Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Arimoclomol i sporadisk inklusionskropsmyositis

22. november 2016 opdateret af: Richard Barohn, MD

Sikkerheds- og tolerabilitetsforsøg med Arimoclomol til sporadisk inklusionskropmyositis

Inclusion body myositis (IBM) er den mest almindelige progressive og invaliderende muskelsygdom, der begynder hos personer over 50 år. Denne undersøgelse vil vurdere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​Arimoclomol i IBM sammenlignet med placebo over 4 måneders behandling.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

IBM er en kronisk lidelse, hvor musklerne bliver betændte (hævede) og forårsager muskelsvækkelse. Årsagen er ukendt. Der er nye beviser, der tyder på, at patologien i IBM skyldes cellulære ændringer induceret af en række stressende begivenheder og sygdomme. Som reaktion på disse stressende begivenheder er kroppens normale reaktion at øge niveauet af Heat Shock Proteins (HSP) for at hjælpe med at modvirke og stoppe disse cellulære ændringer. Hos mennesker med IBM ser denne stigning ikke ud til at være tilstrækkelig nok til at vende disse giftige cellulære ændringer. Arimoclomol får kroppen til at lave mere af dette HSP-protein. Ved at øge HSP-niveauerne hos IBM-patienter håber vi at vende de toksiske cellulære ændringer, der kan være ansvarlige for IBMs patologi.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
24

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige
        • University College London, MRC Centre for Neuromuscular Disease
  • Forenede Stater
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
        • University of Kansas Medical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

46 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Opfyld de diagnostiske kriterier for sikker eller sandsynlig IBM (Griggs 1995)
  • Muskelfunktion tilstrækkelig til kvantitativ muskeltestning
  • Alder > 50 år
  • Kvinder skal være postmenopausale eller status efter hysterektomi
  • For enhver patient, der i øjeblikket tager medicin for IBM, skal de forblive på den aktuelle dosis i undersøgelsens omfang, og sidste dosisændring skal være > 30 dage før tilmelding

Ekskluderingskriterier:

  • Tilstedeværelse af en af ​​følgende medicinske tilstande: diabetes mellitus eller patienter, der tager antidiabetisk medicin, kronisk infektion, kronisk nyreinsufficiens, anden kræft end hudkræft mindre end 5 år tidligere, multipel sklerose eller tidligere episode eller demyelinisering af centralnervesystemet, eller andre kroniske alvorlige medicinske sygdomme
  • Tilstedeværelse af et eller flere af følgende ved rutinemæssig blodscreening: WBC < 3000, blodplader < 100.000, hæmatokrit < 30%, BUN > 30 mg%, kreatin > 1,5 mg%, symptomatisk leversygdom med serumalbumin < 3 g/dl, PT eller PTT > øvre område af kontrolværdier
  • Kvinder, der er gravide eller ammende
  • Historie om manglende overholdelse af andre terapier
  • Sameksistens af anden neuromuskulær sygdom
  • Stof- eller alkoholmisbrug inden for de sidste 3 måneder
  • Manglende evne til at give informeret samtykke
  • Kendt blødningsforstyrrelse
  • Brug af potentielt nyretoksiske lægemidler
  • Tidligere vanskeligheder med lokalbedøvelse

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Placebo komparator: 2
Andet: Placebo
Placebo i 4 måneder
Aktiv komparator: 1
Arimoclomol
Medicin: Arimoclomol
Arimoclomol 100 mg TID i 4 måneder

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal rapporterede bivirkninger
Tidsramme: Måned 12
Måling afspejler det samlede antal uønskede hændelser rapporteret i løbet af undersøgelsen.
Måned 12

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Heat Shock Protein 70 (HSP70) niveauer i vævet
Tidsramme: Skift fra baseline til måned 4
Biopsi taget fra deltagere ved baseline og måned 4 besøg. Målt ændring i HSP70-niveauer i vævet.
Skift fra baseline til måned 4
Test af muskelstyrke
Tidsramme: Skift fra baseline til måned 4
Ændring i MMT-score for perioden. MMT-scoreområdet er 0-5. En score på 0 er den laveste og repræsenterer ingen synlig eller håndgribelig sammentrækning. En score på 5 er den højeste og repræsenterer fuld rækkevidde af bevægelse mod tyngdekraften, maksimal modstand.
Skift fra baseline til måned 4
Test af muskelstyrke
Tidsramme: Skift fra baseline til måned 8
Ændring i MMT-score for perioden. MMT-scoreområdet er 0-5. En score på 0 er den laveste og repræsenterer ingen synlig eller håndgribelig sammentrækning. En score på 5 er den højeste og repræsenterer fuld rækkevidde af bevægelse mod tyngdekraften, maksimal modstand.
Skift fra baseline til måned 8
Test af muskelstyrke
Tidsramme: Skift fra baseline til måned 12
Ændring i MMT-score for perioden. MMT-scoreområdet er 0-5. En score på 0 er den laveste og repræsenterer ingen synlig eller håndgribelig sammentrækning. En score på 5 er den højeste og repræsenterer fuld rækkevidde af bevægelse mod tyngdekraften, maksimal modstand.
Skift fra baseline til måned 12
Inclusion Body Myositis-Functional Rating Scale (IBMFRS) Score
Tidsramme: Skift fra baseline til måned 4
Målt ændring for perioden. Spørgeskemaet har 10 spørgsmål. Den maksimale score er 40. Jo højere score, jo bedre er patientens funktionelle status.
Skift fra baseline til måned 4
Inclusion Body Myositis-Functional Rating Scale (IBMFRS) Score
Tidsramme: Skift fra baseline til måned 8
Målt ændring for perioden. Spørgeskemaet har 10 spørgsmål. Den maksimale score er 40. Jo højere score, jo bedre er patientens funktionelle status.
Skift fra baseline til måned 8
Inclusion Body Myositis-Functional Rating Scale (IBMFRS) Score
Tidsramme: Skift fra baseline til måned 12
Målt ændring for perioden. Spørgeskemaet har 10 spørgsmål. Den maksimale score er 40. Jo højere score, jo bedre er patientens funktionelle status.
Skift fra baseline til måned 12
Maksimal isometrisk frivillig kontraktionstest (MVICT) score
Tidsramme: Skift fra baseline til måned 4
Målt MVICT ved hjælp af Quantitative Muscle Assessment (QMA)-systemet designet af Computer Source, Atlanta, GA. Systemet bruger en justerbar manchet til at fastgøre patientens arm eller ben til en uelastisk rem, der er forbundet til en krafttransducer med en belastning på 0,5 til 1.000 Newton. Maksimal kraft registreres.
Skift fra baseline til måned 4
Maksimal isometrisk frivillig kontraktionstest (MVICT) score
Tidsramme: Skift fra baseline til måned 8
Målt MVICT ved hjælp af Quantitative Muscle Assessment (QMA)-systemet designet af Computer Source, Atlanta, GA. Systemet bruger en justerbar manchet til at fastgøre patientens arm eller ben til en uelastisk rem, der er forbundet til en krafttransducer med en belastning på 0,5 til 1.000 Newton. Maksimal kraft registreres.
Skift fra baseline til måned 8
Maksimal isometrisk frivillig kontraktionstest (MVICT) score
Tidsramme: Skift fra baseline til måned 12
Målt MVICT ved hjælp af Quantitative Muscle Assessment (QMA)-systemet designet af Computer Source, Atlanta, GA. Systemet bruger en justerbar manchet til at fastgøre patientens arm eller ben til en uelastisk rem, der er forbundet til en krafttransducer med en belastning på 0,5 til 1.000 Newton. Maksimal kraft registreres.
Skift fra baseline til måned 12

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Richard Barohn, MD

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. september 2008

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. september 2012

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. september 2012

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
8. oktober 2008

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
8. oktober 2008

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
9. oktober 2008

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
19. januar 2017

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
22. november 2016

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. november 2016

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • 10656

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger