Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Eltrombopag ved myelodysplastisk syndrom (MDS) pasienter med trombocytopeni

3. november 2022 oppdatert av: H. Lee Moffitt Cancer Center and Research Institute

En sekvensiell to-trinns doseeskaleringsstudie for å evaluere sikkerheten og effekten av Eltrombopag ved myelodysplastisk syndrom (MDS) pasienter med trombocytopeni som progredierte eller er resistente mot hypometylerende midler

Hensikten med denne studien er å evaluere sikkerheten og effekten av eltrombopag hos personer som har myelodysplastisk syndrom (MDS) med trombocytopeni som har utviklet seg eller er resistente mot decitabin eller azacitidin. (Dette er de eneste 2 legemidlene godkjent av U.S. Food and Drug Administration [FDA] som kan forbedre antall blodplater). Etterforskerne (studielegen, studiepersonell og sponsor) ønsker å finne ut hvilke effekter, gode eller dårlige, eltrombopag (studiemedikament) kan ha på personer med lavt antall blodplater på grunn av MDS. Etterforskerne skal også teste hvor godt eltrombopag kan virke ved forskjellige doser ved disse sykdommene.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Avsluttet

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

Studien ble opprinnelig designet som en fase I/II, men ble avsluttet under fase I-delen på grunn av manglende effekt

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
37

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Florida
      • Tampa, Florida, Forente stater, 33612
        • H. Lee Moffitt Cancer Center and Research Institute

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Bekreftet diagnose av MDS ved hjelp av Verdens helseorganisasjon (WHO) klassifisering eller en diagnose av WHO myelodysplastisk/myeloproliferativ neoplasma (MDS/MPN) eller MDS refraktær anemi med overskytende blast in transformation (RAEB-t) etter fransk-amerikansk britisk (FAB) klassifisering ( AML med 20-30 % myeloblaster etter WHO-klassifisering).
  • Alle prognostiske risikogrupper i henhold til International Prognostic Scoring System (IPSS) og MD Anderson Risk Model
  • Minst én tidligere HMTA-behandling med enten azacitidin eller decitabin og påfølgende tap av respons på HMTA, progresjon mens du er på HMTA, eller ingen respons på HMTA, definert som manglende oppnåelse av minst HI etter 4 behandlingssykluser
  • Gjennomsnittet av de to blodplateantallet tatt innen 1 måned før dosering må være ≤50 x 10^9/L. Blodplatetall må gjenspeile pre-transfusjons bunnresultater eller oppnås tidligst 1 uke etter blodplatetransfusjon for å sikre stabil baseline blodplatetall. Trombocytttallet som oppnås bør være utenfor forventet nadir for tidligere behandlinger.
  • Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) ytelsesstatus 0-2 (Karnofsky >60 %
  • Tilstrekkelig leverfunksjon, som dokumentert ved total serumbilirubin ≤ 1,5 ganger øvre normalgrense (pasienter med Gilberts sykdom er kvalifisert, forutsatt intermitterende indirekte hyperbilirubinemi), asparagintransaminase (AST) eller alanintransaminase (ALAT) ≤ 3 ganger øvre grense for normal (ULN).
  • En serumkreatininkonsentrasjon ≤ 2 x ULN
  • Kvinner i fertil alder og menn må samtykke i å bruke adekvat prevensjon (hormonell eller barrieremetode for prevensjon; avholdenhet) før studiestart og så lenge studiedeltakelsen varer. Skulle en kvinne bli gravid eller mistenke at hun er gravid mens hun deltar i denne studien, bør hun informere sin behandlende lege umiddelbart.
  • Evne til å forstå og vilje til å signere et skriftlig informert samtykkedokument.

Ekskluderingskriterier:

  • Klinisk signifikant blødning innen 4 uker etter screening definert som grad 3 eller grad 4 blødning av WHOs blødningsskala eller gastrointestinal (GI) blødning eller intrakraniell blødning
  • Miltforstørrelse som strekker seg >8 cm under venstre kystmargin
  • Myelodysplastisk syndrom med fibrose (MF 3)
  • Mottok anti-thymocyttglobulin (ATG) innen 6 måneder etter screening
  • Mottok immunmodulerende midler, histon-deacetylase-hemmere, ciklosporin eller mykofenolat innen 4 uker etter screening
  • Anamnese med behandling med eltrombopag, romiplostim eller andre trombopoietinreseptor (TPO-R) agonister
  • Samtidig bruk av granulocyttkolonistimulerende faktor (G-CSF) bortsett fra kortsiktig behandling av nøytropen infeksjon. Stabile doser av erytropoietinstimulerende midler eller kortikosteroider som ble administrert før screening er tillatt.
  • Behandling med et undersøkelseslegemiddel innen 30 dager eller 5 halveringstider (den som er lengst) før den første dosen med studiemedisin.
  • Gravid eller ammer
  • Nåværende alkohol- eller narkotikamisbruk
  • Kjent hepatitt B- eller hepatitt C-infeksjon eller levercirrhose
  • Ukontrollert pågående sykdom inkludert, men ikke begrenset til pågående eller aktiv infeksjon, symptomatisk kongestiv hjertesvikt, ustabil angina pectoris, hjertearytmi eller psykiatrisk sykdom/sosiale situasjoner som vil begrense overholdelse av studiekrav.
  • Ved eltrombopag-dosenivåer på 200 mg og over kohorter, er deltakere med QT korrigert for hjertefrekvens (QTc) > 480 msek ved screening, hvis andre medikamenter som er kjent for å forårsake forlenget QT stoppes et EKG som dokumenterer QTc under 480 msek.
  • Anamnese med metastatisk malignitet i de foregående 2 årene
  • Kjente humant immunsviktvirus (HIV) positive pasienter. Disse pasientene er ekskludert fordi de kan ha morfologisk dysplasi som etterligner MDS, men som ikke er sant MDS. Tand trombocytopeni kan være multifaktoriell sekundær til HIV-infeksjon eller til medisiner.
  • Motta, eller planlegger å motta, noen av medisinene som er oppført i delen Forbudte medisiner under gjennomføringen av studien.
  • Østasiatiske pasienter (kinesisk, japansk, taiwansk og koreansk aner) ekskluderes under fase I av studien (doseopptrappingsfasen) på grunn av de forskjellige farmakogenomene i denne pasientpopulasjonen.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Intervensjonsmodell: SINGLE_GROUP
  • Masking: INGEN

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
EKSPERIMENTELL: Eltrombopag behandling
Fase I: Doseeskalering
Legemiddel: Eltrombopag
I trinn 1 vil den beste dosen av eltrombopag bli funnet å ta inn i trinn 2, som vil behandle 15 deltakere med denne dosen.
Andre navn:
  • Promacta®

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Maksimal tolerert dose (MTD)
Tidsramme: 24 måneder
Bestem maksimal tolerert dose (MTD) av eltrombopag for behandling av trombocytopeni hos deltakere med MDS som enten har utviklet seg eller er resistente mot hypometylerende midler (HMTA). MTD er definert som den høyeste dosen der mindre enn 33 % av deltakerne opplever en medikamentrelatert forhåndsdefinert dosebegrenset toksisitet (DLT).
24 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
H. Lee Moffitt Cancer Center and Research Institute

Samarbeidspartnere

Samarbeidspartnere

En annen organisasjon enn sponsoren som gir støtte til en klinisk studie. Denne støtten kan omfatte aktiviteter knyttet til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
GlaxoSmithKline

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (FAKTISKE)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
6. april 2011

Primær fullføring (FAKTISKE)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
3. november 2017

Studiet fullført (FAKTISKE)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
3. november 2018

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
27. januar 2011

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
28. januar 2011

Først lagt ut (ANSLAG)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
31. januar 2011

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
7. november 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
3. november 2022

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. november 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • MCC-16523

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger