Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Onderzoek naar farmacokinetiek/farmacodynamiek van eculizumab bij pediatrische/adolescente paroxysmale nachtelijke hemoglobinurie (PNH)

3 oktober 2018 bijgewerkt door: Alexion Pharmaceuticals

Een open-label multicenteronderzoek naar eculizumab bij kinderen en adolescenten met een diagnose van paroxismale nachtelijke hemoglobinurie

Het primaire doel van deze studie was het evalueren van de farmacokinetische (PK) en farmacodynamische (PD) parameterschattingen van eculizumab om de doseringsregimes voor pediatrische en adolescente deelnemers met PNH te bevestigen.

Studie Overzicht

Toestand

Toestand

Geeft de huidige wervingsstatus of de uitgebreide toegangsstatus aan.
Voltooid

Conditie

Conditie

De ziekte, stoornis, syndroom, aandoening of verwonding die wordt bestudeerd. Op ClinicalTrials.gov kunnen aandoeningen ook andere gezondheidsgerelateerde problemen omvatten, zoals levensduur, kwaliteit van leven en gezondheidsrisico's.

Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.

Gedetailleerde beschrijving

Dit was een open-label, multicenter onderzoek naar eculizumab toegediend aan ongeveer 6 tot 8 pediatrische en adolescente deelnemers in de leeftijd van 2 tot 17 jaar met PNH. Er waren 3 perioden in deze studie (screening, behandeling en nabehandeling) waarbij de behandelingsperiode 2 doseringsfasen had (inductie en onderhoud). Als aan alle screeningcriteria was voldaan, kwam de deelnemer in aanmerking voor deelname aan de behandelingsperiode van het onderzoek nadat hij Neisseria meningitidis (N. mannen), Streptococcus pneumoniae (S. pneumo) en Haemophilus influenzae (H. griep) vaccinaties ten minste 14 dagen voorafgaand aan de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel, of werd gevaccineerd en behandeld met geschikte antibiotica tot 14 dagen na de vaccinaties. Deelnemers kregen eculizumab intraveneus (IV) op basis van hun gewicht. Eculizumab werd toegediend via een intraveneus infuus met een snelheid van 5 tot 10 milliliter (ml) per kilogram (kg) per uur (uur) (ml/kg/uur) gedurende ten minste 25 minuten. De geplande behandelingsduur was 12 weken met een inductiefase van 4 weken en een onderhoudsfase van 8 weken. Naar goeddunken van de onderzoeker en de ouders/wettelijke voogd konden deelnemers die dit onderzoek met eculizumab voltooiden, de behandeling voortzetten met in de handel verkrijgbare eculizumab (Soliris®) en werden gevolgd in het Soliris® PNH-register. Deelnemers die stopten met deelname aan het onderzoek voordat het onderzoek was afgerond of die niet doorgingen met de behandeling met Soliris® aan het einde van het onderzoek, werden gedurende 8 weken gevolgd en gecontroleerd op tekenen en symptomen van ernstige hemolyse.

Studietype

Studietype

Beschrijft de aard van een klinische studie. Onderzoekstypen omvatten interventionele studies (ook wel klinische studies genoemd), observationele studies (inclusief patiëntenregistraties) en uitgebreide toegang.
Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

Inschrijving

Het aantal deelnemers aan een klinische studie. De "verwachte" inschrijving is het beoogde aantal deelnemers dat de onderzoekers nodig hebben voor het onderzoek.
7

Fase

Fase

De fase van een klinische proef waarin een medicijn of biologisch product wordt bestudeerd, gebaseerd op definities die zijn ontwikkeld door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA). De fase is gebaseerd op het doel van het onderzoek, het aantal deelnemers en andere kenmerken. Er zijn vijf fasen: vroege fase 1 (voorheen vermeld als fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 en fase 4. Niet van toepassing wordt gebruikt om onderzoeken te beschrijven zonder door de FDA gedefinieerde fasen, inclusief onderzoeken van apparaten of gedragsinterventies.
  • Fase 4

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Orange, California, Verenigde Staten, 92868
    • Florida
      • Pensacola, Florida, Verenigde Staten, 32504
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Verenigde Staten, 38105

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Geschiktheidscriteria

De belangrijkste eisen waaraan mensen die willen deelnemen aan een klinische studie moeten voldoen of de eigenschappen die ze moeten hebben. Geschiktheidscriteria bestaan ​​uit zowel inclusiecriteria (die vereist zijn voor een persoon om deel te nemen aan het onderzoek) als uitsluitingscriteria (die voorkomen dat een persoon deelneemt). Soorten geschiktheidscriteria zijn onder meer of een onderzoek gezonde vrijwilligers accepteert, leeftijds- of leeftijdsgroepvereisten heeft, of wordt beperkt door geslacht.

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

2 jaar tot 17 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Deelnemers tussen 2 en 17 jaar;
  • Gediagnosticeerd met PNH;
  • Deelnemers met ≥ 5% glycosylfosfatidylinositol-deficiënte rode bloedcellen of granulocyten zoals bevestigd door flowcytometrie;
  • Deelnemers moeten blijk hebben gegeven van hemolytische anemie zoals gedocumenteerd door lactaatdehydrogenase hoger dan de bovengrens van normaal of ten minste 1 transfusie in de afgelopen 2 jaar voor bloedarmoede of aan bloedarmoede gerelateerde symptomen;
  • Schriftelijke geïnformeerde toestemming van een ouder/voogd;
  • Negatieve zwangerschapstest voor vrouwen die zwanger kunnen worden bij screening;
  • Seksueel actieve vrouwen moeten een betrouwbare en medisch goedgekeurde anticonceptiemethode hebben gedocumenteerd;
  • De deelnemer moet minimaal 14 dagen voorafgaand aan de start van de studiemedicatie zijn gevaccineerd tegen N. men, S. pneumo en H. influ of gedurende 14 dagen na de vaccinaties antibiotica hebben gekregen.

Uitsluitingscriteria:

  • eerdere behandeling met eculizumab;
  • Aanwezigheid of vermoeden van actieve bacteriële infectie bij baseline;
  • Deelname aan een andere gelijktijdige klinische studie binnen ten minste 30 dagen voorafgaand aan de screening;
  • Voorgeschiedenis van meningokokken-/pneumokokken-/gonokokkenziekte;
  • Zwanger, borstvoeding gevend of van plan zwanger te worden tijdens het onderzoek, inclusief de veiligheidsbezoeken;
  • Elke andere aandoening die het risico van de deelnemer zou kunnen vergroten of de uitkomst van het onderzoek zou kunnen verstoren.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm

Deelnemersgroep / Arm

Een groep of subgroep van deelnemers aan een klinische studie die een specifieke interventie/behandeling krijgt, of geen interventie, volgens het protocol van de studie.
Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.
Experimenteel: Eculizumab
Eculizumab werd gedurende 12 weken toegediend als een intraveneus infuus. Alle deelnemers wogen meer dan 45 kg en kregen het volgende op gewicht gebaseerde doseringsregime: inductie/opladen = 600 milligram (mg) wekelijks x 4; onderhoud = 900 mg in week 5; 900 mg elke 2 weken.
Geneesmiddel: Eculizumab
5 mg/ml oplossing in 5% dextrose
Andere namen:
  • Soliris®

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Primaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, de geplande uitkomstmaat die het belangrijkst is voor het evalueren van het effect van een interventie/behandeling. De meeste klinische onderzoeken hebben één primaire uitkomstmaat, maar sommige hebben er meer dan één.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Piek- en dalconcentraties van eculizumab in serum in week 12
Tijdsspanne: Pre-infusie en 1 uur na infusie aan het einde van de behandeling (EOT) (dag 84 [week 12]) of ET
Serumconcentraties van eculizumab werden gemeten met behulp van een gevalideerde enzym-linked immunosorbent assay (ELISA)-methode, ontwikkeld door Alexion Pharmaceuticals Bioanalytical Laboratory. Het bereik van de analytische test was 10 tot 600 microgram per milliliter (μg/ml). Piekconcentraties werden niet gemeten tijdens het bezoek voor vroegtijdige beëindiging (ET).
Pre-infusie en 1 uur na infusie aan het einde van de behandeling (EOT) (dag 84 [week 12]) of ET

Secundaire uitkomstmaten

Secundaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, een geplande uitkomstmaat die niet zo belangrijk is als de primaire uitkomstmaat voor het evalueren van het effect van een interventie, maar die nog steeds van belang is. De meeste klinische onderzoeken hebben meer dan één secundaire uitkomstmaat.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE's)
Tijdsspanne: Eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel (dag 0) tot einde follow-up (week 20 [8 weken na EOT])
Een TEAE werd gedefinieerd als elke bijwerking (AE) die niet aanwezig was voorafgaand aan blootstelling aan eculizumab of elke gebeurtenis die al aanwezig was en verergerde in intensiteit of frequentie na blootstelling aan eculizumab. Een ernstige TEAE werd gedefinieerd als elke gebeurtenis die de dood tot gevolg had, onmiddellijk levensbedreigend was, intramurale ziekenhuisopname of verlenging van bestaande ziekenhuisopname vereiste, resulteerde in aanhoudende of significante invaliditeit/onbekwaamheid, of een aangeboren afwijking/geboorteafwijking was. Gerelateerde TEAE's werden door onderzoekers beschouwd als zijnde zeker, waarschijnlijk of mogelijk gerelateerd aan de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel. Relaties zijn als volgt geordend: niet gerelateerd, mogelijk gerelateerd, waarschijnlijk gerelateerd of zeker gerelateerd. TEAE's en TEAE-ernst werden geclassificeerd in overeenstemming met het Medical Dictionary for Regulatory Activities (MedDRA) 13.0-woordenboek. Een samenvatting van ernstige en alle andere niet-ernstige bijwerkingen, ongeacht de causaliteit, is te vinden in de module Gerapporteerde ongewenste voorvallen.
Eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel (dag 0) tot einde follow-up (week 20 [8 weken na EOT])
Gebied onder de curve (AUC) van de verandering van baseline tot week 12 in niveaus van lactaatdehydrogenase (LDH)
Tijdsspanne: Baseline, EOT (dag 84 [week 12]) of ET
De AUC van LDH werd berekend door gebruik te maken van de verandering van LDH ten opzichte van de basislijnwaarden voor elke deelnemer tot week 12. Voor die deelnemers met ontbrekende LDH-waarden werd de laatste waarneming overgedragen methode (LOCF) gebruikt om ontbrekende waarden toe te schrijven. Individuele AUC-waarden van LDH werden samengevat en getabelleerd.
Baseline, EOT (dag 84 [week 12]) of ET
Concentratie van plasmavrij hemoglobine bij baseline en week 12
Tijdsspanne: Baseline, EOT (dag 84 [week 12]) of ET
Plasmavrij hemoglobine werd voor elke deelnemer bepaald met behulp van standaard laboratoriumtesten. De waarden van plasmavrij hemoglobine werden per bezoek samengevat.
Baseline, EOT (dag 84 [week 12]) of ET
Verandering van basislijn in LDH-niveaus
Tijdsspanne: Basislijn, weken 1 tot 12 of ET
Niveaus van LDH werden bepaald door gebruik te maken van standaard laboratoriumassays. LDH-waarden en de verandering van LDH ten opzichte van de uitgangswaarde werden per bezoek samengevat.
Basislijn, weken 1 tot 12 of ET

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Sponsor

De organisatie of persoon die het onderzoek initieert en die autoriteit en controle heeft over het onderzoek.
Alexion Pharmaceuticals

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

Studie start

De daadwerkelijke datum waarop de eerste deelnemer aan een klinische studie deelnam. De "verwachte" startdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de startdatum van de studie zal zijn.
2 oktober 2009

Primaire voltooiing (Werkelijk)

Primaire voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinische studie is onderzocht of een interventie heeft ondergaan om definitieve gegevens voor de primaire uitkomstmaat te verzamelen. Of de klinische studie volgens het protocol is beëindigd of is beëindigd, heeft geen invloed op deze datum. Voor klinische onderzoeken met meer dan één primaire uitkomstmaat met verschillende voltooiingsdata verwijst deze term naar de datum waarop de gegevensverzameling voor alle primaire uitkomstmaten is voltooid. De "verwachte" primaire voltooiingsdatum is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de primaire voltooiingsdatum voor het onderzoek zal zijn.
12 mei 2011

Studie voltooiing (Werkelijk)

Studie voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinisch onderzoek is onderzocht of een interventie/behandeling heeft ondergaan om definitieve gegevens te verzamelen voor de primaire uitkomstmaten, secundaire uitkomstmaten en bijwerkingen (d.w.z. het laatste bezoek van de laatste deelnemer). De "verwachte" voltooiingsdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de voltooiingsdatum van de studie zal zijn.
12 mei 2011

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

Eerst ingediend

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier heeft ingediend bij ClinicalTrials.gov. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de eerste ingediende datum en de beschikbaarheid van het dossier op ClinicalTrials.gov (de eerste geposte datum).
23 maart 2009

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier indient dat consistent is met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). De sponsor of onderzoeker moet mogelijk een of meerdere keren een onderzoeksdossier herzien en indienen voordat aan de QC-beoordelingscriteria van NLM wordt voldaan. Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
23 maart 2009

Eerst geplaatst (Schatting)

Eerst geplaatst

De datum waarop het onderzoeksdossier voor het eerst beschikbaar was op ClinicalTrials.gov nadat de beoordeling van de kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM) is afgerond. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker het onderzoeksdossier heeft ingediend en de eerste geposte datum.
24 maart 2009

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

Laatste update geplaatst

De meest recente datum waarop wijzigingen in een onderzoeksdossier beschikbaar zijn gemaakt op ClinicalTrials.gov. Er kan een vertraging optreden tussen het moment waarop de wijzigingen zijn ingediend bij ClinicalTrials.gov door de sponsor of onderzoeker van het onderzoek (de datum waarop de laatste update is ingediend) en de datum waarop de laatste update is gepost.
31 oktober 2018

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker wijzigingen in een onderzoeksdossier heeft ingediend die in overeenstemming zijn met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
3 oktober 2018

Laatst geverifieerd

Laatst geverifieerd

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker de informatie over een klinisch onderzoek op ClinicalTrials.gov als nauwkeurig en actueel heeft bevestigd. Indien een studie met een wervingsstatus van werving; nog niet aan het werven; of actief, geen rekrutering is niet bevestigd in de afgelopen 2 jaar, de rekruteringsstatus van de studie wordt weergegeven als onbekend.
1 oktober 2018

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

Andere studie-ID-nummers

Identificatoren of ID-nummers anders dan het NCT-nummer die aan een klinisch onderzoek zijn toegewezen door de sponsor, financiers of anderen van het onderzoek. Deze nummers kunnen unieke identificatoren van andere onderzoeksregisters en subsidienummers van de National Institutes of Health bevatten.
  • M07-005
  • 2009-010402-11 (EudraCT-nummer)

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Cookie-instellingen

We gebruiken cookies om ervoor te zorgen dat we u de beste ervaring op onze website bieden. Lees ons privacy- en cookiebeleid voor meer informatie. ...>>>U kunt uw voorkeuren op elk moment wijzigen of uw toestemming intrekken door de cookies van uw website of computer te verwijderen zoals beschreven in het beleid. Accepteer het en kies uw voorkeuren door de overeenkomstige vakjes aan te vinken in het gedeelte "Instellingen beheren" hieronder. Lees onze Servicevoorwaarden zorgvuldig door voordat u verder gaat met het gebruiken van enig onderdeel van deze website.
«Beheer instellingen