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Arimoclomol nella miosite sporadica da corpi inclusi

22 novembre 2016 aggiornato da: Richard Barohn, MD

Prova di sicurezza e tollerabilità di Arimoclomol per miosite sporadica da corpi inclusi

La miosite da corpi inclusi (IBM) è la malattia muscolare progressiva e debilitante più comune che inizia nelle persone di età superiore ai 50 anni. Questo studio valuterà la sicurezza e la tollerabilità di Arimoclomol in IBM rispetto al placebo per 4 mesi di trattamento.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

L'IBM è un disturbo cronico in cui i muscoli si infiammano (gonfi) e causano un indebolimento muscolare. La causa è sconosciuta. Ci sono nuove prove che suggeriscono che la patologia nell'IBM derivi da cambiamenti cellulari indotti da una varietà di eventi e malattie stressanti. In risposta a questi eventi stressanti, la normale risposta del corpo è aumentare i livelli di Heat Shock Proteins (HSP) per aiutare a contrastare e fermare questi cambiamenti cellulari. Nelle persone con IBM questo aumento non sembra sufficiente per invertire questi cambiamenti cellulari tossici. L'arimoclomolo fa sì che il corpo produca più di questa proteina HSP. Aumentando i livelli di HSP nei pazienti IBM speriamo di invertire i cambiamenti cellulari tossici che potrebbero essere responsabili della patologia di IBM.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
24

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Regno Unito
      • London, Regno Unito
        • University College London, MRC Centre for Neuromuscular Disease
  • Stati Uniti
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
        • University of Kansas Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

46 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Soddisfare i criteri diagnostici per IBM definito o probabile (Griggs 1995)
  • Funzione muscolare adeguata per il test muscolare quantitativo
  • Età > 50 anni
  • Le donne devono essere in postmenopausa o in stato post isterectomia
  • Per tutti i pazienti che stanno attualmente assumendo farmaci per IBM, devono mantenere il dosaggio attuale per l'estensione dello studio e l'ultima modifica del dosaggio deve essere > 30 giorni prima dell'arruolamento

Criteri di esclusione:

  • Presenza di una qualsiasi delle seguenti condizioni mediche: diabete mellito o pazienti che assumono farmaci antidiabetici, infezione cronica, insufficienza renale cronica, cancro diverso dal cancro della pelle meno di 5 anni prima, sclerosi multipla o precedente episodio o demielinizzazione del sistema nervoso centrale, o altre gravi malattie mediche croniche
  • Presenza di uno qualsiasi dei seguenti esami del sangue di routine: globuli bianchi < 3000, piastrine < 100.000, ematocrito < 30%, azotemia > 30 mg%, creatina > 1,5 mg%, malattia epatica sintomatica con albumina sierica < 3 g/dl, PT o PTT > range superiore dei valori di controllo
  • Donne in gravidanza o in allattamento
  • Storia di non conformità con altre terapie
  • Coesistenza di altre malattie neuromuscolari
  • Abuso di droghe o alcol negli ultimi 3 mesi
  • Impossibilità di dare il consenso informato
  • Disturbo emorragico noto
  • Uso di farmaci potenzialmente tossici per i reni
  • Precedenti difficoltà con l'anestesia locale

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Comparatore placebo: 2
Altro: Placebo
Placebo per 4 mesi
Comparatore attivo: 1
Arimoclomolo
Droga: Arimoclomolo
Arimoclomol 100 mg TID per 4 mesi

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di eventi avversi segnalati
Lasso di tempo: Mese 12
La misura riflette il numero totale di eventi avversi segnalati durante il corso dello studio.
Mese 12

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Livelli di Heat Shock Protein 70 (HSP70) nel tessuto
Lasso di tempo: Passaggio dal basale al mese 4
Biopsia prelevata dai partecipanti al basale e alle visite del mese 4. Cambiamento misurato nei livelli di HSP70 nel tessuto.
Passaggio dal basale al mese 4
Test di forza muscolare
Lasso di tempo: Passaggio dal basale al mese 4
Modifica del punteggio MMT per il periodo. L'intervallo di punteggio MMT è 0-5. Un punteggio di 0 è il più basso e rappresenta nessuna contrazione visibile o palpabile. Un punteggio di 5 è il più alto e rappresenta l'intera gamma di movimento contro la gravità, la massima resistenza.
Passaggio dal basale al mese 4
Test di forza muscolare
Lasso di tempo: Passaggio dal basale al mese 8
Modifica del punteggio MMT per il periodo. L'intervallo di punteggio MMT è 0-5. Un punteggio di 0 è il più basso e rappresenta nessuna contrazione visibile o palpabile. Un punteggio di 5 è il più alto e rappresenta l'intera gamma di movimento contro la gravità, la massima resistenza.
Passaggio dal basale al mese 8
Test di forza muscolare
Lasso di tempo: Passaggio dal basale al mese 12
Modifica del punteggio MMT per il periodo. L'intervallo di punteggio MMT è 0-5. Un punteggio di 0 è il più basso e rappresenta nessuna contrazione visibile o palpabile. Un punteggio di 5 è il più alto e rappresenta l'intera gamma di movimento contro la gravità, la massima resistenza.
Passaggio dal basale al mese 12
Punteggio della scala di valutazione funzionale della miosite da corpo di inclusione (IBMFRS).
Lasso di tempo: Passaggio dal basale al mese 4
Variazione misurata per il periodo. Il questionario contiene 10 domande. Il punteggio massimo è 40. Più alto è il punteggio, migliore è lo stato funzionale del paziente.
Passaggio dal basale al mese 4
Punteggio della scala di valutazione funzionale della miosite da corpo di inclusione (IBMFRS).
Lasso di tempo: Passaggio dal basale al mese 8
Variazione misurata per il periodo. Il questionario contiene 10 domande. Il punteggio massimo è 40. Più alto è il punteggio, migliore è lo stato funzionale del paziente.
Passaggio dal basale al mese 8
Punteggio della scala di valutazione funzionale della miosite da corpo di inclusione (IBMFRS).
Lasso di tempo: Passaggio dal basale al mese 12
Variazione misurata per il periodo. Il questionario contiene 10 domande. Il punteggio massimo è 40. Più alto è il punteggio, migliore è lo stato funzionale del paziente.
Passaggio dal basale al mese 12
Punteggio massimo del test di contrazione volontaria isometrica (MVICT).
Lasso di tempo: Passaggio dal basale al mese 4
MVICT misurato utilizzando il sistema Quantitative Muscle Assessment (QMA) progettato da Computer Source, Atlanta, GA. Il sistema utilizza un bracciale regolabile per fissare il braccio o la gamba del paziente a una cinghia anelastica collegata a un trasduttore di forza con un carico da 0,5 a 1.000 Newton. Viene registrata la forza massima.
Passaggio dal basale al mese 4
Punteggio massimo del test di contrazione volontaria isometrica (MVICT).
Lasso di tempo: Passaggio dal basale al mese 8
MVICT misurato utilizzando il sistema Quantitative Muscle Assessment (QMA) progettato da Computer Source, Atlanta, GA. Il sistema utilizza un bracciale regolabile per fissare il braccio o la gamba del paziente a una cinghia anelastica collegata a un trasduttore di forza con un carico da 0,5 a 1.000 Newton. Viene registrata la forza massima.
Passaggio dal basale al mese 8
Punteggio massimo del test di contrazione volontaria isometrica (MVICT).
Lasso di tempo: Passaggio dal basale al mese 12
MVICT misurato utilizzando il sistema Quantitative Muscle Assessment (QMA) progettato da Computer Source, Atlanta, GA. Il sistema utilizza un bracciale regolabile per fissare il braccio o la gamba del paziente a una cinghia anelastica collegata a un trasduttore di forza con un carico da 0,5 a 1.000 Newton. Viene registrata la forza massima.
Passaggio dal basale al mese 12

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Richard Barohn, MD

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 settembre 2008

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 settembre 2012

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 settembre 2012

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
8 ottobre 2008

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
8 ottobre 2008

Primo Inserito (Stima)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
9 ottobre 2008

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
19 gennaio 2017

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
22 novembre 2016

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 novembre 2016

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • 10656

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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