Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Eculizumab farmakokinetik/farmakodynamik undersøgelse i pædiatrisk/ungdoms paroxysmal natlig hæmoglobinuri (PNH)

3. oktober 2018 opdateret af: Alexion Pharmaceuticals

En åben-label multi-center undersøgelse af Eculizumab hos børn og unge med en diagnose af paroksysmal natlig hæmoglobinuri

Det primære formål med denne undersøgelse var at evaluere de farmakokinetiske (PK) og farmakodynamiske (PD) parameterestimater af eculizumab for at bekræfte dosisregimerne for pædiatriske og unge deltagere med PNH.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Dette var et åbent, multicenter studie af eculizumab administreret til ca. 6 til 8 pædiatriske og unge deltagere i alderen 2 til 17 år med PNH. Der var 3 perioder i denne undersøgelse (screening, behandling og efterbehandling), hvor behandlingsperioden havde 2 doseringsfaser (induktion og vedligeholdelse). Hvis alle screeningskriterier var opfyldt, var deltageren berettiget til at gå ind i studiets behandlingsperiode efter at have modtaget Neisseria meningitidis (N. mænd), Streptococcus pneumoniae (S. pneumo) og Haemophilus influenzae (H. influ)vaccinationer mindst 14 dage før første dosis af forsøgslægemidlet, eller blev vaccineret og modtog behandling med passende antibiotika indtil 14 dage efter vaccinationerne. Deltagerne fik eculizumab intravenøst ​​(IV) baseret på deres vægt. Eculizumab blev administreret via en IV-infusion med en hastighed på 5 til 10 milliliter (ml) pr. kilogram (kg) pr. time (time) (mL/kg/time) i mindst 25 minutter. Den planlagte behandlingsvarighed var 12 uger med en 4-ugers induktionsfase og en 8-ugers vedligeholdelsesfase. Efter efterforskerens og forældres/værges skøn kunne deltagere, der gennemførte denne undersøgelse med eculizumab, fortsætte behandlingen med kommercielt tilgængelig eculizumab (Soliris®) og blev fulgt i Soliris® PNH Registry. Deltagere, som stoppede studiedeltagelsen før undersøgelsens afslutning, eller som ikke fortsatte med Soliris®-behandlingen ved afslutningen af ​​undersøgelsen, blev fulgt i 8 uger og overvåget for tegn og symptomer på alvorlig hæmolyse.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
7

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
    • Florida
      • Pensacola, Florida, Forenede Stater, 32504
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forenede Stater, 38105

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

2 år til 17 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Deltagere mellem 2 og 17 år;
  • Diagnosticeret med PNH;
  • Deltagere med ≥ 5 % glycosylphosphatidylinositol-mangelfulde røde blodlegemer eller granulocytter som bekræftet ved flowcytometri;
  • Deltagerne skal have vist tegn på hæmolytisk anæmi som dokumenteret af laktatdehydrogenase større end den øvre grænse for normal eller mindst 1 transfusion inden for de seneste 2 år for anæmi eller anæmirelaterede symptomer;
  • Skriftligt informeret samtykke fra en forælder/værge;
  • Negativ graviditetstest for kvinder i den fødedygtige alder ved screening;
  • Seksuelt aktive kvinder skal have dokumenteret en pålidelig og medicinsk godkendt præventionsmetode;
  • Deltageren skal have været vaccineret mod N. men, S. pneumo og H. influ mindst 14 dage før påbegyndelse af studielægemidlet eller modtaget antibiotika i 14 dage efter vaccinationerne.

Ekskluderingskriterier:

  • Tidligere behandling med eculizumab;
  • Tilstedeværelse eller mistanke om aktiv bakteriel infektion ved baseline;
  • Deltagelse i en anden samtidig klinisk undersøgelse inden for mindst 30 dage før screening;
  • Anamnese med meningokok/pneumokok/gonokoksygdom;
  • Gravid, ammende eller har til hensigt at blive gravid under undersøgelsen, herunder sikkerhedsopfølgningsbesøgene;
  • Enhver anden tilstand, der kan øge deltagerens risiko eller forvirre resultatet af undersøgelsen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Eculizumab
Eculizumab blev administreret som en IV-infusion i 12 uger. Alle deltagere vejede mere end 45 kg og modtog følgende vægtbaserede doseringsregime: induktion/belastning = 600 milligram (mg) ugentligt x 4; vedligeholdelse = 900 mg i uge 5; 900 mg hver 2. uge.
Medicin: Eculizumab
5 mg/ml opløsning i 5 % dextrose
Andre navne:
  • Soliris®

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Top- og bundkoncentrationer af Eculizumab i serum i uge 12
Tidsramme: Præ-infusion og 1 time efter infusion ved endt behandling (EOT) (dag 84 [uge 12]) eller ET
Serumkoncentrationer af eculizumab blev målt ved hjælp af en valideret enzym-linked immunosorbent assay (ELISA) metode udviklet på Alexion Pharmaceuticals Bioanalytical Laboratory. Intervallet for det analytiske assay var 10 til 600 mikrogram pr. milliliter (μg/mL). Topkoncentrationer blev ikke målt ved besøget med tidlig afslutning (ET).
Præ-infusion og 1 time efter infusion ved endt behandling (EOT) (dag 84 [uge 12]) eller ET

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE'er)
Tidsramme: Første dosis af undersøgelseslægemidlet (dag 0) til slutningen af ​​opfølgningen (uge 20 [8 uger efter EOT])
En TEAE blev defineret som enhver uønsket hændelse (AE), der ikke var til stede før eksponering for eculizumab, eller enhver hændelse, der allerede var til stede, og som forværredes i enten intensitet eller hyppighed efter eksponering for eculizumab. En alvorlig TEAE blev defineret som enhver hændelse, der resulterede i døden, var umiddelbart livstruende, krævede hospitalsindlæggelse eller forlængelse af eksisterende hospitalsindlæggelse, resulterede i vedvarende eller betydelig invaliditet/inhabilitet, eller var en medfødt anomali/fødselsdefekt. Beslægtede TEAE'er blev af efterforskerne anset for at være bestemt, sandsynligvis eller muligvis relateret til administration af undersøgelseslægemidlet. Relation er ordnet som følger: ubeslægtet, muligvis beslægtet, sandsynligvis beslægtet eller bestemt beslægtet. TEAE'er og TEAEs sværhedsgrad blev klassificeret i overensstemmelse med Medical Dictionary for Regulatory Activities (MedDRA) 13.0 ordbog. En oversigt over alvorlige og alle andre ikke-alvorlige bivirkninger uanset årsagssammenhæng findes i modulet Rapporterede bivirkninger.
Første dosis af undersøgelseslægemidlet (dag 0) til slutningen af ​​opfølgningen (uge 20 [8 uger efter EOT])
Areal under kurven (AUC) af ændringen fra baseline til uge 12 i niveauer af laktatdehydrogenase (LDH)
Tidsramme: Baseline, EOT (Dag 84 [Uge 12]) eller ET
AUC for LDH blev beregnet ved at bruge ændringen af ​​LDH fra basislinjeværdier for hver deltager op til uge 12. For de deltagere med manglende LDH-værdier, blev den sidste observationsfremførte metode (LOCF) brugt til at imputere manglende værdier. Individuelle AUC-værdier af LDH blev opsummeret og opstillet i tabelform.
Baseline, EOT (Dag 84 [Uge 12]) eller ET
Koncentration af plasmafri hæmoglobin ved baseline og uge 12
Tidsramme: Baseline, EOT (Dag 84 [Uge 12]) eller ET
Plasmafri hæmoglobin blev bestemt for hver deltager ved at bruge standard laboratorieassays. Værdierne af plasmafri hæmoglobin blev opsummeret ved besøg.
Baseline, EOT (Dag 84 [Uge 12]) eller ET
Ændring fra baseline i LDH-niveauer
Tidsramme: Baseline, uge ​​1 til 12 eller ET
Niveauer af LDH blev bestemt ved anvendelse af standard laboratorieassays. LDH-værdier og ændringen af ​​LDH fra baseline blev opsummeret ved besøg.
Baseline, uge ​​1 til 12 eller ET

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Alexion Pharmaceuticals

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
2. oktober 2009

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
12. maj 2011

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
12. maj 2011

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
23. marts 2009

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
23. marts 2009

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
24. marts 2009

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
31. oktober 2018

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
3. oktober 2018

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. oktober 2018

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • M07-005
  • 2009-010402-11 (EudraCT nummer)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger