Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Arimoclomol en la miositis por cuerpos de inclusión esporádica

22 de noviembre de 2016 actualizado por: Richard Barohn, MD

Ensayo de seguridad y tolerabilidad de arimoclomol para la miositis esporádica con cuerpos de inclusión

La miositis por cuerpos de inclusión (IBM) es la enfermedad muscular progresiva y debilitante más común que comienza en personas mayores de 50 años. Este estudio evaluará la seguridad y la tolerabilidad de Arimoclomol en IBM en comparación con el placebo durante 4 meses de tratamiento.

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Terminado

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Descripción detallada

IBM es un trastorno crónico en el que los músculos se inflaman (hinchan) y causan debilitamiento muscular. Se desconoce la causa. Hay nueva evidencia que sugiere que la patología en IBM resulta de cambios celulares inducidos por una variedad de eventos estresantes y enfermedades. En respuesta a estos eventos estresantes, la respuesta normal del cuerpo es aumentar los niveles de Proteínas de Choque Térmico (HSP) para ayudar a contrarrestar y detener estos cambios celulares. En personas con IBM este aumento no parece suficiente para revertir estos cambios celulares tóxicos. Arimoclomol hace que el cuerpo produzca más de esta proteína HSP. Al aumentar los niveles de HSP en pacientes de IBM, esperamos revertir los cambios celulares tóxicos que podrían ser responsables de la patología de IBM.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Inscripción (Actual)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
24

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • University of Kansas Medical Center
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido
        • University College London, MRC Centre for Neuromuscular Disease

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

46 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Cumplir con los criterios de diagnóstico para IBM definitivo o probable (Griggs 1995)
  • Función muscular adecuada para pruebas musculares cuantitativas
  • Edad > 50 años
  • Las mujeres deben ser posmenopáusicas o estar en estado posterior a la histerectomía.
  • Para cualquier paciente que actualmente tome medicamentos para IBM, debe permanecer con la dosis actual durante la extensión del estudio y el último cambio de dosis debe ser > 30 días antes de la inscripción

Criterio de exclusión:

  • Presencia de cualquiera de las siguientes condiciones médicas: diabetes mellitus o pacientes que toman medicamentos antidiabéticos, infección crónica, insuficiencia renal crónica, cáncer que no sea cáncer de piel menos de 5 años antes, esclerosis múltiple o episodio previo o desmielinización del sistema nervioso central, o otras enfermedades médicas crónicas graves
  • Presencia de cualquiera de los siguientes en el análisis de sangre de rutina: glóbulos blancos < 3000, plaquetas < 100 000, hematocrito < 30 %, BUN > 30 mg %, creatina > 1,5 mg %, enfermedad hepática sintomática con albúmina sérica < 3 g/dl, PT o PTT > rango superior de valores de control
  • Mujeres embarazadas o lactantes
  • Antecedentes de incumplimiento de otras terapias
  • Coexistencia de otra enfermedad neuromuscular
  • Abuso de drogas o alcohol en los últimos 3 meses
  • Incapacidad para dar consentimiento informado
  • Trastorno hemorrágico conocido
  • Uso de fármacos potencialmente tóxicos para el riñón
  • Dificultades previas con la anestesia local

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Doble

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
Comparador de placebos: 2
Otro: Placebo
Placebo por 4 meses
Comparador activo: 1
Arimoclomol
Droga: Arimoclomol
Arimoclomol 100 mg tres veces al día durante 4 meses

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Recuento de eventos adversos informados
Periodo de tiempo: Mes 12
La medida refleja el número total de eventos adversos informados durante el curso del estudio.
Mes 12

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Niveles de proteína de choque térmico 70 (HSP70) en el tejido
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio hasta el mes 4
Biopsia tomada de los participantes al inicio y en las visitas del mes 4. Cambio medido en los niveles de HSP70 en el tejido.
Cambio desde el inicio hasta el mes 4
Pruebas de fuerza muscular
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio hasta el mes 4
Cambio en la puntuación de MMT para el período. El rango de puntuación de MMT es 0-5. Una puntuación de 0 es la más baja y representa ninguna contracción visible o palpable. Una puntuación de 5 es la más alta y representa el rango completo de movimiento contra la gravedad, máxima resistencia.
Cambio desde el inicio hasta el mes 4
Pruebas de fuerza muscular
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio hasta el mes 8
Cambio en la puntuación de MMT para el período. El rango de puntuación de MMT es 0-5. Una puntuación de 0 es la más baja y representa ninguna contracción visible o palpable. Una puntuación de 5 es la más alta y representa el rango completo de movimiento contra la gravedad, máxima resistencia.
Cambio desde el inicio hasta el mes 8
Pruebas de fuerza muscular
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio hasta el mes 12
Cambio en la puntuación de MMT para el período. El rango de puntuación de MMT es 0-5. Una puntuación de 0 es la más baja y representa ninguna contracción visible o palpable. Una puntuación de 5 es la más alta y representa el rango completo de movimiento contra la gravedad, máxima resistencia.
Cambio desde el inicio hasta el mes 12
Puntuación de la escala de calificación funcional de la miositis por cuerpos de inclusión (IBMFRS)
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio hasta el mes 4
Cambio medido para el período. El cuestionario tiene 10 preguntas. La puntuación máxima es 40. A mayor puntuación, mejor estado funcional del paciente.
Cambio desde el inicio hasta el mes 4
Puntuación de la escala de calificación funcional de la miositis por cuerpos de inclusión (IBMFRS)
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio hasta el mes 8
Cambio medido para el período. El cuestionario tiene 10 preguntas. La puntuación máxima es 40. A mayor puntuación, mejor estado funcional del paciente.
Cambio desde el inicio hasta el mes 8
Puntuación de la escala de calificación funcional de la miositis por cuerpos de inclusión (IBMFRS)
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio hasta el mes 12
Cambio medido para el período. El cuestionario tiene 10 preguntas. La puntuación máxima es 40. A mayor puntuación, mejor estado funcional del paciente.
Cambio desde el inicio hasta el mes 12
Puntuación máxima de la prueba de contracción voluntaria isométrica (MVICT)
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio hasta el mes 4
MVICT medido utilizando el sistema de Evaluación Muscular Cuantitativa (QMA) diseñado por Computer Source, Atlanta, GA. El sistema utiliza un manguito ajustable para sujetar el brazo o la pierna del paciente a una correa inelástica que está conectada a un transductor de fuerza con una carga de 0,5 a 1000 Newtons. Se registra la fuerza máxima.
Cambio desde el inicio hasta el mes 4
Puntuación máxima de la prueba de contracción voluntaria isométrica (MVICT)
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio hasta el mes 8
MVICT medido utilizando el sistema de Evaluación Muscular Cuantitativa (QMA) diseñado por Computer Source, Atlanta, GA. El sistema utiliza un manguito ajustable para sujetar el brazo o la pierna del paciente a una correa inelástica que está conectada a un transductor de fuerza con una carga de 0,5 a 1000 Newtons. Se registra la fuerza máxima.
Cambio desde el inicio hasta el mes 8
Puntuación máxima de la prueba de contracción voluntaria isométrica (MVICT)
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio hasta el mes 12
MVICT medido utilizando el sistema de Evaluación Muscular Cuantitativa (QMA) diseñado por Computer Source, Atlanta, GA. El sistema utiliza un manguito ajustable para sujetar el brazo o la pierna del paciente a una correa inelástica que está conectada a un transductor de fuerza con una carga de 0,5 a 1000 Newtons. Se registra la fuerza máxima.
Cambio desde el inicio hasta el mes 12

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
Richard Barohn, MD

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
1 de septiembre de 2008

Finalización primaria (Actual)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
1 de septiembre de 2012

Finalización del estudio (Actual)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
1 de septiembre de 2012

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
8 de octubre de 2008

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
8 de octubre de 2008

Publicado por primera vez (Estimar)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
9 de octubre de 2008

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimar)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
19 de enero de 2017

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
22 de noviembre de 2016

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de noviembre de 2016

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • 10656

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Configuración de cookies

Usamos cookies para asegurarnos de brindarle la mejor experiencia en nuestro sitio web. Para más detalles lea atentamente nuestra Política de Privacidad y Cookies. ...>>>Puede cambiar sus preferencias o retirar su consentimiento en cualquier momento eliminando las cookies de su sitio web o computadora como se describe en la política. Acéptelo y elija sus preferencias marcando las casillas correspondientes en la sección "Administrar configuración" a continuación. Lea atentamente nuestras Términos de servicio antes de continuar con el uso de cualquier parte de este sitio web.
«Administrar configuraciones