Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Eltrombopag u pacjentów z zespołem mielodysplastycznym (MDS) i trombocytopenią

3 listopada 2022 zaktualizowane przez: H. Lee Moffitt Cancer Center and Research Institute

Sekwencyjne dwuetapowe badanie zwiększania dawki w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności eltrombopagu u pacjentów z zespołem mielodysplastycznym (MDS) z trombocytopenią, u których wystąpiła progresja lub oporność na środki hipometylujące

Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności eltrombopagu u osób z zespołem mielodysplastycznym (MDS) z trombocytopenią, u których nastąpiła progresja lub są one oporne na decytabinę lub azacytydynę. (Są to jedyne 2 leki zatwierdzone przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków [FDA], które mogą poprawić liczbę płytek krwi). Badacze (lekarz prowadzący badanie, personel badania i sponsor) chcą dowiedzieć się, jakie skutki, dobre lub złe, eltrombopag (badany lek) może mieć u osób z małą liczbą płytek krwi spowodowaną MDS. Badacze będą również sprawdzać, jak dobrze eltrombopag może działać w różnych dawkach w tych chorobach.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Badanie zostało pierwotnie zaplanowane jako Faza I/II, ale zostało zakończone w fazie I części z powodu braku skuteczności

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
37

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Florida
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33612
        • H. Lee Moffitt Cancer Center and Research Institute

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Potwierdzone rozpoznanie MDS na podstawie klasyfikacji Światowej Organizacji Zdrowia (WHO) lub rozpoznanie nowotworu mielodysplastycznego/mieloproliferacyjnego WHO (MDS/MPN) lub niedokrwistości opornej na MDS z nadmiarem blastów w fazie transformacji (RAEB-t) według klasyfikacji francusko-amerykańsko-brytyjskiej (FAB) ( AML z 20-30% mieloblastów według klasyfikacji WHO).
  • Wszystkie prognostyczne grupy ryzyka zgodnie z International Prognostic Scoring System (IPSS) i MD Anderson Risk Model
  • Co najmniej jedno wcześniejsze leczenie HMTA azacytydyną lub decytabiną i późniejsza utrata odpowiedzi na HMTA, progresja podczas stosowania HMTA lub brak odpowiedzi na HMTA, zdefiniowane jako nieosiągnięcie co najmniej HI po 4 cyklach leczenia
  • Średnia z dwóch liczb płytek krwi pobranych w ciągu 1 miesiąca przed podaniem dawki musi wynosić ≤50 x 10^9/l. Liczba płytek krwi musi odzwierciedlać minimalne wyniki przed transfuzją lub być uzyskana nie wcześniej niż 1 tydzień po transfuzji płytek krwi, aby zapewnić stabilną wyjściową liczbę płytek krwi. Uzyskana liczba płytek krwi powinna być poza oczekiwanym nadirem wcześniejszych terapii.
  • Stan sprawności Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) 0-2 (Karnofsky >60%
  • Właściwa czynność wątroby, potwierdzona stężeniem bilirubiny całkowitej w surowicy ≤ 1,5-krotnością górnej granicy normy (pacjenci z chorobą Gilberta kwalifikują się, pod warunkiem występowania okresowej hiperbilirubinemii pośredniej), aktywnością transaminazy asparaginianowej (AST) lub transaminazy alaninowej (ALT) ≤ 3-krotnością górnej granicy normy normalne (GGN).
  • Stężenie kreatyniny w surowicy ≤ 2 x GGN
  • Kobiety w wieku rozrodczym i mężczyźni muszą wyrazić zgodę na stosowanie odpowiedniej antykoncepcji (hormonalnej lub mechanicznej metody antykoncepcji; abstynencja) przed przystąpieniem do badania i przez cały czas trwania badania. Jeśli kobieta zajdzie w ciążę lub podejrzewa, że ​​jest w ciąży podczas udziału w tym badaniu, powinna natychmiast poinformować o tym swojego lekarza prowadzącego.
  • Zdolność zrozumienia i gotowość do podpisania pisemnego dokumentu świadomej zgody.

Kryteria wyłączenia:

  • Klinicznie istotne krwawienie w ciągu 4 tygodni od badania przesiewowego zdefiniowane jako dowolne krwawienie stopnia 3 lub 4 według skali krwawień WHO lub jakiekolwiek krwawienie z przewodu pokarmowego lub krwotok śródczaszkowy
  • Powiększenie śledziony sięgające >8 cm poniżej lewego brzegu żebrowego
  • Zespół mielodysplastyczny ze zwłóknieniem (MF 3)
  • Otrzymał antytymocytową globulinę (ATG) w ciągu 6 miesięcy od badania przesiewowego
  • Otrzymał leki immunomodulujące, inhibitory deacetylazy histonowej, cyklosporynę lub mykofenolan w ciągu 4 tygodni od badania przesiewowego
  • Historia leczenia eltrombopagiem, romiplostymem lub innymi agonistami receptora trombopoetyny (TPO-R)
  • Jednoczesne stosowanie czynnika stymulującego tworzenie kolonii granulocytów (G-CSF), z wyjątkiem krótkotrwałego leczenia zakażenia z neutropenią. Dozwolone są stałe dawki środków stymulujących erytropoetynę lub kortykosteroidów, które były podawane przed badaniem przesiewowym.
  • Leczenie badanym lekiem w ciągu 30 dni lub 5 okresów półtrwania (w zależności od tego, który okres jest dłuższy) poprzedzających pierwszą dawkę badanego leku.
  • Ciąża lub karmienie piersią
  • Bieżące nadużywanie alkoholu lub narkotyków
  • Znane zakażenie wirusem zapalenia wątroby typu B lub typu C lub marskość wątroby
  • Niekontrolowana aktualna choroba, w tym między innymi trwająca lub czynna infekcja, objawowa zastoinowa niewydolność serca, niestabilna dusznica bolesna, zaburzenia rytmu serca lub choroba psychiczna/sytuacje społeczne, które ograniczają zgodność z wymogami badania.
  • W kohortach dawek eltrombopagu wynoszących 200 mg i większych, u uczestników z odstępem QT skorygowanym o częstość akcji serca (QTc) > 480 ms podczas badania przesiewowego, jeśli odstawiono inne leki, o których wiadomo, że powodują wydłużenie odstępu QT, wymagany jest zapis EKG dokumentujący odstęp QTc poniżej 480 ms.
  • Historia nowotworów złośliwych z przerzutami w ciągu ostatnich 2 lat
  • Znani pacjenci z ludzkim wirusem upośledzenia odporności (HIV). Pacjenci ci są wykluczeni, ponieważ mogą mieć dysplazję morfologiczną, która naśladuje MDS, ale nie jest MDS. Małopłytkowość może być wieloczynnikowa, wtórna do zakażenia wirusem HIV lub leków.
  • Przyjmowanie lub planowanie przyjmowania któregokolwiek z leków wymienionych w części Zakazane leki podczas prowadzenia badania.
  • Pacjenci z Azji Wschodniej (pochodzenia chińskiego, japońskiego, tajwańskiego i koreańskiego) są wykluczeni z I etapu badania (faza zwiększania dawki) ze względu na różne właściwości farmakogenomiczne w tej populacji pacjentów.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: NA
  • Model interwencyjny: POJEDYNCZA_GRUPA
  • Maskowanie: NIC

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
EKSPERYMENTALNY: Leczenie eltrombopagiem
Faza I: Zwiększanie dawki
Lek: Eltrombopag
W Etapie 1 najlepsza dawka eltrombopagu zostanie podana w Etapie 2, w którym tą dawką zostanie poddanych leczeniu 15 uczestników.
Inne nazwy:
  • Promacta®

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Maksymalna tolerowana dawka (MTD)
Ramy czasowe: 24 miesiące
Określ maksymalną tolerowaną dawkę (MTD) eltrombopagu w leczeniu trombocytopenii u uczestników z MDS, u których wystąpiła progresja lub są oporni na środki hipometylujące (HMTA). MTD definiuje się jako najwyższą dawkę, przy której mniej niż 33% uczestników doświadcza związanej z lekiem predefiniowanej toksyczności ograniczonej dawki (DLT).
24 miesiące

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
H. Lee Moffitt Cancer Center and Research Institute

Współpracownicy

Współpracownicy

Organizacja inna niż sponsor, która zapewnia wsparcie dla badania klinicznego. Wsparcie to może obejmować działania związane z finansowaniem, projektowaniem, wdrażaniem, analizą danych lub raportowaniem.
GlaxoSmithKline

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
6 kwietnia 2011

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
3 listopada 2017

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
3 listopada 2018

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
27 stycznia 2011

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
28 stycznia 2011

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
31 stycznia 2011

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
7 listopada 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
3 listopada 2022

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 listopada 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • MCC-16523

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami