达比泊汀α与重组人促红细胞生成素治疗慢性肾脏病患儿贫血的比较

主要目标：

证明达贝泊汀 alpha 在治疗患有慢性肾脏病 (CKD) 3-5 期（进行或未进行透析）受试者的贫血方面不劣于促红细胞生成素。

次要目标：

确定 Darbepoetin alpha 治疗 CKD 3-5 期儿童贫血的安全性和耐受性。

学习规划：

达贝泊汀 α (DA) 和重组人促红细胞生成素 (rHuEpo) 治疗慢性肾病 3 至 5 期儿童贫血的开放标签、随机、非劣效性研究（接受或不接受透析）

学习时间：

该研究历时 1 年（从 2018 年 2 月 1 日到 2019 年 1 月 31 日）。

学习环境：

这项研究是在印度新德里 Sir Ganga Ram 医院儿童健康研究所儿科的儿科肾脏科进行的。

同意：

从符合条件的儿童的父母/法定监护人处获得了参与研究的事先书面知情同意书。

样本量计算：

该研究的主要目的是评估 darbepoetin alfa 与 rHuEpo 相比的非劣效性。 使用具有类似方案的先前研究 [1]，考虑到 darbepoetin alfa 和 rHuEpo 是等价的，我们接受了 0.05 的 I 类错误和 0.80 的 II 类错误来检测真正的差异。 两组之间 Hb 变量平均变化的 1.0 或更大差异被认为具有临床意义。 因变量的标准偏差估计值假定为 1.5。 结果，我们计算出每组至少需要 28 名患者（总共 56 名）才能获得 5% 的 1 类错误和 80% 的检测 1.0 或更高差异的能力。 然而，由于时间限制，计划在每组中至少抽取 15 名受试者。

注意：样本量估计由 powerandsamplesize.com 完成。

方法：

该研究分以下几个阶段进行：

1. 筛选阶段（访问 1，第 -14 天至第 -1 天） 只有在获得父母/受试者的书面知情同意后，才根据纳入和排除标准筛选潜在受试者。

2. 登记和随机化阶段（访问 2，第 0 天）

   通过计算机生成机制 (graphpad.com)，受试者以 1:1 的比例随机分为两组 如下：

   1. 治疗组 1：促红细胞生成素
   2. 治疗组 2：Darbepoetin alfa
3. 治疗阶段（第 3 次访问，第 1 天到第 8 次访问，第 168 天） 患者接受了为期 24 周的相应治疗，并每 4 周进行一次随访。 在研究的前 23 周内，rHuEpo 和 darbepoetin alfa 都进行了滴定，以在不调整给药频率的情况下将受试者的 Hb 水平维持在 11 至 12 g/dl 之间。 给药途径是皮下的。 在第 24 周和第 28 周之间确定疗效。

伦理学批准 本研究得到了新德里 Sir Ganga Ram 医院的机构伦理委员会的批准。