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Studio di farmacocinetica/farmacodinamica di Eculizumab nell'emoglobinuria parossistica notturna (PNH) pediatrica/adolescenziale

3 ottobre 2018 aggiornato da: Alexion Pharmaceuticals

Uno studio multicentrico in aperto su Eculizumab in bambini e adolescenti con diagnosi di emoglobinuria parossistica notturna

L'obiettivo principale di questo studio era valutare le stime dei parametri farmacocinetici (PK) e farmacodinamici (PD) di eculizumab per confermare i regimi posologici per i partecipanti pediatrici e adolescenti affetti da EPN.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Si trattava di uno studio multicentrico in aperto su eculizumab somministrato a circa 6-8 partecipanti pediatrici e adolescenti di età compresa tra 2 e 17 anni affetti da EPN. Ci sono stati 3 periodi in questo studio (screening, trattamento e post-trattamento) con il periodo di trattamento con 2 fasi di dosaggio (induzione e mantenimento). Se tutti i criteri di screening sono stati soddisfatti, il partecipante era idoneo a entrare nel periodo di trattamento dello studio dopo aver ricevuto Neisseria meningitidis (N. uomini), Streptococcus pneumoniae (S. pneumo) e Haemophilus influenzae (H. influenza) vaccinazioni almeno 14 giorni prima della prima dose del farmaco in studio, o è stato vaccinato e ha ricevuto un trattamento con antibiotici appropriati fino a 14 giorni dopo le vaccinazioni. I partecipanti hanno ricevuto eculizumab per via endovenosa (IV) in base al loro peso. Eculizumab è stato somministrato tramite infusione endovenosa a una velocità da 5 a 10 millilitri (mL) per chilogrammo (kg) per ora (ora) (mL/kg/ora) per almeno 25 minuti. La durata pianificata del trattamento era di 12 settimane con una fase di induzione di 4 settimane e una fase di mantenimento di 8 settimane. A discrezione dello sperimentatore e dei genitori/tutore legale, i partecipanti che hanno completato questo studio con eculizumab hanno potuto continuare il trattamento con eculizumab disponibile in commercio (Soliris®) e sono stati seguiti nel registro Soliris® PNH. I partecipanti che hanno interrotto la partecipazione allo studio prima del completamento dello studio o che non hanno continuato il trattamento con Soliris® al completamento dello studio sono stati seguiti per 8 settimane e monitorati per segni e sintomi di grave emolisi.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
7

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 4

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
    • Florida
      • Pensacola, Florida, Stati Uniti, 32504
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stati Uniti, 38105

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 2 anni a 17 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Partecipanti di età compresa tra 2 e 17 anni;
  • Diagnosi di EPN;
  • - Partecipanti con ≥ 5% di globuli rossi o granulociti carenti di glicosilfosfatidilinositolo, come confermato dalla citometria a flusso;
  • - I partecipanti devono aver mostrato evidenza di anemia emolitica come documentato da lattato deidrogenasi superiore al limite superiore del normale o almeno 1 trasfusione negli ultimi 2 anni per anemia o sintomi correlati all'anemia;
  • Consenso informato scritto di un genitore/tutore;
  • Test di gravidanza negativo per donne in età fertile allo screening;
  • Le donne sessualmente attive devono aver documentato un metodo contraccettivo affidabile e approvato dal punto di vista medico;
  • - Il partecipante deve essere stato vaccinato contro N. men, S. pneumo e H. influ almeno 14 giorni prima dell'inizio del farmaco in studio o ha ricevuto antibiotici per 14 giorni dopo le vaccinazioni.

Criteri di esclusione:

  • Precedente trattamento con eculizumab;
  • Presenza o sospetto di infezione batterica attiva al basale;
  • Partecipazione a un altro studio clinico concomitante entro almeno 30 giorni prima dello screening;
  • Anamnesi di malattia meningococcica/pneumococcica/gonococcica;
  • Gravidanza, allattamento o intenzione di concepire durante lo studio comprese le visite di follow-up sulla sicurezza;
  • Qualsiasi altra condizione che potrebbe aumentare il rischio del partecipante o confondere l'esito dello studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Eculizumab
Eculizumab è stato somministrato come infusione endovenosa per 12 settimane. Tutti i partecipanti pesavano più di 45 kg e hanno ricevuto il seguente regime di dosaggio basato sul peso: induzione/carico = 600 milligrammi (mg) settimanali x 4; mantenimento = 900 mg alla settimana 5; 900 mg ogni 2 settimane.
Droga: Eculizumab
Soluzione da 5 mg/mL in destrosio al 5%.
Altri nomi:
  • Soliris®

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Concentrazioni massime e minime di Eculizumab nel siero alla settimana 12
Lasso di tempo: Pre-infusione e 1 ora post-infusione alla fine del trattamento (EOT) (giorno 84 [settimana 12]) o ET
Le concentrazioni sieriche di eculizumab sono state misurate utilizzando un metodo ELISA (enzyme-linked immunosorbent assay) sviluppato presso l'Alexion Pharmaceuticals Bioanalytical Laboratory. L'intervallo del dosaggio analitico era compreso tra 10 e 600 microgrammi per millilitro (μg/mL). Le concentrazioni di picco non sono state misurate alla visita di interruzione anticipata (ET).
Pre-infusione e 1 ora post-infusione alla fine del trattamento (EOT) (giorno 84 [settimana 12]) o ET

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: Dalla prima dose del farmaco in studio (giorno 0) alla fine del follow-up (settimana 20 [8 settimane dopo EOT])
Un TEAE è stato definito come qualsiasi evento avverso (AE) non presente prima dell'esposizione a eculizumab o qualsiasi evento già presente che è peggiorato in intensità o frequenza dopo l'esposizione a eculizumab. Un TEAE grave è stato definito come qualsiasi evento che ha provocato la morte, è stato immediatamente pericoloso per la vita, ha richiesto il ricovero ospedaliero o il prolungamento del ricovero esistente, ha provocato disabilità/incapacità persistente o significativa o era un'anomalia congenita/difetto alla nascita. I TEAE correlati sono stati considerati dai ricercatori come sicuramente, probabilmente o possibilmente correlati alla somministrazione del farmaco oggetto dello studio. La relazione è ordinata come segue: non correlata, possibilmente correlata, probabilmente correlata o sicuramente correlata. I TEAE e la gravità dei TEAE sono stati classificati in accordo con il dizionario medico per le attività di regolamentazione (MedDRA) 13.0. Un riepilogo degli eventi avversi gravi e di tutti gli altri non gravi, indipendentemente dalla causalità, si trova nel modulo Eventi avversi segnalati.
Dalla prima dose del farmaco in studio (giorno 0) alla fine del follow-up (settimana 20 [8 settimane dopo EOT])
Area sotto la curva (AUC) della variazione dal basale alla settimana 12 dei livelli di lattato deidrogenasi (LDH)
Lasso di tempo: Basale, EOT (giorno 84 [settimana 12]) o ET
L'AUC di LDH è stata calcolata utilizzando la variazione di LDH rispetto ai valori basali per ciascun partecipante fino alla settimana 12. Per quei partecipanti con valori LDH mancanti, è stato utilizzato il metodo dell'ultima osservazione portata avanti (LOCF) per imputare i valori mancanti. I singoli valori AUC di LDH sono stati riassunti e tabulati.
Basale, EOT (giorno 84 [settimana 12]) o ET
Concentrazione di emoglobina plasmatica libera al basale e alla settimana 12
Lasso di tempo: Basale, EOT (giorno 84 [settimana 12]) o ET
L'emoglobina plasmatica è stata determinata per ciascun partecipante utilizzando test di laboratorio standard. I valori di emoglobina libera nel plasma sono stati riassunti per visita.
Basale, EOT (giorno 84 [settimana 12]) o ET
Variazione rispetto al basale nei livelli di LDH
Lasso di tempo: Basale, settimane da 1 a 12 o ET
I livelli di LDH sono stati determinati utilizzando test di laboratorio standard. I valori di LDH e la variazione di LDH rispetto al basale sono stati riassunti per visita.
Basale, settimane da 1 a 12 o ET

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Alexion Pharmaceuticals

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
2 ottobre 2009

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
12 maggio 2011

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
12 maggio 2011

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
23 marzo 2009

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
23 marzo 2009

Primo Inserito (Stima)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
24 marzo 2009

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
31 ottobre 2018

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
3 ottobre 2018

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 ottobre 2018

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • M07-005
  • 2009-010402-11 (Numero EudraCT)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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