神经元蜡样脂褐质沉着症 2的临床试验

神经管缺陷 | Chiari 畸形 2 型 | 脊髓脊膜膨出 | 外科手术;母体、子宫或盆腔器官，影响胎儿 | 脑积水 | 先天性异常 | 胎儿疾病 | 脊柱裂，开放

西班牙

头晕 | 神经纤维瘤病 2 | 前庭神经鞘瘤 | 前庭障碍 | 内耳疾病

美国

脑膜瘤 | 神经纤维瘤病 2

美国

肿瘤 | 前庭疾病 | 神经系统疾病

美国

宫颈癌 | 人乳头瘤病毒感染 | 健康状况未知 | 宫颈上皮内瘤变 2/3 级 | 0 期宫颈癌 | 意义未明的非典型鳞状细胞 | 低级别宫颈鳞状上皮内瘤变

美国

宫颈上皮内瘤变 | 宫颈鳞状细胞原位癌 | 宫颈鳞状上皮内瘤变 2

美国

神经肌肉疾病 | 神经肌肉表现 | 萎缩 | 肌肉萎缩 | 脊髓性肌萎缩症 | 肌肉萎缩，脊柱 | 脊髓性肌萎缩症 3 型 | 形状记忆合金 | 脊髓性肌萎缩症 2 型

美国, 西班牙, 意大利, 荷兰

1 型神经纤维瘤病 | 2 型神经纤维瘤病 | 成人室管膜瘤 | 复发性成人脑肿瘤 | 听神经鞘瘤 | 成人间变性脑膜瘤 | 成人 I 级脑膜瘤 | 成人 II 级脑膜瘤 | 成人脑膜血管外皮细胞瘤 | 成人乳头状脑膜瘤

美国

神经肌肉疾病 | 神经肌肉表现 | 萎缩 | 肌肉萎缩 | 脊髓性肌萎缩症 | 肌肉萎缩，脊柱 | 脊髓性肌萎缩症 3 型 | 形状记忆合金 | 脊髓性肌萎缩症 2 型 | 抗肌生成抑制素

美国, 德国, 比利时, 西班牙, 英国, 荷兰, 法国, 意大利, 波兰

2 型或 3 型婴儿脊髓性肌萎缩症

法国

黏多糖贮积症Ⅰ | 骨髓增生异常综合症 | 急性淋巴细胞白血病 | 急性髓性白血病 | 尼曼匹克病 | 粘多糖贮积症 VI | 沃尔曼病 | 肾上腺脑白质营养不良 | 板条病 | 异染性脑白质营养不良 | Diamond-Blackfan 贫血 | 重度再生障碍性贫血 | 岩藻糖苷沉着症 | 戈谢病 | 无巨核细胞性血小板减少症 | 克拉伯病

美国

胶质瘤 | 室管膜瘤 | 脑膜瘤 | 神经纤维瘤病 2 | 前庭神经鞘瘤

美国

成人间变性星形细胞瘤 | 成人间变性室管膜瘤 | 成人弥漫性星形细胞瘤 | 成人室管膜瘤 | 成人巨细胞胶质母细胞瘤 | 成人胶质母细胞瘤 | 成人胶质肉瘤 | 成人混合性胶质瘤 | 成人黏液乳头状室管膜瘤 | 成人少突神经胶质瘤 | 成人毛细胞星形细胞瘤 | 成人松果体星形细胞瘤 | 成人室管膜下瘤 | 成人脑干胶质瘤 | 成人室管膜下巨细胞星形细胞瘤 | 听神经鞘瘤 | 成人颅咽管瘤 | 成人室管膜母细胞瘤 | 成人 I 级脑膜瘤 | 成人 II 级脑膜瘤 | 成人髓母细胞瘤 | 成人乳头状脑膜瘤 | 成人松果体母细胞瘤 | 成人细胞瘤 | 成人间变性（恶性）脑膜瘤 | 成人脉络丛肿瘤 | 成人原发性脑膜黑素细胞病变 | 成人幕上原始神经外胚层肿瘤 | 恶性成人颅内血管外皮细胞瘤

美国

HPV 感染 | 肛门发育不良 | 肛门高度鳞状上皮内病变 | 肛门癌前病变 | 艾恩 2/3 | HPV 疾病

美国

胰腺癌 | 霍奇金淋巴瘤 | 林奇综合症 | 结节性硬化症 | 范可尼贫血 | 反洗钱 | 非霍奇金淋巴瘤 | 家族性腺瘤性息肉病 | 急性白血病 | 痣样基底细胞癌综合征 | 1 型神经纤维瘤病 | 成神经细胞瘤 | 视网膜母细胞瘤 | 材料数据表 | 横纹肌肉瘤 | 冯·希佩尔-林道病 | 肾上腺皮质癌 | 神经纤维瘤病II型 | 先天性角化不良 | Diamond-Blackfan 贫血 | 多发性内分泌肿瘤 2 型 | 要旨 | 多发性内分泌肿瘤 1 型 | 脉络丛癌 | 卡尼情结 | 黑斑-杰格斯综合症 | 遗传性乳腺癌和卵巢癌 | 体质错配修复缺陷综合征 | 李法美尼综合症 | BAP1 肿瘤易感综合征 | DICER1 综合症 | PTEN错构瘤肿瘤综合征 | 嗜铬细胞瘤/副神经节瘤 | 家族性急性髓性白血病 | 家族性癌症 | 腺瘤性息肉病 | 灰烬综合症 | 家族性肾母细胞瘤 | ... 及其他条件

美国

复发性儿童髓母细胞瘤 | 复发性儿童室管膜瘤 | 未经治疗的儿童脑干胶质瘤 | 未经治疗的儿童髓母细胞瘤 | 未经治疗的儿童幕上原始神经外胚层肿瘤 | 成人间变性星形细胞瘤 | 成人间变性室管膜瘤 | 成人间变性少突胶质细胞瘤 | 成人弥漫性星形细胞瘤 | 成人室管膜瘤 | 成人巨细胞胶质母细胞瘤 | 成人胶质母细胞瘤 | 成人胶质肉瘤 | 成人混合性胶质瘤 | 成人黏液乳头状室管膜瘤 | 成人少突神经胶质瘤 | 成人毛细胞星形细胞瘤 | 成人松果体星形细胞瘤 | 成人室管膜下瘤 | 未经治疗的儿童间变性星形细胞瘤 | 未经治疗的儿童间变性少突胶质细胞瘤 | 未经治疗的儿童巨细胞胶质母细胞瘤 | 未经治疗的儿童胶质母细胞瘤 | 未经治疗的儿童脑胶质瘤病 | 未经治疗的儿童胶质肉瘤 | 未经治疗的儿童少突胶质细胞瘤 | 复发性成人脑肿瘤 及其他条件

美国

健康 | 强直性营养不良 2 型 | 庞贝病（迟发性） | 脊髓性肌萎缩症 3 型 | 强直性营养不良 1 型 (DM1) | 面肩肱型肌营养不良症 1 | 包涵体肌炎，散发性

德国

城堡人病 | 淋巴管平滑肌瘤病 | 消化系统癌 | 恶性肿瘤 | 复发性乳腺癌 | 复发性甲状腺癌 | 转移性尿路上皮癌 | 恶性女性生殖系统肿瘤 | 2 型神经纤维瘤病 | 复发性成人软组织肉瘤 | 转移性恶性肿瘤 | 厄德海姆-切斯特病 | 恶性呼吸道肿瘤 | 恶性胸部肿瘤 | IV 期乳腺癌 AJCC v6 和 v7 | 晚期恶性肿瘤 | 复发性恶性肿瘤 | 难治性恶性肿瘤 | III 期乳腺癌 AJCC v7 | IIIA 期乳腺癌 AJCC v7 | IIIB 期乳腺癌 AJCC v7 | IIIC 期乳腺癌 AJCC v7 | 复发性儿童软组织肉瘤 | 软组织肿瘤 | 唇和口腔癌 | 恶性内分泌肿瘤 | 恶性男性生殖系统肿瘤 | 恶性泌尿系统肿瘤 | 间皮肿瘤 | 复发性消化系统癌 | 复发性女性生殖系统癌 | 复发性男性生殖系统癌 | 复发性咽癌 | II... 及其他条件

美国

原发性高草酸尿症 3 型 | 糖尿病 | 甲型血友病 | 血友病B | 遗传性果糖不耐受症 | 囊性纤维化 | 因子 VII 缺乏症 | 苯丙酮尿症 | 镰状细胞性贫血症 | 德拉维综合症 | 杜氏肌营养不良症 | 普瑞德-威利综合症 | 脆性 X 综合征 | 慢性肉芽肿病 | 雷特综合症 | 威尔逊病 | 尼曼匹克病，C1 型 | 尼曼匹克病 A 型 | Β-地中海贫血 | 视网膜母细胞瘤 | 鸟氨酸转氨甲酰酶缺乏症 | SCD | 脊髓性肌萎缩症 | 溶酶体酸性脂肪酶缺乏症 | 丙酸血症 | 天使综合症 | 异染性脑白质营养不良 | 低磷血症 | 克拉伯病 | 巴特综合症 | 葡萄糖转运蛋白 1 型缺陷综合征 | 半乳糖血症 | 原发性高草酸尿症 2 型 | Leber先天性黑蒙2 | 多发性内分泌肿瘤 2B 型 | 先天性甲减 | 生物素酶缺乏症 | 原发性高草酸尿症 1 型 | 胱氨酸增多症 | ... 及其他条件

美国

线粒体疾病 | 色素性视网膜炎 | 重症肌无力 | 嗜酸性胃肠炎 | 多系统萎缩 | 平滑肌肉瘤 | 脑白质营养不良 | 肛瘘 | 脊髓小脑性共济失调3型 | 弗里德赖希共济失调 | 肯尼迪病 | 莱姆病 | 噬血细胞性淋巴组织细胞增生症 | 脊髓小脑性共济失调1型 | 脊髓小脑性共济失调2型 | 脊髓小脑共济失调6型 | 威廉姆斯综合症 | 先天性巨结肠症 | 糖原贮积病 | 川崎病 | 短肠综合症 | 低磷血症 | Leber先天性黑蒙 | 口臭 | 贲门失弛缓症 | 多发性内分泌肿瘤 | 利综合症 | 艾迪生病 | 多发性内分泌肿瘤 2 型 | 硬皮病 | 多发性内分泌肿瘤 1 型 | 多发性内分泌肿瘤 2A 型 | 多发性内分泌肿瘤 2B 型 | 非典型溶血性尿毒症综合征 | 胆道闭锁 | 痉挛性共济失调 | WAGR综合症 | 无虹膜 | 短暂性失忆症 | 马尾综合症 | Refsum 疾病 | 复发性呼吸... 及其他条件

美国, 澳大利亚

血管炎 | AL淀粉样变性 | 结节性硬化症 | 法布里病 | 胱氨酸尿症 | 局灶节段性肾小球硬化 | IgA肾病 | 巴特综合症 | 纯红细胞再生障碍 | 膜性肾病 | 非典型溶血性尿毒症综合征 | 常染色体显性多囊肾病 | 胱氨酸增多症 | 肾炎 | BK肾病 | 钙化防御 | 吉特尔曼综合症 | C3肾小球病 | 致密物病 | 膜增生性肾小球肾炎 | 阿尔波特综合症 | 腹膜后纤维化 | 原发性高草酸尿症 | 肾性尿崩症 | 纤维肌性发育不良 | 牙病 | 劳综合症 | 腺嘌呤磷酸核糖转移酶缺乏症 | 常染色体隐性多囊肾病 | Denys-Drash 综合症 | 类固醇耐药性肾病综合征 | 纤维性肾小球肾炎 | 镰状细胞肾病 | 指甲髌骨综合症 | 类固醇敏感性肾病综合征 | 伴有单克隆 IgG 沉积的增生性肾小球肾炎 | 家族性肾性糖尿 | 利德尔综合症 | 啊淀粉样变性 | AHL淀粉样变性 | 自... 及其他条件

英国