Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Arimoclomol bei sporadischer Einschlusskörpermyositis

22. November 2016 aktualisiert von: Richard Barohn, MD

Sicherheits- und Verträglichkeitsstudie mit Arimoclomol bei sporadischer Einschlusskörpermyositis

Die Einschlusskörpermyositis (IBM) ist die häufigste fortschreitende und schwächende Muskelerkrankung, die bei Personen über 50 Jahren beginnt. Diese Studie wird die Sicherheit und Verträglichkeit von Arimoclomol bei IBM im Vergleich zu Placebo über eine Behandlungsdauer von 4 Monaten bewerten.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

IBM ist eine chronische Erkrankung, bei der sich die Muskeln entzünden (anschwellen) und eine Muskelschwäche verursachen. Die Ursache ist unbekannt. Es gibt neue Hinweise darauf, dass die Pathologie von IBM auf zelluläre Veränderungen zurückzuführen ist, die durch eine Vielzahl von Stressereignissen und Krankheiten ausgelöst werden. Als Reaktion auf diese stressigen Ereignisse besteht die normale Reaktion des Körpers darin, den Gehalt an Hitzeschockproteinen (HSP) zu erhöhen, um diesen zellulären Veränderungen entgegenzuwirken und sie zu stoppen. Bei Menschen mit IBM scheint dieser Anstieg nicht ausreichend zu sein, um diese toxischen zellulären Veränderungen rückgängig zu machen. Arimoclomol bewirkt, dass der Körper mehr von diesem HSP-Protein produziert. Durch die Erhöhung der HSP-Spiegel bei IBM-Patienten hoffen wir, die toxischen zellulären Veränderungen umzukehren, die für die Pathologie von IBM verantwortlich sein könnten.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
24

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 66160
        • University of Kansas Medical Center
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich
        • University College London, MRC Centre for Neuromuscular Disease

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

46 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Erfüllen Sie die diagnostischen Kriterien für definitive oder wahrscheinliche IBM (Griggs 1995)
  • Muskelfunktion ausreichend für quantitative Muskeltests
  • Alter > 50 Jahre
  • Frauen müssen postmenopausal oder posthysterektomiert sein
  • Jeder Patient, der derzeit Medikamente für IBM einnimmt, muss für die Dauer der Studie bei der aktuellen Dosierung bleiben und die letzte Dosisänderung muss > 30 Tage vor der Aufnahme erfolgen

Ausschlusskriterien:

  • Vorliegen einer der folgenden Erkrankungen: Diabetes mellitus oder Patienten, die Antidiabetika einnehmen, chronische Infektion, chronische Niereninsuffizienz, Krebs außer Hautkrebs vor weniger als 5 Jahren, Multiple Sklerose oder frühere Episode oder Demyelinisierung des Zentralnervensystems, oder andere chronische schwere medizinische Erkrankungen
  • Vorhandensein eines der folgenden Werte bei routinemäßigen Blutuntersuchungen: WBC < 3000, Thrombozyten < 100.000, Hämatokrit < 30 %, BUN > 30 mg %, Kreatin > 1,5 mg %, symptomatische Lebererkrankung mit Serumalbumin < 3 g/dl, PT oder PTT > oberer Bereich der Kontrollwerte
  • Frauen, die schwanger sind oder stillen
  • Vorgeschichte der Nichteinhaltung anderer Therapien
  • Koexistenz anderer neuromuskulärer Erkrankungen
  • Drogen- oder Alkoholmissbrauch innerhalb der letzten 3 Monate
  • Unfähigkeit, eine informierte Zustimmung zu geben
  • Bekannte Blutgerinnungsstörung
  • Verwendung potenziell nierentoxischer Medikamente
  • Frühere Schwierigkeiten mit der Lokalanästhesie

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Doppelt

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Placebo-Komparator: 2
Sonstiges: Placebo
Placebo für 4 Monate
Aktiver Komparator: 1
Arimoclomol
Arzneimittel: Arimoclomol
Arimoclomol 100 mg dreimal täglich für 4 Monate

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der gemeldeten unerwünschten Ereignisse
Zeitfenster: Monat 12
Das Maß spiegelt die Gesamtzahl der unerwünschten Ereignisse wider, die im Verlauf der Studie gemeldet wurden.
Monat 12

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Hitzeschockprotein 70 (HSP70)-Spiegel im Gewebe
Zeitfenster: Wechseln Sie von Baseline zu Monat 4
Biopsie von Teilnehmern zu Studienbeginn und bei Besuchen im 4. Monat. Gemessene Veränderung der HSP70-Spiegel im Gewebe.
Wechseln Sie von Baseline zu Monat 4
Muskelkrafttest
Zeitfenster: Wechseln Sie von Baseline zu Monat 4
Änderung des MMT-Scores für den Zeitraum. Der MMT-Score-Bereich liegt zwischen 0 und 5. Eine Punktzahl von 0 ist die niedrigste und bedeutet keine sichtbare oder fühlbare Kontraktion. Eine Punktzahl von 5 ist die höchste und steht für volle Bewegungsfreiheit gegen die Schwerkraft, maximalen Widerstand.
Wechseln Sie von Baseline zu Monat 4
Muskelkrafttest
Zeitfenster: Wechseln Sie von Baseline zu Monat 8
Änderung des MMT-Scores für den Zeitraum. Der MMT-Score-Bereich liegt zwischen 0 und 5. Eine Punktzahl von 0 ist die niedrigste und bedeutet keine sichtbare oder fühlbare Kontraktion. Eine Punktzahl von 5 ist die höchste und steht für volle Bewegungsfreiheit gegen die Schwerkraft, maximalen Widerstand.
Wechseln Sie von Baseline zu Monat 8
Muskelkrafttest
Zeitfenster: Wechseln Sie von Baseline zu Monat 12
Änderung des MMT-Scores für den Zeitraum. Der MMT-Score-Bereich liegt zwischen 0 und 5. Eine Punktzahl von 0 ist die niedrigste und bedeutet keine sichtbare oder fühlbare Kontraktion. Eine Punktzahl von 5 ist die höchste und steht für volle Bewegungsfreiheit gegen die Schwerkraft, maximalen Widerstand.
Wechseln Sie von Baseline zu Monat 12
Inclusion Body Myositis-Functional Rating Scale (IBMFRS) Score
Zeitfenster: Wechseln Sie von Baseline zu Monat 4
Gemessene Veränderung für den Zeitraum. Der Fragebogen hat 10 Fragen. Die maximale Punktzahl beträgt 40. Je höher der Score, desto besser der funktionelle Status des Patienten.
Wechseln Sie von Baseline zu Monat 4
Inclusion Body Myositis-Functional Rating Scale (IBMFRS) Score
Zeitfenster: Wechseln Sie von Baseline zu Monat 8
Gemessene Veränderung für den Zeitraum. Der Fragebogen hat 10 Fragen. Die maximale Punktzahl beträgt 40. Je höher der Score, desto besser der funktionelle Status des Patienten.
Wechseln Sie von Baseline zu Monat 8
Inclusion Body Myositis-Functional Rating Scale (IBMFRS) Score
Zeitfenster: Wechseln Sie von Baseline zu Monat 12
Gemessene Veränderung für den Zeitraum. Der Fragebogen hat 10 Fragen. Die maximale Punktzahl beträgt 40. Je höher der Score, desto besser der funktionelle Status des Patienten.
Wechseln Sie von Baseline zu Monat 12
Maximale Punktzahl des isometrischen freiwilligen Kontraktionstests (MVICT).
Zeitfenster: Wechseln Sie von Baseline zu Monat 4
Gemessener MVICT unter Verwendung des Quantitative Muscle Assessment (QMA)-Systems, entwickelt von Computer Source, Atlanta, GA. Das System verwendet eine verstellbare Manschette, um den Arm oder das Bein des Patienten an einem unelastischen Gurt zu befestigen, der mit einem Kraftaufnehmer mit einer Last von 0,5 bis 1.000 Newton verbunden ist. Die maximale Kraft wird aufgezeichnet.
Wechseln Sie von Baseline zu Monat 4
Maximale Punktzahl des isometrischen freiwilligen Kontraktionstests (MVICT).
Zeitfenster: Wechseln Sie von Baseline zu Monat 8
Gemessener MVICT unter Verwendung des Quantitative Muscle Assessment (QMA)-Systems, entwickelt von Computer Source, Atlanta, GA. Das System verwendet eine verstellbare Manschette, um den Arm oder das Bein des Patienten an einem unelastischen Gurt zu befestigen, der mit einem Kraftaufnehmer mit einer Last von 0,5 bis 1.000 Newton verbunden ist. Die maximale Kraft wird aufgezeichnet.
Wechseln Sie von Baseline zu Monat 8
Maximale Punktzahl des isometrischen freiwilligen Kontraktionstests (MVICT).
Zeitfenster: Wechseln Sie von Baseline zu Monat 12
Gemessener MVICT unter Verwendung des Quantitative Muscle Assessment (QMA)-Systems, entwickelt von Computer Source, Atlanta, GA. Das System verwendet eine verstellbare Manschette, um den Arm oder das Bein des Patienten an einem unelastischen Gurt zu befestigen, der mit einem Kraftaufnehmer mit einer Last von 0,5 bis 1.000 Newton verbunden ist. Die maximale Kraft wird aufgezeichnet.
Wechseln Sie von Baseline zu Monat 12

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Richard Barohn, MD

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
1. September 2008

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. September 2012

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. September 2012

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
8. Oktober 2008

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
8. Oktober 2008

Zuerst gepostet (Schätzen)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
9. Oktober 2008

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
19. Januar 2017

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
22. November 2016

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. November 2016

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • 10656

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Cookie-Einstellungen

Wir verwenden Cookies, um sicherzustellen, dass Sie auf unserer Website die bestmögliche Erfahrung machen. Weitere Informationen finden Sie in unserer Datenschutz- und Cookie-Richtlinien. ...>>>Sie können Ihre Einstellungen jederzeit ändern oder Ihre Einwilligung widerrufen, indem Sie die Cookies wie in der Richtlinie beschrieben von Ihrer Website oder Ihrem Computer löschen. Bitte akzeptieren Sie es und wählen Sie Ihre Einstellungen, indem Sie die entsprechenden Kästchen im Abschnitt "Einstellungen verwalten" unten ankreuzen. Bitte lesen Sie unsere Nutzungsbedingungen sorgfältig durch, bevor Sie einen Teil dieser Website nutzen.
«Einstellungen verwalten