Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Аримокломол при спорадическом миозите с тельцами-включениями

22 ноября 2016 г. обновлено: Richard Barohn, MD

Исследование безопасности и переносимости аримокломола при спорадическом миозите с включениями

Миозит с тельцами включения (IBM) является наиболее распространенным прогрессирующим и изнурительным заболеванием мышц, которое начинается у лиц старше 50 лет. В этом исследовании будет оцениваться безопасность и переносимость аримокломола при ИБМ по сравнению с плацебо в течение 4 месяцев лечения.

Обзор исследования

Статус

Статус

Указывает текущий статус найма или статус расширенного доступа.
Завершенный

Условия

Условия

Изучаемое заболевание, расстройство, синдром, болезнь или травма. На ClinicalTrials.gov условия могут также включать другие вопросы, связанные со здоровьем, такие как продолжительность жизни, качество жизни и риски для здоровья.

Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.

Подробное описание

IBM — это хроническое заболевание, при котором мышцы воспаляются (опухают) и вызывают мышечную слабость. Причина неизвестна. Имеются новые данные, позволяющие предположить, что патология при IBM возникает в результате клеточных изменений, вызванных различными стрессовыми событиями и заболеваниями. В ответ на эти стрессовые события нормальным ответом организма является повышение уровня белков теплового шока (HSP), чтобы помочь противодействовать и остановить эти клеточные изменения. У людей с IBM этого увеличения недостаточно, чтобы обратить вспять эти токсические клеточные изменения. Аримокломол заставляет организм вырабатывать больше этого белка HSP. Увеличивая уровни HSP у пациентов с IBM, мы надеемся обратить вспять токсические клеточные изменения, которые могут быть ответственны за патологию IBM.

Тип исследования

Тип исследования

Описывает характер клинического исследования. Типы исследований включают интервенционные исследования (также называемые клиническими испытаниями), наблюдательные исследования (включая регистры пациентов) и расширенный доступ.
Интервенционный

Регистрация (Действительный)

Регистрация

Количество участников клинического исследования. «Предполагаемый» набор — это целевое количество участников, необходимое исследователям для исследования.
24

Фаза

Фаза

Этап клинического испытания лекарственного средства или биологического продукта, основанный на определениях, разработанных Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Этап зависит от цели исследования, количества участников и других характеристик. Существует пять фаз: Ранняя фаза 1 (ранее указанная как Фаза 0), Фаза 1, Фаза 2, Фаза 3 и Фаза 4. Термин «Неприменимо» используется для описания испытаний без фаз, определенных FDA, включая испытания устройств или поведенческих вмешательств.
  • Фаза 2
  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Критерии приемлемости

Ключевые требования, которым должны соответствовать люди, желающие участвовать в клиническом исследовании, или характеристики, которыми они должны обладать. Критерии приемлемости состоят как из критериев включения (которые необходимы человеку для участия в исследовании), так и из критериев исключения (которые препятствуют участию человека). Типы критериев приемлемости включают в себя участие в исследовании здоровых добровольцев, требования к возрасту или возрастной группе или ограничение по полу.

Возраст, подходящий для обучения

46 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Соответствуют диагностическим критериям для определенного или вероятного IBM (Griggs 1995)
  • Мышечная функция адекватна количественному тестированию мышц
  • Возраст > 50 лет
  • Женщины должны быть в постменопаузе или в состоянии после гистерэктомии.
  • Для любого пациента, который в настоящее время принимает лекарство от IBM, он должен оставаться на текущей дозировке на протяжении всего исследования, а последнее изменение дозировки должно быть> 30 дней до включения.

Критерий исключения:

  • Наличие любого из следующих заболеваний: сахарный диабет или пациенты, принимающие противодиабетические препараты, хроническая инфекция, хроническая почечная недостаточность, рак, отличный от рака кожи менее 5 лет назад, рассеянный склероз или предшествующий эпизод или демиелинизация центральной нервной системы, или другие хронические серьезные медицинские заболевания
  • Наличие любого из следующих признаков при обычном скрининге крови: лейкоциты < 3000, тромбоциты < 100 000, гематокрит < 30 %, мочевина мочевины > 30 мг %, креатин > 1,5 мг %, симптоматическое заболевание печени с сывороточным альбумином < 3 г/дл, протромбиновое время или PTT > верхний диапазон контрольных значений
  • Женщины, которые беременны или кормят грудью
  • История несоблюдения других методов лечения
  • Сосуществование других нервно-мышечных заболеваний
  • Злоупотребление наркотиками или алкоголем в течение последних 3 месяцев
  • Невозможность дать информированное согласие
  • Известное нарушение свертываемости крови
  • Использование потенциально почечно-токсических препаратов
  • Предыдущие трудности с местной анестезией

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Двойной

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия

Группа участников / Армия

Группа или подгруппа участников клинического исследования, которые получают конкретное вмешательство/лечение или не получают никакого вмешательства в соответствии с протоколом исследования.
Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.
Плацебо Компаратор: 2
Другой: Плацебо
Плацебо на 4 месяца
Активный компаратор: 1
Аримокломол
Лекарство: Аримокломол
Аримокломол 100 мг 3 раза в сутки в течение 4 мес.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Первичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - планируемая мера исхода, которая является наиболее важной для оценки эффекта вмешательства/лечения. В большинстве клинических исследований используется один первичный критерий исхода, но в некоторых — более одного.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество зарегистрированных нежелательных явлений
Временное ограничение: Месяц 12
Мера отражает общее количество нежелательных явлений, зарегистрированных в ходе исследования.
Месяц 12

Вторичные показатели результатов

Вторичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - запланированная мера результата, которая не так важна, как первичная мера результата для оценки эффекта вмешательства, но все же представляет интерес. В большинстве клинических исследований используется более одного вторичного критерия исхода.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Уровни белка теплового шока 70 (HSP70) в тканях
Временное ограничение: Изменение от исходного уровня до месяца 4
Биопсия, взятая у участников на исходном уровне и при посещении через 4 месяца. Измеряли изменение уровней HSP70 в ткани.
Изменение от исходного уровня до месяца 4
Тестирование мышечной силы
Временное ограничение: Изменение от исходного уровня до месяца 4
Изменение балла MMT за период. Диапазон баллов MMT составляет 0-5. Оценка 0 является самой низкой и представляет собой отсутствие видимого или пальпируемого сокращения. Оценка 5 является самой высокой и представляет собой полный диапазон движения против силы тяжести, максимальное сопротивление.
Изменение от исходного уровня до месяца 4
Тестирование мышечной силы
Временное ограничение: Изменение от исходного уровня до 8-го месяца
Изменение балла MMT за период. Диапазон баллов MMT составляет 0-5. Оценка 0 является самой низкой и представляет собой отсутствие видимого или пальпируемого сокращения. Оценка 5 является самой высокой и представляет собой полный диапазон движения против силы тяжести, максимальное сопротивление.
Изменение от исходного уровня до 8-го месяца
Тестирование мышечной силы
Временное ограничение: Изменение от исходного уровня до 12-го месяца
Изменение балла MMT за период. Диапазон баллов MMT составляет 0-5. Оценка 0 является самой низкой и представляет собой отсутствие видимого или пальпируемого сокращения. Оценка 5 является самой высокой и представляет собой полный диапазон движения против силы тяжести, максимальное сопротивление.
Изменение от исходного уровня до 12-го месяца
Шкала функциональной оценки миозита с тельцами-включениями (IBMFRS) Оценка
Временное ограничение: Изменение от исходного уровня до месяца 4
Измеренное изменение за период. В анкете 10 вопросов. Максимальный балл – 40. Чем выше балл, тем лучше функциональное состояние больного.
Изменение от исходного уровня до месяца 4
Шкала функциональной оценки миозита с тельцами-включениями (IBMFRS) Оценка
Временное ограничение: Изменение от исходного уровня до 8-го месяца
Измеренное изменение за период. В анкете 10 вопросов. Максимальный балл – 40. Чем выше балл, тем лучше функциональное состояние больного.
Изменение от исходного уровня до 8-го месяца
Шкала функциональной оценки миозита с тельцами-включениями (IBMFRS) Оценка
Временное ограничение: Изменение от исходного уровня до 12-го месяца
Измеренное изменение за период. В анкете 10 вопросов. Максимальный балл – 40. Чем выше балл, тем лучше функциональное состояние больного.
Изменение от исходного уровня до 12-го месяца
Оценка максимального изометрического теста на произвольное сокращение (MVICT)
Временное ограничение: Изменение от исходного уровня до месяца 4
Измерение MVICT с использованием системы количественной оценки мышц (QMA), разработанной Computer Source, Атланта, Джорджия. В системе используется регулируемая манжета для прикрепления руки или ноги пациента к неэластичному ремню, который соединен с датчиком силы с нагрузкой от 0,5 до 1000 ньютонов. Регистрируется максимальное усилие.
Изменение от исходного уровня до месяца 4
Оценка максимального изометрического теста на произвольное сокращение (MVICT)
Временное ограничение: Изменение от исходного уровня до 8-го месяца
Измерение MVICT с использованием системы количественной оценки мышц (QMA), разработанной Computer Source, Атланта, Джорджия. В системе используется регулируемая манжета для прикрепления руки или ноги пациента к неэластичному ремню, который соединен с датчиком силы с нагрузкой от 0,5 до 1000 ньютонов. Регистрируется максимальное усилие.
Изменение от исходного уровня до 8-го месяца
Оценка максимального изометрического теста на произвольное сокращение (MVICT)
Временное ограничение: Изменение от исходного уровня до 12-го месяца
Измерение MVICT с использованием системы количественной оценки мышц (QMA), разработанной Computer Source, Атланта, Джорджия. В системе используется регулируемая манжета для прикрепления руки или ноги пациента к неэластичному ремню, который соединен с датчиком силы с нагрузкой от 0,5 до 1000 ньютонов. Регистрируется максимальное усилие.
Изменение от исходного уровня до 12-го месяца

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Спонсор

Организация или лицо, которое инициирует исследование и имеет полномочия и контроль над исследованием.
Richard Barohn, MD

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

Начало исследования

Фактическая дата, когда первый участник был включен в клиническое исследование. «Предполагаемая» дата начала исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой начала исследования.
1 сентября 2008 г.

Первичное завершение (Действительный)

Первичное завершение

Дата, когда последний участник клинического исследования был осмотрен или получил вмешательство для сбора окончательных данных для измерения основного результата. На эту дату не влияет, закончилось ли клиническое исследование в соответствии с протоколом или было прекращено. Для клинических исследований с более чем одним показателем первичного исхода с разными датами завершения этот термин относится к дате завершения сбора данных для всех показателей первичного исхода. «Предполагаемая» дата завершения первичного исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения первичного исследования.
1 сентября 2012 г.

Завершение исследования (Действительный)

Завершение исследования

Дата, когда последний участник клинического исследования был обследован или получил вмешательство/лечение для сбора окончательных данных по первичным показателям исхода, вторичным показателям исхода и нежелательным явлениям (т. е. последний визит последнего участника). «Предполагаемая» дата завершения исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения исследования.
1 сентября 2012 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

Первый отправленный

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые отправил отчет об исследовании на веб-сайт ClinicalTrials.gov. Обычно существует задержка в несколько дней между датой первой отправки и доступностью записи на ClinicalTrials.gov (дата первой публикации).
8 октября 2008 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые представляет отчет об исследовании, который соответствует критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсору или исследователю может потребоваться пересмотреть и отправить отчет об исследовании один или несколько раз, прежде чем будут выполнены критерии проверки контроля качества NLM. Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
8 октября 2008 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

Первый опубликованный

Дата, когда запись исследования была впервые доступна на сайте ClinicalTrials.gov после завершения обзора контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Обычно существует задержка в несколько дней между датой подачи спонсором исследования или исследователем записи об исследовании и датой первой публикации.
9 октября 2008 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оценивать)

Последнее опубликованное обновление

Самая последняя дата, когда изменения в протоколе исследования были доступны на сайте ClinicalTrials.gov. Может быть задержка между отправкой изменений на сайт ClinicalTrials.gov спонсором или исследователем исследования (дата отправки последнего обновления) и датой публикации последнего обновления.
19 января 2017 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь внес изменения в отчет об исследовании, которые соответствуют критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
22 ноября 2016 г.

Последняя проверка

Последняя проверка

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь подтвердил информацию о клиническом исследовании на сайте ClinicalTrials.gov как точную и актуальную. Если исследование с набором статуса набора; еще не вербовка; или активен, набор не был подтвержден в течение последних 2 лет, статус набора в исследование показан как неизвестный.
1 ноября 2016 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

Другие идентификационные номера исследования

Идентификаторы или идентификационные номера, отличные от номера NCT, которые присваиваются клиническому исследованию спонсором исследования, спонсорами или другими лицами. Эти номера могут включать уникальные идентификаторы из других реестров испытаний и номера грантов Национального института здравоохранения.
  • 10656

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Настройки файлов cookie

Мы используем файлы cookie, чтобы обеспечить максимальное удобство использования нашего веб-сайта. Для получения дополнительных сведений внимательно прочитайте нашу Политику конфиденциальности и файлов cookie. ...>>>Вы можете изменить свои предпочтения или отозвать свое согласие в любое время, удалив файлы cookie со своего веб-сайта или компьютера, как описано в политике. Примите его и выберите свои предпочтения, отметив соответствующие поля в разделе «Управление настройками» ниже. Пожалуйста, внимательно прочтите наши Условия использования, прежде чем продолжить использование любой части этого веб-сайта.
«Управление настройками