Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Arimoclomol w Sporadic Inclusion Body Myositis

22 listopada 2016 zaktualizowane przez: Richard Barohn, MD

Badanie bezpieczeństwa i tolerancji Arimoclomolu w przypadku sporadycznego zapalenia mięśni w ciele wtrętowym

Wtrętowe zapalenie mięśni (IBM) jest najczęstszą postępującą i wyniszczającą chorobą mięśni rozpoczynającą się u osób powyżej 50 roku życia. Badanie to oceni bezpieczeństwo i tolerancję Arimoclomolu w IBM w porównaniu z placebo w ciągu 4 miesięcy leczenia.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

IBM to przewlekła choroba, w której mięśnie ulegają zapaleniu (obrzękowi) i powodują osłabienie mięśni. Przyczyna jest nieznana. Istnieją nowe dowody sugerujące, że patologia w IBM wynika ze zmian komórkowych wywołanych różnymi stresującymi wydarzeniami i chorobami. W odpowiedzi na te stresujące wydarzenia normalną reakcją organizmu jest zwiększenie poziomu białek szoku cieplnego (HSP), aby pomóc przeciwdziałać i zatrzymać te zmiany komórkowe. U osób z IBM ten wzrost nie wydaje się wystarczający, aby odwrócić te toksyczne zmiany komórkowe. Arimoklomol powoduje, że organizm wytwarza więcej tego białka HSP. Zwiększając poziomy HSP u pacjentów z IBM, mamy nadzieję odwrócić toksyczne zmiany komórkowe, które mogą być odpowiedzialne za patologię IBM.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
24

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
        • University of Kansas Medical Center
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • University College London, MRC Centre for Neuromuscular Disease

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

46 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Spełnij kryteria diagnostyczne dla określonego lub prawdopodobnego IBM (Griggs 1995)
  • Funkcja mięśni odpowiednia do ilościowego badania mięśni
  • Wiek > 50 lat
  • Kobiety muszą być po menopauzie lub w stanie po histerektomii
  • W przypadku każdego pacjenta przyjmującego obecnie leki dla IBM, musi on nadal przyjmować aktualne dawkowanie przez cały okres badania, a ostatnia zmiana dawkowania musi mieć miejsce > 30 dni przed włączeniem

Kryteria wyłączenia:

  • Obecność jednego z następujących schorzeń: cukrzyca lub pacjenci przyjmujący leki przeciwcukrzycowe, przewlekła infekcja, przewlekła niewydolność nerek, nowotwór inny niż rak skóry mniej niż 5 lat wcześniej, stwardnienie rozsiane lub przebyty epizod lub demielinizacja ośrodkowego układu nerwowego, lub inne przewlekłe poważne choroby medyczne
  • Obecność któregokolwiek z poniższych wyników w rutynowym badaniu krwi: WBC < 3000, płytki krwi < 100 000, hematokryt < 30%, BUN > 30 mg%, kreatyna > 1,5 mg%, objawowa choroba wątroby z albuminami w surowicy < 3 g/dl, PT lub PTT > górny zakres wartości kontrolnych
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
  • Historia niezgodności z innymi terapiami
  • Współistnienie innych chorób nerwowo-mięśniowych
  • Nadużywanie narkotyków lub alkoholu w ciągu ostatnich 3 miesięcy
  • Niemożność wyrażenia świadomej zgody
  • Znana skaza krwotoczna
  • Stosowanie leków potencjalnie toksycznych dla nerek
  • Wcześniejsze trudności ze znieczuleniem miejscowym

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Podwójnie

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Komparator placebo: 2
Inny: Placebo
Placebo przez 4 miesiące
Aktywny komparator: 1
Arimoklomol
Lek: Arimoklomol
Arimoclomol 100 mg trzy razy dziennie przez 4 miesiące

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba zgłoszonych zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: Miesiąc 12
Miara odzwierciedla całkowitą liczbę zdarzeń niepożądanych zgłoszonych w trakcie badania.
Miesiąc 12

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Poziomy białka szoku cieplnego 70 (HSP70) w tkance
Ramy czasowe: Zmiana od wartości początkowej do miesiąca 4
Biopsja pobrana od uczestników podczas wizyt wyjściowych i po 4 miesiącach. Zmierzona zmiana poziomów HSP70 w tkance.
Zmiana od wartości początkowej do miesiąca 4
Badanie siły mięśniowej
Ramy czasowe: Zmiana od wartości początkowej do miesiąca 4
Zmiana wyniku MMT w danym okresie. Zakres punktacji MMT wynosi 0-5. Wynik 0 jest najniższy i oznacza brak widocznego lub wyczuwalnego skurczu. Wynik 5 jest najwyższy i oznacza pełny zakres ruchu wbrew grawitacji, maksymalny opór.
Zmiana od wartości początkowej do miesiąca 4
Badanie siły mięśniowej
Ramy czasowe: Zmiana od wartości początkowej do miesiąca 8
Zmiana wyniku MMT w danym okresie. Zakres punktacji MMT wynosi 0-5. Wynik 0 jest najniższy i oznacza brak widocznego lub wyczuwalnego skurczu. Wynik 5 jest najwyższy i oznacza pełny zakres ruchu wbrew grawitacji, maksymalny opór.
Zmiana od wartości początkowej do miesiąca 8
Badanie siły mięśniowej
Ramy czasowe: Zmiana od wartości początkowej do miesiąca 12
Zmiana wyniku MMT w danym okresie. Zakres punktacji MMT wynosi 0-5. Wynik 0 jest najniższy i oznacza brak widocznego lub wyczuwalnego skurczu. Wynik 5 jest najwyższy i oznacza pełny zakres ruchu wbrew grawitacji, maksymalny opór.
Zmiana od wartości początkowej do miesiąca 12
Skala oceny funkcjonalnego zapalenia mięśni w ciele wtrętowym (IBMFRS).
Ramy czasowe: Zmiana od wartości początkowej do miesiąca 4
Zmierzona zmiana w okresie. Ankieta zawiera 10 pytań. Maksymalny wynik to 40. Im wyższy wynik, tym lepszy stan funkcjonalny pacjenta.
Zmiana od wartości początkowej do miesiąca 4
Skala oceny funkcjonalnego zapalenia mięśni w ciele wtrętowym (IBMFRS).
Ramy czasowe: Zmiana od wartości początkowej do miesiąca 8
Zmierzona zmiana w okresie. Ankieta zawiera 10 pytań. Maksymalny wynik to 40. Im wyższy wynik, tym lepszy stan funkcjonalny pacjenta.
Zmiana od wartości początkowej do miesiąca 8
Skala oceny funkcjonalnego zapalenia mięśni w ciele wtrętowym (IBMFRS).
Ramy czasowe: Zmiana od wartości początkowej do miesiąca 12
Zmierzona zmiana w okresie. Ankieta zawiera 10 pytań. Maksymalny wynik to 40. Im wyższy wynik, tym lepszy stan funkcjonalny pacjenta.
Zmiana od wartości początkowej do miesiąca 12
Maksymalny wynik testu dobrowolnego skurczu izometrycznego (MVICT).
Ramy czasowe: Zmiana od wartości początkowej do miesiąca 4
Zmierzono MVICT przy użyciu systemu Quantitative Muscle Assessment (QMA) opracowanego przez Computer Source, Atlanta, GA. System wykorzystuje regulowany mankiet do przymocowania ramienia lub nogi pacjenta do nieelastycznego paska, który jest podłączony do przetwornika siły o obciążeniu od 0,5 do 1000 niutonów. Rejestrowana jest maksymalna siła.
Zmiana od wartości początkowej do miesiąca 4
Maksymalny wynik testu dobrowolnego skurczu izometrycznego (MVICT).
Ramy czasowe: Zmiana od wartości początkowej do miesiąca 8
Zmierzono MVICT przy użyciu systemu Quantitative Muscle Assessment (QMA) opracowanego przez Computer Source, Atlanta, GA. System wykorzystuje regulowany mankiet do przymocowania ramienia lub nogi pacjenta do nieelastycznego paska, który jest podłączony do przetwornika siły o obciążeniu od 0,5 do 1000 niutonów. Rejestrowana jest maksymalna siła.
Zmiana od wartości początkowej do miesiąca 8
Maksymalny wynik testu dobrowolnego skurczu izometrycznego (MVICT).
Ramy czasowe: Zmiana od wartości początkowej do miesiąca 12
Zmierzono MVICT przy użyciu systemu Quantitative Muscle Assessment (QMA) opracowanego przez Computer Source, Atlanta, GA. System wykorzystuje regulowany mankiet do przymocowania ramienia lub nogi pacjenta do nieelastycznego paska, który jest podłączony do przetwornika siły o obciążeniu od 0,5 do 1000 niutonów. Rejestrowana jest maksymalna siła.
Zmiana od wartości początkowej do miesiąca 12

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Richard Barohn, MD

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 września 2008

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 września 2012

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 września 2012

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
8 października 2008

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
8 października 2008

Pierwszy wysłany (Oszacować)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
9 października 2008

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
19 stycznia 2017

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
22 listopada 2016

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 listopada 2016

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • 10656

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami