Management nemocí v reálném světě a výsledky u chronické myeloidní leukémie

Diagnóza chronické myeloidní leukémie (CML) je založena na průkazu fúzního transkriptu BCR-ABL vyjádřeného chromozomem Philadelphia (Ph) pomocí RQ-PCR a/nebo na průkazu t(9;22)(q34;q11) konvenčním karyotypizace nebo interphase FISH. Podle standardní praxe se odezva na terapii monitoruje buď pomocí molekulárních nebo cytogenetických testů nebo obou; konkrétně jsou pacienti sledováni pomocí kvantitativní PCR na periferní krvi, doplněné o karyotypizaci kostní dřeně, pokud to bylo klinicky indikováno. Mutační analýza ABL kinázy se provádí, když se poměr transkriptů zvýšil ve dvou po sobě jdoucích vzorcích nebo na klinickou žádost. Testování na mutaci T315I se také provádí u pacientů, kteří nereagují na TKI první linie, a všech pacientů, kteří v průběhu léčby získají rezistenci na TKI.

Sběr dat je zahájen šest měsíců po datu diagnózy; výzkumné sestry pracující podle dohodnutých operačních postupů a datových standardů navštěvují každou ze 14 nemocnic v regionu a odebírají základní klinický soubor dat ze zdravotních záznamů pacientů. Shromážděné informace zahrnují demografické údaje, základní údaje o krevním obrazu a léčbu první linie. Všechny podrobnosti jsou abstrahovány do strukturovaných formulářů a zadávány do webového systému, který integruje data sítě pro výzkum hematologické malignity (HMRN) a hematologické malignity (HMDS). Důležitým rysem získávání dat je důraz na primární zdrojové informace; data z radiologických zpráv, krevních testů, klinického vyšetření a souhrnů lékařů jsou zaznamenávána, což umožňuje zabudovaným algoritmům v databázovém systému automaticky generovat stádia a prognostické skóre. Byla provedena další abstrakce dat ze zdravotních záznamů, aby byly zachyceny informace o následných léčebných liniích. Informace o datu a příčině úmrtí byly získány z centrálního registru Národní zdravotní služby (NHS).