Real-World Disease Management og resultater i kronisk myeloid leukæmi

Kronisk myeloid leukæmi (CML) diagnose er baseret på demonstration af et BCR-ABL fusionstransskript udtrykt af Philadelphia (Ph) kromosomet ved RQ-PCR og/eller demonstration af t(9;22)(q34;q11) ved konventionel karyotyping eller interfase FISK. Som pr. standardpraksis overvåges respons på terapi ved hjælp af enten molekylære eller cytogenetiske tests eller begge dele; specifikt monitoreres patienter ved kvantitativ PCR på perifert blod, suppleret med knoglemarvskaryotyping, hvis det var klinisk indiceret. ABL kinase mutationsanalyse udføres, når transkriptionsforholdet er steget over to sekventielle prøver eller på klinisk efterspørgsel. Testning for T315I-mutation udføres også for patienter, der ikke reagerer på førstelinje-TKI, og alle patienter, som får TKI-resistens i løbet af deres behandling.

Dataindsamling påbegyndes seks måneder efter datoen for diagnosen; forskningssygeplejersker, der arbejder efter aftalte driftsprocedurer og datastandarder, besøger hvert af de 14 hospitaler i regionen og abstraherer et kernedatasæt fra patienternes journaler. De indsamlede oplysninger omfatter demografiske detaljer, baseline-blodtællingsdata og førstelinjebehandling. Alle detaljer abstraheres på strukturerede formularer og indtastes i det webbaserede system, som integrerer data fra Haematological Malignancy Research Network (HMRN) og Haematological Malignancy Diagnostic Service (HMDS). Et vigtigt træk ved dataindsamling er vægten på primær kildeinformation; data fra røntgenrapporter, blodprøver, klinisk undersøgelse og klinikresuméer registreres, hvilket gør det muligt for indlejrede algoritmer i databasesystemet automatisk at generere scene- og prognostiske scores. Der er foretaget yderligere dataabstraktion fra journalerne for at indfange information om efterfølgende behandlingslinjer. Oplysninger om dato og dødsårsag blev indhentet fra National Health Service (NHS) Central Register.