
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
3 de fevereiro de 2021
Conclusão Primária (Real)
25 de janeiro de 2024
Conclusão do estudo (Real)
25 de janeiro de 2024
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
5 de novembro de 2020
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
24 de novembro de 2020
Primeira postagem (Real)
3 de dezembro de 2020
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
26 de fevereiro de 2024
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
23 de fevereiro de 2024
Última verificação
1 de fevereiro de 2024
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Processos Patológicos
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças do sistema imunológico
- Neoplasias
- Doenças Autoimunes do Sistema Nervoso
- Doenças autoimunes
- Neoplasias por local
- Manifestações Neurológicas
- Doenças musculoesqueléticas
- Doenças Musculares
- Doenças Neuromusculares
- Doenças Neurodegenerativas
- Manifestações Neuromusculares
- Neoplasias do Sistema Nervoso
- Síndromes Paraneoplásicas do Sistema Nervoso
- Síndromes Paraneoplásicas
- Doenças da Junção Neuromuscular
- Fraqueza muscular
- Miastenia grave
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Agentes imunossupressores
- Fatores imunológicos
- Rozanolixizumabe
Outros números de identificação do estudo
- MG0007
- 2020-003230-20 (Número EudraCT)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
Os dados deste estudo podem ser solicitados por pesquisadores qualificados seis meses após a aprovação do produto nos Estados Unidos e/ou Europa, ou o desenvolvimento global é interrompido e 18 meses após a conclusão do estudo.
Os investigadores podem solicitar acesso a dados anônimos individuais de pacientes e documentos de ensaios editados, que podem incluir: conjuntos de dados prontos para análise, protocolo de estudo, formulário de relatório de caso anotado, plano de análise estatística, especificações do conjunto de dados e relatório de estudo clínico.
Antes do uso dos dados, as propostas precisam ser aprovadas por um painel de revisão independente em www.Vivli.org
e um contrato de compartilhamento de dados assinado precisará ser executado.
Todos os documentos estão disponíveis apenas em inglês, por um período pré-determinado, geralmente 12 meses, em um portal protegido por senha.
Este plano pode mudar se o risco de reidentificar os participantes do estudo for considerado muito alto após a conclusão do estudo; neste caso e para proteger os participantes, os dados individuais do paciente não seriam disponibilizados.
Prazo de Compartilhamento de IPD
Os dados deste estudo podem ser solicitados por pesquisadores qualificados seis meses após a aprovação do produto nos EUA e/ou Europa ou o desenvolvimento global ser descontinuado e 18 meses após a conclusão do estudo.
Critérios de acesso de compartilhamento IPD
Pesquisadores qualificados podem solicitar acesso a IPD anônimo e documentos de estudo redigidos, que podem incluir: conjuntos de dados brutos, conjuntos de dados prontos para análise, protocolo de estudo, formulário de relatório de caso em branco, formulário de relatório de caso anotado, plano de análise estatística, especificações do conjunto de dados e relatório de estudo clínico.
Antes do uso dos dados, as propostas precisam ser aprovadas por um painel de revisão independente em www.Vivli.org
e um contrato de compartilhamento de dados assinado precisará ser executado. Todos os documentos estão disponíveis apenas em inglês, por um período pré-especificado, geralmente 12 meses, em um portal protegido por senha.
Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDO
- SEIVA
- CSR
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Sim
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .