Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie farmakokinetyki/farmakodynamiki ekulizumabu u dzieci i młodzieży napadowej nocnej hemoglobinurii (PNH)

3 października 2018 zaktualizowane przez: Alexion Pharmaceuticals

Otwarte, wieloośrodkowe badanie ekulizumabu u dzieci i młodzieży z rozpoznaniem napadowej nocnej hemoglobinurii

Głównym celem tego badania była ocena parametrów farmakokinetycznych (PK) i farmakodynamicznych (PD) ekulizumabu w celu potwierdzenia schematów dawkowania u dzieci i młodzieży z PNH.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Było to otwarte, wieloośrodkowe badanie ekulizumabu podawanego około 6 do 8 dzieciom i młodzieży w wieku od 2 do 17 lat z PNH. W tym badaniu były 3 okresy (badanie przesiewowe, leczenie i okres po leczeniu), przy czym okres leczenia składał się z 2 faz dawkowania (indukcja i leczenie podtrzymujące). Jeśli wszystkie kryteria przesiewowe zostały spełnione, uczestnik kwalifikował się do włączenia okresu leczenia w badaniu po otrzymaniu Neisseria meningitidis (N. mężczyźni), Streptococcus pneumoniae (S. pneumoniae) i Haemophilus influenzae (H. grypy) co najmniej 14 dni przed podaniem pierwszej dawki badanego leku lub był szczepiony i leczony odpowiednimi antybiotykami do 14 dni po szczepieniu. Uczestnicy otrzymywali ekulizumab dożylnie (IV) w zależności od ich masy ciała. Ekulizumab podawano we wlewie dożylnym z szybkością 5 do 10 mililitrów (ml) na kilogram (kg) na godzinę (godz.) (ml/kg/godz.) przez co najmniej 25 minut. Planowany czas trwania leczenia wynosił 12 tygodni z 4-tygodniową fazą indukcyjną i 8-tygodniową fazą podtrzymującą. Według uznania Badacza i rodziców/opiekunów prawnych uczestnicy, którzy ukończyli to badanie z ekulizumabem, mogli kontynuować leczenie dostępnym na rynku ekulizumabem (Soliris®) i byli obserwowani w rejestrze Soliris® PNH. Uczestników, którzy przerwali udział w badaniu przed zakończeniem badania lub którzy nie kontynuowali leczenia preparatem Soliris® po zakończeniu badania, obserwowano przez 8 tygodni pod kątem oznak i objawów poważnej hemolizy.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
7

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 4

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
    • Florida
      • Pensacola, Florida, Stany Zjednoczone, 32504
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38105

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

2 lata do 17 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Uczestnicy w wieku od 2 do 17 lat;
  • Zdiagnozowano PNH;
  • Uczestnicy z ≥ 5% niedoborem czerwonych krwinek lub granulocytów glikozylofosfatydyloinozytolu, co potwierdzono metodą cytometrii przepływowej;
  • Uczestnicy muszą wykazywać objawy niedokrwistości hemolitycznej udokumentowane przez dehydrogenazę mleczanową powyżej górnej granicy normy lub co najmniej 1 transfuzję w ciągu ostatnich 2 lat w przypadku niedokrwistości lub objawów związanych z niedokrwistością;
  • Pisemna świadoma zgoda rodzica/opiekuna;
  • Ujemny wynik testu ciążowego u kobiet w wieku rozrodczym podczas badania przesiewowego;
  • Kobiety aktywne seksualnie muszą mieć udokumentowaną niezawodną i zatwierdzoną medycznie metodę antykoncepcji;
  • Uczestnik musi być zaszczepiony przeciwko N. men, S. pneumo i H. influ co najmniej 14 dni przed rozpoczęciem badania leku lub otrzymywać antybiotyki przez 14 dni po szczepieniu.

Kryteria wyłączenia:

  • wcześniejsze leczenie ekulizumabem;
  • Obecność lub podejrzenie aktywnego zakażenia bakteryjnego na początku badania;
  • Udział w innym równoległym badaniu klinicznym w ciągu co najmniej 30 dni przed badaniem przesiewowym;
  • Historia choroby meningokokowej/pneumokokowej/gonokokowej;
  • Ciąża, karmienie piersią lub zamiar zajścia w ciążę podczas badania, w tym wizyt kontrolnych dotyczących bezpieczeństwa;
  • Wszelkie inne warunki, które mogłyby zwiększyć ryzyko uczestnika lub zakłócić wynik badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Ekulizumab
Ekulizumab podawano we wlewie dożylnym przez 12 tygodni. Wszyscy uczestnicy ważyli ponad 45 kg i otrzymywali następujący schemat dawkowania oparty na masie ciała: indukcja/ładowanie = 600 miligramów (mg) tygodniowo x 4; podtrzymująca = 900 mg w 5. tygodniu; 900 mg co 2 tygodnie.
Lek: Ekulizumab
5 mg/ml roztwór w 5% dekstrozie
Inne nazwy:
  • Soliris®

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Maksymalne i minimalne stężenie ekulizumabu w surowicy w 12. tygodniu
Ramy czasowe: Przed infuzją i 1 godzina po infuzji na końcu leczenia (EOT) (dzień 84 [tydzień 12]) lub ET
Stężenia ekulizumabu w surowicy mierzono za pomocą zwalidowanego testu immunoenzymatycznego (ELISA) opracowanego w Alexion Pharmaceuticals Bioanalytical Laboratory. Zakres testu analitycznego wynosił od 10 do 600 mikrogramów na mililitr (μg/ml). Maksymalnych stężeń nie mierzono podczas wizyty w ramach wczesnego zakończenia (ET).
Przed infuzją i 1 godzina po infuzji na końcu leczenia (EOT) (dzień 84 [tydzień 12]) lub ET

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem (TEAE)
Ramy czasowe: Pierwsza dawka badanego leku (dzień 0) do końca obserwacji (tydzień 20 [8 tygodni po EOT])
TEAE zdefiniowano jako każde zdarzenie niepożądane (AE), które nie występowało przed ekspozycją na ekulizumab lub jakiekolwiek zdarzenie już obecne, którego intensywność lub częstość uległa pogorszeniu po ekspozycji na ekulizumab. Poważny TEAE zdefiniowano jako każde zdarzenie, które spowodowało śmierć, bezpośrednio zagrażało życiu, wymagało hospitalizacji w szpitalu lub przedłużenia istniejącej hospitalizacji, skutkowało trwałą lub znaczną niepełnosprawnością/niezdolnością do pracy lub było wadą wrodzoną/wadą wrodzoną. Badacze uznali powiązane TEAE za definitywnie, prawdopodobnie lub prawdopodobnie związane z podawaniem badanego leku. Powiązania są uporządkowane w następujący sposób: niepowiązany, prawdopodobnie powiązany, prawdopodobnie powiązany lub zdecydowanie powiązany. TEAE i nasilenie TEAE zostały sklasyfikowane zgodnie ze słownikiem Medical Dictionary for Regulatory Activities (MedDRA) 13.0. Podsumowanie poważnych i wszystkich innych niepoważnych zdarzeń niepożądanych, niezależnie od przyczyny, znajduje się w module Zgłaszane zdarzenia niepożądane.
Pierwsza dawka badanego leku (dzień 0) do końca obserwacji (tydzień 20 [8 tygodni po EOT])
Pole pod krzywą (AUC) zmiany stężeń dehydrogenazy mleczanowej (LDH) od wartości wyjściowej do 12. tygodnia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, EOT (dzień 84 [tydzień 12]) lub ET
AUC dla LDH obliczono na podstawie zmiany LDH w stosunku do wartości wyjściowych dla każdego uczestnika do tygodnia 12. W przypadku uczestników z brakującymi wartościami LDH zastosowano metodę ostatniej obserwacji przeniesionej (LOCF) do przypisania brakujących wartości. Poszczególne wartości AUC LDH podsumowano i zestawiono w tabeli.
Wartość wyjściowa, EOT (dzień 84 [tydzień 12]) lub ET
Stężenie hemoglobiny wolnej od osocza na początku badania iw 12. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, EOT (dzień 84 [tydzień 12]) lub ET
Hemoglobinę wolną od osocza określono dla każdego uczestnika za pomocą standardowych testów laboratoryjnych. Wartości hemoglobiny wolnej od osocza podsumowano podczas wizyty.
Wartość wyjściowa, EOT (dzień 84 [tydzień 12]) lub ET
Zmiana od linii podstawowej w poziomach LDH
Ramy czasowe: Linia bazowa, tygodnie od 1 do 12 lub ET
Poziomy LDH określono stosując standardowe testy laboratoryjne. Wartości LDH i zmianę LDH w stosunku do wartości wyjściowych podsumowano podczas wizyty.
Linia bazowa, tygodnie od 1 do 12 lub ET

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Alexion Pharmaceuticals

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
2 października 2009

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
12 maja 2011

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
12 maja 2011

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
23 marca 2009

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
23 marca 2009

Pierwszy wysłany (Oszacować)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
24 marca 2009

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
31 października 2018

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
3 października 2018

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 października 2018

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • M07-005
  • 2009-010402-11 (Numer EudraCT)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami