Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k vyhodnocení rozanolixizumabu u účastníků studie s generalizovanou myasthenia gravis

23. února 2024 aktualizováno: UCB Biopharma SRL

Otevřená rozšiřující studie k vyhodnocení rozanolixizumabu u účastníků studie s generalizovanou myasthenia gravis

Účelem této studie je posoudit bezpečnost, snášenlivost a účinnost dalších 6týdenních léčebných cyklů s rozanolixizumabem u účastníků studie s generalizovanou myasthenia gravis (gMG).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

165

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Dánsko
      • Aalborg, Dánsko
        • Mg0007 40128
      • Aarhus, Dánsko
        • Mg0007 40127
      • Copenhagen, Dánsko
        • Mg0007 40126
  • Francie
      • Bordeaux, Francie
        • Mg0007 40129
      • Limoges, Francie
        • Mg0007 40360
      • Nice Cedex 1, Francie
        • Mg0007 40132
      • Paris, Francie
        • Mg0007 40133
      • Strasbourg, Francie
        • Mg0007 40131
  • Gruzie
      • Tbilisi, Gruzie
        • Mg0007 20160
      • Tbilisi, Gruzie
        • Mg0007 20161
      • Tbilisi, Gruzie
        • Mg0007 20163
      • Tbilisi, Gruzie
        • Mg0007 20164
      • Tbilisi, Gruzie
        • Mg0007 20165
  • Itálie
      • Bologna, Itálie
        • Mg0007 40283
      • Milano, Itálie
        • Mg0007 40144
      • Napoli, Itálie
        • Mg0007 40307
      • Pavia, Itálie
        • Mg0007 40146
      • Roma, Itálie
        • Mg0007 40148
      • Roma, Itálie
        • Mg0007 40150
  • Japonsko
      • Bunkyo-ku, Japonsko
        • Mg0007 20035
      • Chiba-shi, Japonsko
        • Mg0007 20068
      • Hanamaki-shi, Japonsko
        • Mg0007 20078
      • Hiroshima, Japonsko
        • Mg0007 20079
      • Kobe, Japonsko
        • Mg0007 20075
      • Nagasaki-shi, Japonsko
        • Mg0007 20071
      • Sendai, Japonsko
        • Mg0007 20077
      • Shinjuku-ku, Japonsko
        • Mg0007 20070
      • Shinjuku-ku, Japonsko
        • Mg0007 20076
      • Suita, Japonsko
        • Mg0007 20032
  • Kanada
      • Edmonton, Kanada
        • Mg0007 50071
      • Montreal, Kanada
        • Mg0007 50066
      • Montreal, Kanada
        • Mg0007 50124
      • Quebec, Kanada
        • Mg0007 50070
      • Toronto, Kanada
        • Mg0007 50069
  • Německo
      • Essen, Německo
        • Mg0007 40134
      • Göttingen, Německo
        • Mg0007 40140
      • Jena, Německo
        • Mg0007 40139
      • Leipzig, Německo
        • Mg0007 40078
      • Münster, Německo
        • Mg0007 40177
  • Polsko
      • Gdansk, Polsko
        • Mg0007 40155
      • Lodz, Polsko
        • Mg0007 40154
      • Lublin, Polsko
        • Mg0007 40151
      • Poznan, Polsko
        • Mg0007 40153
  • Ruská Federace
      • Novosibirsk, Ruská Federace
        • Mg0007 20169
      • Saint-petersburg, Ruská Federace
        • Mg0007 20001
      • Saint-petersburg, Ruská Federace
        • Mg0007 20028
      • Saint-petersburg, Ruská Federace
        • Mg0007 20055
  • Spojené státy
    • California
      • Orange, California, Spojené státy, 92868
        • Mg0007 50092
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94117
        • Mg0007 50099
    • Florida
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33136
        • Mg0007 50122
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33144
        • Mg0007 50120
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33612
        • Mg0007 50073
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Spojené státy, 30912-0004
        • Mg0007 50075
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Spojené státy, 96817
        • Mg0007 50323
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
        • Mg0007 50114
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Spojené státy, 40536-0284
        • Mg0007 50121
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10021
        • Mg0007 50077
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Spojené státy, 27157
        • Mg0007 50090
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Mg0007 50096
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Mg0007 50113
  • Srbsko
      • NIS, Srbsko
        • Mg0007 40467
  • Tchaj-wan
      • Taipei City, Tchaj-wan
        • Mg0007 20086
      • Taipei City, Tchaj-wan
        • Mg0007 20081
  • Česko
      • Ostrava - Poruba, Česko
        • Mg0007 40125
      • Praha 2, Česko
        • Mg0007 40124
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko
        • Mg0007 40160
      • Hospitalet de Llobregat, Španělsko
        • Mg0007 40157
      • Murcia, Španělsko
        • Mg0007 40350
      • San Sebastián de Los Reyes, Španělsko
        • Mg0007 40308

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Účastník studie musí splňovat jednu z následujících podmínek:

    1. dokončeno MG0003 [NCT03971422]
    2. nutná záchranná terapie během Observačního období v MG0003 nebo
    3. dokončil alespoň 6 návštěv v MG0004 [NCT04124965]
  • Tělesná hmotnost ≥ 35 kg na začátku (1. den)
  • Účastníci studie mohou být muži nebo ženy

Kritéria vyloučení:

  • Účastník studie má známou přecitlivělost na jakoukoli složku studijního léku nebo jiných léků proti neonatálnímu Fc receptoru (FcRn)
  • Účastník studie se známou tuberkulózní (TB) infekcí, s vysokým rizikem získání infekce TBC nebo latentní tuberkulózní infekcí (LTBI) nebo současnou/historií netuberkulózní mykobakteriální infekce (NTMBI)
  • Účastník studie splnil všechna kritéria povinného vysazení nebo povinného vysazení studovaného léku v MG0003 nebo MG0004 nebo trvale vysazený studovaný lék v kterékoli studii
  • Účastník studie má v úmyslu podstoupit živé očkování v průběhu studie nebo do 8 týdnů po poslední dávce rozanolixizumabu
  • Účastník studie s těžkou slabostí (definovanou jako 3. stupeň na stupnici Myasthenia Gravis-Activities of Daily Living (MG-ADL)) postihující orofaryngeální nebo dýchací svaly nebo který má myastenickou krizi nebo hrozící krizi

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Dávkovací režim rozanolixizumabu 1
Účastníci studie randomizovaní/přiřazení k dávkovacímu režimu 1 dostanou přidělenou dávku rozanolixizumabu pro počáteční cyklus. Dávkový režim lze změnit před začátkem každého následujícího léčebného cyklu na základě uvážení zkoušejícího.
Lék: Rozanolixizumab
Rozanolixizumab bude podáván subkutánní infuzí v dávkovacím režimu 1 nebo 2.
Ostatní jména:
  • UCB7665
Experimentální: Dávkovací režim rozanolixizumabu 2
Účastníci studie randomizovaní/přiřazení k dávkovacímu režimu 2 dostanou přidělenou dávku rozanolixizumabu pro počáteční cyklus. Dávkový režim lze změnit před začátkem každého následujícího léčebného cyklu na základě uvážení zkoušejícího.
Lék: Rozanolixizumab
Rozanolixizumab bude podáván subkutánní infuzí v dávkovacím režimu 1 nebo 2.
Ostatní jména:
  • UCB7665

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TEAE)
Časové okno: Od základního stavu (1. den) do konce studie (průměr 20 měsíců)
Nežádoucí příhoda (AE) je jakákoli neobvyklá lékařská událost u pacienta nebo subjektu klinického hodnocení, kterému je podáván farmaceutický produkt, který nemusí mít nutně příčinnou souvislost s touto léčbou. AE by tedy mohl být jakýkoli nepříznivý a nezamýšlený příznak, symptom nebo nemoc dočasně spojená s užíváním léčivého (zkušebního) přípravku, ať už s léčivým (zkušebním) přípravkem souvisí či nikoli.
Od základního stavu (1. den) do konce studie (průměr 20 měsíců)
Procento účastníků s TEAE vedoucími k stažení hodnoceného léčivého přípravku (IMP)
Časové okno: Od základního stavu (1. den) do konce studie (průměr 20 měsíců)
Nežádoucí příhoda (AE) je jakákoli neobvyklá lékařská událost u pacienta nebo subjektu klinického hodnocení, kterému je podáván farmaceutický produkt, který nemusí mít nutně příčinnou souvislost s touto léčbou. AE vedoucí k trvalému vysazení studované medikace.
Od základního stavu (1. den) do konce studie (průměr 20 měsíců)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna skóre z výchozí hodnoty (1. den) na 43. den ve skóre Myasthenia Gravis-Activities of Daily Living (MG-ADL) během jednoho léčebného cyklu
Časové okno: Od výchozího stavu (1. den) do konce léčebného cyklu (až 6 týdnů)

Outcome Measure je použitelný pro první 3 léčebné cykly. Celkové skóre MG-ADL se získá sečtením odpovědí na každou jednotlivou položku (8 položek; stupně: 0, 1, 2, 3). Skóre se pohybuje od 0 do 24, přičemž vyšší skóre znamená větší postižení.

Pozitivní změna znamená zhoršení a negativní změna znamená zlepšení.
Od výchozího stavu (1. den) do konce léčebného cyklu (až 6 týdnů)
Změna skóre kvantitativní myasthenia gravis (QMG) ze základní hodnoty (1. den) na 43. den během jednoho léčebného cyklu
Časové okno: Od výchozího stavu (1. den) do konce léčebného cyklu (až 6 týdnů)
Outcome Measure je použitelný pro první 3 léčebné cykly. Celkové skóre QMG se získá sečtením odpovědí na každou jednotlivou položku (13 položek; odpovědi: žádné=0, mírné=1, střední=2, závažné=3). Skóre se pohybuje od 0 do 39, přičemž nižší skóre ukazuje na nižší aktivitu onemocnění.
Od výchozího stavu (1. den) do konce léčebného cyklu (až 6 týdnů)
Změna skóre Myasthenia Gravis-Composite (MG-C) z výchozí hodnoty (1. den) na 43. den během jednoho léčebného cyklu
Časové okno: Od výchozího stavu (1. den) do konce léčebného cyklu (až 6 týdnů)
Outcome Measure je použitelný pro první 3 léčebné cykly. Celkové skóre MG-C se získá sečtením odpovědí na každou jednotlivou položku (10 položek; stupeň: 0-9 v závislosti na položce). Skóre se pohybuje od 0 do 50, přičemž nižší skóre ukazuje na nižší aktivitu onemocnění.
Od výchozího stavu (1. den) do konce léčebného cyklu (až 6 týdnů)
Změna z výchozí hodnoty (1. den) na 43. den u Myasthenia Gravis (MG) Symptomy Pacientem hlášený výsledek (PRO) Skóre „svalové slabosti a únavy“ během jednoho léčebného cyklu
Časové okno: Od výchozího stavu (1. den) do konce léčebného cyklu (až 6 týdnů)

Outcome Measure je použitelný pro první 3 léčebné cykly. Nástroj MG symptomy PRO se skládá ze 42 položek v 5 škálách: oční symptomy (položky 1-5); bulbární příznaky (položky 6-15); respirační symptomy (položky 16-18); fyzická únava (položky 19-33) a svalová slabost, únava (položky 34-42).

Účastník studie bude požádán, aby zvolil možnost reakce, která nejlépe popisuje závažnost očních, bulbárních a respiračních příznaků za posledních 7 dní pomocí 4bodové Likertovy škály („žádná“ až „závažná“) a jak často se u nich vyskytuje. fyzická únava a únavnost svalové slabosti za posledních 7 dní pomocí 5bodové Likertovy škály ("nikdy" až "vždycky"), resp.
Od výchozího stavu (1. den) do konce léčebného cyklu (až 6 týdnů)
Změna od základní hodnoty (den 1) na den 43 ve skóre MG Symptoms PRO „fyzická únava“ během jednoho léčebného cyklu
Časové okno: Od výchozího stavu (1. den) do konce léčebného cyklu (až 6 týdnů)

Outcome Measure je použitelný pro první 3 léčebné cykly. Nástroj MG symptomy PRO se skládá ze 42 položek v 5 škálách: oční symptomy (položky 1-5); bulbární příznaky (položky 6-15); respirační symptomy (položky 16-18); fyzická únava (položky 19-33) a svalová slabost, únava (položky 34-42).

Účastník studie bude požádán, aby zvolil možnost reakce, která nejlépe popisuje závažnost očních, bulbárních a respiračních příznaků za posledních 7 dní pomocí 4bodové Likertovy škály („žádná“ až „závažná“) a jak často se u nich vyskytuje. fyzická únava a únavnost svalové slabosti za posledních 7 dní pomocí 5bodové Likertovy škály ("nikdy" až "vždycky"), resp.
Od výchozího stavu (1. den) do konce léčebného cyklu (až 6 týdnů)
Změna z výchozí hodnoty (den 1) na den 43 ve skóre MG Symptoms PRO „Bulbar Symptoms“ během jednoho léčebného cyklu
Časové okno: Od výchozího stavu (1. den) do konce léčebného cyklu (až 6 týdnů)

Outcome Measure je použitelný pro první 3 léčebné cykly. Nástroj MG symptomy PRO se skládá ze 42 položek v 5 škálách: oční symptomy (položky 1-5); bulbární příznaky (položky 6-15); respirační symptomy (položky 16-18); fyzická únava (položky 19-33) a svalová slabost, únava (položky 34-42).

Účastník studie bude požádán, aby zvolil možnost reakce, která nejlépe popisuje závažnost očních, bulbárních a respiračních příznaků za posledních 7 dní pomocí 4bodové Likertovy škály („žádná“ až „závažná“) a jak často se u nich vyskytuje. fyzická únava a únavnost svalové slabosti za posledních 7 dní pomocí 5bodové Likertovy škály ("nikdy" až "vždycky"), resp.
Od výchozího stavu (1. den) do konce léčebného cyklu (až 6 týdnů)
Reagující na MG-ADL (≥2,0-bodové zlepšení oproti výchozí hodnotě [1. den] do konce 43. dne) během jednoho léčebného cyklu
Časové okno: Od výchozího stavu (1. den) do konce léčebného cyklu (až 6 týdnů)
Outcome Measure je použitelný pro první 3 léčebné cykly. Reagující osoba na MG-ADL je definována jako osoba, která dosáhla alespoň 2,0-bodového zlepšení skóre MG-ADL oproti výchozí hodnotě.
Od výchozího stavu (1. den) do konce léčebného cyklu (až 6 týdnů)
Doba do odpovědi MG-ADL (≥2,0-bodové zlepšení oproti výchozí hodnotě [1. den]) v rámci jednoho léčebného cyklu
Časové okno: Od výchozího stavu (1. den) do konce léčebného cyklu (až 6 týdnů)
Outcome Measure je použitelný pro první 3 léčebné cykly. Doba k dosažení odezvy MG-ADL, definovaná jako zlepšení alespoň o 2,0 bodu oproti výchozí hodnotě.
Od výchozího stavu (1. den) do konce léčebného cyklu (až 6 týdnů)
Doba mezi po sobě jdoucími léčebnými cykly
Časové okno: Od konce 6týdenního léčebného cyklu (43. den) do dalšího 6týdenního léčebného cyklu (1. den), hodnoceno do 2,5 roku
Doba mezi po sobě jdoucími léčebnými cykly: Účastníci studie budou hodnoceni na zhoršení MG před opakovanými cykly. V případě zhoršení příznaků (např. zvýšení o 2,0 bodů na MG-ADL nebo 3,0 bodů na stupnici QMG) mezi hodnoceními, což má za následek potřebu další léčby, podstoupí účastníci studie další 6týdenní léčebný cyklus, po kterém bude následovat Období pozorování, na základě uvážení vyšetřovatele.
Od konce 6týdenního léčebného cyklu (43. den) do dalšího 6týdenního léčebného cyklu (1. den), hodnoceno do 2,5 roku

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

UCB Biopharma SRL

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: UCB Cares, 001 844 599 22733 (UCB)

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

3. února 2021

Primární dokončení (Aktuální)

25. ledna 2024

Dokončení studie (Aktuální)

25. ledna 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

5. listopadu 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

24. listopadu 2020

První zveřejněno (Aktuální)

3. prosince 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

26. února 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

23. února 2024

Naposledy ověřeno

1. února 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • MG0007
  • 2020-003230-20 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Údaje z této studie si mohou kvalifikovaní výzkumníci vyžádat šest měsíců po schválení produktu v USA a/nebo Evropě nebo po ukončení globálního vývoje a 18 měsíců po dokončení zkoušky. Vyšetřovatelé mohou požádat o přístup k anonymizovaným údajům o jednotlivých pacientech a redigovaným dokumentům studie, které mohou zahrnovat: datové soubory připravené k analýze, protokol studie, formulář s poznámkou o případu, plán statistické analýzy, specifikace datového souboru a zprávu o klinické studii. Před použitím dat musí být návrhy schváleny nezávislým hodnotícím panelem na www.Vivli.org a bude nutné podepsat smlouvu o sdílení údajů. Všechny dokumenty jsou k dispozici pouze v angličtině po předem stanovenou dobu, obvykle 12 měsíců, na portálu chráněném heslem. Tento plán se může změnit, pokud je riziko opětovné identifikace účastníků pokusu po jeho dokončení příliš vysoké; v tomto případě a z důvodu ochrany účastníků nebudou údaje o jednotlivých pacientech zpřístupněny.

Časový rámec sdílení IPD

Údaje z této studie si mohou kvalifikovaní výzkumníci vyžádat šest měsíců po schválení produktu v USA a/nebo Evropě nebo ukončení globálního vývoje a 18 měsíců po dokončení zkoušky.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Kvalifikovaní výzkumní pracovníci mohou požádat o přístup k anonymizovanému IPD a redigovaným dokumentům studie, které mohou zahrnovat: nezpracované datové sady, datové sady připravené k analýze, protokol studie, prázdný formulář případové zprávy, anotovaný formulář případové zprávy, plán statistické analýzy, specifikace datové sady a zprávu o klinické studii. Před použitím dat musí být návrhy schváleny nezávislým hodnotícím panelem na www.Vivli.org a bude nutné podepsat smlouvu o sdílení dat. Všechny dokumenty jsou k dispozici pouze v angličtině po předem stanovenou dobu, obvykle 12 měsíců, na portálu chráněném heslem.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • CSR

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Generalizovaná myasthenia gravis

Klinické studie na Rozanolixizumab

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Spain

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit