Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Arimoclomol satunnaisessa inkluusiokehon myosiitissa

tiistai 22. marraskuuta 2016 päivittänyt: Richard Barohn, MD

Arimoclomolin turvallisuus- ja siedettävyyskoe satunnaiseen inkluusiokehon myosiittiin

Inkluusiokehomyosiitti (IBM) on yleisin etenevä ja heikentävä lihassairaus, joka alkaa yli 50-vuotiailla. Tässä tutkimuksessa arvioidaan Arimoclomolin turvallisuutta ja siedettävyyttä IBM:ssä verrattuna lumelääkkeeseen 4 kuukauden hoidon aikana.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Valmis

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.

Yksityiskohtainen kuvaus

IBM on krooninen sairaus, jossa lihakset tulehtuvat (turpoavat) ja aiheuttavat lihasten heikkenemistä. Syy on tuntematon. On olemassa uusia todisteita, jotka viittaavat siihen, että IBM:n patologia johtuu useiden stressaavien tapahtumien ja sairauksien aiheuttamista solumuutoksista. Vastauksena näihin stressaaviin tapahtumiin kehon normaali reaktio on lisätä lämpöshokkiproteiinien (HSP) tasoja näiden solumuutosten torjumiseksi ja pysäyttämiseksi. IBM-potilailla tämä lisäys ei vaikuta riittävältä näiden myrkyllisten solumuutosten kumoamiseen. Arimoclomol saa kehon tuottamaan enemmän tätä HSP-proteiinia. Nostamalla IBM-potilaiden HSP-tasoja toivomme kääntävämme myrkylliset solumuutokset, jotka saattavat olla vastuussa IBM:n patologiasta.

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

Ilmoittautuminen

Kliinisen tutkimuksen osallistujien määrä. "Odotettu" ilmoittautuminen on tavoitemäärä osallistujia, jonka tutkijat tarvitsevat tutkimukseen.
24

Vaihe

Vaihe

Kliinisen tutkimuksen vaihe, jossa tutkitaan lääkettä tai biologista tuotetta, joka perustuu Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) kehittämiin määritelmiin. Vaihe perustuu tutkimuksen tavoitteeseen, osallistujamäärään ja muihin ominaisuuksiin. Vaiheita on viisi: Varhainen vaihe 1 (aiemmin Vaihe 0), Vaihe 1, Vaihe 2, Vaihe 3 ja Vaihe 4. Ei sovelleta -toimintoa käytetään kuvaamaan kokeita, joissa ei ole FDA määrittämiä vaiheita, mukaan lukien laitekokeet tai käyttäytymistoimenpiteet.
  • Vaihe 2
  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
        • University College London, MRC Centre for Neuromuscular Disease
  • Yhdysvallat
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160
        • University of Kansas Medical Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

46 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Täytä diagnostiset kriteerit lopulliselle tai todennäköiselle IBM:lle (Griggs 1995)
  • Lihastoiminta riittävä kvantitatiiviseen lihastestaukseen
  • Ikä > 50 vuotta
  • Naisten tulee olla postmenopausaalisilla tai kohdunpoiston jälkeen
  • Kaikkien IBM-lääkitystä parhaillaan käyttävien potilaiden on pysyttävä nykyisellä annoksella tutkimuksen ajan ja viimeisen annoksen muutoksen on oltava yli 30 päivää ennen ilmoittautumista

Poissulkemiskriteerit:

  • Jos sinulla on jokin seuraavista sairaustiloista: diabetes mellitus tai potilaat, jotka käyttävät diabeteslääkkeitä, krooninen infektio, krooninen munuaisten vajaatoiminta, muu syöpä kuin ihosyöpä alle 5 vuotta aiemmin, multippeliskleroosi tai aiempi episodi tai keskushermoston demyelinaatio, tai muut krooniset vakavat sairaudet
  • Jommankumman seuraavista esiintyminen rutiiniseulonnassa: valkosolut < 3000, verihiutaleet < 100 000, hematokriitti < 30%, BUN > 30 mg%, kreatiini > 1,5 mg%, oireinen maksasairaus, seerumin albumiini < 3 g/dl, PT tai PTT > ohjausarvojen ylempi alue
  • Raskaana olevat tai imettävät naiset
  • Muiden hoitomuotojen noudattamatta jättäminen
  • Muiden hermo-lihassairauksien rinnakkaiselo
  • Huumeiden tai alkoholin väärinkäyttö viimeisen 3 kuukauden aikana
  • Kyvyttömyys antaa tietoon perustuva suostumus
  • Tunnettu verenvuotohäiriö
  • Mahdollisesti munuaistoksisten lääkkeiden käyttö
  • Aiemmat vaikeudet paikallispuudutuksen kanssa

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kaksinkertainen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm

Osallistujaryhmä / Arm

Kliinisen tutkimuksen osallistujien ryhmä tai alaryhmä, joka saa tietyn toimenpiteen/hoidon tai ei interventiota tutkimuksen protokollan mukaan.
Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.
Placebo Comparator: 2
Muut: Plasebo
Placeboa 4 kuukautta
Active Comparator: 1
Arimoclomol
Lääke: Arimoclomol
Arimoclomol 100 mg TID 4 kuukauden ajan

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka on tärkein toimenpiteen/hoidon vaikutuksen arvioinnissa. Useimmilla kliinisillä tutkimuksilla on yksi ensisijainen tulosmittaus, mutta joissakin on useampia kuin yksi.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Ilmoitettujen haittatapahtumien määrä
Aikaikkuna: Kuukausi 12
Toimenpide kuvaa tutkimuksen aikana raportoitujen haittatapahtumien kokonaismäärää.
Kuukausi 12

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka ei ole yhtä tärkeä kuin ensisijainen tulosmitta toimenpiteen vaikutuksen arvioinnissa, mutta joka on silti kiinnostava. Useimmissa kliinisissä tutkimuksissa on enemmän kuin yksi toissijainen tulosmitta.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Heat Shock Protein 70 (HSP70) -tasot kudoksessa
Aikaikkuna: Muutos perustilasta kuukauteen 4
Biopsia otettu osallistujilta lähtötilanteessa ja kuukauden 4 käyntien aikana. Mitattu muutos HSP70-tasoissa kudoksessa.
Muutos perustilasta kuukauteen 4
Lihasvoiman testaus
Aikaikkuna: Muutos perustilasta kuukauteen 4
Muutos kauden MMT-pisteissä. MMT-pisteet vaihtelevat 0-5. Pistemäärä 0 on alhaisin, eikä se edusta näkyvää tai käsin kosketeltavaa supistumista. Pistemäärä 5 on korkein ja edustaa täyttä liikealuetta painovoimaa vastaan, maksimaalista vastusta.
Muutos perustilasta kuukauteen 4
Lihasvoiman testaus
Aikaikkuna: Muutos perustilasta kuukauteen 8
Muutos kauden MMT-pisteissä. MMT-pisteet vaihtelevat 0-5. Pistemäärä 0 on alhaisin, eikä se edusta näkyvää tai käsin kosketeltavaa supistumista. Pistemäärä 5 on korkein ja edustaa täyttä liikealuetta painovoimaa vastaan, maksimaalista vastusta.
Muutos perustilasta kuukauteen 8
Lihasvoiman testaus
Aikaikkuna: Muutos perustilasta kuukauteen 12
Muutos kauden MMT-pisteissä. MMT-pisteet vaihtelevat 0-5. Pistemäärä 0 on alhaisin, eikä se edusta näkyvää tai käsin kosketeltavaa supistumista. Pistemäärä 5 on korkein ja edustaa täyttä liikealuetta painovoimaa vastaan, maksimaalista vastusta.
Muutos perustilasta kuukauteen 12
Inclusion Body Myositis-Functional Rating Scale (IBMFRS) -pisteet
Aikaikkuna: Muutos perustilasta kuukauteen 4
Jakson mitattu muutos. Kyselylomakkeessa on 10 kysymystä. Maksimipistemäärä on 40. Mitä korkeampi pistemäärä, sitä parempi potilaan toimintatila.
Muutos perustilasta kuukauteen 4
Inclusion Body Myositis-Functional Rating Scale (IBMFRS) -pisteet
Aikaikkuna: Muutos perustilasta kuukauteen 8
Jakson mitattu muutos. Kyselylomakkeessa on 10 kysymystä. Maksimipistemäärä on 40. Mitä korkeampi pistemäärä, sitä parempi potilaan toimintatila.
Muutos perustilasta kuukauteen 8
Inclusion Body Myositis-Functional Rating Scale (IBMFRS) -pisteet
Aikaikkuna: Muutos perustilasta kuukauteen 12
Jakson mitattu muutos. Kyselylomakkeessa on 10 kysymystä. Maksimipistemäärä on 40. Mitä korkeampi pistemäärä, sitä parempi potilaan toimintatila.
Muutos perustilasta kuukauteen 12
Suurin isometrinen vapaaehtoisen supistumistestin (MVICT) pistemäärä
Aikaikkuna: Muutos perustilasta kuukauteen 4
Mitattu MVICT käyttämällä Quantitative Muscle Assessment (QMA) -järjestelmää, jonka on suunnitellut Computer Source, Atlanta, GA. Järjestelmä käyttää säädettävää mansettia kiinnittääkseen potilaan käsivarren tai jalan joustamattomaan hihnaan, joka on kytketty voimaanturiin, jonka kuormitus on 0,5–1 000 newtonia. Suurin voima kirjataan.
Muutos perustilasta kuukauteen 4
Suurin isometrinen vapaaehtoisen supistumistestin (MVICT) pistemäärä
Aikaikkuna: Muutos perustilasta kuukauteen 8
Mitattu MVICT käyttämällä Quantitative Muscle Assessment (QMA) -järjestelmää, jonka on suunnitellut Computer Source, Atlanta, GA. Järjestelmä käyttää säädettävää mansettia kiinnittääkseen potilaan käsivarren tai jalan joustamattomaan hihnaan, joka on kytketty voimaanturiin, jonka kuormitus on 0,5–1 000 newtonia. Suurin voima kirjataan.
Muutos perustilasta kuukauteen 8
Suurin isometrinen vapaaehtoisen supistumistestin (MVICT) pistemäärä
Aikaikkuna: Muutos perustilasta kuukauteen 12
Mitattu MVICT käyttämällä Quantitative Muscle Assessment (QMA) -järjestelmää, jonka on suunnitellut Computer Source, Atlanta, GA. Järjestelmä käyttää säädettävää mansettia kiinnittääkseen potilaan käsivarren tai jalan joustamattomaan hihnaan, joka on kytketty voimaanturiin, jonka kuormitus on 0,5–1 000 newtonia. Suurin voima kirjataan.
Muutos perustilasta kuukauteen 12

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
Richard Barohn, MD

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Opiskelun aloitus

Todellinen päivämäärä, jolloin ensimmäinen osallistuja otettiin mukaan kliiniseen tutkimukseen. "Odotettu" tutkimuksen aloituspäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen aloituspäivä.
Maanantai 1. syyskuuta 2008

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Ensisijainen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai intervention lopullisen datan keräämiseksi ensisijaista tulosmittausta varten. Tähän päivämäärään ei vaikuta se, päättyikö kliininen tutkimus protokollan mukaisesti vai lopetettiinko se. Kliinisissä tutkimuksissa, joissa on useampi kuin yksi ensisijainen tulosmitta ja eri päättymispäivämäärät, tämä termi viittaa päivämäärään, jolloin kaikkien ensisijaisten tulosmittausten tiedonkeruu on saatu päätökseen. "Odotettu" ensisijainen valmistumispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen ensisijainen valmistumispäivä.
Lauantai 1. syyskuuta 2012

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Opintojen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai interventiota/hoitoa lopullisen datan keräämiseksi ensisijaisia ​​tulosmittauksia, toissijaisia ​​tulosmittauksia ja haittatapahtumia varten (eli viimeisen osallistujan viimeinen käynti). "Odotettu" tutkimuksen päättymispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen päättymispäivä.
Lauantai 1. syyskuuta 2012

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Keskiviikko 8. lokakuuta 2008

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Keskiviikko 8. lokakuuta 2008

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Torstai 9. lokakuuta 2008

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Torstai 19. tammikuuta 2017

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Tiistai 22. marraskuuta 2016

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Tiistai 1. marraskuuta 2016

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • 10656

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia