Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Ekulitsumabin farmakokinetiikka/farmakodynamiikkatutkimus lasten/nuorten paroksysmaalisessa yössä hemoglobinuriassa (PNH)

keskiviikko 3. lokakuuta 2018 päivittänyt: Alexion Pharmaceuticals

Avoin monikeskustutkimus ekulitsumabista lapsilla ja nuorilla, joilla on diagnosoitu paroksismaalinen yöllinen hemoglobinuria

Tämän tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena oli arvioida ekulitsumabin farmakokineettisten (PK) ja farmakodynaamisten (PD) parametrien arvioita, jotta voidaan vahvistaa annostusohjelmat lapsille ja nuorille, joilla on PNH.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Valmis

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä oli avoin, monikeskustutkimus, jossa ekulitsumabia annettiin noin 6–8 2–17-vuotiaalle lapselle ja nuorelle, joilla oli PNH. Tässä tutkimuksessa oli 3 jaksoa (seulonta, hoito ja jälkihoito), jolloin hoitojaksossa oli 2 annostusvaihetta (aloitus ja ylläpito). Jos kaikki seulontakriteerit täyttyivät, osallistujalla oli oikeus osallistua tutkimuksen hoitojaksoon saatuaan Neisseria meningitidis (N. miehet), Streptococcus pneumoniae (S. pneumo) ja Haemophilus influenzae (H. influenssa) rokotukset vähintään 14 päivää ennen ensimmäistä tutkimuslääkeannosta, tai hän oli rokotettu ja saanut hoitoa asianmukaisilla antibiooteilla 14 päivään asti rokotusten jälkeen. Osallistujat saivat ekulitsumabia laskimoon (IV) painonsa perusteella. Ekulitsumabia annettiin suonensisäisenä infuusiona nopeudella 5–10 millilitraa (ml) kilogrammaa (kg) kohti tunnissa (h) (ml/kg/h) vähintään 25 minuutin ajan. Hoidon suunniteltu kesto oli 12 viikkoa, johon sisältyi 4 viikon induktiovaihe ja 8 viikon ylläpitovaihe. Tutkijan ja vanhempien/laillisen huoltajan harkinnan mukaan osallistujat, jotka suorittivat tämän tutkimuksen ekulitsumabilla, saattoivat jatkaa hoitoa kaupallisesti saatavalla ekulitsumabilla (Soliris®), ja heitä seurattiin Soliris® PNH -rekisterissä. Osallistujia, jotka lopettivat tutkimukseen osallistumisen ennen tutkimuksen päättymistä tai jotka eivät jatkaneet Soliris®-hoitoa tutkimuksen päätyttyä, seurattiin 8 viikon ajan ja niitä seurattiin vakavan hemolyysin merkkien ja oireiden varalta.

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

Ilmoittautuminen

Kliinisen tutkimuksen osallistujien määrä. "Odotettu" ilmoittautuminen on tavoitemäärä osallistujia, jonka tutkijat tarvitsevat tutkimukseen.
7

Vaihe

Vaihe

Kliinisen tutkimuksen vaihe, jossa tutkitaan lääkettä tai biologista tuotetta, joka perustuu Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) kehittämiin määritelmiin. Vaihe perustuu tutkimuksen tavoitteeseen, osallistujamäärään ja muihin ominaisuuksiin. Vaiheita on viisi: Varhainen vaihe 1 (aiemmin Vaihe 0), Vaihe 1, Vaihe 2, Vaihe 3 ja Vaihe 4. Ei sovelleta -toimintoa käytetään kuvaamaan kokeita, joissa ei ole FDA määrittämiä vaiheita, mukaan lukien laitekokeet tai käyttäytymistoimenpiteet.
  • Vaihe 4

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Orange, California, Yhdysvallat, 92868
    • Florida
      • Pensacola, Florida, Yhdysvallat, 32504
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Yhdysvallat, 38105

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

2 vuotta - 17 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Osallistujat 2–17-vuotiaat;
  • Diagnoosi PNH;
  • Osallistujat, joilla on ≥ 5 % glykosyylifosfatidyyli-inositolipuutos punasoluja tai granulosyyttejä virtaussytometrialla vahvistettuna;
  • Osallistujilla on täytynyt osoittaa hemolyyttistä anemiaa, joka on dokumentoitu laktaattidehydrogenaasin avulla, joka on yli normaalin ylärajan, tai vähintään yksi verensiirto viimeisen kahden vuoden aikana anemian tai anemiaan liittyvien oireiden vuoksi;
  • Vanhemman/huoltajan kirjallinen tietoinen suostumus;
  • Negatiivinen raskaustesti hedelmällisessä iässä oleville naisille seulonnassa;
  • Seksuaalisesti aktiivisilla naisilla on oltava dokumentoitu luotettava ja lääketieteellisesti hyväksytty ehkäisymenetelmä;
  • Osallistujan on oltava rokotettu N. men, S. pneumo ja H. influen vastaan ​​vähintään 14 päivää ennen tutkimuslääkkeen aloittamista tai saanut antibiootteja 14 päivän ajan rokotusten jälkeen.

Poissulkemiskriteerit:

  • Aiempi ekulitsumabihoito;
  • Aktiivisen bakteeri-infektion esiintyminen tai epäilys lähtötilanteessa;
  • Osallistuminen toiseen samanaikaiseen kliiniseen tutkimukseen vähintään 30 päivää ennen seulontaa;
  • Meningokokki-/pneumokokki-/gonokokkitaudin historia;
  • Raskaana oleva, imettävä tai raskaaksi tulemista suunnitteleva henkilö tutkimuksen aikana, mukaan lukien turvallisuusseurantakäynnit;
  • Mikä tahansa muu ehto, joka voi lisätä osallistujan riskiä tai hämmentää tutkimuksen tuloksia.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm

Osallistujaryhmä / Arm

Kliinisen tutkimuksen osallistujien ryhmä tai alaryhmä, joka saa tietyn toimenpiteen/hoidon tai ei interventiota tutkimuksen protokollan mukaan.
Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.
Kokeellinen: Ekulitsumabi
Ekulitsumabia annettiin IV-infuusiona 12 viikon ajan. Kaikki osallistujat painoivat yli 45 kg ja saivat seuraavan painoon perustuvan annosteluohjelman: induktio/kuormitus = 600 milligrammaa (mg) viikossa x 4; ylläpito = 900 mg viikolla 5; 900 mg 2 viikon välein.
Lääke: Ekulitsumabi
5 mg/ml liuos 5 % dekstroosissa
Muut nimet:
  • Soliris®

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka on tärkein toimenpiteen/hoidon vaikutuksen arvioinnissa. Useimmilla kliinisillä tutkimuksilla on yksi ensisijainen tulosmittaus, mutta joissakin on useampia kuin yksi.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Seerumin ekulitsumabin huippupitoisuudet ja alimmat pitoisuudet viikolla 12
Aikaikkuna: Esiinfuusio ja 1 tunti infuusion jälkeen hoidon lopussa (EOT) (päivä 84 [viikko 12]) tai ET
Seerumin ekulitsumabin pitoisuudet mitattiin käyttämällä validoitua entsyymikytkentäistä immunosorbenttimääritysmenetelmää (ELISA), joka on kehitetty Alexion Pharmaceuticals Bioanalytical Laboratoryssa. Analyyttisen määrityksen vaihteluväli oli 10 - 600 mikrogrammaa millilitrassa (μg/ml). Huippupitoisuuksia ei mitattu aikaisen lopetuskäynnin (ET) yhteydessä.
Esiinfuusio ja 1 tunti infuusion jälkeen hoidon lopussa (EOT) (päivä 84 [viikko 12]) tai ET

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka ei ole yhtä tärkeä kuin ensisijainen tulosmitta toimenpiteen vaikutuksen arvioinnissa, mutta joka on silti kiinnostava. Useimmissa kliinisissä tutkimuksissa on enemmän kuin yksi toissijainen tulosmitta.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Hoidon yhteydessä ilmeneviä haittavaikutuksia (TEAE) saaneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: Ensimmäinen annos tutkimuslääkettä (päivä 0) seurannan loppuun (viikko 20 [8 viikkoa EOT:n jälkeen])
TEAE määriteltiin mitä tahansa haittavaikutukseksi (AE), jota ei esiintynyt ennen ekulitsumabille altistumista, tai jo olemassa olevaksi tapahtumaksi, joka paheni joko voimakkuudeltaan tai esiintymistiheydeltään ekulitsumabille altistuksen jälkeen. Vakava TEAE määriteltiin tapahtumaksi, joka johti kuolemaan, oli välittömästi hengenvaarallinen, vaati sairaalahoitoa tai pidentää olemassa olevaa sairaalahoitoa, johti pysyvään tai merkittävään vammaan/työkyvyttömyyteen tai oli synnynnäinen epämuodostuma/sikiövaurio. Tutkijat katsoivat, että asiaan liittyvät TEAE-tapahtumat liittyvät ehdottomasti, todennäköisesti tai mahdollisesti tutkimuslääkkeen antamiseen. Suhde on järjestetty seuraavasti: ei sukua, mahdollisesti sukua, todennäköisesti sukua tai ehdottomasti sukua. TEAE:t ja TEAE:n vakavuus luokiteltiin Medical Dictionary for Regulatory Activities (MedDRA) 13.0 -sanakirjan mukaisesti. Yhteenveto vakavista ja kaikista muista ei-vakavista haittavaikutuksista syy-yhteydestä riippumatta on Raportoidut haittatapahtumat -moduulissa.
Ensimmäinen annos tutkimuslääkettä (päivä 0) seurannan loppuun (viikko 20 [8 viikkoa EOT:n jälkeen])
Laktaattidehydrogenaasin (LDH) tasojen muutoksen käyrän alla oleva alue (AUC) lähtötasosta viikkoon 12
Aikaikkuna: Perustaso, EOT (päivä 84 [viikko 12]) tai ET
LDH:n AUC laskettiin käyttämällä LDH:n muutosta perusarvoista kunkin osallistujan osalta viikkoon 12 asti. Niille osallistujille, joiden LDH-arvot puuttuivat, puuttuvien arvojen laskemiseen käytettiin viimeistä havainnointia siirrettyä menetelmää (LOCF). LDH:n yksittäiset AUC-arvot koottiin ja taulukoitiin.
Perustaso, EOT (päivä 84 [viikko 12]) tai ET
Plasmattoman hemoglobiinin pitoisuus lähtötilanteessa ja viikolla 12
Aikaikkuna: Perustaso, EOT (päivä 84 [viikko 12]) tai ET
Plasmaton hemoglobiini määritettiin kullekin osallistujalle käyttämällä tavallisia laboratoriomäärityksiä. Plasmavapaan hemoglobiinin arvot tehtiin yhteenvetokäynnillä.
Perustaso, EOT (päivä 84 [viikko 12]) tai ET
Muutos perustasosta LDH-tasoissa
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikot 1-12 tai ET
LDH-tasot määritettiin käyttämällä tavanomaisia ​​laboratoriomäärityksiä. LDH-arvot ja LDH:n muutos lähtötasosta tehtiin yhteenvetokäynnillä.
Lähtötilanne, viikot 1-12 tai ET

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
Alexion Pharmaceuticals

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Opiskelun aloitus

Todellinen päivämäärä, jolloin ensimmäinen osallistuja otettiin mukaan kliiniseen tutkimukseen. "Odotettu" tutkimuksen aloituspäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen aloituspäivä.
Perjantai 2. lokakuuta 2009

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Ensisijainen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai intervention lopullisen datan keräämiseksi ensisijaista tulosmittausta varten. Tähän päivämäärään ei vaikuta se, päättyikö kliininen tutkimus protokollan mukaisesti vai lopetettiinko se. Kliinisissä tutkimuksissa, joissa on useampi kuin yksi ensisijainen tulosmitta ja eri päättymispäivämäärät, tämä termi viittaa päivämäärään, jolloin kaikkien ensisijaisten tulosmittausten tiedonkeruu on saatu päätökseen. "Odotettu" ensisijainen valmistumispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen ensisijainen valmistumispäivä.
Torstai 12. toukokuuta 2011

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Opintojen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai interventiota/hoitoa lopullisen datan keräämiseksi ensisijaisia ​​tulosmittauksia, toissijaisia ​​tulosmittauksia ja haittatapahtumia varten (eli viimeisen osallistujan viimeinen käynti). "Odotettu" tutkimuksen päättymispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen päättymispäivä.
Torstai 12. toukokuuta 2011

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Maanantai 23. maaliskuuta 2009

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Maanantai 23. maaliskuuta 2009

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Tiistai 24. maaliskuuta 2009

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Keskiviikko 31. lokakuuta 2018

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Keskiviikko 3. lokakuuta 2018

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Maanantai 1. lokakuuta 2018

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • M07-005
  • 2009-010402-11 (EudraCT-numero)

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia