本研究的目的是评估 Aficamten (CK-3773274) 与安慰剂相比，对患有症状性非梗阻性肥厚性心肌病的成人患者的疗效和安全性 (ACACIA-HCM)
2024年4月12日 更新者：Cytokinetics
一项 3 期、多中心、随机、双盲试验，旨在评估 Aficamten 与安慰剂相比，对有症状的非梗阻性肥厚型心肌病成人患者的疗效和安全性
该临床试验将研究阿菲卡坦（与安慰剂相比）对非梗阻性肥厚型心肌病患者的生活质量、运动能力和临床结果的影响。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (估计的)
420
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Cytokinetics MD
- 电话号码：650-624-2929
- 邮箱：medicalaffairs@cytokinetics.com
学习地点
-
-
Alaska
-
Anchorage、Alaska、美国、99508
- 招聘中
- Alaska Heart and Vascular Institute
-
-
California
-
Los Angeles、California、美国、90048
- 招聘中
- Cedars-Sinai Medical Center (Smidt Heart Institute)
-
San Francisco、California、美国、94143
- 招聘中
- University of California San Francisco
-
-
Connecticut
-
New Haven、Connecticut、美国、06519
- 招聘中
- Yale New Haven Hospital
-
-
District of Columbia
-
Washington、District of Columbia、美国、20010
- 招聘中
- MedStar Washington Hospital Center
-
-
Florida
-
Fort Lauderdale、Florida、美国、33308
- 招聘中
- Holy Cross Medical Group - Cardiology Associates
-
-
Illinois
-
Evanston、Illinois、美国、60208
- 招聘中
- Northwestern University
-
-
Indiana
-
Indianapolis、Indiana、美国、46260
- 招聘中
- Ascension St. Vincent
-
-
Maryland
-
Baltimore、Maryland、美国、21218
- 招聘中
- MedStar Union Memorial Hospital
-
-
Massachusetts
-
Boston、Massachusetts、美国、02115
- 招聘中
- Brigham and Women's Hospital
-
Boston、Massachusetts、美国、02114
- 招聘中
- Massachusetts General Hospital
-
Burlington、Massachusetts、美国、01803
- 招聘中
- Lahey Hospital & Medical Center
-
-
Michigan
-
Ann Arbor、Michigan、美国、48109
- 招聘中
- Michigan Medicine
-
Detroit、Michigan、美国、48202
- 招聘中
- Henry Ford Hospital
-
-
Missouri
-
Kansas City、Missouri、美国、64111
- 招聘中
- Saint Luke's Hospital of Kansas City
-
-
Nevada
-
Las Vegas、Nevada、美国、89118
- 招聘中
- Arizona Cardiovascular Research Center
-
-
New Jersey
-
Morristown、New Jersey、美国、07960
- 招聘中
- Morristown Medical Center
-
-
New York
-
New York、New York、美国、10016
- 招聘中
- NYU Langone Health
-
New York、New York、美国、10032
- 招聘中
- Columbia University Medical Center/New York Presbyterian Hospital
-
-
North Carolina
-
Charlotte、North Carolina、美国、28204
- 招聘中
- Sanger Heart & Vascular Institute - HCM Clinic
-
-
Ohio
-
Cincinnati、Ohio、美国、45219
- 招聘中
- The Lindner Research Center at The Christ Hospital
-
-
Oregon
-
Portland、Oregon、美国、97239
- 招聘中
- Oregon Health & Science University
-
-
South Carolina
-
Charleston、South Carolina、美国、29425
- 招聘中
- Medical University of South Carolina
-
-
Tennessee
-
Nashville、Tennessee、美国、37205
- 招聘中
- Ascension Saint Thomas Heart West
-
-
Texas
-
Houston、Texas、美国、77030
- 招聘中
- Baylor College of Medicine
-
-
Utah
-
Murray、Utah、美国、84107
- 招聘中
- Intermountain Medical Center
-
-
Virginia
-
Charlottesville、Virginia、美国、22903
- 招聘中
- University of Virginia
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 18-85岁之间
- 体重指数 < 40 kg/m2
诊断患有 nHCM 并进行超声心动图筛查，结果如下：
舒张末期左心室 (LV) 壁厚度：
- 一个或多个心肌节段≥ 15 mm 或
- 一个或多个壁节段≥ 13 mm，且已知致病基因突变或 HCM 阳性家族史，并且
- 静息 LVOT-G < 30 mmHg 且 Valsalva LVOT-G < 50 mmHg 且
- 左心室射血分数≥60%
- 有腔内阻塞史的参与者符合资格。
- NYHA II 级或 III 级
- 心肺运动测试 (CPET) 筛选时呼吸交换比 ≥ 1.00，并且预测峰值摄氧量 (pVO2) ≤ 90%（年龄和性别）
- KCCQ-CSS 分数 ≥ 30 且 ≤ 85
NT-BNP 前体：
- 如果患有心房颤动或心房扑动，则 NT-pro BNP ≥ 300 pg/mL 或 NT-proBNP ≥ 900 pg/mL 或
- 对于黑人参与者，如果患有心房颤动或心房扑动，则 NT-pro BNP ≥ 225 pg/mL 或 NT-proBNP ≥ 675 pg/mL
排除标准：
严重的瓣膜性心脏病（根据研究者的判断）
- 中度或重度主动脉瓣狭窄或固定性主动脉下梗阻
- 中度或重度二尖瓣关闭不全
- 已知或怀疑的浸润性、遗传性或贮积性疾病导致类似 nHCM 的心脏肥大（例如，努南综合征、法布里病、淀粉样变性）
- 已知当前未进行血运重建的冠状动脉狭窄≥70%或有心肌梗塞病史。
- 左室收缩功能障碍（LVEF < 45%）或应激性心肌病病史
- 无法在跑步机或自行车上锻炼（例如骨科限制）
- 筛查时记录的室内空气氧饱和度读数 < 90% 或有显着慢性阻塞性肺疾病或严重/显着肺动脉高压病史
- 筛查前 3 个月内有晕厥、症状性室性心律失常或运动引起的持续性室性快速性心律失常病史
- 顽固性高血压病史（尽管使用最大剂量的 3 类或更多类高血压控制药物，但血压持续升高）
- 筛查舒张压≥100mmHg
- 之前接受过阿菲卡坦治疗
- 筛查前 3 个月内接受过 mavacamten 治疗（必须在筛查前与医疗监察员讨论）
- 筛选前 6 个月内接受过鼻中隔缩小治疗
- 在研究期间正在考虑或可能考虑进行心脏移植或左心室辅助装置放置
仅在以下情况下才可排除阵发性或永久性心房颤动：
- 筛选前 ≤ 3 个月内需要进行节律恢复治疗（例如直流电复律、房颤消融手术或抗心律失常治疗）
- 筛选前至少 3 个月未实现心率控制和抗凝。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：双倍的
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：阿菲卡姆滕
该组的参与者将每天口服 5 毫克、10 毫克、15 毫克或 20 毫克阿菲卡坦，剂量水平以超声心动图评估为指导，持续长达 72 周。
|
口服片剂
|
|
安慰剂比较：安慰剂
该组的参与者将接受安慰剂，为期长达 72 周。
|
口服片剂
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
堪萨斯城心肌病问卷变化 - 临床总结评分 (KCCQ-CSS)
大体时间：至第 36 周的基线
|
与安慰剂相比，阿菲卡坦对参与者健康状况的影响
|
至第 36 周的基线
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
CPET 参数的两个 Z 分数综合变化（pVO2 和 VE/VCO2 斜率）
大体时间：至第 36 周的基线
|
基于最大和次最大运动表现，阿菲卡坦与安慰剂相比对整体运动能力的影响
|
至第 36 周的基线
|
|
NYHA 功能等级提高 ≥ 1 级的参与者比例
大体时间：至第 36 周的基线
|
与安慰剂相比，阿非卡坦对 NYHA 功能分类的影响
|
至第 36 周的基线
|
|
NT-proBNP 的变化
大体时间：至第 36 周的基线
|
与安慰剂相比，阿非卡坦对心壁应激生物标志物的影响
|
至第 36 周的基线
|
|
LAVI的变化
大体时间：至第 36 周的基线
|
与安慰剂相比，阿菲卡坦对结构重塑超声心动图测量的影响
|
至第 36 周的基线
|
|
首次心血管事件发生的时间（心血管死亡；心脏移植或左心室辅助装置；心源性猝死；非致命性中风；心力衰竭住院；或需要治疗或住院的心律失常）
大体时间：基线至研究结束，第 72 周
|
与安慰剂相比，阿菲卡坦对心血管事件的影响
|
基线至研究结束，第 72 周
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
调查人员
- 研究主任：Cytokinetics MD、Cytokinetics
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2023年8月30日
初级完成 (估计的)
2026年6月1日
研究完成 (估计的)
2026年9月1日
研究注册日期
首次提交
2023年8月31日
首先提交符合 QC 标准的
2023年10月12日
首次发布 (实际的)
2023年10月13日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年4月15日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年4月12日
最后验证
2023年12月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
安慰剂的临床试验
-
City of Hope Medical CenterNational Cancer Institute (NCI)主动，不招人造血和淋巴细胞肿瘤 | 骨髓纤维化 | 慢性淋巴细胞白血病 | 缓解期成人急性髓性白血病 | 骨髓增生异常综合症 | 缓解期成人急性淋巴细胞白血病 | 骨髓增殖性肿瘤 | 慢性期慢性粒细胞白血病，BCR-ABL1 阳性 | 成人淋巴母细胞淋巴瘤 | 加速期慢性粒细胞白血病，BCR-ABL1 阳性 | HLA-A*0201 阳性细胞存在 | 巨细胞病毒感染 | 成人霍奇金淋巴瘤 | 成人非霍奇金淋巴瘤美国
-
Mila (bMotion Technologies)完全的
-
Universidad Autonoma de MadridCentro Universitario La Salle完全的