Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Arimoclomol bij sporadische inclusielichaammyositis

22 november 2016 bijgewerkt door: Richard Barohn, MD

Onderzoek naar veiligheid en verdraagbaarheid van Arimoclomol voor sporadische inclusielichaammyositis

Inclusion body myositis (IBM) is de meest voorkomende progressieve en slopende spierziekte die begint bij personen ouder dan 50 jaar. Deze studie zal de veiligheid en verdraagbaarheid van Arimoclomol bij IBM beoordelen in vergelijking met placebo gedurende een behandeling van 4 maanden.

Studie Overzicht

Toestand

Toestand

Geeft de huidige wervingsstatus of de uitgebreide toegangsstatus aan.
Voltooid

Conditie

Conditie

De ziekte, stoornis, syndroom, aandoening of verwonding die wordt bestudeerd. Op ClinicalTrials.gov kunnen aandoeningen ook andere gezondheidsgerelateerde problemen omvatten, zoals levensduur, kwaliteit van leven en gezondheidsrisico's.

Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.

Gedetailleerde beschrijving

IBM is een chronische aandoening waarbij spieren ontstoken (gezwollen) raken en spierverzwakking veroorzaken. De oorzaak is onbekend. Er is nieuw bewijs dat suggereert dat de pathologie bij IBM het gevolg is van cellulaire veranderingen die worden veroorzaakt door een verscheidenheid aan stressvolle gebeurtenissen en ziekten. Als reactie op deze stressvolle gebeurtenissen is de normale reactie van het lichaam het verhogen van de niveaus van Heat Shock Proteins (HSP) om deze cellulaire veranderingen tegen te gaan en te stoppen. Bij mensen met IBM lijkt deze toename niet voldoende om deze toxische cellulaire veranderingen ongedaan te maken. Arimoclomol zorgt ervoor dat het lichaam meer van dit HSP-eiwit aanmaakt. Door de HSP-niveaus bij IBM-patiënten te verhogen, hopen we de toxische cellulaire veranderingen die mogelijk verantwoordelijk zijn voor de pathologie van IBM om te keren.

Studietype

Studietype

Beschrijft de aard van een klinische studie. Onderzoekstypen omvatten interventionele studies (ook wel klinische studies genoemd), observationele studies (inclusief patiëntenregistraties) en uitgebreide toegang.
Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

Inschrijving

Het aantal deelnemers aan een klinische studie. De "verwachte" inschrijving is het beoogde aantal deelnemers dat de onderzoekers nodig hebben voor het onderzoek.
24

Fase

Fase

De fase van een klinische proef waarin een medicijn of biologisch product wordt bestudeerd, gebaseerd op definities die zijn ontwikkeld door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA). De fase is gebaseerd op het doel van het onderzoek, het aantal deelnemers en andere kenmerken. Er zijn vijf fasen: vroege fase 1 (voorheen vermeld als fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 en fase 4. Niet van toepassing wordt gebruikt om onderzoeken te beschrijven zonder door de FDA gedefinieerde fasen, inclusief onderzoeken van apparaten of gedragsinterventies.
  • Fase 2
  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk
        • University College London, MRC Centre for Neuromuscular Disease
  • Verenigde Staten
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 66160
        • University of Kansas Medical Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Geschiktheidscriteria

De belangrijkste eisen waaraan mensen die willen deelnemen aan een klinische studie moeten voldoen of de eigenschappen die ze moeten hebben. Geschiktheidscriteria bestaan ​​uit zowel inclusiecriteria (die vereist zijn voor een persoon om deel te nemen aan het onderzoek) als uitsluitingscriteria (die voorkomen dat een persoon deelneemt). Soorten geschiktheidscriteria zijn onder meer of een onderzoek gezonde vrijwilligers accepteert, leeftijds- of leeftijdsgroepvereisten heeft, of wordt beperkt door geslacht.

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

46 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Voldoen aan de diagnostische criteria voor definitieve of waarschijnlijke IBM (Griggs 1995)
  • Spierfunctie voldoende voor kwantitatieve spiertesten
  • Leeftijd > 50 jaar
  • Vrouwen moeten postmenopauzaal zijn of status na hysterectomie hebben
  • Voor elke patiënt die momenteel medicatie voor IBM gebruikt, moeten ze de huidige dosering behouden voor de omvang van het onderzoek en de laatste doseringswijziging moet> 30 dagen voorafgaand aan de inschrijving zijn

Uitsluitingscriteria:

  • Aanwezigheid van een van de volgende medische aandoeningen: diabetes mellitus of patiënten die antidiabetica gebruiken, chronische infectie, chronische nierinsufficiëntie, kanker anders dan huidkanker minder dan 5 jaar eerder, multiple sclerose of eerdere episode of demyelinisatie van het centrale zenuwstelsel, of andere chronische ernstige medische aandoeningen
  • Aanwezigheid van een van het volgende bij routinematige bloedscreening: WBC < 3000, bloedplaatjes < 100.000, hematocriet < 30%, BUN > 30 mg%, creatine > 1,5 mg%, symptomatische leverziekte met serumalbumine < 3 g/dl, PT of PTT > bovenbereik van controlewaarden
  • Vrouwen die zwanger zijn of borstvoeding geven
  • Geschiedenis van niet-naleving van andere therapieën
  • Naast elkaar bestaan ​​van andere neuromusculaire aandoeningen
  • Drugs- of alcoholmisbruik in de afgelopen 3 maanden
  • Onvermogen om geïnformeerde toestemming te geven
  • Bekende bloedingsstoornis
  • Gebruik van mogelijk toxische geneesmiddelen voor de nieren
  • Voorafgaande problemen met plaatselijke verdoving

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Dubbele

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm

Deelnemersgroep / Arm

Een groep of subgroep van deelnemers aan een klinische studie die een specifieke interventie/behandeling krijgt, of geen interventie, volgens het protocol van de studie.
Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.
Placebo-vergelijker: 2
Ander: Placebo
Placebo gedurende 4 maanden
Actieve vergelijker: 1
Arimoclomol
Geneesmiddel: Arimoclomol
Arimoclomol 100 mg TID gedurende 4 maanden

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Primaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, de geplande uitkomstmaat die het belangrijkst is voor het evalueren van het effect van een interventie/behandeling. De meeste klinische onderzoeken hebben één primaire uitkomstmaat, maar sommige hebben er meer dan één.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal gerapporteerde bijwerkingen
Tijdsspanne: Maand 12
De maat geeft het totale aantal bijwerkingen weer dat in de loop van het onderzoek is gemeld.
Maand 12

Secundaire uitkomstmaten

Secundaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, een geplande uitkomstmaat die niet zo belangrijk is als de primaire uitkomstmaat voor het evalueren van het effect van een interventie, maar die nog steeds van belang is. De meeste klinische onderzoeken hebben meer dan één secundaire uitkomstmaat.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Heat Shock Protein 70 (HSP70) niveaus in het weefsel
Tijdsspanne: Verander van basislijn naar maand 4
Biopsie genomen van deelnemers bij baseline en maand 4 bezoeken. Gemeten verandering in HSP70-niveaus in het weefsel.
Verander van basislijn naar maand 4
Testen van spierkracht
Tijdsspanne: Verander van basislijn naar maand 4
Verandering in MMT-score voor de periode. Het MMT-scorebereik is 0-5. Een score van 0 is de laagste en betekent geen zichtbare of voelbare contractie. Een score van 5 is de hoogste en vertegenwoordigt volledige bewegingsvrijheid tegen de zwaartekracht in, maximale weerstand.
Verander van basislijn naar maand 4
Testen van spierkracht
Tijdsspanne: Verander van baseline naar maand 8
Verandering in MMT-score voor de periode. Het MMT-scorebereik is 0-5. Een score van 0 is de laagste en betekent geen zichtbare of voelbare contractie. Een score van 5 is de hoogste en vertegenwoordigt volledige bewegingsvrijheid tegen de zwaartekracht in, maximale weerstand.
Verander van baseline naar maand 8
Testen van spierkracht
Tijdsspanne: Verander van basislijn naar maand 12
Verandering in MMT-score voor de periode. Het MMT-scorebereik is 0-5. Een score van 0 is de laagste en betekent geen zichtbare of voelbare contractie. Een score van 5 is de hoogste en vertegenwoordigt volledige bewegingsvrijheid tegen de zwaartekracht in, maximale weerstand.
Verander van basislijn naar maand 12
Inclusion Body Myositis-Functional Rating Scale (IBMFRS) Score
Tijdsspanne: Verander van basislijn naar maand 4
Gemeten verandering voor de periode. De vragenlijst heeft 10 vragen. De maximale score is 40. Hoe hoger de score, hoe beter de functionele status van de patiënt.
Verander van basislijn naar maand 4
Inclusion Body Myositis-Functional Rating Scale (IBMFRS) Score
Tijdsspanne: Verander van baseline naar maand 8
Gemeten verandering voor de periode. De vragenlijst heeft 10 vragen. De maximale score is 40. Hoe hoger de score, hoe beter de functionele status van de patiënt.
Verander van baseline naar maand 8
Inclusion Body Myositis-Functional Rating Scale (IBMFRS) Score
Tijdsspanne: Verander van basislijn naar maand 12
Gemeten verandering voor de periode. De vragenlijst heeft 10 vragen. De maximale score is 40. Hoe hoger de score, hoe beter de functionele status van de patiënt.
Verander van basislijn naar maand 12
Maximale Isometrische Voluntary Contraction Testing (MVICT)-score
Tijdsspanne: Verander van basislijn naar maand 4
Gemeten MVICT met behulp van het Quantitative Muscle Assessment (QMA)-systeem ontworpen door Computer Source, Atlanta, GA. Het systeem maakt gebruik van een verstelbare manchet om de arm of het been van de patiënt te bevestigen aan een niet-elastische band die is verbonden met een krachtopnemer met een belasting van 0,5 tot 1000 Newton. Maximale kracht wordt geregistreerd.
Verander van basislijn naar maand 4
Maximale Isometrische Voluntary Contraction Testing (MVICT)-score
Tijdsspanne: Verander van baseline naar maand 8
Gemeten MVICT met behulp van het Quantitative Muscle Assessment (QMA)-systeem ontworpen door Computer Source, Atlanta, GA. Het systeem maakt gebruik van een verstelbare manchet om de arm of het been van de patiënt te bevestigen aan een niet-elastische band die is verbonden met een krachtopnemer met een belasting van 0,5 tot 1000 Newton. Maximale kracht wordt geregistreerd.
Verander van baseline naar maand 8
Maximale Isometrische Voluntary Contraction Testing (MVICT)-score
Tijdsspanne: Verander van basislijn naar maand 12
Gemeten MVICT met behulp van het Quantitative Muscle Assessment (QMA)-systeem ontworpen door Computer Source, Atlanta, GA. Het systeem maakt gebruik van een verstelbare manchet om de arm of het been van de patiënt te bevestigen aan een niet-elastische band die is verbonden met een krachtopnemer met een belasting van 0,5 tot 1000 Newton. Maximale kracht wordt geregistreerd.
Verander van basislijn naar maand 12

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Sponsor

De organisatie of persoon die het onderzoek initieert en die autoriteit en controle heeft over het onderzoek.
Richard Barohn, MD

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

Studie start

De daadwerkelijke datum waarop de eerste deelnemer aan een klinische studie deelnam. De "verwachte" startdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de startdatum van de studie zal zijn.
1 september 2008

Primaire voltooiing (Werkelijk)

Primaire voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinische studie is onderzocht of een interventie heeft ondergaan om definitieve gegevens voor de primaire uitkomstmaat te verzamelen. Of de klinische studie volgens het protocol is beëindigd of is beëindigd, heeft geen invloed op deze datum. Voor klinische onderzoeken met meer dan één primaire uitkomstmaat met verschillende voltooiingsdata verwijst deze term naar de datum waarop de gegevensverzameling voor alle primaire uitkomstmaten is voltooid. De "verwachte" primaire voltooiingsdatum is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de primaire voltooiingsdatum voor het onderzoek zal zijn.
1 september 2012

Studie voltooiing (Werkelijk)

Studie voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinisch onderzoek is onderzocht of een interventie/behandeling heeft ondergaan om definitieve gegevens te verzamelen voor de primaire uitkomstmaten, secundaire uitkomstmaten en bijwerkingen (d.w.z. het laatste bezoek van de laatste deelnemer). De "verwachte" voltooiingsdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de voltooiingsdatum van de studie zal zijn.
1 september 2012

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

Eerst ingediend

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier heeft ingediend bij ClinicalTrials.gov. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de eerste ingediende datum en de beschikbaarheid van het dossier op ClinicalTrials.gov (de eerste geposte datum).
8 oktober 2008

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier indient dat consistent is met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). De sponsor of onderzoeker moet mogelijk een of meerdere keren een onderzoeksdossier herzien en indienen voordat aan de QC-beoordelingscriteria van NLM wordt voldaan. Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
8 oktober 2008

Eerst geplaatst (Schatting)

Eerst geplaatst

De datum waarop het onderzoeksdossier voor het eerst beschikbaar was op ClinicalTrials.gov nadat de beoordeling van de kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM) is afgerond. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker het onderzoeksdossier heeft ingediend en de eerste geposte datum.
9 oktober 2008

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

Laatste update geplaatst

De meest recente datum waarop wijzigingen in een onderzoeksdossier beschikbaar zijn gemaakt op ClinicalTrials.gov. Er kan een vertraging optreden tussen het moment waarop de wijzigingen zijn ingediend bij ClinicalTrials.gov door de sponsor of onderzoeker van het onderzoek (de datum waarop de laatste update is ingediend) en de datum waarop de laatste update is gepost.
19 januari 2017

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker wijzigingen in een onderzoeksdossier heeft ingediend die in overeenstemming zijn met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
22 november 2016

Laatst geverifieerd

Laatst geverifieerd

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker de informatie over een klinisch onderzoek op ClinicalTrials.gov als nauwkeurig en actueel heeft bevestigd. Indien een studie met een wervingsstatus van werving; nog niet aan het werven; of actief, geen rekrutering is niet bevestigd in de afgelopen 2 jaar, de rekruteringsstatus van de studie wordt weergegeven als onbekend.
1 november 2016

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

Andere studie-ID-nummers

Identificatoren of ID-nummers anders dan het NCT-nummer die aan een klinisch onderzoek zijn toegewezen door de sponsor, financiers of anderen van het onderzoek. Deze nummers kunnen unieke identificatoren van andere onderzoeksregisters en subsidienummers van de National Institutes of Health bevatten.
  • 10656

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Cookie-instellingen

We gebruiken cookies om ervoor te zorgen dat we u de beste ervaring op onze website bieden. Lees ons privacy- en cookiebeleid voor meer informatie. ...>>>U kunt uw voorkeuren op elk moment wijzigen of uw toestemming intrekken door de cookies van uw website of computer te verwijderen zoals beschreven in het beleid. Accepteer het en kies uw voorkeuren door de overeenkomstige vakjes aan te vinken in het gedeelte "Instellingen beheren" hieronder. Lees onze Servicevoorwaarden zorgvuldig door voordat u verder gaat met het gebruiken van enig onderdeel van deze website.
«Beheer instellingen