Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Farmakokinetická/farmakodynamická studie ekulizumabu u pediatrické/adolescentní paroxysmální noční hemoglobinurie (PNH)

3. října 2018 aktualizováno: Alexion Pharmaceuticals

Otevřená multicentrická studie ekulizumabu u dětí a dospívajících s diagnózou paroxysmální noční hemoglobinurie

Primárním cílem této studie bylo vyhodnotit odhady farmakokinetických (PK) a farmakodynamických (PD) parametrů ekulizumabu za účelem potvrzení dávkovacích režimů pro pediatrické a dospívající účastníky s PNH.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Jednalo se o otevřenou, multicentrickou studii eculizumabu podávaného přibližně 6 až 8 pediatrickým a dospívajícím účastníkům ve věku 2 až 17 let s PNH. V této studii byla 3 období (screening, léčba a po léčbě), přičemž období léčby mělo 2 fáze dávkování (indukční a udržovací). Pokud byla splněna všechna screeningová kritéria, byl účastník způsobilý vstoupit do léčebného období studie poté, co dostal Neisseria meningitidis (N. muži), Streptococcus pneumoniae (S. pneumo) a Haemophilus influenzae (H. influ) očkování alespoň 14 dnů před první dávkou studovaného léku nebo byl očkován a byl léčen vhodnými antibiotiky do 14 dnů po očkování. Účastníci dostávali eculizumab intravenózně (IV) na základě jejich hmotnosti. Eculizumab byl podáván prostřednictvím IV infuze rychlostí 5 až 10 mililitrů (ml) na kilogram (kg) za hodinu (h) (ml/kg/h) po dobu alespoň 25 minut. Plánovaná délka léčby byla 12 týdnů se 4týdenní indukční fází a 8týdenní udržovací fází. Podle uvážení zkoušejícího a rodičů/zákonného zástupce mohli účastníci, kteří dokončili tuto studii s eculizumabem, pokračovat v léčbě komerčně dostupným eculizumabem (Soliris®) a byli sledováni v registru Soliris® PNH. Účastníci, kteří ukončili účast ve studii před dokončením studie nebo kteří po dokončení studie nepokračovali v léčbě přípravkem Soliris®, byli sledováni po dobu 8 týdnů a sledováni na známky a příznaky závažné hemolýzy.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
7

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Orange, California, Spojené státy, 92868
    • Florida
      • Pensacola, Florida, Spojené státy, 32504
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Spojené státy, 38105

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

2 roky až 17 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Účastníci ve věku od 2 do 17 let;
  • Diagnostikováno PNH;
  • Účastníci s ≥ 5 % erytrocytů nebo granulocytů s deficitem glykosylfosfatidylinositolu, jak bylo potvrzeno průtokovou cytometrií;
  • Účastníci musí prokázat hemolytickou anémii doloženou laktátdehydrogenázou vyšší než horní hranice normálu nebo alespoň 1 transfuzi za poslední 2 roky pro anémii nebo symptomy související s anémií;
  • Písemný informovaný souhlas rodiče/opatrovníka;
  • Negativní těhotenský test pro ženy ve fertilním věku při screeningu;
  • Sexuálně aktivní ženy musí mít zdokumentovanou spolehlivou a lékařsky schválenou metodu antikoncepce;
  • Účastník musí být očkován proti N. men, S. pneumo a H. influ alespoň 14 dní před zahájením studie nebo dostávat antibiotika po dobu 14 dní po očkování.

Kritéria vyloučení:

  • předchozí léčba ekulizumabem;
  • Přítomnost nebo podezření na aktivní bakteriální infekci na počátku;
  • Účast v jiné souběžné klinické studii alespoň 30 dnů před screeningem;
  • Meningokokové/pneumokokové/gonokokové onemocnění v anamnéze;
  • těhotné, kojící nebo zamýšlené otěhotnět během studie, včetně bezpečnostních následných návštěv;
  • Jakýkoli jiný stav, který by mohl zvýšit riziko účastníka nebo zmást výsledek studie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Eculizumab
Eculizumab byl podáván jako IV infuze po dobu 12 týdnů. Všichni účastníci vážili více než 45 kg a dostávali následující dávkovací režim založený na hmotnosti: indukce/naplnění = 600 miligramů (mg) týdně x 4; udržovací = 900 mg v týdnu 5; 900 mg každé 2 týdny.
Lék: Eculizumab
5 mg/ml roztok v 5% dextróze
Ostatní jména:
  • Soliris®

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Nejvyšší a nejnižší koncentrace ekulizumabu v séru v týdnu 12
Časové okno: Před infuzí a 1 hodinu po infuzi na konci léčby (EOT) (84. den [týden 12]) nebo ET
Sérové ​​koncentrace eculizumabu byly měřeny pomocí validované metody ELISA (enzyme-linked immunosorbent assay) vyvinuté v Alexion Pharmaceuticals Bioanalytical Laboratory. Rozsah analytického testu byl 10 až 600 mikrogramů na mililitr (μg/ml). Vrcholové koncentrace nebyly měřeny při návštěvě předčasného ukončení (ET).
Před infuzí a 1 hodinu po infuzi na konci léčby (EOT) (84. den [týden 12]) nebo ET

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TEAE)
Časové okno: První dávka studovaného léku (den 0) do konce následného sledování (20. týden [8 týdnů po EOT])
TEAE byla definována jako jakákoli nežádoucí příhoda (AE), která nebyla přítomna před expozicí ekulizumabu, nebo jakákoli již přítomná událost, která se zhoršila v intenzitě nebo frekvenci po expozici ekulizumabu. Závažná TEAE byla definována jako jakákoli událost, která měla za následek smrt, bezprostředně ohrožovala život, vyžadovala hospitalizaci na lůžku nebo prodloužení stávající hospitalizace, vedla k přetrvávající nebo významné invaliditě/neschopnosti nebo byla vrozenou anomálií/vrozenou vadou. Související TEAE byly výzkumníky považovány za určitě, pravděpodobně nebo možná související s podáváním studovaného léku. Vztah je uspořádán následovně: nesouvisející, možná související, pravděpodobně související nebo určitě související. TEAE a závažnost TEAE byly klasifikovány v souladu se slovníkem Medical Dictionary for Regulatory Activities (MedDRA) 13.0. Souhrn závažných a všech ostatních nezávažných AE bez ohledu na kauzalitu se nachází v modulu Hlášené nežádoucí příhody.
První dávka studovaného léku (den 0) do konce následného sledování (20. týden [8 týdnů po EOT])
Oblast pod křivkou (AUC) změny hladin laktátdehydrogenázy (LDH) od výchozího stavu do 12. týdne
Časové okno: Výchozí stav, EOT (84. den [týden 12]) nebo ET
AUC LDH byla vypočtena pomocí změny LDH od výchozích hodnot pro každého účastníka až do týdne 12. U účastníků s chybějícími hodnotami LDH byla k imputaci chybějících hodnot použita metoda přeneseného posledního pozorování (LOCF). Jednotlivé hodnoty AUC LDH byly shrnuty a zpracovány do tabulky.
Výchozí stav, EOT (84. den [týden 12]) nebo ET
Koncentrace hemoglobinu bez plazmy na začátku a v týdnu 12
Časové okno: Výchozí stav, EOT (84. den [týden 12]) nebo ET
U každého účastníka byl pomocí standardních laboratorních testů stanoven hemoglobin bez plazmy. Hodnoty hemoglobinu bez plazmy byly shrnuty při návštěvě.
Výchozí stav, EOT (84. den [týden 12]) nebo ET
Změna od základní linie v úrovních LDH
Časové okno: Výchozí stav, 1. až 12. týden nebo ET
Hladiny LDH byly stanoveny pomocí standardních laboratorních testů. Hodnoty LDH a změna LDH od výchozí hodnoty byly shrnuty při návštěvě.
Výchozí stav, 1. až 12. týden nebo ET

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Alexion Pharmaceuticals

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
2. října 2009

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
12. května 2011

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
12. května 2011

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
23. března 2009

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
23. března 2009

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
24. března 2009

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
31. října 2018

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
3. října 2018

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. října 2018

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • M07-005
  • 2009-010402-11 (Číslo EudraCT)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení