慢性粒细胞白血病的真实世界疾病管理和结果
慢性粒细胞白血病 (CML) 诊断基于通过 RQ-PCR 证明费城 (Ph) 染色体表达的 BCR-ABL 融合转录物和/或通过常规方法证明 t(9;22)(q34;q11)核型分析或间期 FISH。 按照标准做法，使用分子或细胞遗传学测试或两者同时监测对治疗的反应；具体而言，通过外周血定量 PCR 监测患者，如果有临床指征，还辅以骨髓核型分析。 当转录本比率超过两个连续样本或根据临床需求增加时，将进行 ABL 激酶突变分析。 还对一线 TKI 无效的患者和在治疗过程中获得 TKI 耐药性的所有患者进行 T315I 突变检测。
数据收集在诊断日期后六个月开始；研究护士按照商定的操作程序和数据标准访问该地区的 14 家医院，并从患者的医疗记录中提取核心临床数据集。 收集的信息包括人口统计细节、基线血细胞计数数据和一线治疗。 所有细节都被抽象成结构化的形式，并输入到基于网络的系统中，该系统集成了血液恶性肿瘤研究网络 (HMRN) 和血液恶性肿瘤诊断服务 (HMDS) 数据。 数据采集的一个重要特征是强调主要来源信息；来自放射学报告、血液测试、临床检查和临床医生总结的数据被记录下来，使数据库系统中的嵌入式算法能够自动生成分期和预后评分。 已从医疗记录中进一步提取数据，以获取有关后续治疗线的信息。 有关死亡日期和死因的信息来自国家卫生服务 (NHS) 中央登记册。
研究概览
地位
条件
研究类型
注册 (实际的)
联系人和位置
学习地点
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York、英国
- Haematological Malignancy Research Network
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
取样方法
研究人群
描述
纳入标准：
• 2004 年 9 月 1 日至 2019 年 8 月 31 日期间被 HMDS 新诊断为慢性期 CML（ICD-O-3：9875/3）的成年（18 岁以上）患者，同时居住在 HMRN 地区并在网络内接受治疗。
排除标准：
没有指定。
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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接受酪氨酸激酶抑制剂 (TKIs) 治疗的患者人数
大体时间：长达 18 岁
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长达 18 岁
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开始治疗的年份，TKI
大体时间：长达 18 岁
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长达 18 岁
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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对 TKIs 有反应的患者人数
大体时间：长达 12 个月
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疾病反应被定义为主要分子反应（MMR，≤ 0.1% BCR-ABL1）或 MR2，即分子反应（MR，≤ 1.0% BCR-ABL1），或完全细胞遗传学缓解 (CCyR)。
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长达 12 个月
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响应 TKI 的时间
大体时间：长达 12 个月
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长达 12 个月
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切换 TKI 的原因
大体时间：长达 12 个月
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长达 12 个月
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按治疗线检测 T315I 突变的患者人数
大体时间：长达 12 个月
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长达 12 个月
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总生存期（OS）
大体时间：长达 10 年
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OS 定义为从开始治疗（即索引日期）到死亡（任何原因）的时间（年）。
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长达 10 年
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无进展生存期
大体时间：长达 10 年
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PFS 的定义是从治疗开始（即索引日期）到疾病进展到加速期/急变期 (AP/BC) 的最早记录或任何原因导致的死亡日期。
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长达 10 年
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停止治疗的时间
大体时间：长达 10 年
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长达 10 年
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按治疗线划分的相对存活率
大体时间：长达 10 年
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估计相对存活率 (RS) 以检查 CML 特异性死亡率。
Stata 程序 strel (v1.2.7) 用于估计 RS 和相应的 95% 置信区间 (95%CI)；从国家生命表中获得特定年龄和性别的背景死亡率。
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长达 10 年
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合作者和调查者
调查人员
- 研究主任：Novartis Pharmaceuticals、Novartis Pharmaceuticals
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (实际的)
研究完成 (实际的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (实际的)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
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