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Estudo farmacocinético/farmacodinâmico do eculizumabe na hemoglobinúria paroxística noturna (HPN) pediátrica/adolescente

3 de outubro de 2018 atualizado por: Alexion Pharmaceuticals

Um estudo multicêntrico aberto de eculizumabe em crianças e adolescentes com diagnóstico de hemoglobinúria paroxística noturna

O objetivo primário deste estudo foi avaliar as estimativas dos parâmetros farmacocinéticos (PK) e farmacodinâmicos (PD) do eculizumabe para confirmar os regimes de dosagem para participantes pediátricos e adolescentes com HPN.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Concluído

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Descrição detalhada

Este foi um estudo aberto e multicêntrico de eculizumabe administrado a aproximadamente 6 a 8 participantes pediátricos e adolescentes de 2 a 17 anos com HPN. Houve 3 períodos neste estudo (triagem, tratamento e pós-tratamento) com o período de tratamento tendo 2 fases de dosagem (indução e manutenção). Se todos os critérios de triagem fossem atendidos, o participante era elegível para entrar no período de tratamento do estudo após receber Neisseria meningitidis (N. homens), Streptococcus pneumoniae (S. pneumo) e Haemophilus influenzae (H. influenza) pelo menos 14 dias antes da primeira dose do medicamento do estudo, ou foi vacinado e recebeu tratamento com antibióticos apropriados até 14 dias após as vacinações. Os participantes receberam eculizumabe por via intravenosa (IV) com base em seu peso. O eculizumabe foi administrado por infusão IV a uma taxa de 5 a 10 mililitros (mL) por quilograma (kg) por hora (h) (mL/kg/h) por pelo menos 25 minutos. A duração planejada do tratamento foi de 12 semanas com uma fase de indução de 4 semanas e uma fase de manutenção de 8 semanas. A critério do investigador e dos pais/responsáveis ​​legais, os participantes que concluíram este estudo com eculizumabe poderiam continuar o tratamento com eculizumabe disponível comercialmente (Soliris®) e foram acompanhados no registro Soliris® PNH. Os participantes que interromperam a participação no estudo antes da conclusão do estudo ou que não continuaram com o tratamento com Soliris® ao final do estudo foram acompanhados por 8 semanas e monitorados quanto a sinais e sintomas de hemólise grave.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
7

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 4

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
    • Florida
      • Pensacola, Florida, Estados Unidos, 32504
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38105

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

2 anos a 17 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Participantes entre os 2 e os 17 anos;
  • Diagnosticado com HPN;
  • Participantes com ≥ 5% de glóbulos vermelhos ou granulócitos deficientes em glicosilfosfatidilinositol, conforme confirmado por citometria de fluxo;
  • Os participantes devem ter mostrado evidência de anemia hemolítica documentada por lactato desidrogenase maior que o limite superior do normal ou pelo menos 1 transfusão nos últimos 2 anos para anemia ou sintomas relacionados à anemia;
  • Consentimento informado por escrito de um dos pais/responsável;
  • Teste de gravidez negativo para mulheres com potencial para engravidar na triagem;
  • Mulheres sexualmente ativas devem ter documentado um método de contracepção confiável e clinicamente aprovado;
  • O participante deve ter sido vacinado contra N. men, S. pneumo e H. influ pelo menos 14 dias antes do início do medicamento do estudo ou recebido antibióticos por 14 dias após as vacinações.

Critério de exclusão:

  • Tratamento prévio com eculizumabe;
  • Presença ou suspeita de infecção bacteriana ativa no início do estudo;
  • Participação em outro estudo clínico concorrente em pelo menos 30 dias antes da triagem;
  • História de doença meningocócica/pneumocócica/gonocócica;
  • Grávida, amamentando ou com intenção de engravidar durante o estudo, incluindo as visitas de acompanhamento de segurança;
  • Qualquer outra condição que possa aumentar o risco do participante ou confundir o resultado do estudo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: Eculizumabe
O eculizumabe foi administrado como uma infusão IV por 12 semanas. Todos os participantes pesavam mais de 45 kg e receberam o seguinte regime de dosagem baseado no peso: indução/carga = 600 miligramas (mg) semanalmente x 4; manutenção = 900 mg na Semana 5; 900 mg a cada 2 semanas.
Medicamento: Eculizumabe
Solução de 5 mg/mL em Dextrose a 5%
Outros nomes:
  • Soliris®

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Concentrações máximas e mínimas de eculizumabe no soro na semana 12
Prazo: Pré-infusão e 1 hora pós-infusão no Fim do Tratamento (EOT) (Dia 84 [Semana 12]) ou ET
As concentrações séricas de eculizumabe foram medidas usando um método validado de imunoabsorção enzimática (ELISA) desenvolvido no Alexion Pharmaceuticals Bioanalytical Laboratory. A faixa do ensaio analítico foi de 10 a 600 microgramas por mililitro (μg/mL). As concentrações máximas não foram medidas na visita de término precoce (ET).
Pré-infusão e 1 hora pós-infusão no Fim do Tratamento (EOT) (Dia 84 [Semana 12]) ou ET

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs)
Prazo: Primeira dose do medicamento do estudo (dia 0) até o final do acompanhamento (semana 20 [8 semanas após EOT])
Um TEAE foi definido como qualquer evento adverso (EA) não presente antes da exposição ao eculizumabe ou qualquer evento já presente que piorou em intensidade ou frequência após a exposição ao eculizumabe. Um TEAE grave foi definido como qualquer evento que resultou em morte, representou risco imediato à vida, exigiu hospitalização ou prolongamento de hospitalização existente, resultou em incapacidade/incapacidade persistente ou significativa ou foi uma anomalia congênita/defeito congênito. Os TEAEs relacionados foram considerados pelos investigadores como definitivamente, provavelmente ou possivelmente relacionados à administração do medicamento do estudo. O relacionamento é ordenado da seguinte forma: não relacionado, possivelmente relacionado, provavelmente relacionado ou definitivamente relacionado. Os TEAEs e a gravidade dos TEAEs foram classificados de acordo com o dicionário Medical Dictionary for Regulatory Activities (MedDRA) 13.0. Um resumo de EAs graves e não graves, independentemente da causalidade, está localizado no módulo de Eventos Adversos Notificados.
Primeira dose do medicamento do estudo (dia 0) até o final do acompanhamento (semana 20 [8 semanas após EOT])
Área sob a curva (AUC) da mudança da linha de base até a semana 12 nos níveis de lactato desidrogenase (LDH)
Prazo: Linha de base, EOT (Dia 84 [Semana 12]) ou ET
A AUC de LDH foi calculada usando a alteração de LDH dos valores basais para cada participante até a Semana 12. Para os participantes com valores de LDH ausentes, o método da última observação realizada (LOCF) foi usado para imputar os valores ausentes. Os valores individuais de AUC de LDH foram resumidos e tabulados.
Linha de base, EOT (Dia 84 [Semana 12]) ou ET
Concentração de hemoglobina livre de plasma na linha de base e na semana 12
Prazo: Linha de base, EOT (Dia 84 [Semana 12]) ou ET
A hemoglobina livre de plasma foi determinada para cada participante usando ensaios laboratoriais padrão. Os valores de hemoglobina livre de plasma foram resumidos por visita.
Linha de base, EOT (Dia 84 [Semana 12]) ou ET
Mudança da linha de base nos níveis de LDH
Prazo: Linha de base, semanas 1 a 12 ou ET
Os níveis de LDH foram determinados usando ensaios laboratoriais padrão. Os valores de LDH e a mudança de LDH da linha de base foram resumidos por visita.
Linha de base, semanas 1 a 12 ou ET

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Alexion Pharmaceuticals

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
2 de outubro de 2009

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
12 de maio de 2011

Conclusão do estudo (Real)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
12 de maio de 2011

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
23 de março de 2009

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
23 de março de 2009

Primeira postagem (Estimativa)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
24 de março de 2009

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
31 de outubro de 2018

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
3 de outubro de 2018

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de outubro de 2018

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • M07-005
  • 2009-010402-11 (Número EudraCT)

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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