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胍法辛治疗唐氏综合症儿童多动症 (HYPEbeGONE_DS) (HYP01)

2024年4月16日 更新者：Rachel G. Greenberg, MD, MB, MHS
本研究的目的是确定胍法辛立即释放剂 (GIR) 在治疗 8 周后治疗 6-12 岁唐氏综合症 (DS) 儿童多动/冲动和注意力不集中的疗效。

研究概览

地位

尚未招聘

条件

干预/治疗

详细说明

这是一项针对患有唐氏综合症 (DS) 以及多动、注意力不集中和冲动症状的儿童进行的一项随机、双盲、安慰剂对照、灵活剂量的胍法辛速释 (GIR) 试验。 参与者将接受长达 29 天的筛选。 符合研究标准的合格参与者将被随机分配为 2:1 GIR 或安慰剂。 总共最多进行 4 次亲自访视（筛查、基线、第 4 周和第 8 周）。 参与者将接受长达 8 周的 GIR 或安慰剂。 每周剂量递增将通过第 1-3 周和第 4-7 周的电话评估来确定。 参与者和现场工作人员将在第 8 周亲自访问时揭开面具。 揭开后，被随机接受 GIR 的参与者将可以选择 1) 继续使用 GIR 并根据护理标准过渡到开放标签 GIR，或 2) 逐渐减少 GIR。 最终研究产品给药后 5 (+2) 天，将对所有参与者进行电话安全评估。 将在第 4 周和第 8 周访视时收集血液样本，用于药代动力学 (PK) 分析和实验室评估。 参与者将被要求保留每日研究药物日记，并在筛选/基线、第 4 周和第 8 周完成研究措施。

研究类型

介入性

注册 (估计的)

60

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

研究联系人备份

学习地点

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 孩子

接受健康志愿者

是的

描述

包含：

  1. 家长/法定监护人可以了解同意程序，并愿意在进行任何研究相关程序之前提供知情同意/HIPAA 授权。 适用时，未成年人参与者愿意表示同意。
  2. 参与者具有非马赛克 DS 的临床诊断。
  3. 同意时参与者的年龄在 6 岁至 12 岁之间（含 6 岁和 12 岁）。
  4. 参与者体重≥25公斤。

  5. 参与者在随机分组后 30 天内具有临床显着的多动、注意力不集中和冲动症状，表现为以下评分量表的最低分数：

    1. 家长报告的 ABC-H 分量表的最低分数为 18，并且
    2. 临床医生报告的针对多动、注意力不集中和冲动行为的临床整体印象严重程度 (CGI-S) 评分的最低分数为中等或更高 (≥ 4)。
  6. 参与者已进行共病医疗筛查并获准在随机分组后 30 天内继续进行 GIR 的非兴奋剂药物试验。
  7. 参与者愿意并且能够遵守研究程序，包括遵守药物剂量时间表。

排除：

  1. 参与者在随机分组后 30 天内接受了胍法辛（任何制剂）。

  2. 参与者在随机分组后 30 天内接受过以下任何类别的伴随药物治疗：

    1. 强效 CYP3A4 抑制剂（例如，波普瑞韦、克拉霉素、考尼伐坦、柚子汁、茚地那韦、伊曲康唑、酮康唑、洛匹那韦/利托那韦、米贝拉地尔、奈法唑酮、奈非那韦、泊沙康唑、利托那韦、沙奎那韦、特拉匹韦、泰利霉素和伏立康唑）
    2. 强效 CYP3A4 诱导剂（例如阿瓦西贝、卡马西平、苯妥英、利福平和圣约翰草）
  3. 参与者患有精神共病，例如重度抑郁症、双相情感障碍、强迫症或精神病，需要除胍法辛以外的药物治疗
  4. 对于同意时年满 8 岁的参与者，参与者有自杀史或询问自杀筛查问题 (asQ) 工具呈阳性筛查。
  5. 参与者目前正在或计划参加另一项干预研究。
  6. 已知参与者对胍法辛过敏。
  7. 根据其主要治疗医生的判断，参与者之前曾接受过胍法辛治疗失败。
  8. 参与者在过去 6 个月内曾癫痫发作。
  9. 参与者在过去 4 周内改变了抗惊厥药物剂量。

  10. 参与者患有心脏相关疾病，包括：

    1. 明显症状性心动过缓；
    2. 2度或3度（完全性）心脏传导阻滞；
    3. 基线心率 (HR) 或收缩压 (BP) 比体检确定的年龄平均值低 2 个标准差 (SD)；
    4. 中止心源性猝死、不明原因晕厥或接近晕厥的病史，或根据病史确定的起搏器使用史，需要在入组前获得心脏病科的许可；
    5. 已知的先天性心脏病史需要持续的监测或管理护理，需要在入组前获得心脏病学的许可。
  11. 参与者有未经治疗的严重阻塞性睡眠呼吸暂停病史，定义为阻塞性呼吸暂停低通气指数 (OAHI) ≥ 10 次/小时或主动脉瓣反流 (AR)。 如果采用持续气道正压通气 (CPAP) 进行管理，OAHI 指数 > 10/小时的参与者符合资格。
  12. 参与者患有未经治疗的甲状腺疾病。
  13. 参与者患有已知的肝功能损害，定义为天冬氨酸转氨酶 (AST) 或丙氨酸转氨酶 (ALT) > 2 倍年龄正常上限 (ULN)。

  14. 参与者已知即将发生肾衰竭或肾衰竭，定义为：

    1. 入组前12小时内诊断无尿；
    2. 需要肾脏替代治疗。
  15. 参与者怀孕了。
  16. 参与者存在研究者认为不适合研究的任何状况。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：三倍

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
有源比较器：盐酸胍法辛速释片
符合资格的参与者将收到长达 8 周的 GIR。 治疗期包括从第0天到第56天的研究产品给药以及从第0天到第49天的掩蔽剂量递增期。
药品：盐酸胍法辛速释片
0.5 毫克胶囊
安慰剂比较：安慰剂
符合条件的参与者将接受长达 8 周的安慰剂治疗。治疗期包括从第 0 天到第 56 天的研究产品给药以及从第 0 天到第 49 天的隐蔽剂量递增期。
药品：安慰剂
匹配的安慰剂胶囊

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
家长评分 ABC-H（异常行为检查表 - 多动）子量表核心的变化
大体时间：第 8 周的基线
ABC-H 分量表评分从基线更改为第 8 周。 ABC-H 是 ABC 的子量表。 这 16 个项目中的每一个都被评分为 0（从来没有问题）、1（轻微问题）、2（中等严重问题）或 3（严重问题）。 总分范围为 0 至 48，其中分数越高表明多动程度越高。 根据患者过去 4 周的行为进行评级。
第 8 周的基线

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
家长评分 ABC-H（异常行为检查表 - 多动）子量表核心的变化
大体时间：第 4 周的基线
ABC-H 分量表评分从基线更改为第 4 周。 ABC-H 是 ABC 的子量表。 这 16 个项目中的每一个都被评分为 0（从来没有问题）、1（轻微问题）、2（中等严重问题）或 3（严重问题）。 总分范围为 0 至 48，其中分数越高表明多动程度越高。 根据患者过去 4 周的行为进行评级。
第 4 周的基线
GIR（胍法辛速释）的安全性
大体时间：基线至第 8 周
发生不良事件 (AE)、严重不良事件 (SAE) 或特别关注事件 (ESI) 的参与者数量。
基线至第 8 周
第 4 周 CGI-I（临床总体印象改善）得分为 2 或更高的参与者比例
大体时间：第 4 周的基线
CGI-I 专门针对多动、注意力不集中和冲动行为。 CGI-I 是一个七分制量表，要求临床医生评估患者的病情相对于干预开始时的基线状态改善或恶化了多少。 1 = 改善很大，2 = 改善很大，3 = 改善很小，4 = 没有变化，5 = 稍差，6 = 差很多，7 = 差很多。
第 4 周的基线
第 8 周时 CGI-I（临床整体印象改善）得分为 2 或更高的参与者比例
大体时间：第 8 周的基线
CGI-I 专门针对多动、注意力不集中和冲动行为。 CGI-I 是一个七分制量表，要求临床医生评估患者的病情相对于干预开始时的基线状态改善或恶化了多少。 1 = 改善很大，2 = 改善很大，3 = 改善很小，4 = 没有变化，5 = 稍差，6 = 差很多，7 = 差很多。
第 8 周的基线

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Rachel G. Greenberg, MD, MB, MHS

合作者

Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)
The Emmes Company, LLC

调查人员

  • 首席研究员：Rachel Greenberg、DCRI

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (估计的)

2024年5月1日

初级完成 (估计的)

2025年11月1日

研究完成 (估计的)

2026年2月1日

研究注册日期

首次提交

2023年7月31日

首先提交符合 QC 标准的

2023年9月11日

首次发布 (实际的)

2023年9月18日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2024年4月17日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2024年4月16日

最后验证

2024年4月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • Pro00111256
  • HHSN275201800003I (其他赠款/资助编号：National Institute of Child Health and Human Development)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

研究结束时收集的所有数据都会上传到美国国立卫生研究院数据存储库 (DASH)（去识别化）。

IPD 共享时间框架

数据将在研究完成后 2 年内上传到存储库。 它将无限期地保存在存储库中。

IPD 共享访问标准

为了获得访问权限，研究人员必须完成数据访问请求。 NICHD 将审查该请求并批准或拒绝。 研究人员必须获得 IRB 批准才能访问数据。

https://dash.nichd.nih.gov/Resource/DataRequestChecklist

IPD 共享支持信息类型

  • 研究方案
  • 国际碳纤维联合会

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

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