Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Arimoclomol i sporadisk inklusjonskroppsmyositt

22. november 2016 oppdatert av: Richard Barohn, MD

Sikkerhets- og toleranseforsøk av Arimoclomol for sporadisk inkluderingskroppsmyositt

Inklusjonskroppsmyositt (IBM) er den vanligste progressive og svekkende muskelsykdommen som begynner hos personer over 50 år. Denne studien vil vurdere sikkerheten og toleransen til Arimoclomol i IBM sammenlignet med placebo over 4 måneders behandling.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Fullført

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

IBM er en kronisk lidelse der musklene blir betente (hovne) og forårsaker muskelsvekkelse. Årsaken er ukjent. Det er nye bevis som tyder på at patologien i IBM skyldes cellulære endringer indusert av en rekke stressende hendelser og sykdommer. Som svar på disse stressende hendelsene er kroppens normale respons å øke nivåene av Heat Shock Proteins (HSP) for å motvirke og stoppe disse celleforandringene. Hos personer med IBM virker ikke denne økningen tilstrekkelig nok til å reversere disse giftige celleforandringene. Arimoclomol får kroppen til å lage mer av dette HSP-proteinet. Ved å øke HSP-nivåene hos IBM-pasienter håper vi å reversere de toksiske celleforandringene som kan være ansvarlige for patologien til IBM.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
24

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forente stater, 66160
        • University of Kansas Medical Center
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia
        • University College London, MRC Centre for Neuromuscular Disease

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

46 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Oppfyll diagnosekriteriene for sikker eller sannsynlig IBM (Griggs 1995)
  • Muskelfunksjon tilstrekkelig for kvantitativ muskeltesting
  • Alder > 50 år
  • Kvinner må være postmenopausale eller ha status post hysterektomi
  • For alle pasienter som for øyeblikket tar medisiner for IBM, må de forbli på gjeldende dose i løpet av studien, og siste doseendring må være > 30 dager før registrering

Ekskluderingskriterier:

  • Tilstedeværelse av en av følgende medisinske tilstander: diabetes mellitus eller pasienter som tar antidiabetiske medisiner, kronisk infeksjon, kronisk nyreinsuffisiens, annen kreft enn hudkreft mindre enn 5 år tidligere, multippel sklerose eller tidligere episode eller demyelinisering av sentralnervesystemet, eller andre kroniske alvorlige medisinske sykdommer
  • Tilstedeværelse av noe av følgende ved rutinemessig blodscreening: WBC < 3000, blodplater < 100 000, hematokrit < 30 %, BUN > 30 mg %, kreatin > 1,5 mg %, symptomatisk leversykdom med serumalbumin < 3 g/dl, PT eller PTT > øvre område for kontrollverdier
  • Kvinner som er gravide eller ammer
  • Historie om manglende overholdelse av andre terapier
  • Sameksistens av annen nevromuskulær sykdom
  • Narkotika- eller alkoholmisbruk de siste 3 månedene
  • Manglende evne til å gi informert samtykke
  • Kjent blødningsforstyrrelse
  • Bruk av potensielt nyretoksiske legemidler
  • Tidligere problemer med lokalbedøvelse

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Dobbelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Placebo komparator: 2
Annen: Placebo
Placebo i 4 måneder
Aktiv komparator: 1
Arimoklomol
Legemiddel: Arimoklomol
Arimoklomol 100 mg TID i 4 måneder

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall rapporterte uønskede hendelser
Tidsramme: Måned 12
Mål reflekterer det totale antallet uønskede hendelser rapportert i løpet av studien.
Måned 12

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Heat Shock Protein 70 (HSP70) nivåer i vevet
Tidsramme: Endre fra baseline til måned 4
Biopsi tatt fra deltakere ved baseline og måned 4 besøk. Målt endring i HSP70-nivåer i vevet.
Endre fra baseline til måned 4
Muskelstyrketesting
Tidsramme: Endre fra baseline til måned 4
Endring i MMT-score for perioden. MMT-poengområdet er 0-5. En poengsum på 0 er den laveste og representerer ingen synlig eller følbar sammentrekning. En poengsum på 5 er den høyeste og representerer hele spekteret av bevegelse mot tyngdekraften, maksimal motstand.
Endre fra baseline til måned 4
Muskelstyrketesting
Tidsramme: Endre fra baseline til måned 8
Endring i MMT-score for perioden. MMT-poengområdet er 0-5. En poengsum på 0 er den laveste og representerer ingen synlig eller følbar sammentrekning. En poengsum på 5 er den høyeste og representerer hele spekteret av bevegelse mot tyngdekraften, maksimal motstand.
Endre fra baseline til måned 8
Muskelstyrketesting
Tidsramme: Endre fra baseline til måned 12
Endring i MMT-score for perioden. MMT-poengområdet er 0-5. En poengsum på 0 er den laveste og representerer ingen synlig eller følbar sammentrekning. En poengsum på 5 er den høyeste og representerer hele spekteret av bevegelse mot tyngdekraften, maksimal motstand.
Endre fra baseline til måned 12
Inclusion Body Myositis-Functional Rating Scale (IBMFRS) Score
Tidsramme: Endre fra baseline til måned 4
Målt endring for perioden. Spørreskjemaet har 10 spørsmål. Maksimal poengsum er 40. Jo høyere poengsum, desto bedre funksjonsstatus har pasienten.
Endre fra baseline til måned 4
Inclusion Body Myositis-Functional Rating Scale (IBMFRS) Score
Tidsramme: Endre fra baseline til måned 8
Målt endring for perioden. Spørreskjemaet har 10 spørsmål. Maksimal poengsum er 40. Jo høyere poengsum, desto bedre funksjonsstatus har pasienten.
Endre fra baseline til måned 8
Inclusion Body Myositis-Functional Rating Scale (IBMFRS) Score
Tidsramme: Endre fra baseline til måned 12
Målt endring for perioden. Spørreskjemaet har 10 spørsmål. Maksimal poengsum er 40. Jo høyere poengsum, desto bedre funksjonsstatus har pasienten.
Endre fra baseline til måned 12
Maksimal poengsum for isometrisk frivillig sammentrekningstesting (MVICT).
Tidsramme: Endre fra baseline til måned 4
Målt MVICT ved hjelp av Quantitative Muscle Assessment (QMA)-systemet designet av Computer Source, Atlanta, GA. Systemet bruker en justerbar mansjett for å feste pasientens arm eller ben til en uelastisk stropp som er koblet til en krafttransduser med en belastning på 0,5 til 1000 Newton. Maksimal kraft er registrert.
Endre fra baseline til måned 4
Maksimal poengsum for isometrisk frivillig sammentrekningstesting (MVICT).
Tidsramme: Endre fra baseline til måned 8
Målt MVICT ved hjelp av Quantitative Muscle Assessment (QMA)-systemet designet av Computer Source, Atlanta, GA. Systemet bruker en justerbar mansjett for å feste pasientens arm eller ben til en uelastisk stropp som er koblet til en krafttransduser med en belastning på 0,5 til 1000 Newton. Maksimal kraft er registrert.
Endre fra baseline til måned 8
Maksimal poengsum for isometrisk frivillig sammentrekningstesting (MVICT).
Tidsramme: Endre fra baseline til måned 12
Målt MVICT ved hjelp av Quantitative Muscle Assessment (QMA)-systemet designet av Computer Source, Atlanta, GA. Systemet bruker en justerbar mansjett for å feste pasientens arm eller ben til en uelastisk stropp som er koblet til en krafttransduser med en belastning på 0,5 til 1000 Newton. Maksimal kraft er registrert.
Endre fra baseline til måned 12

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Richard Barohn, MD

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
1. september 2008

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
1. september 2012

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
1. september 2012

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
8. oktober 2008

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
8. oktober 2008

Først lagt ut (Anslag)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
9. oktober 2008

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
19. januar 2017

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
22. november 2016

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. november 2016

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • 10656

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger