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Étude pharmacocinétique/pharmacodynamique de l'éculizumab dans l'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) pédiatrique/adolescente

3 octobre 2018 mis à jour par: Alexion Pharmaceuticals

Une étude multicentrique ouverte sur l'éculizumab chez les enfants et les adolescents avec un diagnostic d'hémoglobinurie paroxystique nocturne

L'objectif principal de cette étude était d'évaluer les estimations des paramètres pharmacocinétiques (PK) et pharmacodynamiques (PD) de l'éculizumab afin de confirmer les schémas posologiques pour les participants pédiatriques et adolescents atteints d'HPN.

Aperçu de l'étude

Statut

Statut

Indique le statut de recrutement actuel ou le statut d'accès étendu.
Complété

Les conditions

Les conditions

La maladie, le trouble, le syndrome, la maladie ou la blessure à l'étude. Sur ClinicalTrials.gov, les conditions peuvent également inclure d'autres problèmes liés à la santé, tels que la durée de vie, la qualité de vie et les risques pour la santé.

Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.

Description détaillée

Il s'agissait d'une étude multicentrique en ouvert sur l'eculizumab administré à environ 6 à 8 participants pédiatriques et adolescents âgés de 2 à 17 ans atteints d'HPN. Il y avait 3 périodes dans cette étude (dépistage, traitement et post-traitement) avec la période de traitement ayant 2 phases de dosage (induction et entretien). Si tous les critères de sélection étaient remplis, le participant était éligible pour entrer dans la période de traitement de l'étude après avoir reçu Neisseria meningitidis (N. hommes), Streptococcus pneumoniae (S. pneumo) et Haemophilus influenzae (H. influenza) vaccinations au moins 14 jours avant la première dose du médicament à l'étude, ou a été vacciné et a reçu un traitement avec des antibiotiques appropriés jusqu'à 14 jours après les vaccinations. Les participants ont reçu de l'éculizumab par voie intraveineuse (IV) en fonction de leur poids. L'éculizumab a été administré par perfusion IV à raison de 5 à 10 millilitres (mL) par kilogramme (kg) par heure (h) (mL/kg/h) pendant au moins 25 minutes. La durée prévue du traitement était de 12 semaines avec une phase d'induction de 4 semaines et une phase d'entretien de 8 semaines. À la discrétion de l'investigateur et des parents/tuteurs légaux, les participants qui ont terminé cette étude avec l'eculizumab ont pu continuer le traitement avec l'eculizumab disponible dans le commerce (Soliris®) et ont été suivis dans le registre HPN Soliris®. Les participants qui ont cessé de participer à l'étude avant la fin de l'étude ou qui n'ont pas poursuivi le traitement par Soliris® à la fin de l'étude ont été suivis pendant 8 semaines et surveillés pour détecter les signes et symptômes d'hémolyse grave.

Type d'étude

Type d'étude

Décrit la nature d'une étude clinique. Les types d'études comprennent les études interventionnelles (également appelées essais cliniques), les études observationnelles (y compris les registres de patients) et l'accès élargi.
Interventionnel

Inscription (Réel)

Inscription

Le nombre de participants à une étude clinique. L'inscription "prévue" est le nombre cible de participants dont les chercheurs ont besoin pour l'étude.
7

Phase

Phase

L'étape d'un essai clinique étudiant un médicament ou un produit biologique, basée sur les définitions élaborées par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis. La phase est basée sur l'objectif de l'étude, le nombre de participants et d'autres caractéristiques. Il y a cinq phases : phase précoce 1 (anciennement répertoriée comme phase 0), phase 1, phase 2, phase 3 et phase 4. Non applicable est utilisé pour décrire les essais sans phases définies par la FDA, y compris les essais de dispositifs ou d'interventions comportementales.
  • Phase 4

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • California
      • Orange, California, États-Unis, 92868
    • Florida
      • Pensacola, Florida, États-Unis, 32504
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, États-Unis, 38105

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Critère d'éligibilité

Les principales exigences que doivent remplir les personnes qui souhaitent participer à une étude clinique ou les caractéristiques qu'elles doivent avoir. Les critères d'éligibilité comprennent à la fois des critères d'inclusion (qui sont requis pour qu'une personne participe à l'étude) et des critères d'exclusion (qui empêchent une personne de participer). Les types de critères d'éligibilité incluent si une étude accepte des volontaires sains, a des exigences d'âge ou de groupe d'âge, ou est limitée par le sexe.

Âges éligibles pour étudier

2 ans à 17 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Participants entre 2 et 17 ans;
  • Diagnostiqué avec l'HPN ;
  • Participants avec ≥ 5 % de globules rouges ou de granulocytes déficients en glycosylphosphatidylinositol, confirmés par cytométrie en flux ;
  • Les participants doivent avoir montré des signes d'anémie hémolytique documentée par une lactate déshydrogénase supérieure à la limite supérieure de la normale ou au moins 1 transfusion au cours des 2 dernières années pour une anémie ou des symptômes liés à l'anémie ;
  • Consentement éclairé écrit d'un parent/tuteur ;
  • Test de grossesse négatif pour les femmes en âge de procréer lors du dépistage ;
  • Les femmes sexuellement actives doivent avoir documenté une méthode de contraception fiable et médicalement approuvée ;
  • Le participant doit avoir été vacciné contre N. men, S. pneumo et H. influ au moins 14 jours avant l'initiation du médicament à l'étude ou avoir reçu des antibiotiques pendant 14 jours après les vaccinations.

Critère d'exclusion:

  • Traitement antérieur par éculizumab ;
  • Présence ou suspicion d'infection bactérienne active au départ ;
  • Participation à une autre étude clinique simultanée au moins 30 jours avant le dépistage ;
  • Antécédents de maladie méningococcique/pneumococcique/gonococcique ;
  • Enceinte, allaitante ou ayant l'intention de concevoir pendant l'étude, y compris les visites de suivi de sécurité ;
  • Toute autre condition qui pourrait augmenter le risque du participant ou confondre le résultat de l'étude.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras

Groupe de participants / Bras

Un groupe ou un sous-groupe de participants à un essai clinique qui reçoit une intervention/un traitement spécifique, ou aucune intervention, selon le protocole de l'essai.
Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.
Expérimental: Éculizumab
L'éculizumab a été administré en perfusion IV pendant 12 semaines. Tous les participants pesaient plus de 45 kg et ont reçu le schéma posologique suivant en fonction du poids : induction/charge = 600 milligrammes (mg) par semaine x 4 ; entretien = 900 mg à la semaine 5 ; 900 mg toutes les 2 semaines.
Médicament: Éculizumab
Solution à 5 mg/mL dans du dextrose à 5 %
Autres noms:
  • Soliris®

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Principaux critères de jugement

Dans le protocole d'une étude clinique, la mesure de résultat prévue qui est la plus importante pour évaluer l'effet d'une intervention/d'un traitement. La plupart des études cliniques ont un critère de jugement principal, mais certaines en ont plus d'un.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Concentrations maximales et minimales d'eculizumab dans le sérum à la semaine 12
Délai: Pré-infusion et 1 heure après l'infusion à la fin du traitement (EOT) (jour 84 [semaine 12]) ou ET
Les concentrations sériques d'eculizumab ont été mesurées à l'aide d'une méthode validée de test immuno-enzymatique (ELISA) développée au laboratoire de bioanalyse d'Alexion Pharmaceuticals. La plage du dosage analytique était de 10 à 600 microgrammes par millilitre (μg/mL). Les concentrations maximales n'ont pas été mesurées lors de la visite d'arrêt précoce (TE).
Pré-infusion et 1 heure après l'infusion à la fin du traitement (EOT) (jour 84 [semaine 12]) ou ET

Mesures de résultats secondaires

Mesures de résultats secondaires

Dans le protocole d'une étude clinique, mesure de résultat planifiée qui n'est pas aussi importante que la mesure de résultat principale pour évaluer l'effet d'une intervention, mais qui reste intéressante. La plupart des études cliniques ont plus d'un critère de jugement secondaire.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants avec des événements indésirables liés au traitement (TEAE)
Délai: Première dose du médicament à l'étude (jour 0) jusqu'à la fin du suivi (semaine 20 [8 semaines après l'EOT])
Un EIAT a été défini comme tout événement indésirable (EI) non présent avant l'exposition à l'éculizumab ou tout événement déjà présent qui s'est aggravé en intensité ou en fréquence après l'exposition à l'éculizumab. Un EIAT grave était défini comme tout événement entraînant la mort, mettant immédiatement la vie en danger, nécessitant une hospitalisation ou la prolongation d'une hospitalisation existante, entraînant une incapacité/incapacité persistante ou importante, ou une anomalie congénitale/malformation congénitale. Les EIAT apparentés ont été considérés par les chercheurs comme étant définitivement, probablement ou possiblement liés à l'administration du médicament à l'étude. La relation est ordonnée comme suit : non liée, peut-être liée, probablement liée ou certainement liée. Les TEAE et la gravité des TEAE ont été classés conformément au dictionnaire Medical Dictionary for Regulatory Activities (MedDRA) 13.0. Un résumé des EI graves et de tous les autres EI non graves, quelle qu'en soit la cause, se trouve dans le module Événements indésirables signalés.
Première dose du médicament à l'étude (jour 0) jusqu'à la fin du suivi (semaine 20 [8 semaines après l'EOT])
Aire sous la courbe (AUC) du changement de la ligne de base à la semaine 12 dans les niveaux de lactate déshydrogénase (LDH)
Délai: Ligne de base, EOT (Jour 84 [Semaine 12]) ou ET
L'ASC de la LDH a été calculée en utilisant la variation de la LDH par rapport aux valeurs de référence pour chaque participant jusqu'à la semaine 12. Pour les participants avec des valeurs LDH manquantes, la méthode de la dernière observation reportée (LOCF) a été utilisée pour imputer les valeurs manquantes. Les valeurs individuelles de l'ASC de la LDH ont été résumées et tabulées.
Ligne de base, EOT (Jour 84 [Semaine 12]) ou ET
Concentration d'hémoglobine sans plasma au départ et à la semaine 12
Délai: Ligne de base, EOT (Jour 84 [Semaine 12]) ou ET
L'hémoglobine sans plasma a été déterminée pour chaque participant en utilisant des tests de laboratoire standard. Les valeurs d'hémoglobine sans plasma ont été résumées par visite.
Ligne de base, EOT (Jour 84 [Semaine 12]) ou ET
Changement par rapport à la ligne de base dans les niveaux de LDH
Délai: Baseline, Semaines 1 à 12 ou ET
Les niveaux de LDH ont été déterminés en utilisant des tests de laboratoire standard. Les valeurs de LDH et le changement de LDH par rapport au départ ont été résumés par visite.
Baseline, Semaines 1 à 12 ou ET

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Parrainer

L'organisation ou la personne qui lance l'étude et qui a autorité et contrôle sur l'étude.
Alexion Pharmaceuticals

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

Début de l'étude

La date réelle à laquelle le premier participant a été inscrit à une étude clinique. La date de début "prévue" de l'étude est la date qui, selon les chercheurs, sera la date de début de l'étude.
2 octobre 2009

Achèvement primaire (Réel)

Achèvement primaire

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention pour recueillir les données finales pour le critère de jugement principal. Que l'étude clinique se soit terminée conformément au protocole ou qu'elle ait été terminée n'affecte pas cette date. Pour les études cliniques avec plus d'un critère de jugement principal avec des dates d'achèvement différentes, ce terme fait référence à la date à laquelle la collecte de données est terminée pour tous les critères de jugement principaux. La date d'achèvement primaire "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement primaire de l'étude.
12 mai 2011

Achèvement de l'étude (Réel)

Achèvement de l'étude

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention/un traitement pour recueillir les données finales pour les mesures de résultats primaires, les mesures de résultats secondaires et les événements indésirables (c'est-à-dire la dernière visite du dernier participant). La date d'achèvement de l'étude "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement de l'étude.
12 mai 2011

Dates d'inscription aux études

Première soumission

Première soumission

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis pour la première fois un dossier d'étude à ClinicalTrials.gov. Il y a généralement un délai de quelques jours entre la première date de soumission et la disponibilité du dossier sur ClinicalTrials.gov (la première date publiée).
23 mars 2009

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur soumet pour la première fois un dossier d'étude conforme aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Le promoteur ou l'investigateur peut avoir besoin de réviser et de soumettre un dossier d'étude une ou plusieurs fois avant que les critères d'examen du CQ du NLM soient remplis. Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
23 mars 2009

Première publication (Estimation)

Première publication

La date à laquelle le dossier d'étude a été disponible pour la première fois sur ClinicalTrials.gov après la fin de l'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il y a généralement un délai de quelques jours entre la date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis le dossier de l'étude et la première date de publication.
24 mars 2009

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

Dernière mise à jour publiée

La date la plus récente à laquelle les modifications apportées à un dossier d'étude ont été mises à disposition sur ClinicalTrials.gov. Il peut y avoir un délai entre le moment où les modifications ont été soumises à ClinicalTrials.gov par le promoteur ou l'investigateur de l'étude (la date de soumission de la dernière mise à jour) et la date de publication de la dernière mise à jour.
31 octobre 2018

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis des modifications à un dossier d'étude qui sont conformes aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
3 octobre 2018

Dernière vérification

Dernière vérification

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a confirmé que les informations sur une étude clinique sur ClinicalTrials.gov étaient exactes et à jour. Si une étude avec un statut de recrutement de recrutement ; pas encore de recrutement ; ou actif, aucun recrutement n'a été confirmé au cours des 2 dernières années, le statut de recrutement de l'étude est indiqué comme inconnu.
1 octobre 2018

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

Autres numéros d'identification d'étude

Identifiants ou numéros d'identification autres que le numéro NCT qui sont attribués à une étude clinique par le sponsor de l'étude, les bailleurs de fonds ou autres. Ces numéros peuvent inclure des identifiants uniques d'autres registres d'essais et des numéros de subvention des National Institutes of Health.
  • M07-005
  • 2009-010402-11 (Numéro EudraCT)

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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