Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Arimoclomol u sporadické myositidy s inkluzními tělísky

22. listopadu 2016 aktualizováno: Richard Barohn, MD

Test bezpečnosti a snášenlivosti arimoklomolu u sporadické myositidy s inkluzními tělísky

Myositida s inkluzními tělísky (IBM) je nejčastější progresivní a oslabující svalové onemocnění začínající u osob starších 50 let. Tato studie posoudí bezpečnost a snášenlivost arimoklomolu v IBM ve srovnání s placebem po dobu 4 měsíců léčby.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

IBM je chronická porucha, při které se svaly zanítí (otečou) a způsobí svalové ochabnutí. Příčina je neznámá. Existují nové důkazy, které naznačují, že patologie v IBM je výsledkem buněčných změn vyvolaných řadou stresujících událostí a nemocí. V reakci na tyto stresující události je normální reakcí těla zvýšení hladiny proteinů tepelného šoku (HSP), které pomáhají působit proti a zastavit tyto buněčné změny. U lidí s IBM se toto zvýšení nezdá dostatečné, aby zvrátilo tyto toxické buněčné změny. Arimoclomol způsobuje, že tělo vytváří více tohoto proteinu HSP. Doufáme, že zvýšením hladin HSP u pacientů IBM zvrátime toxické buněčné změny, které mohou být zodpovědné za patologii IBM.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
24

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené království
      • London, Spojené království
        • University College London, MRC Centre for Neuromuscular Disease
  • Spojené státy
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
        • University of Kansas Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

46 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Splnit diagnostická kritéria pro jednoznačné nebo pravděpodobné IBM (Griggs 1995)
  • Svalová funkce adekvátní pro kvantitativní svalové testování
  • Věk > 50 let
  • Ženy musí být po menopauze nebo ve stavu po hysterektomii
  • Každý pacient, který v současné době užívá léky pro IBM, musí zůstat na aktuální dávce po dobu trvání studie a poslední změna dávkování musí být > 30 dní před registrací

Kritéria vyloučení:

  • Přítomnost některého z následujících zdravotních stavů: diabetes mellitus nebo pacienti užívající antidiabetické léky, chronická infekce, chronická renální insuficience, rakovina jiná než rakovina kůže před méně než 5 lety, roztroušená skleróza nebo předchozí epizoda nebo demyelinizace centrálního nervového systému, nebo jiná chronická závažná zdravotní onemocnění
  • Přítomnost některého z následujících při rutinním krevním screeningu: WBC < 3000, krevní destičky < 100 000, hematokrit < 30 %, BUN > 30 mg %, kreatin > 1,5 mg %, symptomatické onemocnění jater se sérovým albuminem < 3 g/dl, PT nebo PTT > horní rozsah kontrolních hodnot
  • Ženy, které jsou těhotné nebo kojící
  • Anamnéza nedodržování jiných terapií
  • Koexistence jiného nervosvalového onemocnění
  • Zneužívání drog nebo alkoholu během posledních 3 měsíců
  • Neschopnost dát informovaný souhlas
  • Známá porucha krvácení
  • Užívání léků potenciálně toxických pro ledviny
  • Předchozí potíže s lokálním anestetikem

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Komparátor placeba: 2
Jiný: Placebo
Placebo po dobu 4 měsíců
Aktivní komparátor: 1
Arimoclomol
Lék: Arimoclomol
Arimoclomol 100 mg třikrát denně po dobu 4 měsíců

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet hlášených nežádoucích příhod
Časové okno: 12. měsíc
Míra odráží celkový počet nežádoucích příhod hlášených v průběhu studie.
12. měsíc

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Hladiny proteinu tepelného šoku 70 (HSP70) ve tkáni
Časové okno: Změna ze základního stavu na měsíc 4
Biopsie odebraná účastníkům na začátku a návštěvách ve 4. měsíci. Měřená změna hladin HSP70 v tkáni.
Změna ze základního stavu na měsíc 4
Testování svalové síly
Časové okno: Změna ze základního stavu na měsíc 4
Změna skóre MMT za dané období. Rozsah skóre MMT je 0-5. Skóre 0 je nejnižší a nepředstavuje žádnou viditelnou nebo hmatatelnou kontrakci. Skóre 5 je nejvyšší a představuje plný rozsah pohybu proti gravitaci, maximální odpor.
Změna ze základního stavu na měsíc 4
Testování svalové síly
Časové okno: Změna ze základního stavu na měsíc 8
Změna skóre MMT za dané období. Rozsah skóre MMT je 0-5. Skóre 0 je nejnižší a nepředstavuje žádnou viditelnou nebo hmatatelnou kontrakci. Skóre 5 je nejvyšší a představuje plný rozsah pohybu proti gravitaci, maximální odpor.
Změna ze základního stavu na měsíc 8
Testování svalové síly
Časové okno: Změna ze základního stavu na měsíc 12
Změna skóre MMT za dané období. Rozsah skóre MMT je 0-5. Skóre 0 je nejnižší a nepředstavuje žádnou viditelnou nebo hmatatelnou kontrakci. Skóre 5 je nejvyšší a představuje plný rozsah pohybu proti gravitaci, maximální odpor.
Změna ze základního stavu na měsíc 12
Inclusion Body Myositis-Functional Rating Scale (IBMFRS) Skóre
Časové okno: Změna ze základního stavu na měsíc 4
Měřená změna za období. Dotazník má 10 otázek. Maximální skóre je 40. Čím vyšší skóre, tím lepší funkční stav pacienta.
Změna ze základního stavu na měsíc 4
Inclusion Body Myositis-Functional Rating Scale (IBMFRS) Skóre
Časové okno: Změna ze základního stavu na měsíc 8
Měřená změna za období. Dotazník má 10 otázek. Maximální skóre je 40. Čím vyšší skóre, tím lepší funkční stav pacienta.
Změna ze základního stavu na měsíc 8
Inclusion Body Myositis-Functional Rating Scale (IBMFRS) Skóre
Časové okno: Změna ze základního stavu na měsíc 12
Měřená změna za období. Dotazník má 10 otázek. Maximální skóre je 40. Čím vyšší skóre, tím lepší funkční stav pacienta.
Změna ze základního stavu na měsíc 12
Skóre maximálního izometrického testu dobrovolné kontrakce (MVICT).
Časové okno: Změna ze základního stavu na měsíc 4
Měřeno MVICT pomocí systému Quantitative Muscle Assessment (QMA) navrženého společností Computer Source, Atlanta, GA. Systém využívá nastavitelnou manžetu k připevnění pacientovy paže nebo nohy k nepružnému popruhu, který je připojen k snímači síly se zátěží 0,5 až 1 000 Newtonů. Zaznamenává se maximální síla.
Změna ze základního stavu na měsíc 4
Skóre maximálního izometrického testu dobrovolné kontrakce (MVICT).
Časové okno: Změna ze základního stavu na měsíc 8
Měřeno MVICT pomocí systému Quantitative Muscle Assessment (QMA) navrženého společností Computer Source, Atlanta, GA. Systém využívá nastavitelnou manžetu k připevnění pacientovy paže nebo nohy k nepružnému popruhu, který je připojen k snímači síly se zátěží 0,5 až 1 000 Newtonů. Zaznamenává se maximální síla.
Změna ze základního stavu na měsíc 8
Skóre maximálního izometrického testu dobrovolné kontrakce (MVICT).
Časové okno: Změna ze základního stavu na měsíc 12
Měřeno MVICT pomocí systému Quantitative Muscle Assessment (QMA) navrženého společností Computer Source, Atlanta, GA. Systém využívá nastavitelnou manžetu k připevnění pacientovy paže nebo nohy k nepružnému popruhu, který je připojen k snímači síly se zátěží 0,5 až 1 000 Newtonů. Zaznamenává se maximální síla.
Změna ze základního stavu na měsíc 12

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Richard Barohn, MD

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. září 2008

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. září 2012

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. září 2012

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
8. října 2008

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
8. října 2008

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
9. října 2008

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
19. ledna 2017

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
22. listopadu 2016

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. listopadu 2016

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • 10656

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení