Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Eltrombopag u pacientů s myelodysplastickým syndromem (MDS) s trombocytopenií

3. listopadu 2022 aktualizováno: H. Lee Moffitt Cancer Center and Research Institute

Sekvenční dvoustupňová studie eskalace dávek k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti eltrombopagu u pacientů s myelodysplastickým syndromem (MDS) s trombocytopenií, kteří progredovali nebo jsou odolní vůči hypometylačním činidlům

Účelem této studie je zhodnotit bezpečnost a účinnost eltrombopagu u lidí s myelodysplastickým syndromem (MDS) s trombocytopenií, kteří progredovali nebo jsou rezistentní na decitabin nebo azacitidin. (Toto jsou jediné 2 léky schválené americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv [FDA], které mohou zlepšit počet krevních destiček). Zkoušející (lékař studie, zaměstnanci studie a sponzor) chtějí zjistit, jaké účinky, dobré nebo špatné, může mít eltrombopag (studovaný lék) na lidi s nízkým počtem krevních destiček v důsledku MDS. Výzkumníci budou také testovat, jak dobře může eltrombopag působit v různých dávkách u těchto onemocnění.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Ukončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Studie byla původně navržena jako fáze I/II, ale byla ukončena během části fáze I kvůli nedostatečné účinnosti

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
37

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Florida
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33612
        • H. Lee Moffitt Cancer Center and Research Institute

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Potvrzená diagnóza MDS pomocí klasifikace Světové zdravotnické organizace (WHO) nebo diagnóza WHO myelodysplastického/myeloproliferativního novotvaru (MDS/MPN) nebo MDS refrakterní anémie s nadměrným blastem v transformaci (RAEB-t) podle francouzsko-americké britské (FAB) klasifikace ( AML s 20–30 % myeloblastů podle klasifikace WHO).
  • Všechny prognosticky rizikové skupiny podle International Prognostic Scoring System (IPSS) a MD Anderson Risk Model
  • Alespoň jedna předchozí léčba HMTA buď azacitidinem nebo decitabinem a následná ztráta odpovědi na HMTA, progrese během léčby HMTA nebo žádná odpověď na HMTA, definovaná jako selhání dosažení alespoň HI po 4 cyklech léčby
  • Průměr ze dvou počtů krevních destiček odebraných během 1 měsíce před podáním dávky musí být ≤50 x 10^9/l. Počet krevních destiček musí odrážet výsledky před transfuzí nebo musí být získán nejdříve 1 týden po transfuzi krevních destiček, aby se zajistil stabilní výchozí počet krevních destiček. Získaný počet krevních destiček by měl být mimo očekávanou nejnižší hodnotu předchozích terapií.
  • Stav výkonnosti Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) 0–2 (Karnofsky >60 %
  • Adekvátní jaterní funkce, o čemž svědčí celkový sérový bilirubin ≤ 1,5násobek horní hranice normálu (vhodní jsou pacienti s Gilbertovou chorobou za předpokladu intermitentní nepřímé hyperbilirubinemie), asparagové transaminázy (AST) nebo alanintransaminázy (ALT) ≤ 3násobek horní hranice normální (ULN).
  • Koncentrace kreatininu v séru ≤ 2 x ULN
  • Ženy ve fertilním věku a muži musí před vstupem do studie a po dobu účasti ve studii souhlasit s používáním adekvátní antikoncepce (hormonální nebo bariérová metoda antikoncepce; abstinence). Pokud žena během účasti v této studii otěhotní nebo má podezření, že je těhotná, měla by o tom okamžitě informovat svého ošetřujícího lékaře.
  • Schopnost porozumět a ochota podepsat písemný informovaný souhlas.

Kritéria vyloučení:

  • Klinicky významné krvácení do 4 týdnů od screeningu definované jako jakékoli krvácení 3. nebo 4. stupně podle WHO Krvácecí škály nebo jakékoli gastrointestinální (GI) krvácení nebo intrakraniální krvácení
  • Rozšíření sleziny přesahující >8 cm pod levý žeberní okraj
  • Myelodysplastický syndrom s fibrózou (MF 3)
  • Anti-thymocytární globulin (ATG) obdržel do 6 měsíců od screeningu
  • Přijaté imunomodulační látky, inhibitory histondeacetylázy, cyklosporin nebo mykofenolát do 4 týdnů od screeningu
  • Anamnéza léčby eltrombopagem, romiplostimem nebo jinými agonisty trombopoetinového receptoru (TPO-R)
  • Současné použití faktoru stimulujícího kolonie granulocytů (G-CSF) s výjimkou krátkodobé léčby neutropenické infekce. Jsou povoleny stabilní dávky látek stimulujících erytropoetin nebo kortikosteroidů, které byly podávány před screeningem.
  • Léčba zkoumaným lékem během 30 dnů nebo 5 poločasů (podle toho, co je delší) před první dávkou studovaného léku.
  • Těhotná nebo kojená
  • Současné zneužívání alkoholu nebo drog
  • Známá infekce hepatitidy B nebo hepatitidy C nebo jaterní cirhóza
  • Nekontrolovaná současná nemoc zahrnující, ale bez omezení na probíhající nebo aktivní infekci, symptomatické městnavé srdeční selhání, nestabilní anginu pectoris, srdeční arytmii nebo psychiatrické onemocnění/sociální situace, které by omezovaly shodu s požadavky studie.
  • Při hladinách dávek eltrombopagu 200 mg a vyšších kohortách je u účastníků s QT korigovaným na srdeční frekvenci (QTc) > 480 ms při screeningu, pokud jsou zastaveny jiné léky, o nichž je známo, že způsobují prodloužení QT, vyžadováno EKG dokumentující QTc pod 480 ms.
  • Metastatické malignity v anamnéze v předchozích 2 letech
  • Známí pacienti pozitivní na virus lidské imunodeficience (HIV). Tito pacienti jsou vyloučeni, protože mohou mít morfologickou dysplazii, která napodobuje MDS, ale není skutečným MDS. Trombocytopenie by mohla být multifaktoriální sekundární infekcí HIV nebo léky.
  • Přijímání nebo plánování přijímání jakéhokoli z léků uvedených v části Zakázané léky během provádění studie.
  • Východoasijští pacienti (čínští, japonští, tchajwanští a korejští předkové) jsou vyloučeni během fáze I studie (fáze eskalace dávky) kvůli odlišné farmakogenomice v této populaci pacientů.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: NA
  • Intervenční model: SINGLE_GROUP
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
EXPERIMENTÁLNÍ: Léčba eltrombopagem
Fáze I: Eskalace dávky
Lék: Eltrombopag
Ve fázi 1 bude nalezena nejlepší dávka eltrombopagu, která se použije ve fázi 2, která ošetří 15 účastníků touto dávkou.
Ostatní jména:
  • Promacta®

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Maximální tolerovaná dávka (MTD)
Časové okno: 24 měsíců
Určete maximální tolerovanou dávku (MTD) eltrombopagu pro léčbu trombocytopenie u účastníků s MDS, kteří buď progredovali, nebo jsou rezistentní na hypomethylační činidla (HMTA). MTD je definována jako nejvyšší dávka, kdy méně než 33 % účastníků zažije předem definovanou dávku omezenou toxicitu (DLT) související s drogou.
24 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
H. Lee Moffitt Cancer Center and Research Institute

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
GlaxoSmithKline

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (AKTUÁLNÍ)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
6. dubna 2011

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
3. listopadu 2017

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
3. listopadu 2018

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
27. ledna 2011

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
28. ledna 2011

První zveřejněno (ODHAD)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
31. ledna 2011

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
7. listopadu 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
3. listopadu 2022

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. listopadu 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • MCC-16523

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení