Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Eculizumab farmakokinetikk/farmakodynamikkstudie i pediatrisk/adolescent paroksysmal nattlig hemoglobinuri (PNH)

3. oktober 2018 oppdatert av: Alexion Pharmaceuticals

En åpen multisenterstudie av Eculizumab hos barn og ungdom med en diagnose av paroksysmal nattlig hemoglobinuri

Hovedmålet med denne studien var å evaluere de farmakokinetiske (PK) og farmakodynamiske (PD) parameterestimatene for eculizumab for å bekrefte doseregimene for pediatriske og ungdomsdeltakere med PNH.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Fullført

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

Dette var en åpen, multisenterstudie av eculizumab administrert til omtrent 6 til 8 pediatriske og ungdommelige deltakere i alderen 2 til 17 år med PNH. Det var 3 perioder i denne studien (screening, behandling og etterbehandling) med behandlingsperioden med 2 doseringsfaser (induksjon og vedlikehold). Hvis alle screeningskriteriene var oppfylt, var deltakeren kvalifisert til å gå inn i behandlingsperioden for studien etter å ha mottatt Neisseria meningitidis (N. menn), Streptococcus pneumoniae (S. pneumo) og Haemophilus influenzae (H. influensa) vaksinasjoner minst 14 dager før første dose av studiemedikamentet, eller ble vaksinert og mottatt behandling med passende antibiotika inntil 14 dager etter vaksinasjonene. Deltakerne fikk eculizumab intravenøst ​​(IV) basert på vekten. Eculizumab ble administrert via en IV-infusjon med en hastighet på 5 til 10 milliliter (ml) per kilogram (kg) per time (time) (mL/kg/time) i minst 25 minutter. Planlagt behandlingsvarighet var 12 uker med en 4-ukers induksjonsfase og en 8-ukers vedlikeholdsfase. Etter etterforskerens og foreldres/verges skjønn, kunne deltakere som fullførte denne studien med eculizumab fortsette behandlingen med kommersielt tilgjengelig eculizumab (Soliris®) og ble fulgt i Soliris® PNH-registeret. Deltakere som stoppet studiedeltakelsen før studien ble fullført, eller som ikke fortsatte med Soliris®-behandling ved fullføring av studien, ble fulgt i 8 uker og overvåket for tegn og symptomer på alvorlig hemolyse.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
7

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 4

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Orange, California, Forente stater, 92868
    • Florida
      • Pensacola, Florida, Forente stater, 32504
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forente stater, 38105

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

2 år til 17 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Deltakere mellom 2 og 17 år;
  • Diagnostisert med PNH;
  • Deltakere med ≥ 5 % glykosylfosfatidylinositol-mangelfulle røde blodlegemer eller granulocytter som bekreftet ved flowcytometri;
  • Deltakerne må ha vist tegn på hemolytisk anemi som dokumentert av laktatdehydrogenase høyere enn den øvre normalgrensen eller minst 1 transfusjon de siste 2 årene for anemi eller anemi-relaterte symptomer;
  • Skriftlig informert samtykke fra en forelder/foresatt;
  • Negativ graviditetstest for kvinner i fertil alder ved screening;
  • Seksuelt aktive kvinner må ha dokumentert en pålitelig og medisinsk godkjent prevensjonsmetode;
  • Deltakeren må ha vært vaksinert mot N. menn, S. pneumo og H. influ minst 14 dager før studiestart eller fått antibiotika i 14 dager etter vaksinasjonene.

Ekskluderingskriterier:

  • Tidligere behandling med eculizumab;
  • Tilstedeværelse eller mistanke om aktiv bakteriell infeksjon ved baseline;
  • Deltakelse i en annen samtidig klinisk studie innen minst 30 dager før screening;
  • Anamnese med meningokokk/pneumokokk/gonokokksykdom;
  • gravid, ammer eller har tenkt å bli gravid under studien, inkludert sikkerhetsoppfølgingsbesøkene;
  • Enhver annen tilstand som kan øke deltakerens risiko eller forvirre resultatet av studien.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: Eculizumab
Eculizumab ble administrert som en IV-infusjon i 12 uker. Alle deltakerne veide mer enn 45 kg og fikk følgende vektbaserte doseringsregime: induksjon/belastning = 600 milligram (mg) ukentlig x 4; vedlikehold = 900 mg ved uke 5; 900 mg annenhver uke.
Legemiddel: Eculizumab
5 mg/ml løsning i 5 % dekstrose
Andre navn:
  • Soliris®

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Topp- og bunnkonsentrasjoner av Eculizumab i serum ved uke 12
Tidsramme: Pre-infusjon og 1 time etter infusjon ved avsluttet behandling (EOT) (dag 84 [uke 12]) eller ET
Serumkonsentrasjoner av eculizumab ble målt ved å bruke en validert enzymkoblet immunosorbentanalyse (ELISA) metode utviklet ved Alexion Pharmaceuticals Bioanalytical Laboratory. Området for den analytiske analysen var 10 til 600 mikrogram per milliliter (μg/ml). Toppkonsentrasjoner ble ikke målt ved besøket tidlig avslutning (ET).
Pre-infusjon og 1 time etter infusjon ved avsluttet behandling (EOT) (dag 84 [uke 12]) eller ET

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE)
Tidsramme: Første dose av studiemedikamentet (dag 0) til slutten av oppfølgingen (uke 20 [8 uker etter EOT])
En TEAE ble definert som enhver uønsket hendelse (AE) som ikke var tilstede før eksponering for eculizumab eller enhver hendelse som allerede var tilstede som forverret seg i enten intensitet eller frekvens etter eksponering for eculizumab. En alvorlig TEAE ble definert som enhver hendelse som resulterte i død, var umiddelbart livstruende, krevde innleggelse på sykehus eller forlengelse av eksisterende sykehusinnleggelse, resulterte i vedvarende eller betydelig funksjonshemming/inhabilitet, eller var en medfødt anomali/fødselsdefekt. Relaterte TEAE-er ble av etterforskerne vurdert å være definitivt, sannsynligvis eller muligens relatert til administrering av studiemedikamentet. Relasjon er ordnet som følger: ubeslektet, muligens relatert, sannsynligvis relatert eller definitivt relatert. TEAE-er og TEAE-alvorlighetsgrad ble klassifisert i henhold til Medical Dictionary for Regulatory Activities (MedDRA) 13.0-ordboken. Et sammendrag av alvorlige og alle andre ikke-alvorlige bivirkninger uavhengig av årsakssammenheng finnes i modulen Rapporterte uønskede hendelser.
Første dose av studiemedikamentet (dag 0) til slutten av oppfølgingen (uke 20 [8 uker etter EOT])
Areal under kurven (AUC) av endringen fra baseline til uke 12 i nivåer av laktatdehydrogenase (LDH)
Tidsramme: Baseline, EOT (Dag 84 [Uke 12]) eller ET
AUC for LDH ble beregnet ved å bruke endringen av LDH fra baseline-verdier for hver deltaker frem til uke 12. For de deltakerne med manglende LDH-verdier, ble den siste observasjonsmetoden (LOCF) brukt for å beregne manglende verdier. Individuelle AUC-verdier av LDH ble oppsummert og tabellert.
Baseline, EOT (Dag 84 [Uke 12]) eller ET
Konsentrasjon av plasmafritt hemoglobin ved baseline og uke 12
Tidsramme: Baseline, EOT (Dag 84 [Uke 12]) eller ET
Plasmafritt hemoglobin ble bestemt for hver deltaker ved å bruke standard laboratorieanalyser. Verdiene av plasmafritt hemoglobin ble oppsummert ved besøk.
Baseline, EOT (Dag 84 [Uke 12]) eller ET
Endring fra baseline i LDH-nivåer
Tidsramme: Baseline, uke 1 til 12 eller ET
Nivåer av LDH ble bestemt ved å bruke standard laboratorieanalyser. LDH-verdier og endringen av LDH fra baseline ble oppsummert ved besøk.
Baseline, uke 1 til 12 eller ET

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Alexion Pharmaceuticals

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
2. oktober 2009

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
12. mai 2011

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
12. mai 2011

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
23. mars 2009

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
23. mars 2009

Først lagt ut (Anslag)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
24. mars 2009

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
31. oktober 2018

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
3. oktober 2018

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. oktober 2018

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • M07-005
  • 2009-010402-11 (EudraCT-nummer)

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger