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Arimoclomol em miosite esporádica de corpos de inclusão

22 de novembro de 2016 atualizado por: Richard Barohn, MD

Ensaio de Segurança e Tolerabilidade do Arimoclomol para Miosite Corporal de Inclusão Esporádica

A miosite por corpos de inclusão (IBM) é a doença muscular progressiva e debilitante mais comum que começa em pessoas com mais de 50 anos de idade. Este estudo avaliará a segurança e a tolerabilidade do Arimoclomol em IBM em comparação com o placebo durante 4 meses de tratamento.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Concluído

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Descrição detalhada

IBM é um distúrbio crônico no qual os músculos ficam inflamados (inchados) e causam enfraquecimento muscular. A causa é desconhecida. Há novas evidências que sugerem que a patologia na IBM resulta de alterações celulares induzidas por uma variedade de eventos estressantes e doenças. Em resposta a esses eventos estressantes, a resposta normal do corpo é aumentar os níveis de Proteínas de Choque Térmico (HSP) para ajudar a neutralizar e interromper essas alterações celulares. Em pessoas com IBM, esse aumento não parece suficiente para reverter essas alterações celulares tóxicas. O arimoclomol faz com que o corpo produza mais desta proteína HSP. Ao aumentar os níveis de HSP em pacientes IBM, esperamos reverter as alterações celulares tóxicas que podem ser responsáveis ​​pela patologia de IBM.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
24

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • University of Kansas Medical Center
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido
        • University College London, MRC Centre for Neuromuscular Disease

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

46 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Atende aos critérios de diagnóstico para IBM definitiva ou provável (Griggs 1995)
  • Função muscular adequada para testes musculares quantitativos
  • Idade > 50 anos
  • As mulheres devem estar na pós-menopausa ou em estado pós-histerectomia
  • Para qualquer paciente que atualmente esteja tomando medicamentos para IBM, eles devem permanecer na dosagem atual durante a extensão do estudo e a última alteração na dosagem deve ser > 30 dias antes da inscrição

Critério de exclusão:

  • Presença de qualquer uma das seguintes condições médicas: diabetes mellitus ou pacientes em uso de medicamentos antidiabéticos, infecção crônica, insuficiência renal crônica, câncer diferente de câncer de pele há menos de 5 anos, esclerose múltipla ou episódio anterior ou desmielinização do sistema nervoso central, ou outras doenças médicas crônicas graves
  • Presença de qualquer um dos seguintes na triagem sanguínea de rotina: WBC < 3.000, plaquetas < 100.000, hematócrito < 30%, BUN > 30 mg%, creatina > 1,5 mg%, doença hepática sintomática com albumina sérica < 3 g/dl, PT ou PTT > faixa superior de valores de controle
  • Mulheres grávidas ou lactantes
  • Histórico de não adesão a outras terapias
  • Coexistência de outra doença neuromuscular
  • Abuso de drogas ou álcool nos últimos 3 meses
  • Incapacidade de dar consentimento informado
  • Distúrbio hemorrágico conhecido
  • Uso de drogas potencialmente tóxicas renais
  • Dificuldades anteriores com anestésico local

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Dobro

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Comparador de Placebo: 2
Outro: Placebo
Placebo por 4 meses
Comparador Ativo: 1
Arimoclomol
Medicamento: Arimoclomol
Arimoclomol 100 mg TID por 4 meses

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Contagem de eventos adversos relatados
Prazo: Mês 12
A medida reflete o número total de eventos adversos relatados durante o curso do estudo.
Mês 12

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Níveis de Proteína de Choque Térmico 70 (HSP70) no Tecido
Prazo: Mudança da linha de base para o mês 4
Biópsia coletada dos participantes na linha de base e nas visitas do mês 4. Alteração medida nos níveis de HSP70 no tecido.
Mudança da linha de base para o mês 4
Teste de Força Muscular
Prazo: Mudança da linha de base para o mês 4
Mudança na pontuação do MMT no período. O intervalo de pontuação MMT é 0-5. Uma pontuação de 0 é a mais baixa e representa nenhuma contração visível ou palpável. Uma pontuação de 5 é a mais alta e representa toda a amplitude de movimento contra a gravidade, resistência máxima.
Mudança da linha de base para o mês 4
Teste de Força Muscular
Prazo: Mudança da linha de base para o mês 8
Mudança na pontuação do MMT no período. O intervalo de pontuação MMT é 0-5. Uma pontuação de 0 é a mais baixa e representa nenhuma contração visível ou palpável. Uma pontuação de 5 é a mais alta e representa toda a amplitude de movimento contra a gravidade, resistência máxima.
Mudança da linha de base para o mês 8
Teste de Força Muscular
Prazo: Mudança da linha de base para o mês 12
Mudança na pontuação do MMT no período. O intervalo de pontuação MMT é 0-5. Uma pontuação de 0 é a mais baixa e representa nenhuma contração visível ou palpável. Uma pontuação de 5 é a mais alta e representa toda a amplitude de movimento contra a gravidade, resistência máxima.
Mudança da linha de base para o mês 12
Pontuação da Escala de Classificação Funcional de Miosite Corporal de Inclusão (IBMFRS)
Prazo: Mudança da linha de base para o mês 4
Mudança medida para o período. O questionário tem 10 perguntas. A pontuação máxima é 40. Quanto maior a pontuação, melhor o estado funcional do paciente.
Mudança da linha de base para o mês 4
Pontuação da Escala de Classificação Funcional de Miosite Corporal de Inclusão (IBMFRS)
Prazo: Mudança da linha de base para o mês 8
Mudança medida para o período. O questionário tem 10 perguntas. A pontuação máxima é 40. Quanto maior a pontuação, melhor o estado funcional do paciente.
Mudança da linha de base para o mês 8
Pontuação da Escala de Classificação Funcional de Miosite Corporal de Inclusão (IBMFRS)
Prazo: Mudança da linha de base para o mês 12
Mudança medida para o período. O questionário tem 10 perguntas. A pontuação máxima é 40. Quanto maior a pontuação, melhor o estado funcional do paciente.
Mudança da linha de base para o mês 12
Pontuação máxima do teste de contração voluntária isométrica (MVICT)
Prazo: Mudança da linha de base para o mês 4
MVICT medido usando o sistema Quantitative Muscle Assessment (QMA) desenvolvido pela Computer Source, Atlanta, GA. O sistema usa um manguito ajustável para prender o braço ou a perna do paciente a uma cinta inelástica conectada a um transdutor de força com uma carga de 0,5 a 1.000 Newtons. A força máxima é registrada.
Mudança da linha de base para o mês 4
Pontuação máxima do teste de contração voluntária isométrica (MVICT)
Prazo: Mudança da linha de base para o mês 8
MVICT medido usando o sistema Quantitative Muscle Assessment (QMA) desenvolvido pela Computer Source, Atlanta, GA. O sistema usa um manguito ajustável para prender o braço ou a perna do paciente a uma cinta inelástica conectada a um transdutor de força com uma carga de 0,5 a 1.000 Newtons. A força máxima é registrada.
Mudança da linha de base para o mês 8
Pontuação máxima do teste de contração voluntária isométrica (MVICT)
Prazo: Mudança da linha de base para o mês 12
MVICT medido usando o sistema Quantitative Muscle Assessment (QMA) desenvolvido pela Computer Source, Atlanta, GA. O sistema usa um manguito ajustável para prender o braço ou a perna do paciente a uma cinta inelástica conectada a um transdutor de força com uma carga de 0,5 a 1.000 Newtons. A força máxima é registrada.
Mudança da linha de base para o mês 12

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Richard Barohn, MD

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
1 de setembro de 2008

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
1 de setembro de 2012

Conclusão do estudo (Real)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
1 de setembro de 2012

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
8 de outubro de 2008

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
8 de outubro de 2008

Primeira postagem (Estimativa)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
9 de outubro de 2008

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimativa)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
19 de janeiro de 2017

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
22 de novembro de 2016

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de novembro de 2016

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • 10656

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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